Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Moleculair geleide therapie voor kinderkanker

29 oktober 2025 bijgewerkt door: Giselle Sholler

Moleculair geleide therapie voor de behandeling van patiënten met recidiverende en refractaire kinderkanker

Het doel van deze studie is om de haalbaarheid (uitvoerbaarheid) van experimentele technologieën te testen om de moleculaire samenstelling van een tumor te bepalen. Deze technologie omvat een genomisch rapport op basis van DNA-exomen en RNA-sequencing dat zal worden gebruikt om nieuwe manieren te ontdekken om kanker te begrijpen en mogelijk de beste behandelingen voor patiënten met kanker in de toekomst te voorspellen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

186

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen moeten bewezen kanker bij kinderen hebben met bevestiging bij diagnose of op het moment van recidief/progressie en klinische vaststelling van een ziekte waarvoor geen effectieve curatieve therapie bekend is of een ziekte die refractair is voor gevestigde bewezen therapieën die passen in een van de volgende categorieën:

    • Neuroblastoom - Patiënten die zijn teruggevallen na standaardbehandeling (zoals hoogrisicopatiënten, patiënten die zich presenteren na de leeftijd van 15 maanden of MYCN-versterkt, en alleen (voor in aanmerking komende patiënten) hooggedoseerde chemotherapie gevolgd door hematopoëtische stamceltransplantatie en onderhoudstherapie met therapie met retinoïnezuur en antilichamen) of progressief tijdens de standaardbehandeling en niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie.
    • Hersentumors
    • Medulloblastomen (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie en/of bestraling] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve therapie)
    • Gliomen (bij recidief na standaardbehandeling [chirurgie en/of bestraling en/of chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief bij geaccepteerde curatieve therapie)
    • Ependymomen (bij recidief na standaardbehandeling [operatie met of zonder bestraling] en/of niet-reagerend/progressief bij geaccepteerde curatieve therapie)
    • Choroïde plexustumoren (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie] en/of niet-reagerend/progressief bij geaccepteerde curatieve therapie)
    • Craniopharyngiomas (bij recidief na standaardbehandeling [chirurgie of onderdrukkende therapie] en/of niet-reagerend/progressief bij geaccepteerde curatieve therapie)
    • Dysembryoplastische neuro-epitheliale tumoren (DNET's) (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve therapie)
    • Meningeomen (bij recidief na standaardbehandeling [chirurgie] en/of niet-reagerend/progressief bij geaccepteerde curatieve therapie)
    • Primitieve neuro-ectodermale tumoren (PNET's) (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie en/of bestraling] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve therapie)
    • Kiemceltumoren (bij recidief na standaardbehandeling [chirurgie en/of bestraling en/of chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve therapie)
    • Zeldzame tumoren:
    • Wekedelensarcoom Rhabdomyosarcoom (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie en/of bestraling, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie) Non-rabdomyosarcoom (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie en /of bestraling, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie)
    • Bone Ewings-sarcoom (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie en/of bestraling, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie) Osteosarcoom (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie] en/ of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie)
    • Renale Wilms-tumor (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie en/of bestraling, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op aanvaarde chemotherapie) Niercelcarcinoom (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie] en /of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie) Maligne rhabdoïde tumor (bij diagnose, aangezien er geen curatieve therapie bekend is) Clear Cell Sarcoom- (bij terugval na standaardbehandeling [bestraling, chemotherapie] en/of niet-reagerende /progressieve tot geaccepteerde curatieve chemotherapie) Kiemceltumoren (bij terugval na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie)
    • Levertumoren (bij recidief na standaardbehandeling [chirurgie, chemotherapie] en/of niet-reagerend/progressief op geaccepteerde curatieve chemotherapie)
  2. Onderwerpen moeten ouder zijn dan 12 maanden bij inschrijving
  3. Proefpersonen moeten bij de eerste diagnose ≤ 21 jaar oud zijn
  4. Proefpersonen moeten een meetbare ziekte hebben zoals aangetoond door achtergebleven abnormaal weefsel op een primaire of metastatische plaats (meetbaar op CT of MRI) op het moment van biopsie; tumor moet toegankelijk zijn voor biopsie. Bovendien komen proefpersonen met een ziekte van het been of beenmerg waarvan wordt verwacht dat ze >75% tumor zijn, in aanmerking voor inschrijving.
  5. De huidige ziektetoestand moet er een zijn waarvoor momenteel geen effectieve therapie bekend is
  6. Specimens worden alleen verkregen op een manier met een niet-significant risico en niet uitsluitend voor onderzoeksdoeleinden.
  7. Lansky- of Karnofsky-score moet ≥ 50 zijn
  8. Proefpersonen zonder beenmergmetastasen moeten een ANC > 750/μl hebben om met de behandeling te beginnen.
  9. Proefpersonen met CZS-ziekte moeten gedurende 2 weken voorafgaand aan hun biopsie een stabiele dosis steroïden hebben gehad en mogen geen progressieve hydrocephalus hebben bij opname.

  10. Er moet een adequate leverfunctie worden aangetoond, gedefinieerd als:

    • Totaal bilirubine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd EN
    • ALAT (SGPT) < 10 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
  11. Een negatieve serumzwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden (≥ 13 jaar of na het begin van de menstruatie).
  12. Zowel mannelijke als vrouwelijke postpuberale proefpersonen moeten ermee instemmen een van de effectievere anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende zes maanden nadat de behandeling is gestopt. Deze methoden omvatten totale onthouding (geen seks), orale anticonceptiva ("de pil"), een intra-uterien apparaat (IUD), levonorgestrol-implantaten (Norplant) of injecties met medroxyprogesteronacetaat (Depo-provera-opnamen). Als een van deze niet kan worden gebruikt, wordt anticonceptieschuim met een condoom aanbevolen.
  13. Geïnformeerde toestemming: Alle proefpersonen en/of wettelijke voogden moeten geïnformeerde schriftelijke toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen die in de laatste 7 dagen voorafgaand aan de biopsie cytotoxische chemotherapie hebben gekregen
  2. Proefpersonen die in de afgelopen 14 dagen radiotherapie hebben gekregen op de plaats van het primaire monster (bestraling kan worden meegenomen in de behandelingsbeslissing na biopsie).
  3. Proefpersonen die tegelijkertijd een onderzoeksgeneesmiddel kregen.
  4. Proefpersonen met ongecontroleerde ernstige infecties of een levensbedreigende ziekte (niet gerelateerd aan tumor)
  5. Proefpersonen met een andere medische aandoening, waaronder malabsorptiesyndromen, geestesziekte of middelenmisbruik, die door de onderzoeker worden geacht de interpretatie van de resultaten te kunnen verstoren of die het vermogen van een proefpersoon om te ondertekenen of het vermogen van de wettelijke voogd om de geïnformeerde toestemming en het vermogen van de proefpersoon om samen te werken en deel te nemen aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Begeleide therapie
In totaal zullen 200 neuroblastoom-, hersentumor- en zeldzame tumorpatiënten worden behandeld. Begeleide therapie maakt het gebruik van elke therapeutische combinatie mogelijk (maximaal 4 middelen), op voorwaarde dat deze de medicijnen bevat die in het onderzoeksrapport staan. Alle patiënten zullen worden gevolgd op overleving, ziekterespons, progressie en veiligheid. Alle patiënten worden behandeld volgens het oordeel van de behandelend oncoloog en studiecommissie (minimaal 3 oncologen en één apotheker). De omvang van de ziekte zal worden gemeten en beoordeeld op veranderingen in de loop van het onderzoek en met tussenpozen van 6-8 weken (elke 2 cycli).
Apparaat: Begeleide therapie
In totaal zullen 200 neuroblastoom-, hersentumor- en zeldzame tumorpatiënten worden behandeld. Begeleide therapie maakt het gebruik van elke therapeutische combinatie mogelijk (maximaal 4 middelen), op voorwaarde dat deze de medicijnen bevat die in het onderzoeksrapport staan. Alle patiënten zullen worden gevolgd op overleving, ziekterespons, progressie en veiligheid. Alle patiënten worden behandeld volgens het oordeel van de behandelend oncoloog en studiecommissie (minimaal 3 oncologen en één apotheker). De omvang van de ziekte zal worden gemeten en beoordeeld op veranderingen in de loop van het onderzoek en met tussenpozen van 6-8 weken (elke 2 cycli).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagen tot behandeling zullen worden gebruikt om de haalbaarheid te bepalen van het gebruik van tumormonsters om genomische sequentiebepaling te beoordelen met behulp van voorspellende modellen om realtime behandelbeslissingen te nemen voor kinderen met recidiverende/refractaire kankers.
Tijdsspanne: 2 jaar
De definitie van haalbaarheid is: inschrijving voor onderzoek, genomisch profiel, analyse en genereren van rapporten voltooid, tumorraad gehouden met behandelbeslissing, behandelingsbeoordeling voltooid, start van de behandeling en voltooiing van 1 therapiecyclus.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met onverwachte bijwerkingen als maatstaf voor de veiligheid
Tijdsspanne: Bijwerkingen werden verzameld vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Aanhoudende gerelateerde bijwerkingen werden gevolgd tot ze verdwenen waren, gemiddeld na 4 jaar.
Om de veiligheid te bepalen van het toestaan ​​van een moleculaire tumorraad om geïndividualiseerde behandelplannen te bepalen
Bijwerkingen werden verzameld vanaf de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Aanhoudende gerelateerde bijwerkingen werden gevolgd tot ze verdwenen waren, gemiddeld na 4 jaar.
Algemeen responspercentage (ORR) van deelnemers op basis van de aanwezigheid van radiologisch beoordeelbare ziekte door middel van cross-sectionele CT- of MRI-beeldvorming en/of door MIBG- of PET-scans.
Tijdsspanne: Gevolgd tot stopzetting van de therapie, doorgaans 4 jaar
Om de activiteit van gekozen behandelingen te bepalen op basis van het algehele responspercentage (ORR) met behulp van RESIST-criteria. De beoordeling van de respons zal de initiële meetbare doelstellingen omvatten en zal worden uitgevoerd na cyclus 2, en daarna na elke andere cyclus. Evaluatiecriteria per respons In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) voor doellaesies en beoordeeld door CT- of MRI-beeldvorming en/of door MIBG- of PET-scans: Complete respons (CR), verdwijning van alle doellaesies; Gedeeltelijke respons (PR), >=30% afname van de som van de langste diameter van doellaesies; Progressieve ziekte, Ten minste een toename van 20% in de som van de ziektemetingen voor meetbare laesies, Stabiele ziekte, Noch voldoende afname om in aanmerking te komen voor PR, noch voldoende toename om in aanmerking te komen voor PD vanaf deelname aan het onderzoek. Algemene respons (OR) = CR + PR.
Gevolgd tot stopzetting van de therapie, doorgaans 4 jaar
Het progressievrije overlevingsinterval (PFS) wordt voor elke patiënt gemeten in dagen en vergeleken met de PFS van eerdere chemotherapieregimes sinds de terugval.
Tijdsspanne: Vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, beoordeeld tot maximaal 4 jaar
Tijd tot progressie (PFS), gedefinieerd als de periode vanaf het begin van de behandeling totdat aan de criteria voor progressie wordt voldaan, waarbij de screeningmetingen als referentie worden genomen. Vooruitgang wordt gedefinieerd met behulp van Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1), als een toename van ten minste 20% in de som van de ziektemetingen voor meetbare laesies, waarbij als referentie de kleinste ziektemeting wordt genomen die sinds het begin van de behandeling is geregistreerd ( dieptepunt), en een stijging van minimaal 5 mm boven het dieptepunt of het verschijnen van een of meer nieuwe laesies of het verschijnen van positief beenmerg.
Vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, beoordeeld tot maximaal 4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Giselle Sholler

Medewerkers

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

13 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NMTRC009

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren