Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Molekylær-guidet terapi for børnekræft

29. oktober 2025 opdateret af: Giselle Sholler

Molekylærstyret terapi til behandling af patienter med recidiverende og refraktær børnekræft

Formålet med denne undersøgelse er at teste gennemførligheden (evnen til at blive udført) af eksperimentelle teknologier til at bestemme en tumors molekylære sammensætning. Denne teknologi inkluderer en genomisk rapport baseret på DNA-eksomer og RNA-sekventering, som vil blive brugt til at opdage nye måder at forstå kræftformer og potentielt forudsige de bedste behandlinger for patienter med kræft i fremtiden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

186

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner skal have påvist pædiatrisk cancer med bekræftelse ved diagnose eller på tidspunktet for recidiv/progression og klinisk bestemmelse af sygdom, for hvilken der ikke er kendt effektiv helbredende terapi eller sygdom, der er refraktær over for etablerede dokumenterede terapier, der passer ind i en af ​​følgende kategorier:

    • Neuroblastom - Patienter, der har fået tilbagefald efter standardbehandling (såsom højrisikopatienter, patienter, der præsenterer sig efter 15 måneders alderen eller MYCN-amplificeret, og kun efter (for kvalificerede patienter) højdosis kemoterapi efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation og vedligeholdelsesterapi med retinsyre- og antistofbehandling) eller har udviklet sig under standardbehandling og ikke-reagerende/progressive over for accepteret helbredende kemoterapi.
    • Hjernetumorer
    • Medulloblastomer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi og/eller stråling] og/eller ikke-reagerende/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Gliomer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling og/eller kemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv på accepteret helbredende terapi)
    • Ependymomer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi med eller uden stråling] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Choroid plexus tumorer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Kraniofaryngiomer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi eller suppressiv terapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv på accepteret helbredende terapi)
    • Dysembryoplastiske neuroepiteliale tumorer (DNET'er) (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Meningiomer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Primitive neuroektodermale tumorer (PNET'er) (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi, kemoterapi og/eller stråling] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Kimcelletumorer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling og/eller kemoterapi] og/eller ikke-responsive/progressive på accepteret helbredende terapi)
    • Sjældne tumorer:
    • Bløddelssarkom Rhabdomyosarkom (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi og/eller stråling, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressiv over for accepteret helbredende kemoterapi) Non-rhabdomyosarkom (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi, og /eller stråling, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressiv over for accepteret helbredende kemoterapi)
    • Bone Ewings sarkom (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi og/eller stråling, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressiv over for accepteret helbredende kemoterapi) Osteosarkom (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi, kemoterapi] og/ eller ikke-reagerende/progressiv over for accepteret helbredende kemoterapi)
    • Renal Wilms tumor (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressiv over for accepteret kemoterapi) Nyrecellekarcinom (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [kirurgi, kemoterapi] og /eller ikke-responsiv/progressiv over for accepteret helbredende kemoterapi) Ondartet rhabdoidtumor (Ved diagnose, da der ikke er nogen kendt helbredende terapi) Clear Cell Sarcoma- (Ved tilbagefald efter standardbehandlingsterapi [strålebehandling, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende /progressiv til accepteret helbredende kemoterapi) Kimcelletumorer (Ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressive over for accepteret helbredende kemoterapi)
    • Levertumorer (ved tilbagefald efter standardbehandling [kirurgi, kemoterapi] og/eller ikke-reagerende/progressive over for accepteret helbredende kemoterapi)
  2. Forsøgspersoner skal være >12 måneder ved tilmelding
  3. Forsøgspersonerne skal være ≤ 21 år ved den første diagnose
  4. Forsøgspersoner skal have målbar sygdom som påvist af resterende unormalt væv på et primært eller metastatisk sted (målbart på CT eller MR) på tidspunktet for biopsien; tumor skal være tilgængelig for biopsi. Derudover er forsøgspersoner med en knogle- eller knoglemarvssygdom, der forventes at være >75 % tumor, berettiget til at tilmelde sig.
  5. Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt effektiv behandling for
  6. Prøver vil kun blive indhentet i en ikke-betydelig risikomåde og ikke udelukkende med henblik på undersøgelsestestning.
  7. Lansky eller Karnofsky Score skal være ≥ 50
  8. Forsøgspersoner uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 750/μl for at påbegynde behandlingen.
  9. Personer med CNS-sygdom skal have været på en stabil dosis af steroider i 2 uger før deres biopsi og må ikke have progressiv hydrocephalus ved indskrivning.

  10. Tilstrækkelig leverfunktion skal påvises, defineret som:

    • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder OG
    • ALT (SGPT) < 10 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
  11. En negativ serumgraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
  12. Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af ​​de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af ​​disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
  13. Informeret samtykke: Alle forsøgspersoner og/eller juridiske værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der har modtaget cytotoksisk kemoterapi inden for de sidste 7 dage før biopsi
  2. Forsøgspersoner, der har modtaget strålebehandling til det primære prøvested inden for de sidste 14 dage (stråling kan indgå i behandlingsbeslutningen efter biopsi).
  3. Forsøgspersoner, der får ethvert forsøgslægemiddel samtidigt.
  4. Personer med ukontrollerede alvorlige infektioner eller en livstruende sygdom (ikke relateret til tumor)
  5. Forsøgspersoner med en hvilken som helst anden medicinsk tilstand, herunder malabsorptionssyndromer, psykisk sygdom eller stofmisbrug, som efterforskeren anser for at være tilbøjelige til at forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne, eller som ville forstyrre en forsøgspersons evne til at underskrive eller den juridiske værges evne til at underskrive informeret samtykke og forsøgspersonens evne til at samarbejde og deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Vejledt terapi
I alt 200 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer vil blive behandlet. Vejledt terapi vil tillade brugen af ​​enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten. Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed. Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut). Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2. cyklus).
Enhed: Vejledt terapi
I alt 200 patienter med neuroblastom, hjernetumor og sjældne tumorer vil blive behandlet. Vejledt terapi vil tillade brugen af ​​enhver terapeutisk kombination (op til 4 midler), forudsat at den inkluderer medicin indeholdt i undersøgelsesrapporten. Alle patienter vil blive fulgt for overlevelse, sygdomsrespons, progression og sikkerhed. Alle patienter vil blive behandlet efter den behandlende onkologs og studieudvalgets skøn (minimum 3 onkologer og en farmaceut). Omfanget af sygdom vil blive målt og vurderet for ændringer i løbet af undersøgelsen og med 6-8 ugers intervaller (hver 2. cyklus).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dage til behandling vil blive brugt til at bestemme gennemførligheden af ​​at bruge tumorprøver til at vurdere genomisk sekvensering ved hjælp af prædiktiv modellering til at træffe beslutninger om behandling i realtid for børn med recidiverende/refraktær cancer.
Tidsramme: 2 år
Definitionen af ​​gennemførlighed er: Tilmelding til undersøgelse, genomisk profil, analyse og rapportgenerering afsluttet, tumorpanel afholdt med behandlingsbeslutning, behandlingsgennemgang afsluttet, behandlingsstart og afslutning af 1 behandlingscyklus.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uventede uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 4 år.
For at bestemme sikkerheden ved at tillade en molekylær tumorplade at bestemme individualiserede behandlingsplaner
Bivirkninger blev indsamlet startende med datoen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet indtil 30 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet, igangværende relaterede bivirkninger blev fortsat fulgt indtil ophør, i gennemsnit 4 år.
Samlet responsrate (ORR) for deltagere efter tilstedeværelsen af ​​radiologisk vurderbar sygdom ved tværsnits-CT- ​​eller MRI-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger.
Tidsramme: Følges indtil behandlingen stopper, normalt 4 år
At bestemme aktiviteten af ​​de valgte behandlinger baseret på den samlede responsrate (ORR) ved hjælp af RESIST-kriterier. Vurderingen af ​​respons vil omfatte de indledende målbare mål og vil blive udført efter cyklus 2 og derefter efter hver anden cyklus. Evalueringskriterier pr. respons i solide tumorer (RECIST v1.1) for mållæsioner og vurderet ved CT- eller MR-billeddannelse og/eller ved MIBG- eller PET-scanninger: Komplet respons (CR), forsvinden af ​​alle mållæsioner; Delvis respons (PR), >=30 % fald i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner; Progressiv sygdom, Mindst 20 % stigning i summen af ​​sygdomsmålingerne for målbare læsioner, stabil sygdom, hverken tilstrækkeligt fald til at kvalificere sig til PR eller tilstrækkelig stigning til at kvalificere sig til PD fra studiestart. Samlet respons (OR) = CR + PR.
Følges indtil behandlingen stopper, normalt 4 år
Progressionsfri overlevelse (PFS) Interval vil blive målt efter dage og sammenlignet med PFS for tidligere kemoterapiregimer siden tilbagefald for hver patient.
Tidsramme: Fra datoen for behandlingsstart indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 4 år
Tid til progression (PFS), defineret som perioden fra behandlingens start, indtil kriterierne for progression er opfyldt med udgangspunkt i screeningsmålingerne. Progression defineres ved hjælp af Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), som en stigning på mindst 20 % i summen af ​​sygdomsmålingerne for målbare læsioner, idet der tages udgangspunkt i den mindste sygdomsmåling, der er registreret siden behandlingens start ( nadir), og minimum 5 mm stigning i forhold til nadir eller forekomsten af ​​en eller flere nye læsioner eller fremkomsten af ​​positiv knoglemarv.
Fra datoen for behandlingsstart indtil datoen for første dokumenterede progression eller dødsdato uanset årsag, alt efter hvad der kom først, vurderet op til 4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

18. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2014

Først opslået (Anslået)

13. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMTRC009

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gliom

Kliniske forsøg med Vejledt terapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner