Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Molekulárně řízená terapie rakoviny u dětí

29. října 2025 aktualizováno: Giselle Sholler

Molekulárně řízená terapie pro léčbu pacientů s recidivujícími a refrakterními dětskými rakovinami

Účelem této studie je otestovat proveditelnost (schopnost být provedena) experimentálních technologií k určení molekulárního složení nádoru. Tato technologie zahrnuje genomickou zprávu založenou na exomech DNA a sekvenování RNA, která bude použita k objevování nových způsobů, jak porozumět rakovině a potenciálně předpovídat nejlepší léčbu pacientů s rakovinou v budoucnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

186

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty musí mít prokázanou dětskou rakovinu s potvrzením při diagnóze nebo v době recidivy/progrese a klinického stanovení nemoci, pro kterou není známa účinná kurativní terapie, nebo nemoci, která je odolná vůči zavedeným ověřeným terapiím spadajícím do jedné z následujících kategorií:

    • Neuroblastom – pacienti, u kterých došlo k relapsu po standardní léčebné léčbě (jako jsou pacienti s vysokým rizikem, pacienti po 15 měsících věku nebo po amplifikaci MYCN a pouze po (pro způsobilé pacienty) vysokodávkované chemoterapii následované transplantací hematopoetických kmenových buněk a udržovací terapií s kyselina retinová a léčba protilátkami) nebo progrese během standardní léčebné terapie a nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii.
    • Nádory mozku
    • Meduloblastomy (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie, chemoterapie a/nebo ozařování] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Gliomy (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie a/nebo ozařování a/nebo chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Ependymomy (při relapsu po standardní léčebné terapii [operace s ozařováním nebo bez ozařování] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Nádory choroidálního plexu (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgické] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Kraniofaryngiomy (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgická nebo supresivní terapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Dysembryoplastické neuroepiteliální tumory (DNETs) (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgickém výkonu] a/nebo nereagující/progresivní při akceptované kurativní terapii)
    • Meningeomy (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgické] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Primitivní neuroektodermální nádory (PNET) (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok, chemoterapie a/nebo ozařování] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Nádory ze zárodečných buněk (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie a/nebo ozařování a/nebo chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní terapii)
    • Vzácné nádory:
    • Sarkom měkkých tkání Rabdomyosarkom (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok a/nebo ozařování, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii) Nerhabdomyosarkom (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok a /nebo ozařování, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii)
    • Kostní Ewingsův sarkom (Při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok a/nebo ozařování, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii) Osteosarkom (Při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie, chemoterapie] a/ nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii)
    • Renální Wilmsův tumor (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok a/nebo ozařování, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou chemoterapii) Renální buněčný karcinom (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie, chemoterapie] a /nebo nereagující/progresivní k akceptované kurativní chemoterapii) Maligní rhabdoidní tumor (Při diagnóze, protože není známa žádná kurativní terapie) Světlobuněčný sarkom- (Při relapsu po standardní léčebné terapii [ozařování, chemoterapie] a/nebo nereagující /progresivní k akceptované kurativní chemoterapii) Nádory ze zárodečných buněk (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgický zákrok, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na akceptovanou kurativní chemoterapii)
    • Nádory jater (při relapsu po standardní léčebné terapii [chirurgie, chemoterapie] a/nebo nereagující/progresivní na přijatou kurativní chemoterapii)
  2. Subjekty musí být v době zápisu starší 12 měsíců
  3. Subjekty musí mít při počáteční diagnóze věk ≤ 21 let
  4. Subjekty musí mít měřitelné onemocnění, jak je prokázáno reziduální abnormální tkání v primárním nebo metastatickém místě (měřitelné na CT nebo MRI) v době biopsie; nádor musí být dostupný pro biopsii. Kromě toho jsou způsobilí k zařazení jedinci s onemocněním pouze kosti nebo kostní dřeně, u kterého se očekává, že bude mít >75 % nádoru.
  5. Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa účinná terapie
  6. Vzorky budou získávány pouze způsobem s nevýznamným rizikem a ne pouze pro účely výzkumného testování.
  7. Skóre Lansky nebo Karnofsky musí být ≥ 50
  8. Subjekty bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 750/μl, aby mohly zahájit léčbu.
  9. Subjekty s onemocněním CNS musí být na stabilní dávce steroidů po dobu 2 týdnů před jejich biopsií a nesmí mít progresivní hydrocefalus při zařazení.

  10. Musí být prokázána adekvátní funkce jater, definovaná jako:

    • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN) pro věk A
    • ALT (SGPT) < 10 x horní hranice normálu (ULN) pro věk
  11. Těhotenský test s negativním sérem je vyžadován u žen ve fertilním věku (≥13 let nebo po začátku menstruace)
  12. Subjekty v postpubertální studii muži i ženy musí souhlasit s používáním jedné z nejúčinnějších metod antikoncepce během léčby a po dobu šesti měsíců po jejím ukončení. Mezi tyto metody patří úplná abstinence (bez sexu), perorální antikoncepce ("pilulka"), nitroděložní tělísko (IUD), implantáty levonorgestrolu (Norplant) nebo injekce medroxyprogesteronacetátu (výstřely Depo-provera). Pokud jeden z nich nelze použít, doporučuje se antikoncepční pěna s kondomem.
  13. Informovaný souhlas: Všechny subjekty a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

  1. Jedinci, kteří dostali jakoukoli cytotoxickou chemoterapii během posledních 7 dnů před biopsií
  2. Subjekty, které během posledních 14 dnů podstoupily jakoukoli radioterapii na místo primárního vzorku (radiace může být zahrnuta do rozhodnutí o léčbě po biopsii).
  3. Subjekty, které souběžně užívají jakýkoli zkoumaný lék.
  4. Subjekty s nekontrolovanými závažnými infekcemi nebo život ohrožujícím onemocněním (nesouvisejícím s nádorem)
  5. Subjekty s jakýmkoli jiným zdravotním stavem, včetně malabsorpčních syndromů, duševních chorob nebo zneužívání návykových látek, o nichž se zkoušející domnívá, že pravděpodobně narušují interpretaci výsledků nebo které by narušovaly schopnost subjektu podepsat nebo zákonného zástupce podepsat smlouvu. informovaný souhlas a schopnost subjektu spolupracovat a účastnit se studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Řízená terapie
Celkem bude léčeno 200 pacientů s neuroblastomy, mozkovými nádory a vzácnými nádory. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).
Přístroj: Řízená terapie
Celkem bude léčeno 200 pacientů s neuroblastomy, mozkovými nádory a vzácnými nádory. Řízená terapie umožní použití jakékoli terapeutické kombinace (až 4 látek) za předpokladu, že zahrnuje léky obsažené ve zprávě o studii. Všichni pacienti budou sledováni z hlediska přežití, reakce onemocnění, progrese a bezpečnosti. Všichni pacienti budou léčeni podle uvážení ošetřujícího onkologa a studijní komise (minimálně 3 onkologové a jeden farmaceut). Rozsah onemocnění bude měřen a hodnocen na změny v průběhu studie a v 6-8 týdenních intervalech (každé 2 cykly).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dny do léčby budou použity k určení proveditelnosti použití vzorků nádoru k posouzení genomového sekvenování pomocí prediktivního modelování k rozhodování o léčbě v reálném čase u dětí s recidivujícími/refrakterními rakovinami.
Časové okno: 2 roky
Definice proveditelnosti je: Zařazení do studie, genomický profil, analýza a generování zpráv dokončeno, jednání rady pro nádor s rozhodnutím o léčbě, dokončeno přezkoumání léčby, zahájení léčby a dokončení 1 cyklu terapie.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s neočekávanými nepříznivými událostmi jako míra bezpečnosti
Časové okno: Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 4 roky.
Stanovit bezpečnost umožnění molekulárnímu nádorovému výboru určovat individualizované léčebné plány
Nežádoucí příhody byly shromažďovány počínaje datem první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva, pokračující související nepříznivé příhody byly nadále sledovány až do vyřešení, v průměru 4 roky.
Celková míra odezvy (ORR) účastníků podle přítomnosti radiologicky hodnotitelného onemocnění pomocí průřezového CT nebo MRI zobrazení a/nebo MIBG nebo PET skenů.
Časové okno: Následovalo až do ukončení léčby, obvykle 4 roky
Stanovit aktivitu léčeb vybraných na základě celkové míry odezvy (ORR) pomocí kritérií RESIST. Hodnocení odezvy bude zahrnovat počáteční měřitelné cíle a bude provedeno po 2. cyklu a poté po každém dalším cyklu. Kritéria hodnocení na odpověď v kritériích solidních nádorů (RECIST v1.1) pro cílové léze a hodnocené zobrazením CT nebo MRI a/nebo MIBG nebo PET skeny: Kompletní odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí; Progresivní onemocnění, Alespoň 20% nárůst součtu měření onemocnění pro měřitelné léze, Stabilní onemocnění, Žádný dostatečný pokles pro kvalifikaci pro PR nebo dostatečný nárůst pro kvalifikaci pro PD od vstupu do studie. Celková odpověď (OR) = CR + PR.
Následovalo až do ukončení léčby, obvykle 4 roky
Interval přežití bez progrese (PFS) bude u každého pacienta měřen po dnech a porovnán s PFS předchozích režimů chemoterapie od relapsu.
Časové okno: Od data zahájení léčby do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 4 let
Doba do progrese (PFS), definovaná jako období od začátku léčby do splnění kritérií pro progresi, přičemž se jako reference používají screeningová měření. Progrese je definována pomocí kritérií hodnocení odezvy u solidních nádorů (RECIST v1.1), jako alespoň 20% zvýšení součtu měření onemocnění pro měřitelné léze, přičemž jako referenční se bere nejmenší měření onemocnění zaznamenané od začátku léčby ( nadir) a minimálně 5 mm zvýšení nad nejnižší hodnotu nebo výskyt jedné nebo více nových lézí nebo výskyt pozitivní kostní dřeně.
Od data zahájení léčby do data první zdokumentované progrese nebo data úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 4 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

18. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

18. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMTRC009

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gliom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit