Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Molekylærveiledet terapi for barnekreft

29. oktober 2025 oppdatert av: Giselle Sholler

Molekylærveiledet terapi for behandling av pasienter med residiverende og refraktær barnekreft

Hensikten med denne studien er å teste gjennomførbarheten (evnen til å gjøres) av eksperimentelle teknologier for å bestemme en svulsts molekylære sammensetning. Denne teknologien inkluderer en genomisk rapport basert på DNA-eksomer og RNA-sekvensering som vil bli brukt til å oppdage nye måter å forstå kreftformer og potensielt forutsi de beste behandlingene for pasienter med kreft i fremtiden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

186

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonene må ha påvist pediatrisk kreft med bekreftelse ved diagnose eller på tidspunktet for tilbakefall/progresjon og klinisk bestemmelse av sykdom som det ikke er kjent effektiv kurativ terapi for eller sykdom som er motstandsdyktig mot etablerte påviste terapier som passer inn i en av følgende kategorier:

    • Nevroblastom – Pasienter som har fått tilbakefall etter standardbehandling (som høyrisikopasienter, pasienter som presenterer seg etter 15 måneders alder eller MYCN-forsterket, og kun etter (for kvalifiserte pasienter) høydose kjemoterapi etterfulgt av hematopoetisk stamcelletransplantasjon og vedlikeholdsbehandling med retinsyre- og antistoffbehandling) eller har utviklet seg under standardbehandling og ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi.
    • Hjernesvulster
    • Medulloblastomer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi og/eller stråling] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Gliomer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling og/eller kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv på akseptert kurativ terapi)
    • Ependymomer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi med eller uten stråling] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Choroid plexus svulster (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Kraniofaryngiomer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi eller undertrykkende terapi] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Dysembryoplastiske nevroepiteliale svulster (DNET) (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Meningiomer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Primitive Neuroectodermal Tumors (PNETs) (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi og/eller stråling] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Kimcelletumorer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling og/eller kjemoterapi] og/eller ikke-responsive/progressive på akseptert kurativ terapi)
    • Sjeldne svulster:
    • Bløtvevssarkom Rhabdomyosarkom (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling, kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi) Ikke-rabdomyosarkom (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, og /eller stråling, kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi)
    • Bone Ewings sarkom (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling, kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi) Osteosarkom (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi] og/ eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi)
    • Renal Wilms-svulst (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi og/eller stråling, kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kjemoterapi) Nyrecellekarsinom (Ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi] og /eller ikke-responsiv/progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi) Ondartet rhabdoid svulst (Ved diagnose, da det ikke er noen kjent kurativ terapi) Clear Cell Sarcoma- (Ved tilbakefall etter standardbehandling [strålebehandling, kjemoterapi] og/eller ikke-responsiv /progressiv til akseptert kurativ kjemoterapi) Kimcelletumorer (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi] og/eller ikke-responsive/progressive til akseptert kurativ kjemoterapi)
    • Leversvulster (ved tilbakefall etter standardbehandling [kirurgi, kjemoterapi] og/eller ikke-responsive/progressive til akseptert kurativ kjemoterapi)
  2. Fagene må være over 12 måneder ved påmelding
  3. Forsøkspersonene må være ≤ 21 år ved første diagnose
  4. Forsøkspersonene må ha målbar sykdom som påvist ved gjenværende unormalt vev på et primært eller metastatisk sted (målbart på CT eller MR) på tidspunktet for biopsi; svulsten må være tilgjengelig for biopsi. I tillegg er forsøkspersoner med sykdom som kun har ben eller benmarg som forventes å være >75 % svulst, kvalifisert til å registrere seg.
  5. Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke finnes noen kjent effektiv behandling for
  6. Prøver vil kun bli innhentet på en måte som ikke er signifikant risiko og ikke kun for formålet med undersøkelsestesting.
  7. Lansky eller Karnofsky Score må være ≥ 50
  8. Pasienter uten benmargsmetastaser må ha ANC > 750/μl for å starte behandlingen.
  9. Pasienter med CNS-sykdom må ha vært på en stabil dose steroider i 2 uker før biopsien deres og må ikke ha progressiv hydrocephalus ved registrering.

  10. Tilstrekkelig leverfunksjon må påvises, definert som:

    • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder OG
    • ALT (SGPT) < 10 x øvre normalgrense (ULN) for alder
  11. En negativ serumgraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder (≥13 år eller etter menstruasjonsstart)
  12. Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
  13. Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer som har mottatt cellegift i løpet av de siste 7 dagene før biopsi
  2. Pasienter som har mottatt strålebehandling til det primære prøvestedet i løpet av de siste 14 dagene (stråling kan inkluderes i behandlingsbeslutning etter biopsi).
  3. Forsøkspersoner som får et hvilket som helst undersøkelsesmiddel samtidig.
  4. Personer med ukontrollerte alvorlige infeksjoner eller en livstruende sykdom (ikke relatert til svulst)
  5. Forsøkspersoner med en hvilken som helst annen medisinsk tilstand, inkludert malabsorpsjonssyndromer, psykiske lidelser eller rusmisbruk, som av etterforskeren anses for å være sannsynlig å forstyrre tolkningen av resultatene eller som vil forstyrre en persons evne til å signere eller den juridiske vergens evne til å signere informert samtykke, og forsøkspersonens evne til å samarbeide og delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veiledet terapi
Totalt 200 pasienter med nevroblastom, hjernesvulst og sjeldne svulster vil bli behandlet. Veiledet terapi vil tillate bruk av enhver terapeutisk kombinasjon (opptil 4 midler) forutsatt at den inkluderer medisiner i studierapporten. Alle pasienter vil bli fulgt for overlevelse, sykdomsrespons, progresjon og sikkerhet. Alle pasienter vil bli behandlet etter skjønn fra behandlende onkolog og studiekomité (minimum 3 onkologer og en farmasøyt). Sykdomsomfang vil bli målt og vurdert for endringer gjennom studieforløpet og med 6-8 ukers intervaller (hver 2. syklus).
Enhet: Veiledet terapi
Totalt 200 pasienter med nevroblastom, hjernesvulst og sjeldne svulster vil bli behandlet. Veiledet terapi vil tillate bruk av enhver terapeutisk kombinasjon (opptil 4 midler) forutsatt at den inkluderer medisiner i studierapporten. Alle pasienter vil bli fulgt for overlevelse, sykdomsrespons, progresjon og sikkerhet. Alle pasienter vil bli behandlet etter skjønn fra behandlende onkolog og studiekomité (minimum 3 onkologer og en farmasøyt). Sykdomsomfang vil bli målt og vurdert for endringer gjennom studieforløpet og med 6-8 ukers intervaller (hver 2. syklus).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dager til behandling vil bli brukt for å bestemme gjennomførbarheten av å bruke svulstprøver for å vurdere genomisk sekvensering ved å bruke prediktiv modellering for å ta sanntidsbehandlingsavgjørelser for barn med tilbakefall/refraktær kreft.
Tidsramme: 2 år
Definisjonen av gjennomførbarhet er: Påmelding til studie, genomisk profil, analyse og rapportgenerering fullført, tumortavle holdt med behandlingsbeslutning, behandlingsgjennomgang fullført, behandlingsstart og fullføring av 1 behandlingssyklus.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uventede uønskede hendelser som et mål på sikkerhet
Tidsramme: Bivirkninger ble samlet inn fra datoen for den første dosen av studiemedikamentet til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, pågående relaterte bivirkninger ble fortsatt fulgt inntil opphør, i gjennomsnitt 4 år.
For å bestemme sikkerheten ved å la et molekylært svulstbrett bestemme individualiserte behandlingsplaner
Bivirkninger ble samlet inn fra datoen for den første dosen av studiemedikamentet til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet, pågående relaterte bivirkninger ble fortsatt fulgt inntil opphør, i gjennomsnitt 4 år.
Samlet responsrate (ORR) av deltakere etter tilstedeværelse av radiologisk vurderingsbar sykdom ved tverrsnitts-CT- ​​eller MR-avbildning og/eller ved MIBG- eller PET-skanning.
Tidsramme: Følges inntil behandlingen avsluttes, vanligvis 4 år
For å bestemme aktiviteten til behandlinger valgt basert på total responsrate (ORR) ved å bruke RESIST-kriterier. Vurderingen av respons vil inkludere de første målbare målene og vil bli utført etter syklus 2, deretter etter annenhver syklus. Evalueringskriterier per respons i solide svulster (RECIST v1.1) for mållesjoner og vurdert ved CT- eller MR-avbildning og/eller ved MIBG- eller PET-skanning: Komplett respons (CR), forsvinning av alle mållesjoner; Delvis respons (PR), >=30 % reduksjon i summen av den lengste diameteren til mållesjonene; Progressiv sykdom, Minst 20 % økning i summen av sykdomsmålingene for målbare lesjoner, Stabil sykdom, Verken tilstrekkelig reduksjon til å kvalifisere for PR eller tilstrekkelig økning til å kvalifisere for PD fra studiestart. Samlet respons (OR) = CR + PR.
Følges inntil behandlingen avsluttes, vanligvis 4 år
Progresjonsfri overlevelse (PFS) Intervall vil bli målt etter dager og sammenlignet med PFS for tidligere kjemoterapiregimer siden tilbakefall for hver pasient.
Tidsramme: Fra startdato for behandling til dato for første dokumenterte progresjon eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 4 år
Tid til progresjon (PFS), definert som perioden fra starten av behandlingen til kriteriene for progresjon er oppfylt med screeningmålingene som referanse. Progresjon er definert ved hjelp av Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), som en økning på minst 20 % i summen av sykdomsmålingene for målbare lesjoner, og tar som referanse den minste sykdomsmålingen registrert siden behandlingsstart ( nadir), og minimum 5 mm økning over nadir eller utseendet til en eller flere nye lesjoner eller utseende av positiv benmarg.
Fra startdato for behandling til dato for første dokumenterte progresjon eller dato for død uansett årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbeidspartnere

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

18. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

18. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

13. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

3. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NMTRC009

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere