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Terapia Guiada Molecular para Câncer Infantil

29 de outubro de 2025 atualizado por: Giselle Sholler

Terapia Molecular Guiada para o Tratamento de Pacientes com Câncer Infantil Recidivante e Refratário

O objetivo deste estudo é testar a viabilidade (capacidade de ser feito) de tecnologias experimentais para determinar a composição molecular de um tumor. Essa tecnologia inclui um relatório genômico baseado em exomas de DNA e sequenciamento de RNA que será usado para descobrir novas maneiras de entender o câncer e potencialmente prever os melhores tratamentos para pacientes com câncer no futuro.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

186

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Líbano
      • Beirut, Líbano
        • American University of Beirut Medical center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os indivíduos devem ter câncer pediátrico comprovado com confirmação no diagnóstico ou no momento da recorrência/progressão e determinação clínica da doença para a qual não há terapia curativa eficaz conhecida ou doença refratária a terapias comprovadas estabelecidas que se enquadram em uma das seguintes categorias:

    • Neuroblastoma - Pacientes que recaíram após a terapia padrão (como pacientes de alto risco, pacientes com apresentação após os 15 meses de idade ou MYCN amplificado, e apenas após (para pacientes elegíveis) quimioterapia de alta dose seguida de transplante de células-tronco hematopoiéticas e terapia de manutenção com ácido retinóico e terapia com anticorpos) ou tendo progredido durante o tratamento padrão e não responsivo/progressivo à quimioterapia curativa aceita.
    • Tumores cerebrais
    • Meduloblastomas (Na recidiva após tratamento padrão [cirurgia, quimioterapia e/ou radiação] e/ou não responsivo/progressivo à terapia curativa aceita)
    • Gliomas (em recaída após tratamento padrão [cirurgia e/ou radiação e/ou quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo à terapia curativa aceita)
    • Ependimomas (na recidiva após tratamento padrão [cirurgia com ou sem radiação] e/ou não responsivo/progressivo em terapia curativa aceita)
    • Tumores do plexo coróide (em recidiva após tratamento padrão [cirurgia] e/ou não responsivo/progressivo em terapia curativa aceita)
    • Craniofaringiomas (na recidiva após tratamento padrão [cirurgia ou terapia supressiva] e/ou não responsivo/progressivo à terapia curativa aceita)
    • Tumores neuroepiteliais disembrioplásticos (DNETs) (em recaída após tratamento padrão [cirurgia] e/ou não responsivo/progressivo em terapia curativa aceita)
    • Meningiomas (na recidiva após tratamento padrão [cirurgia] e/ou não responsivo/progressivo em terapia curativa aceita)
    • Tumores Neuroectodérmicos Primitivos (PNETs) (Na recaída após terapia padrão de cuidados [cirurgia, quimioterapia e/ou radiação] e/ou não responsivos/progressivos à terapia curativa aceita)
    • Tumores de células germinativas (em recaída após tratamento padrão [cirurgia e/ou radiação e/ou quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo à terapia curativa aceita)
    • Tumores raros:
    • Sarcoma de tecidos moles Rabdomiossarcoma (Na recidiva após tratamento padrão [cirurgia e/ou radiação, quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo à quimioterapia curativa aceita) Não rabdomiossarcoma (Na recidiva após tratamento padrão [cirurgia e /ou radiação, quimioterapia] e/ou não responsiva/progressiva à quimioterapia curativa aceita)
    • Sarcoma de Ewing ósseo (na recidiva após a terapia padrão [cirurgia e/ou radiação, quimioterapia] e/ou não responsiva/progressiva à quimioterapia curativa aceita) Osteossarcoma (na recidiva após a terapia padrão [cirurgia, quimioterapia] e/ ou não responsivo/progressivo à quimioterapia curativa aceita)
    • Tumor de Wilms renal (Na recidiva após a terapia padrão [cirurgia e/ou radiação, quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo à quimioterapia aceita) Carcinoma de células renais (Na recidiva após a terapia padrão [cirurgia, quimioterapia] e /ou não responsivo/progressivo à quimioterapia curativa aceita) Tumor rabdóide maligno (No diagnóstico, pois não há terapia curativa conhecida) Sarcoma de Células Claras- (Na recidiva após terapia padrão [radiação, quimioterapia] e/ou não responsivo /progressivo para quimioterapia curativa aceita) Tumores de Células Germinativas (Na recidiva após terapia padrão de tratamento [cirurgia, quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo para quimioterapia curativa aceita)
    • Tumores hepáticos (na recidiva após tratamento padrão [cirurgia, quimioterapia] e/ou não responsivo/progressivo à quimioterapia curativa aceita)
  2. Os indivíduos devem ter idade > 12 meses no momento da inscrição
  3. Os indivíduos devem ter idade ≤ 21 anos no diagnóstico inicial
  4. Os indivíduos devem ter doença mensurável, conforme demonstrado por tecido anormal residual em um local primário ou metastático (mensurável em TC ou RM) no momento da biópsia; tumor deve estar acessível para biópsia. Além disso, indivíduos com doença óssea ou apenas da medula óssea com probabilidade > 75% de tumor são elegíveis para inscrição.
  5. O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não existe atualmente nenhuma terapia eficaz conhecida
  6. As amostras serão obtidas apenas de maneira sem risco significativo e não apenas para fins de teste investigacional.
  7. A pontuação de Lansky ou Karnofsky deve ser ≥ 50
  8. Indivíduos sem metástases de medula óssea devem ter um ANC > 750/μl para iniciar o tratamento.
  9. Indivíduos com doença do SNC devem ter recebido uma dose estável de esteróides por 2 semanas antes da biópsia e não devem ter hidrocefalia progressiva no momento da inscrição.

  10. A função hepática adequada deve ser demonstrada, definida como:

    • Bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN) para idade E
    • ALT (SGPT) < 10 x limite superior do normal (LSN) para a idade
  11. Um teste de gravidez sérico negativo é necessário para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (≥13 anos de idade ou após o início da menstruação)
  12. Ambos os sujeitos do estudo pós-púberes, tanto homens quanto mulheres, precisam concordar em usar um dos métodos de controle de natalidade mais eficazes durante o tratamento e por seis meses após a interrupção do tratamento. Esses métodos incluem abstinência total (sem sexo), contraceptivos orais ("pílula"), dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) ou injeções de acetato de medroxiprogesterona (injeções de Depo-provera). Se um deles não puder ser usado, recomenda-se espuma anticoncepcional com camisinha.
  13. Consentimento Informado: Todos os sujeitos e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que receberam qualquer quimioterapia citotóxica nos últimos 7 dias antes da biópsia
  2. Indivíduos que receberam qualquer radioterapia no local da amostra primária nos últimos 14 dias (a radiação pode ser incluída na decisão do tratamento após a biópsia).
  3. Indivíduos recebendo qualquer medicamento experimental simultaneamente.
  4. Indivíduos com infecções graves não controladas ou uma doença com risco de vida (não relacionada ao tumor)
  5. Indivíduos com qualquer outra condição médica, incluindo síndromes de má absorção, doença mental ou abuso de substâncias, considerados pelo Investigador como passíveis de interferir na interpretação dos resultados ou que possam interferir na capacidade do indivíduo de assinar ou do responsável legal de assinar o consentimento informado e a capacidade do sujeito de cooperar e participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Terapia guiada
Um total de 200 pacientes com neuroblastoma, tumor cerebral e tumores raros serão tratados. A terapia guiada permitirá o uso de qualquer combinação terapêutica (até 4 agentes), desde que inclua os medicamentos contidos no relatório do estudo. Todos os pacientes serão acompanhados quanto à sobrevivência, resposta à doença, progressão e segurança. Todos os pacientes serão tratados de acordo com o critério do oncologista responsável e do comitê de estudo (mínimo de 3 oncologistas e um farmacêutico). A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo e em intervalos de 6-8 semanas (a cada 2 ciclos).
Dispositivo: Terapia guiada
Um total de 200 pacientes com neuroblastoma, tumor cerebral e tumores raros serão tratados. A terapia guiada permitirá o uso de qualquer combinação terapêutica (até 4 agentes), desde que inclua os medicamentos contidos no relatório do estudo. Todos os pacientes serão acompanhados quanto à sobrevivência, resposta à doença, progressão e segurança. Todos os pacientes serão tratados de acordo com o critério do oncologista responsável e do comitê de estudo (mínimo de 3 oncologistas e um farmacêutico). A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo e em intervalos de 6-8 semanas (a cada 2 ciclos).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Os dias até o tratamento serão usados ​​​​para determinar a viabilidade do uso de amostras de tumor para avaliar o sequenciamento genômico usando modelagem preditiva para tomar decisões de tratamento em tempo real para crianças com câncer recidivante/refratário.
Prazo: 2 anos
A definição de viabilidade é: inscrição no estudo, perfil genômico, análise e geração de relatório concluída, conselho do tumor realizado com decisão de tratamento, revisão do tratamento concluída, início do tratamento e conclusão de 1 ciclo de terapia.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos inesperados como medida de segurança
Prazo: Os Eventos Adversos foram coletados a partir da data da primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. Os eventos adversos contínuos relacionados continuaram a ser acompanhados até a resolução, em média 4 anos.
Para determinar a segurança de permitir que um conselho de tumor molecular determine planos de tratamento individualizados
Os Eventos Adversos foram coletados a partir da data da primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. Os eventos adversos contínuos relacionados continuaram a ser acompanhados até a resolução, em média 4 anos.
Taxa de resposta geral (ORR) dos participantes pela presença de doença radiologicamente avaliável por tomografia computadorizada ou ressonância magnética transversal e/ou por MIBG ou PET Scan.
Prazo: Acompanhado até terminar a terapia, geralmente 4 anos
Para determinar a atividade dos tratamentos escolhidos com base na taxa de resposta geral (ORR) usando critérios RESIST. A avaliação da resposta incluirá as metas mensuráveis ​​iniciais e será realizada após o ciclo 2 e depois de cada dois ciclos. Critérios de avaliação por resposta em critérios de tumores sólidos (RECIST v1.1) para lesões alvo e avaliados por tomografia computadorizada ou ressonância magnética e/ou por exames MIBG ou PET: Resposta Completa (CR), Desaparecimento de todas as lesões alvo; Resposta Parcial (RP), >=30% de diminuição na soma do maior diâmetro das lesões-alvo; Doença Progressiva, Aumento de pelo menos 20% na soma das medições da doença para lesões mensuráveis, Doença Estável, Nenhuma diminuição suficiente para se qualificar para PR ou aumento suficiente para se qualificar para DP a partir do início do estudo. Resposta Geral (OR) = CR + PR.
Acompanhado até terminar a terapia, geralmente 4 anos
O intervalo de sobrevivência livre de progressão (PFS) será medido em dias e comparado com o PFS de regimes de quimioterapia anteriores desde a recaída para cada paciente.
Prazo: Desde a data de início do tratamento até a data da primeira progressão documentada ou data da morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 4 anos
Tempo de progressão (PFS), definido como o período desde o início do tratamento até que os critérios de progressão sejam atendidos, tomando como referência as medidas de triagem. A progressão é definida usando Critérios de Avaliação de Resposta em Critérios de Tumores Sólidos (RECIST v1.1), como um aumento de pelo menos 20% na soma das medidas da doença para lesões mensuráveis, tomando como referência a menor medida da doença registrada desde o início do tratamento ( nadir) e aumento mínimo de 5 mm acima do nadir ou aparecimento de uma ou mais novas lesões ou aparecimento de medula óssea positiva.
Desde a data de início do tratamento até a data da primeira progressão documentada ou data da morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliada em até 4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de julho de 2014

Conclusão Primária (Real)

18 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

18 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimado)

13 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NMTRC009

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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