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Molekular geführte Therapie für Krebs im Kindesalter

1. April 2024 aktualisiert von: Giselle Sholler

Molekular geführte Therapie zur Behandlung von Patienten mit rezidiviertem und refraktärem Krebs im Kindesalter

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Durchführbarkeit (Durchführbarkeit) experimenteller Technologien zur Bestimmung der molekularen Zusammensetzung eines Tumors zu testen. Diese Technologie umfasst einen Genombericht auf der Grundlage von DNA-Exomen und RNA-Sequenzierung, der verwendet wird, um neue Wege zum Verständnis von Krebs zu entdecken und möglicherweise die besten Behandlungen für Krebspatienten in der Zukunft vorherzusagen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

186

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Probanden müssen einen nachgewiesenen pädiatrischen Krebs mit Bestätigung zum Zeitpunkt der Diagnose oder zum Zeitpunkt des Wiederauftretens / Fortschreitens und der klinischen Bestimmung der Krankheit haben, für die es keine bekannte wirksame heilende Therapie gibt, oder eine Krankheit, die gegenüber etablierten bewährten Therapien refraktär ist und in eine der folgenden Kategorien passt:

    • Neuroblastom – Patienten, die nach einer Standardtherapie einen Rückfall erlitten haben (z. B. Hochrisikopatienten, Patienten, die sich nach einem Alter von 15 Monaten vorstellen oder MYCN amplifiziert haben, und nur nach (für geeignete Patienten) einer Hochdosis-Chemotherapie, gefolgt von einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen und einer Erhaltungstherapie mit Retinsäure und Antikörpertherapie) oder bei einer Progression während der Standardtherapie und nicht ansprechend/progressiv auf eine akzeptierte kurative Chemotherapie.
    • Hirntumore
    • Medulloblastome (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation, Chemotherapie und/oder Bestrahlung] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Gliome (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation und/oder Bestrahlung und/oder Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Ependymome (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation mit oder ohne Bestrahlung] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Tumoren des Plexus choroideus (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Kraniopharyngeome (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation oder Suppressionstherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Dysembryoplastische neuroepitheliale Tumoren (DNETs) (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Meningeome (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Primitive neuroektodermale Tumoren (PNETs) (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation, Chemotherapie und/oder Bestrahlung] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Keimzelltumoren (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation und/oder Bestrahlung und/oder Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Therapie)
    • Seltene Tumoren:
    • Weichteilsarkom Rhabdomyosarkom (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation und/oder Bestrahlung, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf anerkannte kurative Chemotherapie) Nicht-Rhabdomyosarkom (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation und /oder Bestrahlung, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Chemotherapie)
    • Bone-Ewings-Sarkom (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation und/oder Bestrahlung, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Chemotherapie) Osteosarkom (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation, Chemotherapie] und/ oder nicht ansprechend/progressiv auf anerkannte kurative Chemotherapie)
    • Renaler Wilms-Tumor (bei Rückfall nach Standardbehandlung [Operation und/oder Bestrahlung, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte Chemotherapie) Nierenzellkarzinom (bei Rückfall nach Standardbehandlung [Operation, Chemotherapie] und /oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Chemotherapie) Maligner rhabdoider Tumor (zum Zeitpunkt der Diagnose, da keine kurative Therapie bekannt ist) Klarzelliges Sarkom – (bei Rückfall nach Standardbehandlung [Bestrahlung, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend /progressiv auf eine anerkannte kurative Chemotherapie) Keimzelltumoren (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf eine anerkannte kurative Chemotherapie)
    • Lebertumoren (bei Rückfall nach Standardtherapie [Operation, Chemotherapie] und/oder nicht ansprechend/progressiv auf akzeptierte kurative Chemotherapie)
  2. Die Probanden müssen bei der Einschreibung älter als 12 Monate sein
  3. Die Probanden müssen bei Erstdiagnose ≤ 21 Jahre alt sein
  4. Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Biopsie eine messbare Erkrankung aufweisen, die durch verbleibendes abnormales Gewebe an einer primären oder metastatischen Stelle (messbar auf CT oder MRT) nachgewiesen wird; Der Tumor muss für eine Biopsie zugänglich sein. Darüber hinaus sind Patienten mit einer Erkrankung des Knochens oder des Knochenmarks, von der erwartet wird, dass sie zu > 75 % aus Tumoren besteht, zur Teilnahme berechtigt.
  5. Der aktuelle Krankheitszustand muss einer sein, für den derzeit keine wirksame Therapie bekannt ist
  6. Proben werden nur bei einem nicht signifikanten Risiko und nicht nur zum Zweck von Untersuchungstests entnommen.
  7. Der Lansky- oder Karnofsky-Score muss ≥ 50 sein
  8. Patienten ohne Knochenmarkmetastasen müssen eine ANC > 750/μl haben, um mit der Behandlung beginnen zu können.
  9. Patienten mit ZNS-Erkrankungen müssen vor ihrer Biopsie 2 Wochen lang eine stabile Steroiddosis erhalten haben und dürfen bei der Aufnahme keinen progressiven Hydrozephalus haben.

  10. Eine ausreichende Leberfunktion muss nachgewiesen werden, definiert als:

    • Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwertes (ULN) für das Alter UND
    • ALT (SGPT) < 10 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
  11. Ein negativer Serum-Schwangerschaftstest ist für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (≥ 13 Jahre oder nach Einsetzen der Menstruation) erforderlich.
  12. Sowohl männliche als auch weibliche postpubertäre Studienteilnehmer müssen zustimmen, während der Behandlung und für sechs Monate nach Beendigung der Behandlung eine der wirksameren Verhütungsmethoden anzuwenden. Diese Methoden umfassen totale Abstinenz (kein Sex), orale Kontrazeptiva ("die Pille"), ein Intrauterinpessar (IUP), Levonorgestrol-Implantate (Norplant) oder Medroxyprogesteronacetat-Injektionen (Depo-Provera-Schüsse). Wenn eines davon nicht verwendet werden kann, wird ein Verhütungsschaum mit Kondom empfohlen.
  13. Einverständniserklärung: Alle Probanden und/oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die innerhalb der letzten 7 Tage vor der Biopsie eine zytotoxische Chemotherapie erhalten haben
  2. Probanden, die innerhalb der letzten 14 Tage eine Strahlentherapie an der primären Probenstelle erhalten haben (die Bestrahlung kann nach der Biopsie in die Behandlungsentscheidung einbezogen werden).
  3. Probanden, die gleichzeitig ein Prüfpräparat erhalten.
  4. Personen mit unkontrollierten schweren Infektionen oder einer lebensbedrohlichen Krankheit (ohne Bezug zum Tumor)
  5. Probanden mit anderen Erkrankungen, einschließlich Malabsorptionssyndrom, Geisteskrankheit oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des Ermittlers wahrscheinlich die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die die Fähigkeit eines Probanden zur Unterzeichnung oder die Fähigkeit des gesetzlichen Vormunds zur Unterzeichnung beeinträchtigen würden Einverständniserklärung und die Fähigkeit des Probanden, an der Studie zu kooperieren und teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Geführte Therapie
Insgesamt werden 200 Patienten mit Neuroblastomen, Hirntumoren und seltenen Tumoren behandelt. Die geführte Therapie ermöglicht die Verwendung jeder therapeutischen Kombination (bis zu 4 Wirkstoffe), sofern sie die im Studienbericht enthaltenen Medikamente enthält. Alle Patienten werden hinsichtlich Überleben, Ansprechen auf die Krankheit, Progression und Sicherheit nachbeobachtet. Alle Patienten werden nach Ermessen des behandelnden Onkologen und des Studienausschusses (mindestens 3 Onkologen und ein Apotheker) behandelt. Das Ausmaß der Erkrankung wird im Verlauf der Studie und in Abständen von 6 bis 8 Wochen (alle 2 Zyklen) gemessen und auf Veränderungen untersucht.
Gerät: Geführte Therapie
Insgesamt werden 200 Patienten mit Neuroblastomen, Hirntumoren und seltenen Tumoren behandelt. Die geführte Therapie ermöglicht die Verwendung jeder therapeutischen Kombination (bis zu 4 Wirkstoffe), sofern sie die im Studienbericht enthaltenen Medikamente enthält. Alle Patienten werden hinsichtlich Überleben, Ansprechen auf die Krankheit, Progression und Sicherheit nachbeobachtet. Alle Patienten werden nach Ermessen des behandelnden Onkologen und des Studienausschusses (mindestens 3 Onkologen und ein Apotheker) behandelt. Das Ausmaß der Erkrankung wird im Verlauf der Studie und in Abständen von 6 bis 8 Wochen (alle 2 Zyklen) gemessen und auf Veränderungen untersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Tage bis zur Behandlung werden genutzt, um die Machbarkeit der Verwendung von Tumorproben zur Beurteilung der Genomsequenzierung mithilfe prädiktiver Modellierung zu ermitteln, um in Echtzeit Behandlungsentscheidungen für Kinder mit rezidiviertem/refraktärem Krebs zu treffen.
Zeitfenster: 2 Jahre
Die Definition der Machbarkeit lautet: Aufnahme in die Studie, Genomprofil, Analyse und Berichterstellung abgeschlossen, Tumorboard mit Behandlungsentscheidung abgehalten, Behandlungsüberprüfung abgeschlossen, Beginn der Behandlung und Abschluss eines Therapiezyklus.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwarteten unerwünschten Ereignissen als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: Unerwünschte Ereignisse wurden beginnend mit dem Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments erfasst. Laufende damit verbundene unerwünschte Ereignisse wurden bis zum Abklingen, im Durchschnitt 4 Jahre, weiter verfolgt.
Bestimmung der Sicherheit, einem molekularen Tumorboard die Festlegung individueller Behandlungspläne zu ermöglichen
Unerwünschte Ereignisse wurden beginnend mit dem Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments erfasst. Laufende damit verbundene unerwünschte Ereignisse wurden bis zum Abklingen, im Durchschnitt 4 Jahre, weiter verfolgt.
Gesamtansprechrate (ORR) der Teilnehmer anhand des Vorliegens einer radiologisch beurteilbaren Erkrankung durch Querschnitts-CT- ​​oder MRT-Bildgebung und/oder durch MIBG- oder PET-Scans.
Zeitfenster: Wird bis zum Ende der Therapie befolgt, im Allgemeinen 4 Jahre
Bestimmung der Aktivität ausgewählter Behandlungen basierend auf der Gesamtansprechrate (ORR) unter Verwendung von RESIST-Kriterien. Die Bewertung der Reaktion umfasst die ersten messbaren Ziele und wird nach Zyklus 2 und dann nach jedem zweiten Zyklus durchgeführt. Bewertungskriterien pro Reaktion bei soliden Tumoren (RECIST v1.1) für Zielläsionen und bewertet durch CT- oder MRT-Bildgebung und/oder durch MIBG- oder PET-Scans: Vollständige Reaktion (CR), Verschwinden aller Zielläsionen; Partielle Reaktion (PR), >=30 % Abnahme der Summe des längsten Durchmessers der Zielläsionen; Fortschreitende Erkrankung, mindestens 20 %ige Zunahme der Summe der Krankheitsmessungen für messbare Läsionen, stabile Erkrankung, weder ausreichender Rückgang, um sich für PR zu qualifizieren, noch ausreichender Anstieg, um sich für PD zu qualifizieren, ab Studienbeginn. Gesamtantwort (OR) = CR + PR.
Wird bis zum Ende der Therapie befolgt, im Allgemeinen 4 Jahre
Das progressionsfreie Überlebensintervall (PFS) wird in Tagen gemessen und mit dem PFS früherer Chemotherapien seit dem Rückfall für jeden Patienten verglichen.
Zeitfenster: Vom Datum des Beginns der Behandlung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 4 Jahre geschätzt
Zeit bis zur Progression (PFS), definiert als der Zeitraum vom Beginn der Behandlung bis zum Erreichen der Progressionskriterien unter Berücksichtigung der Screening-Messungen. Das Fortschreiten wird mithilfe der Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Criteria (RECIST v1.1) als mindestens 20-prozentiger Anstieg der Summe der Krankheitsmessungen für messbare Läsionen definiert, wobei als Referenz die kleinste seit Beginn der Behandlung aufgezeichnete Krankheitsmessung herangezogen wird ( Nadir) und mindestens 5 mm Anstieg über dem Nadir oder das Auftreten einer oder mehrerer neuer Läsionen oder das Auftreten von positivem Knochenmark.
Vom Datum des Beginns der Behandlung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression oder dem Datum des Todes aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintrat, werden bis zu 4 Jahre geschätzt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Mitarbeiter

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NMTRC009

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