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小児がんの分子誘導療法

2024年4月1日 更新者：Giselle Sholler

再発および難治性の小児がん患者の治療のための分子誘導療法

この研究の目的は、腫瘍の分子構成を決定するための実験技術の実現可能性 (実行可能性) をテストすることです。 この技術には、DNA エクソームと RNA シーケンスに基づくゲノム レポートが含まれており、これを使用して、がんを理解し、将来のがん患者の最善の治療法を予測するための新しい方法を発見できる可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

186

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Hospital
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • American University of Beirut Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 被験者は、診断時または再発/進行時に確認された小児がんであることが証明されている必要があります。また、既知の効果的な治癒療法がない疾患、または以下のカテゴリーのいずれかに適合する確立された証明された治療法に難治性である疾患の臨床的決定:

    • 神経芽細胞腫 - 標準治療後に再発した患者 (高リスク患者、生後 15 か月以降に発症した患者、または MYCN が増幅した患者、および (適格な患者の場合) 大量化学療法の後に造血幹細胞移植および維持療法のみを行った患者など)レチノイン酸および抗体療法）または標準治療中に進行し、受け入れられた根治的化学療法に非反応性/進行性である。
    • 脳腫瘍
    • 髄芽腫（標準治療［手術、化学療法および/または放射線］後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性）
    • 神経膠腫 (標準治療 [手術および/または放射線および/または化学療法] 後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 上衣腫 (標準治療 [放射線を伴うまたは伴わない手術] 後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 脈絡叢腫瘍 (標準治療 [手術] 後の再発時および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 頭蓋咽頭腫 (標準治療 [手術または抑制療法] 後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 胚芽異形成性神経上皮腫瘍（DNET）（標準治療[手術]後の再発時および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性）
    • 髄膜腫 (標準治療 [手術] 後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET) (標準治療 [手術、化学療法、および/または放射線] 後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性)
    • 胚細胞腫瘍（標準治療［手術、および/または放射線および/または化学療法］後の再発時、および/または受け入れられた治癒療法に対する非反応性/進行性）
    • まれな腫瘍:
    • 軟部肉腫 横紋筋肉腫 (標準治療 [手術、および/または放射線、化学療法] 後に再発した場合、および/または承認された根治的化学療法に反応しない/進行した場合) 非横紋筋肉腫 (標準治療 [手術、および/または放射線、化学療法] 後に再発した場合) /または放射線、化学療法]および/または受け入れられた根治的化学療法に反応しない/進行性)
    • ボーンユーイング肉腫 (標準治療 [手術、および/または放射線、化学療法] 後の再発時、および/または承認された根治的化学療法に反応しない/進行性) 骨肉腫 (標準治療 [手術、化学療法] 後の再発時および/またはまたは承認された根治的化学療法に反応しない/進行性)
    • 腎ウィルムス腫瘍 (標準治療 [手術、および/または放射線、化学療法] 後の再発時、および/または承認された化学療法に反応しない/進行性) 腎細胞がん (標準治療 [手術、化学療法] 後の再発時および/または/または容認された根治的化学療法に反応しない/進行性) 悪性ラブドイド腫瘍 (既知の治癒療法がないため、診断時) 明細胞肉腫- (標準治療 [放射線、化学療法] 後の再発時および/または非反応性/承認された治癒的化学療法に進行性) 胚細胞腫瘍 (標準治療 [手術、化学療法] 後の再発時、および/または承認された治癒的化学療法に非反応性/進行性)
    • 肝腫瘍 (標準治療 [手術、化学療法] 後の再発時、および/または承認された根治的化学療法に対する非反応性/進行性)
  2. -被験者は登録時に12か月以上の年齢でなければなりません
  3. -被験者は最初の診断時の年齢が21歳以下でなければなりません
  4. 被験者は、生検時に原発部位または転移部位（CTまたはMRIで測定可能）に残存する異常組織によって示されるように、測定可能な疾患を持っている必要があります。腫瘍は生検のためにアクセス可能でなければなりません。 さらに、75％以上の腫瘍であると予想される骨または骨髄のみの疾患を有する被験者は、登録する資格があります。
  5. 現在の病状は、現在既知の有効な治療法がないものでなければなりません
  6. 検体は、重大なリスクを伴わない方法でのみ取得され、調査試験のみを目的として取得されることはありません。
  7. Lansky または Karnofsky スコアが 50 以上である必要があります
  8. 骨髄転移のない被験者は、治療を開始するためにANCが750 /μlを超えている必要があります。
  9. -CNS疾患の被験者は、生検の2週間前から安定した用量のステロイドを投与されている必要があり、登録時に進行性の水頭症があってはなりません。

  10. 次のように定義された適切な肝機能が実証されている必要があります。

    • -総ビリルビン≤1.5 x年齢の正常上限（ULN）および
    • ALT (SGPT) < 10 x 年齢の正常上限 (ULN)
  11. 妊娠の可能性がある女性参加者（13歳以上または月経開始後）には、血清妊娠検査が陰性である必要があります。
  12. 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 6 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストロール インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。
  13. インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます

除外基準:

  1. -生検前の過去7日以内に細胞毒性のある化学療法を受けた被験者
  2. -過去14日以内に一次サンプル部位への放射線療法を受けた被験者（放射線は生検後の治療決定に含まれる場合があります）。
  3. -治験薬を同時に受けている被験者。
  4. -制御されていない重篤な感染症または生命を脅かす病気（腫瘍とは無関係）の被験者
  5. -吸収不良症候群、精神疾患または薬物乱用を含むその他の病状を有する被験者で、結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の署名能力または法的保護者の署名能力を妨げる可能性があると治験責任医師が判断したものインフォームドコンセント、および研究に協力し参加する被験者の能力

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：誘導療法
合計200人の神経芽細胞腫、脳腫瘍、および希少腫瘍患者が治療されます。 ガイド付き療法では、研究報告書に含まれる薬物療法が含まれていれば、任意の治療の組み合わせ (最大 4 つの薬剤) を使用できます。 すべての患者は、生存、疾患反応、進行、および安全性について追跡されます。 すべての患者は、治療する腫瘍医と研究委員会の裁量に従って治療されます（最低3人の腫瘍医と1人の薬剤師）。 疾患の程度を測定し、研究の過程全体を通して変化について評価し、6〜8週間間隔で（2サイクルごとに）評価します。
デバイス：誘導療法
合計200人の神経芽細胞腫、脳腫瘍、および希少腫瘍患者が治療されます。 ガイド付き療法では、研究報告書に含まれる薬物療法が含まれていれば、任意の治療の組み合わせ (最大 4 つの薬剤) を使用できます。 すべての患者は、生存、疾患反応、進行、および安全性について追跡されます。 すべての患者は、治療する腫瘍医と研究委員会の裁量に従って治療されます（最低3人の腫瘍医と1人の薬剤師）。 疾患の程度を測定し、研究の過程全体を通して変化について評価し、6〜8週間間隔で（2サイクルごとに）評価します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療までの日数は、腫瘍サンプルを使用して予測モデリングを使用してゲノム配列を評価し、再発/難治性がんの小児に対するリアルタイムの治療決定を行う実現可能性を判断するために使用されます。
時間枠：2年
実現可能性の定義は、研究への登録、ゲノムプロファイル、分析とレポート作成の完了、治療決定を伴う腫瘍委員会の開催、治療レビューの完了、治療の開始、および治療の 1 サイクルの完了です。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全対策として予期せぬ有害事象が発生した参加者の数
時間枠：有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均4年間追跡され続けた。
分子腫瘍委員会に個別の治療計画を決定させることの安全性を判断するため
有害事象は治験薬の初回投与日から治験薬の最後の投与後30日まで収集され、進行中の関連有害事象は解消するまで平均4年間追跡され続けた。
断面CTまたはMRI画像および/またはMIBGまたはPETスキャンによる放射線学的に評価可能な疾患の存在による参加者の全体的な奏効率（ORR）。
時間枠：治療を中止するまで追跡、通常は4年間
RESIST 基準を使用して、全奏効率 (ORR) に基づいて選択された治療の活性を決定します。 反応の評価には最初の測定可能な目標が含まれ、サイクル 2 の後、その後は 2 サイクルごとに実行されます。 固形腫瘍における反応ごとの評価基準 標的病変に関する基準 (RECIST v1.1) であり、CT または MRI 画像および/または MIBG または PET スキャンによって評価されます: 完全奏効 (CR)、すべての標的病変の消失。部分奏効（PR）、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少。進行性疾患、測定可能な病変の疾患測定値の合計が少なくとも 20% 増加、安定した疾患、研究開始時から PR の資格を得るのに十分な減少または PD の資格を得るのに十分な増加のいずれでもない。 全体的な応答 (OR) = CR + PR。
治療を中止するまで追跡、通常は4年間
無増悪生存期間 (PFS) 間隔は日数で測定され、各患者の再発以降の以前の化学療法レジメンの PFS と比較されます。
時間枠：治療開始日から、最初に記録された進行日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長4年間評価されます。
進行までの時間（PFS）。スクリーニング測定値を参照して、治療の開始から進行の基準が満たされるまでの期間として定義されます。 進行は固形腫瘍基準における反応評価基準 (RECIST v1.1) を使用して定義され、治療開始以降に記録された最小の疾患測定値を基準として、測定可能な病変の疾患測定値の合計が少なくとも 20% 増加したものとして定義されます (最下点）、および最下点からの最小 5 mm の増加、または 1 つ以上の新たな病変の出現または陽性骨髄の出現。
治療開始日から、最初に記録された進行日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方まで、最長4年間評価されます。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Giselle Sholler

協力者

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年7月8日

一次修了 (実際)

2024年1月18日

研究の完了 (実際)

2024年1月18日

試験登録日

最初に提出

2014年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年6月12日

最初の投稿 (推定)

2014年6月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月1日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NMTRC009

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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