횡문근종양에 대한 Alisertib 요법의 2상 연구 (SJATRT)
재발성 또는 진행성 중추신경계(CNS) 비정형 기형성 횡문근종양(AT/RT) 및 Extra-CNS 악성 횡문근종양(MRT) 및 새로 진단된 AT/RT의 병용 요법에서 알리세르팁의 단일 제제로서의 2상 연구
이 연구는 22세 미만 환자의 치료에 Aurora A 활동의 소분자 억제제인 알리서팁을 통합합니다. 재발성 또는 불응성 AT/RT 또는 MRT 환자는 알리서팁을 단일 제제로 투여받게 됩니다. 새로 진단된 AT/RT 환자는 연령 및 위험 적응 화학 요법의 일부로 알리서팁을 받게 됩니다. 방사선 요법은 생후 12개월 이상의 어린이에게 제공됩니다. AT/RT 및 동시 추가 CNS MRT 환자가 자격이 있습니다.
알리서팁은 Stratum A에 등록된 모든 재발 환자에서 각 21일 주기의 1-7일에 단일 제제로 투여됩니다. 새로 진단된 계층(B, C 또는 D)의 환자에게는 알리서팁이 순차적으로 투여됩니다. 화학 요법과 방사선 요법으로.
이 연구는 3개의 주요 계층을 포함합니다: (A) 재발성/진행성 AT/RT 또는 추가 CNS MRT가 있는 아동, (B) 새로 진단된 AT/RT가 있는 36개월 미만 아동, (C) 새로 진단된 AT/RT가 있는 > 36개월 아동 AT/RT 진단. 동시 MRT가 있는 어린이는 계층 B 및 C에 대해 설명된 연령 및 위험 계층화 계획에 따라 치료를 받으며 국소 제어를 위한 추가 치료를 받게 됩니다. 동시성 AT/RT가 있는 어린이는 연령 및 CNS 위험에 적합한 치료로 치료를 받으며, 또한 비-CNS 종양의 국소 조절을 위해 수술 및/또는 방사선 치료를 받습니다.
주요 목표
- 알리서팁으로 치료받은 재발성 또는 진행성 AT/RT(CNS의 비정형 기형성 횡문근 종양)(Stratum A1) 소아 환자에서 지속적 객관적 반응률 및 질병 안정화를 평가하고 반응이 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 가치가 있는지 확인하기 위해 이 인구에서.
- 재발성 또는 진행성 extra-CNS MRT(CNS 외부의 악성 횡문근 종양)(Stratum A2)가 있는 소아 환자에서 알리서팁으로 치료받은 소아 환자에서 지속적 객관적 반응률 및 질병 안정화를 평가하고 응답이 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 가치가 있는지 확인하기 위해 이 인구에서.
- 전이성 질환이 없는 진단 당시 나이가 36개월 미만인 새로 진단된 AT/RT 환자(지층 B1)의 3년 무진행생존(PFS) 비율을 추정하기 위해 알리서팁으로 유도 및 강화 화학요법 및 방사선 요법과 함께 순서대로 치료(기종에 따라 다름) 나이) 비율이 이 모집단에서 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 가치가 있는지 확인합니다.
- 유도 및 강화 화학요법과 순차적으로 알리서팁으로 치료받은 전이성 질환(지층 B2)이 있는 진단 당시 연령이 36개월 미만인 새로 진단된 AT/RT 환자의 1년 무진행생존(PFS) 비율을 추정하고 비율이 이 모집단에서 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 가치가 충분합니다.
- 전이성 질환이 없고 총전절제술 또는 근전절제술(Stratum C1)을 방사선 요법과 함께 순서대로 시행한 진단 당시 3세 이상인 새로 진단된 AT/RT 환자의 3년 무진행생존(PFS) 비율을 추정하기 위해 및 강화 화학 요법 및 비율이 이 모집단에서 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 만큼 충분한지 결정합니다.
- 전이성 또는 잔류 질환(Stratum C2) 진단 당시 3세 이상인 새로 진단된 AT/RT 환자의 1년 무진행생존(PFS) 비율을 추정하고 알리서팁으로 방사선 요법 및 강화 화학요법을 순차적으로 시행하고 비율은 이 모집단에서 알리서팁에 대한 지속적인 조사를 받을 가치가 충분합니다.
- 소아 환자에서 알리서팁의 약동학 및 약력학을 특성화하고 약물 성향과 독성을 연관시킵니다.
2차 목표
- 재발성/진행성 AT/RT 및 MRT(Strata A1 및 A2) 환자의 객관적 반응 및 PFS 기간을 추정합니다.
- 새로 진단된 AT/RT 환자의 PFS 및 OS 분포 추정(Strata B1, B2, B3, C1 및 C2).
- 이 시험에서 치료받은 환자가 경험한 독성, 특히 단일 약제로 투여하거나 여러 과정에 걸쳐 다른 요법과 병용할 때 알리서팁의 모든 독성 및 양성자 또는 광자 방사선 요법과 관련된 독성을 설명합니다.
- 새로 진단된 환자(지층 B1, B2, B3, C1 및 C2)의 국소 및 원격 실패 패턴을 설명합니다. 내야, 한계 또는 원거리 실패에 대한 기준과 함께 1차 부위 방사선 요법과 관련된 국소 제어도 기술적으로 보고됩니다.
연구 개요
상태
상세 설명
우리는 참가자의 이전 치료, 연령 및 추가 CNS 질병의 존재 여부에 따라 3가지 1차 치료 계층과 국소 또는 전이성 질환의 존재에 대한 기질이 있는 연구를 제안합니다.
* 계층 A - 재발성 또는 진행성 질병: 재발성 또는 진행성 MRT(CNS 및/또는 추가 CNS 중 하나) 및 프로토콜에 정의된 측정 가능한 질병으로 진단 당시 22세 미만인 환자.
- 계층 A1: AT/RT(CNS MRT) 환자.
- Stratum A2: extra-CNS MRT가 있는 환자(AT/RT와 MRT가 동시에 진행되는 환자는 치료를 받을 수 있지만 데이터는 별도로 분석됨).
- Stratum A3: 동시 AT/RT 및 extra-CNS MRT 환자
Stratum A는 발생에 마감되었습니다.
* 계층 B - 36개월 미만의 어린 소아에서 새로 진단된 질병: CNS-AT/RT 진단 시 36개월 미만의 환자, 사전 치료 없음:
- B1층: 전이성 질환이 없는 환자(M0).
- B2층: 절제 정도에 관계없이 전이성 질환(M+)을 가진 환자.
- Stratum B3: 임상적 이유로 요추 천자에 의한 CSF를 얻지 못하고 다른 전이성 질환(MX)의 증거가 없는 환자.
Stratum B는 적립이 마감되었습니다.
* 계층 C - 3세를 초과하는 어린이에서 새로 진단된 질병: 환자가 AT/RT 진단 시 3세(36개월)를 초과하고 사전 치료가 없음:
- C1층: 잔존 종양이 1.5 cm2 미만이고 전이성 질환이 없는 것으로 정의되는 총 총 절제술(GTR) 또는 근전 절제술(NTR)이 있는 환자.
- C2층: 전이성 질환(M+) 및/또는 부피가 큰 잔존 종양이 >1.5 cm^2인 환자.
STRATUM D - 동시 외부 AT/RT 및 EXTRA-CNS MRT: 치료는 CNS 및 추가 CNS 질병의 정도에 따라 결정됩니다. 연령 및 전이 상태에 따라 Strata B1, B2, C1 또는 C2에 따라 CNS 지시 요법이 제공됩니다. 또한 환자는 extra-CNS 질환의 국소 조절을 위해 최선의 임상 관리에 따라 방사선 조사를 받을 수 있습니다.
- Stratum D1: 동시 AT/RT 및 extra-CNS MRT가 있고 전이성 CNS 질환이 없는 진단 당시 36개월 미만의 환자(M0).
- D2층: 동시 AT/RT 및 추가 CNS MRT 및 전이성 CNS 질환(M+)이 진단 당시 36개월 미만인 환자.
- Stratum D3: 임상적 이유로 요추 천자에 의한 CSF를 얻지 못하고 전이성 질환(MX)의 다른 증거가 없는 동기 AT/RT 및 추가 CNS MRT로 진단 당시 36개월 미만의 환자
- D4층: 종양 절제 정도에 관계없이 전이성 CNS 질환이 있거나 없는 동시성 extra-CNS MRT 진단 당시 ≥ 36개월인 환자.
Stratums D1, D2 및 D3은 적립이 마감되었습니다.
ATRT/MRT 참가자의 생물학적 부모는 DNA 추출 및 분석을 위한 게놈 혈액 표본에 동의하고 제공할 수 있습니다.
치료 계획의 개요: 재발성 질환(층 A) 환자는 21일 중 1-7일에 알리서팁을 단일 제제로 투여받습니다. 새로 진단받은 환자(Strata B, C 및 D)는 화학 요법 및 방사선 요법과 함께 순차적으로 알리서팁을 투여받게 됩니다. 하위 계층 B1 및 D1에 있는 환자는 >12개월이 되면 국소 RT를 받게 됩니다. 파종성 질환이 있는 하위 계층 B2 및 D2의 환자는 CNS 방사선 요법(RT)을 받지 않습니다. 하위 계층 C1/C2/D4에 있는 환자는 위험 계층화된 두개척수 방사선 조사(CSI)를 받고 원발성 종양 부위로 부스트한 후 보조 화학 요법을 받게 됩니다. 하위 계층 B3 및 D3의 환자는 하위 계층 B2 및 D2와 유사한 치료를 받을 것이며 연령, 치료에 대한 반응 및 후속 전이성 병기에 따라 국소 방사선 요법을 고려할 것입니다. 동시 CNS 및 추가 CNS MRT가 있는 환자는 CNS 지시 요법 외에 최상의 임상 관리에 따라 추가 CNS MRT의 조사를 받을 수 있습니다. 알리서팁은 시험자 또는 확인된 하위 시험자의 감독 하에 적격 환자에게만 투여됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucille Packard Children's Hospital at Stanford University Medical Center
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San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- UF Cancer Center at Orlando Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55102
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
계층 P를 제외한 모든 계층의 환자에 대한 포함 기준
- 환자는 진단 시점에 22세 미만이어야 합니다(예: 22세 생일까지 자격이 있음).
- 면역조직화학 또는 INI1/BRG1 면역조직화학이 아닌 경우 종양 특이적 이중대립유전자 SMARCB1/SMARCA4 소실/돌연변이의 분자적 확인으로 확인된 종양 세포에서 INI1 또는 BRG1 발현의 소실과 함께 기관 병리학자에 의해 기록된 AT/RT 또는 MRT의 조직학적 진단 사용 가능. Stratum A 참가자의 경우, AT/RT 또는 MRT 진단의 조직학적 확인은 원래 진단에서 또는 재발/진행 시점에서 이루어질 수 있습니다.
- 환자는 프로토콜에 정의된 대로 적절한 장기 기능(골수, 신장, 간)을 가지고 있어야 합니다.
- 10세 이상이거나 초경 후 여성 환자는 등록 전에 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
- 가임 환자 또는 아이를 낳을 가능성이 있는 환자는 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 기꺼이 사용해야 하며, 여기에는 연구 치료 기간 및 마지막 알리서팁 투여 후 12개월 동안 금욕이 포함됩니다.
Stratum A 참가자의 포함 기준:
- 재발성 또는 진행성 AT/RT/MRT(CNS 및/또는 추가 CNS 중 하나) 환자로서 2차원으로 측정할 수 있는 최소 1개의 병변으로 정의되는 방사선학적으로 측정 가능한 질병이 있거나 2주 이내에 촬영한 CSF에 종양 세포가 있는 환자 등록하기 전에.
- Karnofsky 또는 Lansky > 60에 의해 정의된 수행도 상태(후두와 증후군 환자 제외). 16세 이상의 환자에게는 Karnofsky를, 16세 미만의 환자에게는 Lansky를 사용하십시오. 참고: 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
환자는 이 연구에 참여하기 전에 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되었습니다.
- 골수억제 화학요법: 환자는 이 연구에 등록한 후 3주 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않았습니다(이전에 테모졸로미드 및 니트로소우레아를 투여한 경우 각각 4주 및 6주).
- 조혈 성장 인자: 성장 인자 치료 종료 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 페그필그라스팀을 받은 후 최소 14일이 경과해야 합니다.
- 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 약제의 경우, 등록 전 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다.
- 단클론 항체: 단클론 항체가 포함된 이전 치료 이후 최소 3반감기가 경과해야 합니다(부록 I 참조).
- 방사선 요법: 조사된 영역과 분리된 부위에서 측정 가능한 질병 진행이 발생하지 않고 환자가 방사선 요법과 관련된 독성에서 회복되지 않는 한 조사 후 최소 3개월이 경과해야 합니다.
- 진행성 동기/이시성 AT/RT 및 MRT 환자는 계층 A3에 적합합니다.
- 환자는 이전에 알리서팁을 받지 않았을 수 있습니다.
- 기대 수명 >8주.
- 연구 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 용량의 코르티코스테로이드(해당되는 경우)에 대한 안정적인 신경학적 결손.
Strata B 또는 C 참가자의 포함 기준:
- 새로 진단된 AT/RT 환자.
- Karnofsky 또는 Lansky > 30에 의해 정의된 수행도 상태(후두와 증후군 환자 제외). 수행 평가의 기타 요구 사항은 Stratum A 참가자와 동일합니다.
- 코르티코스테로이드 사용 이외의 이전 항암 요법(방사선 요법 또는 화학 요법)이 없습니다.
- 환자는 최종 수술 후 42일 이내에 프로토콜에 설명된 대로 치료를 시작해야 합니다(수술 날짜는 0일이며 최종 수술에는 잔여 종양을 절제하기 위한 마지막 수술이 포함됨).
Stratum D 참가자의 포함 기준:
- 새로 진단된 AT/RT 및 동시 추가 CNS MRT 환자.
- Karnofsky 또는 Lansky > 30에 의해 정의된 수행도 상태(후두와 증후군 환자 제외). 수행 평가의 기타 요구 사항은 Stratum A 참가자와 동일합니다.
- 코르티코스테로이드 사용 이외의 이전 항암 요법(방사선 요법 또는 화학 요법)이 없습니다.
- 환자는 최종 수술 후 42일 이내에 치료를 시작해야 합니다(수술 날짜는 0일이며, 최종 수술에는 잔여 종양을 절제하기 위한 반복 수술이 포함됨).
Stratum P 참가자의 포함 기준:
- 프로토콜(SJATRT)에 등록한 환자의 생물학적 부모는 Stratum P에 할당됩니다.
계층 P를 제외한 모든 계층에 대한 제외 기준:
- 프로토콜 요법을 견딜 수 있는 능력을 손상시킬 수 있거나 연구 절차 또는 결과 기록을 방해할 임상적으로 중요한 의학적 장애.
- 활동적이고 통제되지 않는 감염의 존재.
- 조절되지 않는 수면 무호흡 증후군 또는 심각한 만성 폐쇄성 폐질환 또는 보충 산소 요구 사항과 같은 과도한 주간 졸림을 초래할 수 있는 기타 상태의 알려진 병력.
- 양성자 펌프 억제제, H2 길항제 또는 췌장 효소의 지속적인 투여에 대한 요구 사항. 프로토콜에 설명된 대로 환자가 덱사메타손을 사용하는 동안 제산제 또는 H2 길항제의 간헐적 사용이 허용됩니다.
- 연구자가 판단한 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없음.
- 가임 여성 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중일 수 없습니다.
- 등록 전 14일 이하 동안 다른 연구 약물을 받고 있는 환자.
- 효소 유도 항경련제인 페니토인, 카바마제핀 또는 페노바르비탈과 같은 임상적으로 유의한 효소 유도제 또는 리팜핀, 리파부틴, 리파펜틴 또는 세인트 존스 워트를 사용한 치료가 알리서팁의 시작 전 7일 이내에 이루어졌습니다.
- 알리서팁의 경구 흡수 또는 내성을 방해할 수 있는 알려진 위장 질환 또는 절차. 예를 들면 부분 위절제술, 소장 수술 이력, 셀리악병 등이 있습니다.
- 등록 전 6개월 이내의 심근 경색 또는 New York Heart Association Class III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 중증 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 활성 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거. 어떤 이유로든 연구 등록 전에 심전도를 얻은 경우 발견된 이상은 임상적으로 관련이 없는 것으로 문서화해야 합니다.
- 조절되지 않는 당뇨병, 흡수 장애, 췌장 또는 상부 소장의 절제, 또는 췌장 효소에 대한 요구 사항, 소장에서 경구 약물의 흡수를 변형시키는 모든 상태 또는 검사실 이상을 포함하는 기타 심각한 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고, 조사자의 판단에 따라 환자를 이 연구에 등록하기에 부적절하게 만드는 것.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: (A) 알리서팁 단독
계층 A: 재발성/진행성 AT/RT 또는 추가 CNS 악성 횡문근 종양(MRT)이 있는 환자. 중재: 알리서팁, 각각 3주씩 35주기(최대 105주). 필요한 경우 외과적 절제. |
알리세르팁은 장용정 제제의 경우 하루 80mg/m^2, 경구 용액 제제의 경우 하루 60mg/m^2로 경구 투여된다.
국부적인 AT/RT 환자의 경우 총 총 절제술은 상당한 생존 이점을 가져옵니다.
환자에 대한 과도한 위험 없이 달성될 수 있는 최대한의 절제는 시험 등록 전에 시도되어야 합니다.
초기 절제 가능성에 대한 결정은 지역 신경외과 의사의 재량에 따릅니다.
드물게 잔류 종양을 완전히 절제할 가능성이 유도 화학 요법의 결과로 바뀔 수 있습니다. 이러한 경우 강화 요법 이전에 수행할 수 있는 경우 "두 번째 검토" 수술이 권장됩니다.
다른 이름들:
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실험적: (B) 알리서팁, 화학요법, 방사선 요법
B층: 새롭게 AT/RT 진단을 받은 36개월 미만의 어린이. AT/RT 동시 신경외 AT/RT(Stratum D1)가 있는 환자도 이 팔에서 치료할 수 있습니다. 개입:
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알리세르팁은 장용정 제제의 경우 하루 80mg/m^2, 경구 용액 제제의 경우 하루 60mg/m^2로 경구 투여된다.
국부적인 AT/RT 환자의 경우 총 총 절제술은 상당한 생존 이점을 가져옵니다.
환자에 대한 과도한 위험 없이 달성될 수 있는 최대한의 절제는 시험 등록 전에 시도되어야 합니다.
초기 절제 가능성에 대한 결정은 지역 신경외과 의사의 재량에 따릅니다.
드물게 잔류 종양을 완전히 절제할 가능성이 유도 화학 요법의 결과로 바뀔 수 있습니다. 이러한 경우 강화 요법 이전에 수행할 수 있는 경우 "두 번째 검토" 수술이 권장됩니다.
다른 이름들:
메토트렉세이트는 등록 시 31일 이하의 환자를 제외하고 각 유도 주기의 1일에 24시간 동안 정맥 내 주입으로 5g/m^2/dose의 용량으로 제공됩니다.
이 어린 영아는 2.5g/m^2/dose의 감소된 용량으로 메토트렉세이트를 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
시스플라틴을 정맥주사(IV): 75 mg/m^2 IV 주입.
다른 이름들:
카보플라틴은 사전 시스플라틴 용량 감소 후 4등급 이독성 또는 양측 청력 손실이 있는 환자의 유도 동안 시스플라틴을 대체할 수 있습니다.
투여 경로는 IV이다.
다른 이름들:
시클로포스파미드는 유도 및 경화 동안 1.5g/m^2 IV 주입을 제공합니다.
다른 이름들:
에토포사이드는 100mg/m^2 IV 주입됩니다. 에토포사이드 반응의 경우, 에토포사이드 포스페이트를 40 mg/kg/일 투여합니다.
다른 이름들:
토포테칸은 뇌척수 방사선 조사를 받지 않는 Stratum B2 및 B3 환자에 대해 각 경화 주기의 1-5일에 4시간에 걸쳐 정맥내 주입으로 투여됩니다.
토포테칸의 초기 용량은 환자의 나이를 기준으로 하며, 필요한 경우 140 ± 20 ng/mL*hr의 토포테칸 락톤 곡선하 면적(AUC)을 달성하기 위해 후속 용량을 조정합니다.
다른 이름들:
빈크리스틴은 25mL 생리식염수(NS) 미니백(모든 환자에 대해 최대 2mg)을 통해 1mg/m^2 IV로 제공되거나 참여 기관에 대한 현지 기관 표준에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
이 프로토콜에 대한 지침은 방사선 요법의 치유 가능성을 최대화하고 새로 진단된 CNS AT/RT를 가진 어린이의 치료 합병증 위험을 최소화하기 위해 개발되었습니다.
국소 방사선 조사는 전이성 질환의 증거가 없는 36개월 미만의 소아에게 권장됩니다.
Craniospinal irradiation은 > 36 개월 어린이에게 표시됩니다.
다른 이름들:
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실험적: (다) 알리서팁, 화학요법, 방사선요법
계층 C: 새롭게 AT/RT 진단을 받은 36개월 이상의 어린이. 동기식 외부 신경 AT/RT(Stratum D4) 참가자도 Stratum C에 할당된 참가자로 취급됩니다. 중재: 두개척수 방사선 요법; 이어서 알리서팁, 빈크리스틴, 시스플라틴(또는 카보플라틴), 사이클로포스파미드를 사용한 강화 화학요법; 지시된 경우 유지 관리 알리서팁, 외과적 절제가 뒤따릅니다. |
알리세르팁은 장용정 제제의 경우 하루 80mg/m^2, 경구 용액 제제의 경우 하루 60mg/m^2로 경구 투여된다.
국부적인 AT/RT 환자의 경우 총 총 절제술은 상당한 생존 이점을 가져옵니다.
환자에 대한 과도한 위험 없이 달성될 수 있는 최대한의 절제는 시험 등록 전에 시도되어야 합니다.
초기 절제 가능성에 대한 결정은 지역 신경외과 의사의 재량에 따릅니다.
드물게 잔류 종양을 완전히 절제할 가능성이 유도 화학 요법의 결과로 바뀔 수 있습니다. 이러한 경우 강화 요법 이전에 수행할 수 있는 경우 "두 번째 검토" 수술이 권장됩니다.
다른 이름들:
시스플라틴을 정맥주사(IV): 75 mg/m^2 IV 주입.
다른 이름들:
시클로포스파미드는 유도 및 경화 동안 1.5g/m^2 IV 주입을 제공합니다.
다른 이름들:
빈크리스틴은 25mL 생리식염수(NS) 미니백(모든 환자에 대해 최대 2mg)을 통해 1mg/m^2 IV로 제공되거나 참여 기관에 대한 현지 기관 표준에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
이 프로토콜에 대한 지침은 방사선 요법의 치유 가능성을 최대화하고 새로 진단된 CNS AT/RT를 가진 어린이의 치료 합병증 위험을 최소화하기 위해 개발되었습니다.
국소 방사선 조사는 전이성 질환의 증거가 없는 36개월 미만의 소아에게 권장됩니다.
Craniospinal irradiation은 > 36 개월 어린이에게 표시됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3년 무진행 생존율(층 B1)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 3년
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유도 및 강화 화학 요법과 함께 순차적으로 알리서팁으로 치료받은 전이성 질환이 없는 진단 당시 36개월 미만인 AT/RT 참가자가 이 분석에 포함됩니다. 무진행 생존은 진단일로부터 질병 진행의 가장 빠른 날짜, 사망, 2차 악성종양 또는 마지막 추적 날짜까지 측정됩니다. |
마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 3년
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1년 무진행 생존율(층 B2)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 1년
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유도 및 강화 화학요법과 순차적으로 알리서팁으로 치료받은 전이성 질환 진단 당시 36개월 미만인 AT/RT 참가자가 이 분석에 포함됩니다. 무진행 생존은 진단일로부터 질병 진행의 가장 빠른 날짜, 사망, 2차 악성종양 또는 마지막 추적 날짜까지 측정됩니다. |
마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 1년
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3년 무진행 생존율(계층 C1)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 3년
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전이성 질환이 없고 알리서팁으로 순차적으로 방사선 요법 및 강화 화학요법으로 치료받은 총 절제술 또는 근전 절제술로 진단된 3세 이상의 AT/RT 참가자가 이 분석에 포함됩니다.
무진행 생존은 진단일로부터 질병 진행의 가장 빠른 날짜, 사망, 2차 악성종양 또는 마지막 추적 날짜까지 측정됩니다.
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마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 3년
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1년 무진행 생존율(계층 C2)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 1년
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방사선 요법 및 강화 화학요법과 함께 알리서팁으로 순차적으로 치료받은 전이성 또는 잔류 질환 진단 시 3세 이상인 AT/RT 참가자가 이 분석에 포함됩니다.
무진행 생존은 진단일로부터 질병 진행, 사망, 2차 악성종양의 가장 초기 날짜 또는 마지막 추적 날짜까지 측정됩니다.
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마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 1년
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알리서팁의 단일 용량 및 정상 상태 약동학 및 약력학
기간: 치료 주기 1, 1일 및 7일
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단일 용량 약동학 연구는 1주기 1일에 수행되고 일련의 혈장 샘플은 투여 전 및 0.5, 1, 1.5, 4, 6(±0.5), 24(±4) 및 48(±6 ) 첫 번째 투여 후 몇 시간 후. 정상 상태 약동학 연구는 사이클 1일 7일에 수행될 것이며 일련의 혈장 샘플은 투여 전 및 투여 후 1.5, 4 및 24(±4)시간에 수집될 것입니다. 본 연구의 약동학적 일차 목적에 대한 분석은 구획 및 비구획 접근법을 사용하여 수행될 것이다. 비구획 분석은 최대 농도(Cmax), 최소 농도(Cmin), 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC) 및 겉보기 구강 청소율(CL/F)의 추정치를 제공합니다. 비선형 혼합 효과 모델링을 사용하여 구획 분석을 수행하고 예상 약동학 파라미터에는 흡수 속도 상수(ka), 겉보기 구강 청소율(CL/F) 및 겉보기 분포 용적(Vd/F)이 포함될 수 있습니다. |
치료 주기 1, 1일 및 7일
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알리서팁으로 치료받은 재발성 또는 불응성 AT/RT 소아 참가자의 지속 반응률(층 A1)
기간: 알리서팁 치료 시작 후 30주 이내
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효능 종점: 추가 2개 과정(약 6주) 동안 지속되는 치료의 첫 10개 과정(약 30주) 내에서 발생하는 객관적 반응(부분 반응 + 완전 반응) 및/또는 12주 질병 안정화에 의해 확인된 MRI는 효능 종점의 통계 분석에서 성공한 것으로 간주됩니다.
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알리서팁 치료 시작 후 30주 이내
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알리서팁으로 치료받은 재발성 또는 불응성 MRT 소아 참가자의 지속 반응률(층 A2)
기간: 알리서팁 치료 시작 후 30주 이내
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효능 종점: 추가 2개 과정(약 6주) 동안 지속되는 치료의 첫 10개 과정(약 30주) 내에서 발생하는 객관적 반응(부분 반응 + 완전 반응) 및/또는 12주 질병 안정화에 의해 확인된 MRI는 효능 종점의 통계 분석에서 성공한 것으로 간주됩니다.
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알리서팁 치료 시작 후 30주 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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계층 A1 및 A2에 의한 객관적 반응 기간
기간: 종양 평가 시점(최대 5년)
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객관적인 반응의 기간은 문서화된 진행 또는 연구 중 사망 중 더 빠른 것까지 완전 또는 부분 반응을 기록하는 초기 스캔에서 측정됩니다.
질병 진행이 없는 환자의 경우 객관적 반응 기간은 마지막 종양 평가일에 중도절단됩니다.
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종양 평가 시점(최대 5년)
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계층 A1 및 A2에 의한 1년 무진행 생존(PFS)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년.
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무진행 생존(PFS)은 초기 치료 날짜부터 질병 진행, 두 번째 악성 종양 또는 사망의 가장 빠른 날짜까지 측정됩니다.
PFS 기간은 질병 진행이 없는 환자의 마지막 종양 평가일에 중도절단됩니다.
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마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년.
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새로 진단된 AT/RT 환자의 5년 무진행 생존율(PFS)(층 B1, B2, B3, C1, C2)
기간: 마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년.
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무진행생존(PFS)은 진단일로부터 질병 진행, 사망, 2차 악성 종양의 가장 빠른 날짜 또는 마지막 추적 날짜까지 측정됩니다.
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마지막 등록 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년.
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새로 진단된 AT/RT 환자의 5년 전체 생존율(OS)(층 B1, B2, B3, C1, C2)
기간: 마지막 환자가 프로토콜 치료를 시작한 후 최대 5년
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OS는 진단 날짜부터 사망 날짜 또는 마지막 접촉 날짜까지 측정됩니다.
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마지막 환자가 프로토콜 치료를 시작한 후 최대 5년
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지층 B1, B2, B3, C1 및 C2의 국부 및 원거리 파손 비율
기간: 마지막 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년
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내야, 한계 또는 원거리 실패에 대한 기준과 함께 1차 부위 방사선 요법과 관련된 국소 제어가 기술적으로 보고됩니다.
실패 패턴 및 질병 진행 부위는 각 연구 계층에서 별도로 설명될 것입니다.
추적 시간 및 해당 95% 신뢰 구간의 요약 통계가 제공됩니다.
로컬 및 먼 고장의 백분율에 대한 점 추정치와 정확한 신뢰 구간 추정치도 구성됩니다.
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마지막 환자가 치료를 시작한 후 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Amar Gajjar, MD, St. Jude Children's Research Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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기타 연구 ID 번호
- ATRT
- NCI-2014-00901 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trial Registration Program)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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