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소아암에 대한 분자 유도 요법

2025년 10월 29일 업데이트: Giselle Sholler

재발성 및 난치성 소아암 환자 치료를 위한 분자 유도 요법

이 연구의 목적은 종양의 분자 구성을 결정하기 위한 실험 기술의 타당성(실행 가능성)을 테스트하는 것입니다. 이 기술에는 암을 이해하는 새로운 방법을 발견하고 미래에 암 환자를 위한 최상의 치료법을 잠재적으로 예측하는 데 사용될 DNA 엑솜 및 RNA 시퀀싱에 기반한 게놈 보고서가 포함됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

186

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 레바논
      • Beirut, 레바논
        • American University of Beirut Medical Center
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • Primary Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자는 진단 시 또는 재발/진행 및 알려진 효과적인 치료 요법이 없는 질병의 임상적 결정 또는 다음 범주 중 하나에 해당하는 확립된 입증된 요법에 불응성인 질병의 확인과 함께 입증된 소아암을 가지고 있어야 합니다.

    • 신경모세포종 - 표준 치료 요법 후 재발한 환자(예: 고위험 환자, 생후 15개월 이후에 나타나는 환자 또는 MYCN 증폭, 고용량 화학 요법(적격한 환자의 경우) 이후에만 조혈 줄기 세포 이식 및 레티노산 및 항체 요법) 또는 표준 치료 요법 동안 진행되었고 승인된 근치적 화학 요법에 반응하지 않거나/진행되지 않았습니다.
    • 뇌종양
    • 수모세포종(표준 치료 요법[수술, 화학 요법 및/또는 방사선] 후 재발 시 및/또는 승인된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 신경아교종(표준 치료 요법[수술 및/또는 방사선 및/또는 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 승인된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 뇌실막종(표준 치료 요법[방사선을 포함하거나 포함하지 않는 수술] 후 재발 시 및/또는 승인된 치료 요법에 대해 무반응/진행 시)
    • 맥락막 신경총 종양(표준 치료 요법[수술] 후 재발 시 및/또는 승인된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 두개인두종(표준 치료 요법[수술 또는 억제 요법] 후 재발 시 및/또는 수용된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • Dysembryoplastic neuroepithelial tumors (DNETs) (표준 치료 요법[수술] 후 재발 시 및/또는 허용된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 수막종(표준 치료 요법[수술] 후 재발 시 및/또는 수용된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 원시 신경외배엽 종양(PNET)(표준 치료 요법[수술, 화학 요법 및/또는 방사선] 후 재발 시 및/또는 승인된 근치 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 생식 세포 종양(표준 치료 요법[수술, 및/또는 방사선 및/또는 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 승인된 치료 요법에 대한 무반응/진행 시)
    • 희귀 종양:
    • 연조직 육종 횡문근 육종(표준 치료 요법[수술 및/또는 방사선, 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 승인된 근치 화학 요법에 대한 비반응성/진행성) 비횡문근 육종(표준 치료 요법[수술 및 /또는 방사선, 화학 요법] 및/또는 승인된 치료 화학 요법에 대한 비반응/진행성)
    • 뼈 유잉 육종(표준 치료 요법[수술, 및/또는 방사선, 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 승인된 근치 화학 요법에 대한 비반응/진행성) 골육종(표준 치료 요법[수술, 화학 요법] 후 재발 시 및/ 또는 승인된 치료 화학 요법에 반응하지 않거나 진행 중임)
    • 신장 빌름스 종양(표준 치료 요법[수술, 및/또는 방사선, 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 승인된 화학 요법에 대해 무반응/진행성) 신장 세포 암종(표준 치료 요법[수술, 화학 요법] 후 재발 시 및 /또는 승인된 근치적 화학 요법에 반응하지 않거나 진행 중) 악성 횡문근 종양(진단 시, 알려진 치유 요법이 없기 때문에) 투명 세포 육종-(표준 치료 요법(방사선, 화학 요법) 후 재발 및/또는 무반응 시) /허용된 치료 화학 요법으로 진행) 생식 세포 종양(표준 치료 요법[수술, 화학 요법] 후 재발 및/또는 허용된 치료 화학 요법에 대한 비반응/진행)
    • 간 종양(표준 치료 요법[수술, 화학 요법] 후 재발 시 및/또는 수용된 근치 화학 요법에 대해 무반응/진행 시)
  2. 피험자는 등록 시 12개월 이상이어야 합니다.
  3. 피험자는 최초 진단 시 연령 ≤ 21세여야 합니다.
  4. 피험자는 생검 시 원발성 또는 전이성 부위(CT 또는 MRI에서 측정 가능)에 잔류 비정상 조직으로 입증된 측정 가능한 질병이 있어야 합니다. 생검을 위해 종양에 접근할 수 있어야 합니다. 또한 종양이 >75%일 것으로 예상되는 골 또는 골수만의 질병을 가진 피험자는 등록할 수 있습니다.
  5. 현재 질병 상태는 현재 알려진 효과적인 치료법이 없는 상태여야 합니다.
  6. 표본은 중요하지 않은 위험 방식으로만 획득되며 조사 테스트 목적으로만 사용되지 않습니다.
  7. Lansky 또는 Karnofsky 점수는 ≥ 50이어야 합니다.
  8. 골수 전이가 없는 대상자는 치료를 시작하기 위해 ANC > 750/μl를 가져야 합니다.
  9. CNS 질환이 있는 피험자는 생검 전 2주 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용해야 하며 등록 시 진행성 뇌수종을 나타내지 않아야 합니다.

  10. 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

    • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) AND
    • ALT(SGPT) < 10 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
  11. 임신 가능성이 있는 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.
  12. 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.
  13. 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

  1. 생검 전 최근 7일 이내에 세포독성 화학요법을 받은 적이 있는 피험자
  2. 지난 14일 이내에 1차 검체 부위에 방사선 치료를 받은 피험자(생검 후 치료 결정에 방사선이 포함될 수 있음).
  3. 연구용 약물을 동시에 받는 피험자.
  4. 통제되지 않는 심각한 감염 또는 생명을 위협하는 질병(종양과 관련 없음)이 있는 피험자
  5. 흡수 장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하여 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의 및 피험자가 연구에 협력하고 참여할 수 있는 능력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 가이드 치료
신경모세포종, 뇌종양, 희귀종양 환자 총 200명을 치료한다. 유도 요법은 연구 보고서에 포함된 약물을 포함하는 경우 모든 치료 조합(최대 4개 약제)의 사용을 허용합니다. 모든 환자는 생존, 질병 반응, 진행 및 안전에 대해 추적됩니다. 모든 환자는 치료 종양 전문의 및 연구 위원회(최소 3명의 종양 전문의 및 1명의 약사)의 재량에 따라 치료될 것입니다. 연구 과정 전반에 걸쳐 그리고 6-8주 간격(2 주기마다)으로 질병의 범위를 측정하고 변화에 대해 평가할 것입니다.
장치: 가이드 치료
신경모세포종, 뇌종양, 희귀종양 환자 총 200명을 치료한다. 유도 요법은 연구 보고서에 포함된 약물을 포함하는 경우 모든 치료 조합(최대 4개 약제)의 사용을 허용합니다. 모든 환자는 생존, 질병 반응, 진행 및 안전에 대해 추적됩니다. 모든 환자는 치료 종양 전문의 및 연구 위원회(최소 3명의 종양 전문의 및 1명의 약사)의 재량에 따라 치료될 것입니다. 연구 과정 전반에 걸쳐 그리고 6-8주 간격(2 주기마다)으로 질병의 범위를 측정하고 변화에 대해 평가할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발성/불응성 암을 앓고 있는 어린이를 위한 실시간 치료 결정을 내리기 위해 예측 모델링을 사용하여 게놈 서열 분석을 위한 종양 샘플 사용의 타당성을 결정하기 위해 치료까지의 기간이 사용될 것입니다.
기간: 2 년
타당성의 정의는 다음과 같습니다: 연구 등록, 게놈 프로파일, 분석 및 보고서 생성 완료, 치료 결정이 있는 종양 위원회 개최, 치료 검토 완료, 치료 시작 및 치료 1주기 완료.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전의 척도로서 예상치 못한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 이상사례는 첫 번째 연구약 투여일부터 마지막 ​​연구약 투여일로부터 30일까지 수집되었으며, 진행 중인 관련 이상사례는 해결될 때까지 평균 4년 동안 계속 추적되었습니다.
분자종양위원회가 개별화된 치료 계획을 결정하도록 허용하는 것의 안전성을 확인하기 위해
이상사례는 첫 번째 연구약 투여일부터 마지막 ​​연구약 투여일로부터 30일까지 수집되었으며, 진행 중인 관련 이상사례는 해결될 때까지 평균 4년 동안 계속 추적되었습니다.
단면 CT 또는 MRI 영상 및/또는 MIBG 또는 PET 스캔을 통해 방사선학적으로 평가 가능한 질병의 존재 여부에 따른 참가자의 전체 반응률(ORR).
기간: 치료가 중단될 때까지 추적, 일반적으로 4년
RESIST 기준을 사용하여 전체 반응률(ORR)을 기반으로 선택한 치료법의 활성을 결정합니다. 반응 평가에는 초기 측정 가능한 목표가 포함되며 2주기 이후, 그리고 매 주기마다 수행됩니다. 표적 병변에 대한 반응별 평가 기준(RECIST v1.1) 및 CT 또는 MRI 영상화 및/또는 MIBG 또는 PET 스캔에 의해 평가: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소멸; 부분 반응(PR), 표적 병변의 가장 긴 직경의 합에서 >=30% 감소; 진행성 질환, 측정 가능한 병변에 대한 질환 측정 합계의 최소 20% 증가, 안정 질환, 연구 시작부터 PR 자격을 갖추기에 충분한 감소 또는 PD 자격을 갖추기에 충분한 증가가 아닙니다. 전체 반응(OR) = CR + PR.
치료가 중단될 때까지 추적, 일반적으로 4년
무진행 생존(PFS) 간격은 일수로 측정하고 각 환자의 재발 이후 이전 화학요법 요법의 PFS와 비교할 것입니다.
기간: 치료 시작 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 4년까지 평가됩니다.
진행까지의 시간(PFS)은 치료 시작부터 진행 기준이 충족될 때까지의 기간으로 정의되며 스크리닝 측정을 참고로 삼습니다. 진행은 고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST v1.1)을 사용하여 치료 시작 이후 기록된 가장 작은 질병 측정치를 기준으로 측정 가능한 병변에 대한 질병 측정치의 합이 최소 20% 증가하는 것으로 정의됩니다( 최저점), 최저점보다 최소 5mm 증가하거나 하나 이상의 새로운 병변이 나타나거나 양성 골수가 나타납니다.
치료 시작 날짜부터 처음으로 기록된 진행 날짜 또는 원인에 따른 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 4년까지 평가됩니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

협력자

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 7월 8일

기본 완료 (실제)

2024년 1월 18일

연구 완료 (실제)

2024년 1월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 12일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 6월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 29일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NMTRC009

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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