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儿童癌症的分子引导治疗

2025年10月29日 更新者：Giselle Sholler

用于治疗复发和难治性儿童癌症患者的分子引导疗法

本研究的目的是测试确定肿瘤分子构成的实验技术的可行性（完成能力）。 该技术包括基于 DNA 外显子组和 RNA 测序的基因组报告，将用于发现了解癌症的新方法，并可能预测未来癌症患者的最佳治疗方法。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

186

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、美国、63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Primary Children's Hospital
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩
        • American University of Beirut Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 受试者必须在诊断时或在疾病复发/进展和临床确定时证实患有儿科癌症，这些疾病尚无已知有效的治疗方法或对以下类别之一的已证实疗法难以治愈的疾病：

    • 神经母细胞瘤 - 接受标准护理治疗后复发的患者（例如高危患者、15 个月后出现的患者或 MYCN 扩增，并且仅接受（对于符合条件的患者）高剂量化疗后造血干细胞移植和维持治疗视黄酸和抗体疗法）或在标准护理疗法期间取得进展并且对公认的治愈性化疗无反应/进展。
    • 脑部肿瘤
    • 成神经管细胞瘤（标准护理治疗 [手术、化疗和/或放疗] 后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 胶质瘤（标准护理治疗[手术和/或放疗和/或化疗]后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 室管膜瘤（标准护理治疗[有或没有放疗的手术]和/或对接受的治疗无反应/进展后复发）
    • 脉络丛肿瘤（标准护理治疗 [手术] 后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 颅咽管瘤（标准护理治疗 [手术或抑制治疗] 后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 (DNET)（标准护理治疗 [手术] 后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 脑膜瘤（标准护理治疗 [手术] 后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 原始神经外胚层肿瘤 (PNETs)（标准治疗[手术、化疗和/或放疗]后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 生殖细胞肿瘤（标准护理治疗[手术和/或放疗和/或化疗]后复发和/或对接受的治疗无反应/进展）
    • 罕见肿瘤：
    • 软组织肉瘤 横纹肌肉瘤（标准治疗[手术和/或放疗、化疗]后复发和/或对接受的治疗性化疗无反应/进展） 非横纹肌肉瘤（标准治疗[手术和/或放疗]后复发/ 或放疗、化疗] 和/或对接受的治疗性化疗无反应/进展）
    • 尤文氏骨肉瘤（标准治疗[手术和/或放疗、化疗]后复发和/或对公认的根治性化疗无反应/进展） 骨肉瘤（标准治疗[手术、化疗]后复发和/或对公认的治愈性化疗无反应/进展）
    • 肾母细胞瘤（标准治疗[手术和/或放疗、化疗]后复发和/或对接受的化疗无反应/进展） 肾细胞癌（标准治疗[手术、化疗]后复发和/或对接受的治疗性化疗无反应/进展）恶性横纹肌样瘤（诊断时，因为没有已知的治疗方法）透明细胞肉瘤-（在标准治疗[放疗、化疗]后复发和/或无反应/进展到公认的治愈性化疗）生殖细胞肿瘤（标准护理治疗[手术、化疗]后复发和/或对公认的治愈性化疗无反应/进展）
    • 肝肿瘤（标准护理治疗 [手术、化疗] 后复发和/或对公认的治愈性化疗无反应/进展）
  2. 受试者在入组时必须年满 12 个月
  3. 初次诊断时受试者的年龄必须≤ 21 岁
  4. 受试者必须患有可测量的疾病，如活检时原发或转移部位的残留异常组织（可在 CT 或 MRI 上测量）所证明的那样；肿瘤必须便于活检。 此外，患有预计 >75% 肿瘤的仅骨或骨髓疾病的受试者有资格参加。
  5. 当前的疾病状态必须是目前尚无已知有效疗法的疾病状态
  6. 样本将仅以非重大风险的方式获取，而不仅仅是为了调查测试的目的。
  7. Lansky 或 Karnofsky 分数必须≥ 50
  8. 没有骨髓转移的受试者必须有 ANC > 750/μl 才能开始治疗。
  9. 患有中枢神经系统疾病的受试者在活检前必须服用稳定剂量的类固醇 2 周，并且在入组时不得患有进行性脑积水。

  10. 必须证明足够的肝功能，定义为：

    • 总胆红素≤ 1.5 x 年龄正常上限 (ULN) 并且
    • ALT (SGPT) < 10 x 年龄正常上限 (ULN)
  11. 有生育潜力的女性参与者（≥13岁或月经开始后）需要血清妊娠试验阴性
  12. 男性和女性青春期后研究对象都需要同意在治疗期间和治疗停止后的六个月内使用一种更有效的避孕方法。 这些方法包括完全禁欲（无性行为）、口服避孕药（“避孕药”）、宫内节育器 (IUD)、左炔诺孕酮植入物 (Norplant) 或醋酸甲羟孕酮注射剂（Depo-provera 注射剂）。 如果不能使用其中一种，建议使用带避孕套的避孕泡沫。
  13. 知情同意书：所有受试者和/或法定监护人必须签署知情书面同意书。 同意，在适当的时候，将根据机构指南获得

排除标准：

  1. 在活检前的最后 7 天内接受过任何细胞毒性化疗的受试者
  2. 在过去 14 天内对主要样本部位接受过任何放射治疗的受试者（放射可能包括在活检后的治疗决定中）。
  3. 同时接受任何研究药物的受试者。
  4. 患有无法控制的严重感染或危及生命的疾病（与肿瘤无关）的受试者
  5. 患有任何其他医疗状况的受试者，包括吸收不良综合征、精神疾病或药物滥用，研究者认为可能会干扰结果的解释或会干扰受试者的签名能力或法定监护人的签名能力知情同意，以及受试者合作和参与研究的能力

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：引导疗法
总共将治疗 200 名神经母细胞瘤、脑肿瘤和罕见肿瘤患者。 指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。 将跟踪所有患者的生存、疾病反应、进展和安全性。 所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。 将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。
设备：引导疗法
总共将治疗 200 名神经母细胞瘤、脑肿瘤和罕见肿瘤患者。 指导治疗将允许使用任何治疗组合（最多 4 种药物），前提是它包括研究报告中包含的药物。 将跟踪所有患者的生存、疾病反应、进展和安全性。 所有患者都将根据治疗肿瘤学家和研究委员会（至少 3 名肿瘤学家和一名药剂师）的决定进行治疗。 将在整个研究过程中以 6-8 周的间隔（每 2 个周期）测量和评估疾病范围的变化。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
将使用治疗天数来确定使用肿瘤样本评估基因组测序的可行性，使用预测模型为患有复发/难治性癌症的儿童做出实时治疗决策。
大体时间：2年
可行性的定义是：完成研究登记、基因组图谱、分析和报告生成、召开肿瘤委员会做出治疗决定、完成治疗审查、开始治疗以及完成 1 个治疗周期。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
作为安全衡量标准的发生意外不良事件的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物之日起收集不良事件，直至最后一次服用研究药物后 30 天，持续跟踪持续的相关不良事件直至解决，平均 4 年。
确定允许分子肿瘤委员会确定个体化治疗计划的安全性
从首次服用研究药物之日起收集不良事件，直至最后一次服用研究药物后 30 天，持续跟踪持续的相关不良事件直至解决，平均 4 年。
通过横断面 CT 或 MRI 成像和/或 MIBG 或 PET 扫描，根据放射学可评估疾病的存在情况，确定参与者的总体缓解率 (ORR)。
大体时间：随访直至停止治疗，一般为 4 年
使用 RESIST 标准根据总体缓解率 (ORR) 确定所选治疗的活性。 响应评估将包括初始可衡量目标，并将在第 2 周期之后进行，然后在每隔一个周期之后进行。 根据实体瘤标准 (RECIST v1.1) 中目标病灶的疗效评估标准，并通过 CT 或 MRI 成像和/或 MIBG 或 PET 扫描进行评估：完全缓解 (CR)、所有目标病灶消失；部分缓解（PR），目标病灶最长直径总和减少≥30%；疾病进展，可测量病变的疾病测量总和至少增加 20%，疾病稳定，从研究开始，既没有减少到足以符合 PR 资格，也没有增加到足以达到 PD 资格。 总体反应 (OR) = CR + PR。
随访直至停止治疗，一般为 4 年
无进展生存期 (PFS) 间隔将以天为单位进行测量，并与每位患者复发后先前化疗方案的 PFS 进行比较。
大体时间：从治疗开始之日起，直至首次记录到进展日期或任何原因导致的死亡日期（以先到者为准），评估最长 4 年
进展时间（PFS），定义为从治疗开始到满足进展标准的时间，以筛查测量为参考。 使用实体瘤标准中的反应评估标准 (RECIST v1.1) 将进展定义为可测量病变的疾病测量值总和至少增加 20%，以治疗开始以来记录的最小疾病测量值作为参考（最低点），并且比最低点增加至少 5 毫米，或出现一个或多个新病变或出现阳性骨髓。
从治疗开始之日起，直至首次记录到进展日期或任何原因导致的死亡日期（以先到者为准），评估最长 4 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Giselle Sholler

合作者

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年7月8日

初级完成 (实际的)

2024年1月18日

研究完成 (实际的)

2024年1月18日

研究注册日期

首次提交

2014年6月11日

首先提交符合 QC 标准的

2014年6月12日

首次发布 (估计的)

2014年6月13日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年11月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月29日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NMTRC009

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