Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia kierowana molekularnie raka wieku dziecięcego

29 października 2025 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Terapia sterowana molekularnie w leczeniu pacjentów z nawracającymi i opornymi na leczenie nowotworami wieku dziecięcego

Celem tego badania jest przetestowanie wykonalności (możliwości wykonania) technologii eksperymentalnych w celu określenia składu molekularnego guza. Ta technologia obejmuje raport genomiczny oparty na egzomach DNA i sekwencjonowaniu RNA, które zostaną wykorzystane do odkrycia nowych sposobów zrozumienia nowotworów i potencjalnego przewidywania najlepszych metod leczenia pacjentów z rakiem w przyszłości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

186

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć potwierdzonego raka u dzieci z potwierdzeniem w momencie rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji i klinicznego określenia choroby, dla której nie jest znana skuteczna terapia lecznicza lub choroby, która jest oporna na ustalone sprawdzone terapie, mieszczącej się w jednej z następujących kategorii:

    • Nerwiak zarodkowy — pacjenci, u których doszło do nawrotu po standardowym leczeniu (tacy jak pacjenci z grupy wysokiego ryzyka, pacjenci zgłaszający się po 15. kwasem retinowym i terapią przeciwciałami) lub z postępem w trakcie standardowej terapii i brakiem odpowiedzi/postępem na zaakceptowaną leczniczą chemioterapię.
    • Nowotwór mózgu
    • Medulloblastoma (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [operacja, chemioterapia i/lub radioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie w ramach zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Glejaki (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [operacja i/lub naświetlanie i/lub chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie w ramach zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Wyściółczaki (w przypadku nawrotu po standardowej terapii pielęgnacyjnej [operacja z lub bez naświetlania] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie po zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Guzy splotu naczyniówkowego (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [operacyjnej] i/lub niereagujące/postępujące po zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Craniopharyngioma (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacyjnym lub terapii supresyjnej] i/lub niereagujący/postępujący po zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Dysembrioplastyczne guzy neuroepitelialne (DNET) (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [zabiegowej] i/lub niereagujące/postępujące po zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Oponiaki (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [zabiegowym] i/lub niereagujące/postępujące po zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Pierwotne guzy neuroektodermalne (PNET) (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [operacja, chemioterapia i/lub radioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie w ramach zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Guzy zarodkowe (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacyjnym i/lub naświetlaniu i/lub chemioterapii] i/lub braku odpowiedzi/postępie w ramach zaakceptowanej terapii leczniczej)
    • Rzadkie nowotwory:
    • Mięsak tkanek miękkich Mięsak prążkowanokomórkowy (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja i/lub radioterapia, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie na zaakceptowaną chemioterapię leczniczą) /lub promieniowanie, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie na zaakceptowaną chemioterapię leczniczą)
    • Mięsak Ewinga kości (W przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja i/lub radioterapia, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie na zaakceptowaną chemioterapię leczniczą) Kostniakomięsak (W przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja, chemioterapia] i/ lub niereagujący/postępujący na zaakceptowaną chemioterapię leczniczą)
    • Guz Wilmsa nerki (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja i/lub radioterapia, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępujący na zaakceptowaną chemioterapię) Rak nerkowokomórkowy (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja, chemioterapia] i /lub niereagujący/postępujący w stosunku do zaakceptowanej chemioterapii leczniczej) Złośliwy guz rabdoidalny (w momencie rozpoznania, ponieważ nie ma znanej terapii leczniczej) /postępujące w stosunku do zaakceptowanej chemioterapii leczniczej) Nowotwory zarodkowe (w przypadku nawrotu po standardowej terapii [operacja, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępujące po zaakceptowanej chemioterapii leczniczej)
    • Nowotwory wątroby (w przypadku nawrotu po standardowym leczeniu [operacja, chemioterapia] i/lub brak odpowiedzi/postępowanie na zaakceptowaną chemioterapię leczniczą)
  2. Uczestnicy muszą być w wieku >12 miesięcy w chwili rejestracji
  3. Pacjenci muszą być w wieku ≤ 21 lat w momencie wstępnej diagnozy
  4. Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę, o czym świadczy resztkowa nienormalna tkanka w miejscu pierwotnym lub przerzutowym (możliwa do zmierzenia na CT lub MRI) w czasie biopsji; guz musi być dostępny do biopsji. Ponadto do włączenia kwalifikują się pacjenci z chorobą kości lub szpiku kostnego, u której oczekuje się >75% guza.
  5. Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana skuteczna terapia
  6. Próbki będą pozyskiwane wyłącznie w sposób, który nie wiąże się z istotnym ryzykiem, a nie wyłącznie do celów badań naukowych.
  7. Wynik Lansky'ego lub Karnofsky'ego musi być ≥ 50
  8. Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl, aby rozpocząć leczenie.
  9. Osoby z chorobą OUN musiały otrzymywać stabilną dawkę steroidów przez 2 tygodnie przed biopsją i nie mogły mieć postępującego wodogłowia w momencie włączenia.

  10. Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:

    • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku ORAZ
    • AlAT (SGPT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  11. Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy jest wymagany w przypadku kobiet w wieku rozrodczym (≥13 lat lub po wystąpieniu miesiączki)
  12. Zarówno mężczyźni, jak i kobiety po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
  13. Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, które otrzymały chemioterapię cytotoksyczną w ciągu ostatnich 7 dni przed biopsją
  2. Osoby, które w ciągu ostatnich 14 dni otrzymały jakąkolwiek radioterapię do pierwotnego miejsca pobrania próbki (promieniowanie może być uwzględnione w decyzji o leczeniu po biopsji).
  3. Pacjenci otrzymujący jednocześnie jakikolwiek badany lek.
  4. Osoby z niekontrolowanymi ciężkimi zakażeniami lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem)
  5. Osoby z jakimkolwiek innym schorzeniem, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobą psychiczną lub nadużywaniem substancji, które zdaniem Badacza mogą zakłócać interpretację wyników lub które mogłyby zakłócać zdolność osoby badanej do podpisania lub opiekuna prawnego do podpisania świadomej zgody oraz zdolności uczestnika do współpracy i udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia kierowana
Łącznie leczonych zostanie 200 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).
Urządzenie: Terapia kierowana
Łącznie leczonych zostanie 200 pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, guzem mózgu i rzadkimi nowotworami. Terapia sterowana dopuszcza stosowanie dowolnej kombinacji terapeutycznej (do 4 środków) pod warunkiem, że obejmuje leki zawarte w raporcie z badania. Wszyscy pacjenci będą obserwowani pod kątem przeżycia, odpowiedzi na chorobę, progresji i bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci będą leczeni według uznania prowadzącego onkologa i komitetu badawczego (minimum 3 onkologów i jeden farmaceuta). Zasięg choroby będzie mierzony i oceniany pod kątem zmian w trakcie trwania badania iw odstępach 6-8 tygodni (co 2 cykle).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dni do leczenia zostanie wykorzystana w celu określenia wykonalności wykorzystania próbek nowotworu do oceny sekwencjonowania genomu przy użyciu modelowania predykcyjnego w celu podejmowania w czasie rzeczywistym decyzji dotyczących leczenia dzieci z nowotworami nawrotowymi/opornymi na leczenie.
Ramy czasowe: 2 lata
Definicja wykonalności to: włączenie do badania, ukończenie profilu genomowego, analiza i wygenerowanie raportu, zebranie się komisji ds. nowotworu z decyzją dotyczącą leczenia, zakończenie przeglądu leczenia, rozpoczęcie leczenia i zakończenie 1 cyklu terapii.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieoczekiwane zdarzenia niepożądane jako miara bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 4 lata.
Określenie bezpieczeństwa umożliwienia komisji ds. nowotworów molekularnych ustalenia zindywidualizowanych planów leczenia
Zdarzenia niepożądane zbierano począwszy od daty pierwszej dawki badanego leku aż do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Obserwowano trwające powiązane zdarzenia niepożądane aż do ich ustąpienia, średnio przez 4 lata.
Ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR) uczestników na podstawie obecności choroby ocenianej radiologicznie za pomocą przekrojowej tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego i/lub skanów MIBG lub PET.
Ramy czasowe: Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 4 lata
Aby określić aktywność wybranych terapii na podstawie całkowitego wskaźnika odpowiedzi (ORR) przy użyciu kryteriów RESIST. Ocena odpowiedzi będzie obejmować początkowe mierzalne cele i będzie przeprowadzana po drugim cyklu, a następnie po co drugim cyklu. Kryteria oceny odpowiedzi według kryteriów kryteriów guzów litych (RECIST v1.1) dla zmian docelowych i ocenianych za pomocą obrazowania CT lub MRI i/lub skanów MIBG lub PET: Całkowita odpowiedź (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy docelowych zmian chorobowych; Choroba postępująca, co najmniej 20% wzrost sumy pomiarów choroby dla mierzalnych zmian, choroba stabilna, ani wystarczający spadek, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczający wzrost, aby zakwalifikować się do PD od momentu wejścia do badania. Odpowiedź ogólna (OR) = CR + PR.
Obserwowano aż do zakończenia terapii, zazwyczaj 4 lata
Odstęp czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS) będzie mierzony w dniach i porównywany z PFS poprzednich schematów chemioterapii od czasu nawrotu u każdego pacjenta.
Ramy czasowe: Od daty rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, która z przyczyn nastąpi wcześniej, oceniana do 4 lat
Czas do progresji (PFS), zdefiniowany jako okres od rozpoczęcia leczenia do spełnienia kryteriów progresji, przyjmując za punkt odniesienia pomiary przesiewowe. Progresję definiuje się za pomocą kryteriów oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.1), jako co najmniej 20% wzrost sumy pomiarów choroby dla mierzalnych zmian, przyjmując za punkt odniesienia najmniejszy pomiar choroby zarejestrowany od rozpoczęcia leczenia ( nadir) i co najmniej 5 mm wzrost powyżej nadiru lub pojawienie się jednej lub większej liczby nowych zmian lub pojawienie się dodatniego wyniku w szpiku kostnym.
Od daty rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub daty śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, która z przyczyn nastąpi wcześniej, oceniana do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

Translational Genomics Research Institute
Dell, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

3 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC009

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Glejak

  • Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School...
    ThinkingBiomed
    Jeszcze nie rekrutacja
    TH-CAR-027 dla glejaków IV stopnia
    R/R Glioma stopnia 4
  • Novartis Pharmaceuticals
    Zakończony
    Badanie II fazy z udziałem dzieci z dabrafenibem w skojarzeniu z trametynibem u pacjentów z HGG i LGG
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma | Neurocytoma centralna | Skąpodrzewiak... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Włochy, Japonia, Niemcy, Hiszpania, Francja, Kanada, Australia, Brazylia, Izrael, Federacja Rosyjska, Argentyna, Zjednoczone Królestwo, Finlandia, Belgia, Dania, Czechy, Szwecja, Szwajcaria, Holandia
  • Novartis Pharmaceuticals
    Aktywny, nie rekrutujący
    Pediatryczna długoterminowa obserwacja i badanie typu rollover
    Glejaka wielopostaciowego | Gwiaździak | Gwiaździak anaplastyczny | Nerwiakowłókniakowatość typu 1 | Ganglioglioma anaplastyczna | Anaplastyczny pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Ganglioglioma | Pleomorficzny Xanthoastrocytoma | Rozlany gwiaździak | Skąpodrzewiak anaplastyczny | Gwiaździak pilocytarny | Gangliocytoma i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Niemcy, Belgia, Francja, Czechy, Kanada, Australia, Włochy, Dania, Zjednoczone Królestwo, Hiszpania, Finlandia, Szwecja, Brazylia, Argentyna, Izrael, Holandia, Rosja, Japonia

Badania kliniczne na Terapia kierowana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj