Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapia a guida molecolare per il cancro infantile

29 ottobre 2025 aggiornato da: Giselle Sholler

Terapia a guida molecolare per il trattamento di pazienti con tumori infantili recidivanti e refrattari

Lo scopo di questo studio è testare la fattibilità (capacità di essere fatta) di tecnologie sperimentali per determinare la composizione molecolare di un tumore. Questa tecnologia include un rapporto genomico basato sull'esoma del DNA e sul sequenziamento dell'RNA che verrà utilizzato per scoprire nuovi modi per comprendere i tumori e potenzialmente prevedere i migliori trattamenti per i pazienti con cancro in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

186

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - I soggetti devono avere un cancro pediatrico provato con conferma alla diagnosi o al momento della recidiva/progressione e determinazione clinica della malattia per la quale non esiste una terapia curativa efficace nota o una malattia refrattaria a terapie comprovate stabilite che rientrano in una delle seguenti categorie:

    • Neuroblastoma - Pazienti che hanno avuto una recidiva dopo una terapia standard di cura (come pazienti ad alto rischio, pazienti che si presentano dopo i 15 mesi di età o MYCN amplificato e solo dopo (per i pazienti idonei) chemioterapia ad alte dosi seguita da trapianto di cellule staminali emopoietiche e terapia di mantenimento con acido retinoico e terapia anticorpale) o che sono progrediti durante la terapia standard di cura e non responsivi/progressivi alla chemioterapia curativa accettata.
    • Tumori cerebrali
    • Medulloblastomi (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia e/o radioterapia] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Gliomi (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia e/o radioterapia e/o chemioterapia] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Ependimomi (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia con o senza radiazioni] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Tumori del plesso coroideo (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Craniofaringiomi (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia o terapia soppressiva] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Tumori neuroepiteliali disembrioplastici (DNET) (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Meningiomi (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia] e/o non responsiva/progressiva alla terapia curativa accettata)
    • Tumori neuroectodermici primitivi (PNET) (alla ricaduta dopo terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia e/o radiazioni] e/o non responsivi/progressivi alla terapia curativa accettata)
    • Tumori a cellule germinali (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia e/o radioterapia e/o chemioterapia] e/o non responsivi/progressivi alla terapia curativa accettata)
    • Tumori rari:
    • Sarcoma dei tessuti molli Rabdomiosarcoma (Alla ricaduta dopo terapia standard di cura [chirurgia e/o radioterapia, chemioterapia] e/o non responsivo/progressivo alla chemioterapia curativa accettata) Non-rabdomiosarcoma (Alla ricaduta dopo terapia standard di cura [chirurgia e /o radiazioni, chemioterapia] e/o non responsiva/progressiva alla chemioterapia curativa accettata)
    • Sarcoma di Bone Ewings (Alla ricaduta dopo terapia standard di cura [chirurgia e/o radioterapia, chemioterapia] e/o non responsivo/progressivo alla chemioterapia curativa accettata) Osteosarcoma (Alla ricaduta dopo terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia] e/ o non responsivo/progressivo alla chemioterapia curativa accettata)
    • Tumore di Wilms renale (alla ricaduta dopo la terapia standard di cura [chirurgia e/o radioterapia, chemioterapia] e/o non responsivo/progressivo alla chemioterapia accettata) Carcinoma a cellule renali (alla ricaduta dopo la terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia] e /o non responsivo/progressivo alla chemioterapia curativa accettata) Tumore rabdoide maligno (alla diagnosi, in quanto non esiste una terapia curativa nota) Sarcoma a cellule chiare- (alla ricaduta dopo la terapia standard di cura [radiazioni, chemioterapia] e/o non responsivo /da progressione a chemioterapia curativa accettata) Tumori a cellule germinali (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia] e/o non responsivi/progressivi a chemioterapia curativa accettata)
    • Tumori epatici (in caso di recidiva dopo terapia standard di cura [chirurgia, chemioterapia] e/o non responsivi/progressivi alla chemioterapia curativa accettata)
  2. I soggetti devono avere un'età >12 mesi al momento dell'arruolamento
  3. I soggetti devono avere un'età ≤ 21 anni alla diagnosi iniziale
  4. I soggetti devono avere una malattia misurabile come dimostrato da tessuto anomalo residuo in un sito primario o metastatico (misurabile su TC o RM) al momento della biopsia; il tumore deve essere accessibile per la biopsia. Inoltre, i soggetti con malattia ossea o solo del midollo osseo che si prevede siano > 75% di tumore sono idonei all'arruolamento.
  5. Lo stato attuale della malattia deve essere quello per il quale attualmente non esiste una terapia efficace nota
  6. I campioni saranno ottenuti solo con modalità di rischio non significative e non esclusivamente a scopo di test investigativi.
  7. Il punteggio Lansky o Karnofsky deve essere ≥ 50
  8. I soggetti senza metastasi del midollo osseo devono avere un ANC > 750/μl per iniziare il trattamento.
  9. I soggetti con malattia del SNC devono aver assunto una dose stabile di steroidi per 2 settimane prima della loro biopsia e non devono avere idrocefalo progressivo al momento dell'arruolamento.

  10. Deve essere dimostrata un'adeguata funzionalità epatica, definita come:

    • Bilirubina totale ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età E
    • ALT (SGPT) <10 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età
  11. È richiesto un test di gravidanza su siero negativo per le partecipanti di sesso femminile in età fertile (≥13 anni di età o dopo l'inizio delle mestruazioni)
  12. I soggetti dello studio post-puberale sia maschi che femmine devono accettare di utilizzare uno dei metodi di controllo delle nascite più efficaci durante il trattamento e per sei mesi dopo l'interruzione del trattamento. Questi metodi includono l'astinenza totale (niente sesso), contraccettivi orali ("la pillola"), un dispositivo intrauterino (IUD), impianti di levonorgestrolo (Norplant) o iniezioni di medrossiprogesterone acetato (depo-provera). Se uno di questi non può essere utilizzato, si raccomanda la schiuma contraccettiva con preservativo.
  13. Consenso informato: tutti i soggetti e/oi tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi chemioterapia citotossica negli ultimi 7 giorni prima della biopsia
  2. Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi radioterapia al sito di campionamento primario negli ultimi 14 giorni (la radiazione può essere inclusa nella decisione terapeutica dopo la biopsia).
  3. - Soggetti che ricevono contemporaneamente qualsiasi farmaco sperimentale.
  4. Soggetti con infezioni gravi non controllate o una malattia potenzialmente letale (non correlata al tumore)
  5. Soggetti con qualsiasi altra condizione medica, comprese sindromi da malassorbimento, malattie mentali o abuso di sostanze, ritenute dallo Sperimentatore suscettibili di interferire con l'interpretazione dei risultati o che interferirebbero con la capacità di un soggetto di firmare o con la capacità del tutore legale di firmare il consenso informato e capacità del soggetto di cooperare e partecipare allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia guidata
Verranno trattati un totale di 200 pazienti affetti da neuroblastoma, tumore al cervello e tumori rari. La terapia guidata consentirà l'uso di qualsiasi combinazione terapeutica (fino a 4 agenti) a condizione che includa i farmaci contenuti nel rapporto sullo studio. Tutti i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza, la risposta alla malattia, la progressione e la sicurezza. Tutti i pazienti saranno trattati a discrezione dell'oncologo curante e del comitato di studio (minimo 3 oncologi e un farmacista). L'estensione della malattia sarà misurata e valutata per i cambiamenti durante il corso dello studio ea intervalli di 6-8 settimane (ogni 2 cicli).
Dispositivo: Terapia guidata
Verranno trattati un totale di 200 pazienti affetti da neuroblastoma, tumore al cervello e tumori rari. La terapia guidata consentirà l'uso di qualsiasi combinazione terapeutica (fino a 4 agenti) a condizione che includa i farmaci contenuti nel rapporto sullo studio. Tutti i pazienti saranno seguiti per la sopravvivenza, la risposta alla malattia, la progressione e la sicurezza. Tutti i pazienti saranno trattati a discrezione dell'oncologo curante e del comitato di studio (minimo 3 oncologi e un farmacista). L'estensione della malattia sarà misurata e valutata per i cambiamenti durante il corso dello studio ea intervalli di 6-8 settimane (ogni 2 cicli).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I giorni prima del trattamento verranno utilizzati per determinare la fattibilità dell'utilizzo di campioni tumorali per valutare il sequenziamento genomico utilizzando la modellazione predittiva per prendere decisioni terapeutiche in tempo reale per i bambini affetti da tumori recidivanti/refrattari.
Lasso di tempo: 2 anni
La definizione di fattibilità è: iscrizione allo studio, profilo genomico, analisi e generazione di report completati, comitato tumorale tenuto con decisione sul trattamento, revisione del trattamento completata, inizio del trattamento e completamento di 1 ciclo di terapia.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi imprevisti come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono stati raccolti a partire dalla data della prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; gli eventi avversi correlati in corso hanno continuato a essere seguiti fino alla risoluzione, in media di 4 anni.
Determinare la sicurezza di consentire a un comitato per i tumori molecolari di determinare piani di trattamento individualizzati
Gli eventi avversi sono stati raccolti a partire dalla data della prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; gli eventi avversi correlati in corso hanno continuato a essere seguiti fino alla risoluzione, in media di 4 anni.
Tasso di risposta globale (ORR) dei partecipanti in base alla presenza di una malattia radiologicamente valutabile mediante imaging TC o MRI trasversale e/o mediante scansioni MIBG o PET.
Lasso di tempo: Seguito fino alla fine della terapia, generalmente 4 anni
Determinare l'attività dei trattamenti scelti in base al tasso di risposta globale (ORR) utilizzando i criteri RESIST. La valutazione della risposta includerà gli obiettivi misurabili iniziali e verrà eseguita dopo il ciclo 2, quindi dopo ogni altro ciclo. Criteri di valutazione in base alla risposta nei criteri dei tumori solidi (RECIST v1.1) per lesioni target e valutati mediante imaging TC o MRI e/o scansioni MIBG o PET: risposta completa (CR), scomparsa di tutte le lesioni target; Risposta parziale (PR), diminuzione >=30% della somma del diametro più lungo delle lesioni target; Malattia progressiva, aumento di almeno il 20% nella somma delle misurazioni della malattia per lesioni misurabili, malattia stabile, né diminuzione sufficiente per qualificarsi per PR né aumento sufficiente per qualificarsi per PD dall'ingresso nello studio. Risposta complessiva (OR) = CR + PR.
Seguito fino alla fine della terapia, generalmente 4 anni
L'intervallo di sopravvivenza libera da progressione (PFS) sarà misurato in giorni e confrontato con la PFS dei precedenti regimi chemioterapici dalla recidiva per ciascun paziente.
Lasso di tempo: Dalla data di inizio del trattamento fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 4 anni
Tempo alla progressione (PFS), definito come il periodo dall'inizio del trattamento fino al raggiungimento dei criteri di progressione prendendo come riferimento le misurazioni di screening. La progressione è definita utilizzando i criteri di valutazione della risposta nei criteri dei tumori solidi (RECIST v1.1), come un aumento di almeno il 20% nella somma delle misurazioni della malattia per lesioni misurabili, prendendo come riferimento la misurazione della malattia più piccola registrata dall'inizio del trattamento ( nadir) e aumento minimo di 5 mm sopra il nadir o comparsa di una o più nuove lesioni o comparsa di midollo osseo positivo.
Dalla data di inizio del trattamento fino alla data della prima progressione documentata o alla data di morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si sia verificato per primo, valutato fino a 4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Collaboratori

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

18 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

18 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2014

Primo Inserito (Stimato)

13 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMTRC009

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Terapia guidata

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Pakistan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi