Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Molekylärvägledd terapi för barncancer

1 april 2024 uppdaterad av: Giselle Sholler

Molekylärvägledd terapi för behandling av patienter med återfallande och refraktär barncancer

Syftet med denna studie är att testa genomförbarheten (förmågan att göras) av experimentell teknik för att bestämma en tumörs molekylära sammansättning. Denna teknologi inkluderar en genomisk rapport baserad på DNA-exomer och RNA-sekvensering som kommer att användas för att upptäcka nya sätt att förstå cancer och potentiellt förutsäga de bästa behandlingarna för patienter med cancer i framtiden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

186

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner måste ha bevisad pediatrisk cancer med bekräftelse vid diagnos eller vid tidpunkten för återfall/progression och klinisk bestämning av sjukdom för vilken det inte finns någon känd effektiv botande terapi eller sjukdom som är motståndskraftig mot etablerade beprövade terapier som passar in i någon av följande kategorier:

    • Neuroblastom - Patienter som har återfall efter standardbehandling (som högriskpatienter, patienter som uppträder efter 15 månaders ålder eller MYCN-förstärkt och endast efter (för berättigade patienter) högdos kemoterapi följt av hematopoetisk stamcellstransplantation och underhållsbehandling med retinsyra- och antikroppsbehandling) eller har utvecklats under standardbehandling och inte svarar/progressivt på accepterad kurativ kemoterapi.
    • Hjärntumörer
    • Medulloblastom (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi och/eller strålning] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Gliom (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi och/eller strålning och/eller kemoterapi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Ependymom (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi med eller utan strålning] och/eller icke-reagerande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Choroid plexus tumörer (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Kraniofaryngiom (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi eller suppressiv terapi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Dysembryoplastiska neuroepiteliala tumörer (DNET) (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Meningiom (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Primitiva neuroektodermala tumörer (PNET) (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi och/eller strålning] och/eller icke-svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Könscellstumörer (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi och/eller strålning och/eller kemoterapi] och/eller icke-svarande/progressiv på accepterad kurativ terapi)
    • Sällsynta tumörer:
    • Mjukdelssarkom Rhabdomyosarkom (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi och/eller strålning, kemoterapi] och/eller icke-responsiv/progressiv på accepterad kurativ kemoterapi) Icke-rabdomyosarkom (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, och /eller strålning, kemoterapi] och/eller inte svarar/progressiv på accepterad botande kemoterapi)
    • Bone Ewings sarkom (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi och/eller strålning, kemoterapi] och/eller icke-reagerande/progressiv för accepterad kurativ kemoterapi) Osteosarkom (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] och/ eller icke-reagerande/progressiv på accepterad kurativ kemoterapi)
    • Renal Wilms-tumör (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi och/eller strålning, kemoterapi] och/eller icke-reagerande/progressiv på accepterad kemoterapi) Njurcellscancer (Vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] och /eller icke-responsiv/progressiv på accepterad kurativ kemoterapi) Malign rhabdoidtumör (Vid diagnos, eftersom det inte finns någon känd kurativ terapi) Clear Cell Sarcoma- (Vid återfall efter standardbehandling [strålning, kemoterapi] och/eller icke-reagerande /progressiv till accepterad kurativ kemoterapi) Könscellstumörer (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] och/eller ej svarande/progressiv på accepterad kurativ kemoterapi)
    • Levertumörer (vid återfall efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] och/eller icke-reagerande/progressiv för accepterad kurativ kemoterapi)
  2. Ämnen måste vara >12 månader vid registreringen
  3. Försökspersonerna måste vara ≤ 21 år vid initial diagnos
  4. Försökspersonerna måste ha en mätbar sjukdom som påvisats av kvarvarande onormal vävnad vid ett primärt eller metastaserande ställe (mätbart på CT eller MRI) vid tidpunkten för biopsi; tumören måste vara tillgänglig för biopsi. Dessutom är försökspersoner med enbart ben- eller benmärgssjukdom som förväntas vara >75 % tumör berättigade att registreras.
  5. Det aktuella sjukdomstillståndet måste vara ett sjukdomstillstånd för vilket det för närvarande inte finns någon känd effektiv behandling
  6. Prover kommer endast att tas på ett sätt som inte är betydande och inte enbart i syfte att testa.
  7. Lansky eller Karnofsky Poäng måste vara ≥ 50
  8. Försökspersoner utan benmärgsmetastaser måste ha en ANC > 750/μl för att påbörja behandlingen.
  9. Patienter med CNS-sjukdom måste ha fått en stabil dos av steroider i 2 veckor före biopsi och får inte ha progressiv hydrocefalus vid inskrivningen.

  10. Adekvat leverfunktion måste påvisas, definierad som:

    • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN) för ålder OCH
    • ALT (SGPT) < 10 x övre normalgräns (ULN) för ålder
  11. Ett negativt serumgraviditetstest krävs för kvinnliga deltagare i fertil ålder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
  12. Både manliga och kvinnliga försökspersoner efter puberteten måste komma överens om att använda en av de mer effektiva preventivmetoderna under behandlingen och i sex månader efter att behandlingen avslutats. Dessa metoder inkluderar total avhållsamhet (inget sex), orala preventivmedel ("pillret"), en intrauterin enhet (spiral), levonorgestrolimplantat (Norplant) eller medroxiprogesteronacetatinjektioner (Depo-provera skott). Om någon av dessa inte kan användas rekommenderas preventivskum med kondom.
  13. Informerat samtycke: Alla försökspersoner och/eller vårdnadshavare måste underteckna informerat skriftligt samtycke. Samtycke, när så är lämpligt, kommer att erhållas enligt institutionella riktlinjer

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som har fått någon cytotoxisk kemoterapi inom de senaste 7 dagarna före biopsi
  2. Försökspersoner som har fått någon strålbehandling till det primära provstället inom de senaste 14 dagarna (strålning kan inkluderas i behandlingsbeslut efter biopsi).
  3. Försökspersoner som får något prövningsläkemedel samtidigt.
  4. Försökspersoner med okontrollerade allvarliga infektioner eller en livshotande sjukdom (ej relaterad till tumör)
  5. Försökspersoner med något annat medicinskt tillstånd, inklusive malabsorptionssyndrom, psykisk sjukdom eller missbruk, som utredaren bedömer sannolikt kommer att störa tolkningen av resultaten eller som skulle störa en försökspersons förmåga att skriva under eller vårdnadshavarens förmåga att skriva under informerat samtycke och försökspersonens förmåga att samarbeta och delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Guidad terapi
Totalt kommer 200 patienter med neuroblastom, hjärntumör och sällsynta tumörer att behandlas. Guidad terapi kommer att tillåta användningen av vilken terapeutisk kombination som helst (upp till 4 medel) förutsatt att den inkluderar mediciner som ingår i studierapporten. Alla patienter kommer att följas för överlevnad, sjukdomsrespons, progression och säkerhet. Alla patienter kommer att behandlas enligt den behandlande onkologen och studiekommittén (minst 3 onkologer och en farmaceut). Omfattningen av sjukdomen kommer att mätas och bedömas för förändringar under studiens gång och med 6-8 veckors intervall (varannan cykel).
Enhet: Guidad terapi
Totalt kommer 200 patienter med neuroblastom, hjärntumör och sällsynta tumörer att behandlas. Guidad terapi kommer att tillåta användningen av vilken terapeutisk kombination som helst (upp till 4 medel) förutsatt att den inkluderar mediciner som ingår i studierapporten. Alla patienter kommer att följas för överlevnad, sjukdomsrespons, progression och säkerhet. Alla patienter kommer att behandlas enligt den behandlande onkologen och studiekommittén (minst 3 onkologer och en farmaceut). Omfattningen av sjukdomen kommer att mätas och bedömas för förändringar under studiens gång och med 6-8 veckors intervall (varannan cykel).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dagar till behandling kommer att användas för att fastställa genomförbarheten av att använda tumörprover för att bedöma genomisk sekvensering med hjälp av prediktiv modellering för att fatta behandlingsbeslut i realtid för barn med återfall/refraktär cancer.
Tidsram: 2 år
Definitionen av genomförbarhet är: Inskrivning till studie, genomisk profil, analys och rapportgenerering avslutad, tumörnämnd hålls med behandlingsbeslut, behandlingsgenomgång avslutad, behandlingsstart och slutförande av 1 behandlingscykel.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med oväntade negativa händelser som ett säkerhetsmått
Tidsram: Biverkningar samlades in från och med datumet för den första dosen av studieläkemedlet fram till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, pågående relaterade biverkningar fortsatte att följas tills det försvann, i genomsnitt 4 år.
För att bestämma säkerheten för att låta en molekylär tumörtavla fastställa individualiserade behandlingsplaner
Biverkningar samlades in från och med datumet för den första dosen av studieläkemedlet fram till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, pågående relaterade biverkningar fortsatte att följas tills det försvann, i genomsnitt 4 år.
Övergripande svarsfrekvens (ORR) för deltagare efter närvaro av radiologiskt bedömbar sjukdom genom tvärsnitts-CT- ​​eller MRI-avbildning och/eller genom MIBG- eller PET-skanningar.
Tidsram: Följs tills behandlingen avslutas, vanligtvis 4 år
För att bestämma aktiviteten för valda behandlingar baserat på övergripande svarsfrekvens (ORR) med hjälp av RESIST-kriterier. Bedömningen av respons kommer att inkludera de initiala mätbara målen och kommer att utföras efter cykel 2, sedan efter varannan cykel. Kriterier för utvärdering av per svar i solida tumörer (RECIST v1.1) för målskador och bedömda med CT- eller MRI-avbildning och/eller genom MIBG- eller PET-skanningar: fullständigt svar (CR), försvinnande av alla målskador; Partiell respons (PR), >=30 % minskning av summan av den längsta diametern av målskador; Progressiv sjukdom, Minst 20 % ökning av summan av sjukdomsmätningarna för mätbara lesioner, Stabil sjukdom, Varken tillräcklig minskning för att kvalificera för PR eller tillräcklig ökning för att kvalificera för PD från studiestart. Totalt svar (OR) = CR + PR.
Följs tills behandlingen avslutas, vanligtvis 4 år
Progressionsfri överlevnadsintervall (PFS) kommer att mätas efter dagar och jämföras med PFS för tidigare kemoterapiregimer sedan återfall för varje patient.
Tidsram: Från datum för behandlingsstart till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 4 år
Tid till progression (PFS), definierad som perioden från början av behandlingen tills kriterierna för progression uppfylls med screeningmätningarna som referens. Progression definieras med Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), som en ökning på minst 20 % av summan av sjukdomsmätningarna för mätbara lesioner, med den minsta sjukdomsmätning som registrerats sedan behandlingens början ( nadir), och minst 5 mm ökning över nadir eller uppkomsten av en eller flera nya lesioner eller uppkomsten av positiv benmärg.
Från datum för behandlingsstart till datum för första dokumenterade progression eller datum för dödsfall oavsett orsak, beroende på vilket som kom först, bedömd upp till 4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbetspartners

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

18 januari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

18 januari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2014

Första postat (Beräknad)

13 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NMTRC009

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gliom

Kliniska prövningar på Guidad terapi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera