Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Molekyyliohjattu terapia lasten syöpää varten

keskiviikko 29. lokakuuta 2025 päivittänyt: Giselle Sholler

Molekyyliohjattu hoito sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutuneita ja refraktaarisia lapsuuden syöpiä

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata kokeellisten teknologioiden toteutettavuutta (suorituskykyä) kasvaimen molekyylirakenteen määrittämiseksi. Tämä tekniikka sisältää DNA-eksomiin ja RNA-sekvensointiin perustuvan genomiraportin, jota käytetään löytämään uusia tapoja ymmärtää syöpiä ja mahdollisesti ennustaa parhaita hoitoja syöpäpotilaille tulevaisuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

186

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical center
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöillä on oltava todettu lasten syöpä, joka on varmistettu diagnoosin yhteydessä tai taudin uusiutumisen/etenemisen ja kliinisen määrityksen aikana, jolle ei ole tunnettua tehokasta parantavaa hoitoa tai sairautta, joka ei kestä vakiintuneita todistettuja hoitoja, jotka kuuluvat johonkin seuraavista luokista:

    • Neuroblastooma – Potilaat, jotka ovat saaneet uusiutumisen tavanomaisen hoitohoidon jälkeen (kuten suuren riskin potilaat, potilaat, jotka ilmaantuvat 15 kuukauden iän jälkeen tai MYCN:n lisääntyminen, ja vain (soveltuville potilaille) suuriannoksisen kemoterapian jälkeen, jota seuraa hematopoieettisten kantasolujen siirto ja ylläpitohoito. retinoiinihappo- ja vasta-ainehoito) tai jotka ovat edenneet tavanomaisen hoitohoidon aikana ja jotka eivät ole reagoineet/progressiivisesti hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan.
    • Aivokasvaimet
    • Medulloblastoomat (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia ja/tai sädehoito] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Glioomat (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkauksen ja/tai sädehoidon ja/tai kemoterapian] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Ependimoomat (relapsivaiheessa tavallisen hoitohoidon [leikkaus säteilyllä tai ilman] ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Suonikalvon punoksen kasvaimet (relapsivaiheessa tavanomaisen hoitohoidon [leikkauksen] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Kraniofaryngioomat (relapsivaiheessa normaalin hoitohoidon [leikkaus tai estävä hoito] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Dysembryoplastiset neuroepiteliaaliset kasvaimet (DNET:t) (tavallisen hoitohoidon [leikkauksen] jälkeisen uusiutumisen yhteydessä ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Aivokalvonkalvot (relapsivaiheessa tavanomaisen hoitohoidon [leikkauksen] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Primitiiviset neuroektodermaaliset kasvaimet (PNET:t) (tavallisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia ja/tai sädehoito] jälkeen uusiutuessa ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksytyssä parantavassa hoidossa)
    • Sukusolukasvaimet (Uusien tavanomaisen hoitohoidon [leikkauksen ja/tai sädehoidon ja/tai kemoterapian] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan hoitoon)
    • Harvinaiset kasvaimet:
    • Pehmytkudossarkooma Rabdomyosarkooma (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus ja/tai sädehoito, kemoterapia] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan solunsalpaajahoitoon) Ei-rabdomyosarkooma (relapsi tavanomaisen hoitohoidon jälkeen [leikkaus ja /tai sädehoito, kemoterapia] ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan)
    • Bone Ewings -sarkooma (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus ja/tai sädehoito, kemoterapia] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan) Osteosarkooma (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia] jälkeen ja/tai tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan)
    • Munuaisten Wilmsin kasvain (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus ja/tai sädehoito, kemoterapia] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn kemoterapiaan) Munuaissolusyöpä (relapsi tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia] jälkeen ja /tai ei reagoi/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan) Pahanlaatuinen rabdoidikasvain (diagnoosin yhteydessä, koska ei ole tunnettua parantavaa hoitoa) Selkeäsoluinen sarkooma- (Uusien tavanomaisen hoitohoidon [säteily, kemoterapia] jälkeen ja/tai reagoimaton /progressiivisesti hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan) Sukusolukasvaimet (Uusien tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan)
    • Maksakasvaimet (Uusien tavanomaisen hoitohoidon [leikkaus, kemoterapia] jälkeen ja/tai ei-vaste/progressiivinen hyväksyttyyn parantavaan kemoterapiaan)
  2. Tutkittavien tulee olla ilmoittautumisen yhteydessä yli 12 kuukauden ikäisiä
  3. Tutkittavien on oltava iältään ≤ 21 vuotta alkuperäisen diagnoosin yhteydessä
  4. Koehenkilöillä on oltava mitattavissa oleva sairaus, jonka osoittaa jäljellä oleva epänormaali kudos primaarisessa tai metastaattisessa kohdassa (mitattavissa TT:llä tai MRI:llä) biopsian aikana; kasvaimen on oltava biopsian käytettävissä. Lisäksi koehenkilöt, joilla on vain luu- tai luuydinsairaus ja joiden oletetaan olevan >75 % kasvain, voivat osallistua.
  5. Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä ole tunnettua tehokasta hoitoa
  6. Näytteitä otetaan vain ei-merkittävillä riskeillä, eikä pelkästään tutkimusta varten.
  7. Lansky- tai Karnofsky-pisteiden on oltava ≥ 50
  8. Potilailla, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, on oltava ANC > 750/μl hoidon aloittamiseksi.
  9. Keskushermostosairautta sairastavien potilaiden on täytynyt saada vakaa annos steroideja 2 viikkoa ennen biopsiaa, eikä heillä saa olla etenevää vesipää.

  10. Riittävä maksan toiminta on osoitettava, ja se määritellään seuraavasti:

    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän JA
    • ALT (SGPT) < 10 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
  11. Negatiivinen seerumin raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥13-vuotiailta tai kuukautisten alkamisen jälkeen)
  12. Sekä miehen että naisen postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantaatti (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektio (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
  13. Tietoinen suostumus: Kaikkien tutkittavien ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet sytotoksista kemoterapiaa viimeisten 7 päivän aikana ennen biopsiaa
  2. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet sädehoitoa ensisijaiseen näytteenottopaikkaan viimeisen 14 päivän aikana (säteily voidaan sisällyttää hoitopäätökseen biopsian jälkeen).
  3. Koehenkilöt, jotka saavat samanaikaisesti mitä tahansa tutkimuslääkettä.
  4. Potilaat, joilla on hallitsemattomia vakavia infektioita tai hengenvaarallinen sairaus (ei liity kasvaimeen)
  5. Koehenkilöt, joilla on jokin muu lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien imeytymishäiriösyndrooma, mielisairaus tai päihteiden väärinkäyttö, jonka tutkija katsoo todennäköisesti häiritsevän tulosten tulkintaa tai jotka häiritsevät tutkittavan kykyä allekirjoittaa tai laillisen huoltajan kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus ja koehenkilön kyky tehdä yhteistyötä ja osallistua tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ohjattu terapia
Yhteensä 200 neuroblastooma-, aivokasvain- ja harvinaista kasvainpotilasta hoidetaan. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan selviytymisen, sairauden vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).
Laite: Ohjattu terapia
Yhteensä 200 neuroblastooma-, aivokasvain- ja harvinaista kasvainpotilasta hoidetaan. Ohjattu hoito mahdollistaa minkä tahansa terapeuttisen yhdistelmän käytön (enintään 4 ainetta), jos se sisältää tutkimusraportissa olevia lääkkeitä. Kaikkia potilaita seurataan selviytymisen, sairauden vasteen, etenemisen ja turvallisuuden suhteen. Kaikki potilaat hoidetaan hoitavan onkologin ja tutkimustoimikunnan (vähintään 3 onkologia ja yksi apteekki) harkinnan mukaan. Sairauden laajuus mitataan ja arvioidaan muutosten varalta koko tutkimuksen ajan ja 6-8 viikon välein (2 syklin välein).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon kuluvia päiviä käytetään sen selvittämiseen, onko mahdollista käyttää kasvainnäytteitä genomisen sekvensoinnin arvioinnissa. Ennakoivan mallinnuksen avulla tehdään reaaliaikaisia ​​hoitopäätöksiä lapsille, joilla on uusiutuneita/refraktorisia syöpiä.
Aikaikkuna: 2 vuotta
Toteutettavuuden määritelmä on: Ilmoittautuminen tutkimukseen, genomiprofiili, analyysi ja raporttien luominen suoritettu, kasvaintaulu pidetään hoitopäätöksen kanssa, hoidon tarkistus on suoritettu, hoidon aloitus ja 1 hoitojakson loppuun saattaminen.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on odottamattomia haittatapahtumia turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kerättiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta alkaen 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, ja jatkuvia liittyviä haittavaikutuksia seurattiin, kunnes ne paranivat, keskimäärin 4 vuotta.
Sen turvallisuuden määrittämiseksi, kun molekyylikasvainlevyn sallitaan määrittää yksilölliset hoitosuunnitelmat
Haittatapahtumat kerättiin ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta alkaen 30 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, ja jatkuvia liittyviä haittavaikutuksia seurattiin, kunnes ne paranivat, keskimäärin 4 vuotta.
Osallistujien kokonaisvasteprosentti (ORR) radiologisesti arvioitavan taudin esiintymisen perusteella poikkileikkaus-CT- ​​tai MRI-kuvauksella ja/tai MIBG- tai PET-skannauksilla.
Aikaikkuna: Seurattiin hoidon lopettamiseen asti, yleensä 4 vuotta
Määrittää valittujen hoitojen aktiivisuuden kokonaisvastesuhteen (ORR) perusteella käyttämällä RESIST-kriteerejä. Vasteen arviointi sisältää alustavat mitattavissa olevat tavoitteet, ja se suoritetaan syklin 2 jälkeen ja sen jälkeen jokaisen toisen jakson jälkeen. Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) kohdevaurioille ja arvioitiin CT- tai MRI-kuvauksella ja/tai MIBG- tai PET-skannauksilla: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; Osittainen vaste (PR), >=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan summassa; Progressiivinen sairaus, vähintään 20 %:n lisäys sairausmittausten summassa mitattavissa olevien leesioiden osalta, stabiili sairaus, ei riittävää laskua PR:n saamiseksi tai riittävä lisäys PD:n saamiseksi tutkimukseen osallistumisesta. Kokonaisvaste (OR) = CR + PR.
Seurattiin hoidon lopettamiseen asti, yleensä 4 vuotta
Progression Free Survival (PFS) -intervalli mitataan päivinä ja sitä verrataan aiempien kemoterapia-ohjelmien PFS-arvoon relapsin jälkeen jokaiselle potilaalle.
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemispäivään tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tuli ensin, arvioituna enintään 4 vuotta
Aika etenemiseen (PFS), joka määritellään ajanjaksoksi hoidon alusta siihen asti, kunnes etenemisen kriteerit täyttyvät, kun otetaan huomioon seulontamittaukset. Eteneminen määritellään käyttämällä vasteen arviointikriteerejä kiinteiden kasvainten kriteereihin (RECIST v1.1) vähintään 20 %:n lisäyksenä mitattavissa olevien leesioiden sairausmittausten summassa, kun viitearvoksi otetaan pienin hoidon aloittamisen jälkeen kirjattu sairausmittaus ( alin) ja vähintään 5 mm:n lisäys alimmalle tasolle tai yhden tai useamman uuden vaurion ilmaantuminen tai positiivisen luuytimen ilmaantuminen.
Hoidon aloituspäivästä ensimmäiseen dokumentoituun etenemispäivään tai mistä tahansa syystä johtuvan kuoleman päivämäärään, sen mukaan kumpi tuli ensin, arvioituna enintään 4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Yhteistyökumppanit

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 13. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 3. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NMTRC009

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa