혈전성 미세혈관병증 환자에서 OMS721의 안전성 및 유효성 연구
2024년 8월 22일 업데이트: Omeros Corporation
혈전성 미세혈관병증이 있는 성인에서 OMS721의 안전성, 약동학, 약력학, 면역원성 및 임상 활성을 평가하기 위한 2상, 비제어, 3단계, 용량 증량 코호트 연구
이 연구의 목적은 혈전성 미세혈관병증(TMA) 환자에서 OMS721의 안전성, 유효성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 면역원성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 혈전성 혈소판 감소증(TTP) 및 조혈 줄기 세포 이식 관련 TMA의 3가지 형태 중 1가지 유형의 TMA 환자를 대상으로 한 2상, 비조절, 3단계, 용량 증량 연구입니다. (HSCT 관련 TMA).
연구의 1단계에서 OMS721은 최적의 투여 요법을 확인하기 위해 코호트별로 용량을 증량하여 3개의 코호트에 투여되었습니다.
2단계에서는 첫 번째 단계에서 선택된 용량을 뚜렷한 병인을 가진 환자의 확장된 코호트(1개 코호트에서 aHUS 단독 및 다른 코호트에서 TTP 또는 HSCT-TMA)에 투여했습니다.
2단계를 완료한 환자는 OMS721 치료를 견디고 임상적 혜택을 얻은 경우 3단계에서 계속 치료를 받을 자격이 있었습니다.
연구 등록이 완료되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
58
단계
- 2 단계
확장된 액세스
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드
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Taichung, 대만
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Taipei, 대만
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Vilnius, 리투아니아
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Selangan, 말레이시아
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
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Brussels, 벨기에
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Leuven, 벨기에
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Liege, 벨기에
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Singapore, 싱가포르
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Warsaw, 폴란드
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Łódź, 폴란드
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Sha Tin, 홍콩
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝(방문 1) 시에 18세 이상임
- 원발성 aHUS, 지속성 조혈모세포이식 관련 TMA 또는 TTP 진단을 받은 경우
- 혈소판 감소증 및 빈혈에 대한 임상적으로 명백한 대체 설명 없음
제외 기준:
- 스크리닝 전 3개월 이내에 에쿨리주맙 요법을 받은 적이 있음
- STEC-HUS 보유
- 직접 Coombs 검사에서 양성 판정을 받음
- 항균 요법이 필요한 활성 전신 세균 또는 진균 감염이 있는 경우(표준 치료로 시행되는 예방적 항균 요법은 허용됨)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: OMS721 저용량
저용량 OMS721 투여
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실험적: OMS721 중용량
중간 용량의 OMS721 투여
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실험적: OMS721 고용량
고용량의 OMS721 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TMA 참가자의 OMS721 다회 투여 투여에 대한 안전성과 내약성 평가
기간: 치료 종료 후 1일부터 37일까지, 대략 최대 31주.
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치료로 인한 부작용(AE) 발생률: 활력 징후, ECG 및 실험실 테스트에서 임상적으로 중요한 변화가 AE로 보고되었습니다.
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치료 종료 후 1일부터 37일까지, 대략 최대 31주.
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OMS721에 반응하는 HSCT-TMA 참가자 수
기간: OMS721 첫 번째 투여 후 1일부터 최대 2년까지
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반응 정의: 혈소판 수 및 젖산탈수소효소(LDH)의 TMA 실험실 마커 개선 및 임상 상태 개선
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OMS721 첫 번째 투여 후 1일부터 최대 2년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 100일 생존
기간: HSCT-TMA 진단 연구일 ~ 100일 후
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TMA 진단일로부터 생존한 참가자 수
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HSCT-TMA 진단 연구일 ~ 100일 후
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 전체 생존
기간: OMS721의 첫 번째 투여 후 최대 2년까지 HSCT-TMA 진단 연구일
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TMA 진단일로부터 생존일수
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OMS721의 첫 번째 투여 후 최대 2년까지 HSCT-TMA 진단 연구일
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 반응 기간
기간: 연구 1일차부터 OMS721 첫 번째 투여 후 최대 2년까지
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첫 번째 응답일부터 첫 번째 재발일까지의 일수
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연구 1일차부터 OMS721 첫 번째 투여 후 최대 2년까지
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 혈소판 수혈이 없음
기간: 연구일 - 마지막 혈소판 수혈 후 14~4주
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혈소판 수혈을 받지 않은 참가자 수
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연구일 - 마지막 혈소판 수혈 후 14~4주
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 적혈구(RBC) 수혈이 없음
기간: 연구일 - 마지막 적혈구 수혈 후 14~4주
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적혈구 수혈을 받지 않은 참가자 수
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연구일 - 마지막 적혈구 수혈 후 14~4주
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 혈소판 수의 기준치 변화
기간: 연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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혈소판 수의 기준선 대비 변화
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연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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HSCT-TMA 참가자: OMS721의 다회 용량 투여의 약동학(PK)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 204일
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클리어런스율을 포함한 PK 매개변수
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투여 전 및 투여 후 최대 204일
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HSCT-TMA(ADA) 참가자
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 204일
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ADA 반응의 존재.
TMA 환자에서 OMS721의 다중 용량 투여의 면역원성
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투여 전 및 투여 후 최대 204일
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: LDH의 기준선에서 변경
기간: 연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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LDH의 기준선에서 변경된 사항
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연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 크레아틴 기준선의 변화
기간: 연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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크레아틴의 기준선과의 변화
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연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 합토글로빈의 기준선과의 변화
기간: 연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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합토글로빈의 기준선으로부터의 변화
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연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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OMS721로 치료받은 HSCT-TMA 참가자: 헤모글로빈의 기준선 변화
기간: 연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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헤모글로빈의 기준치로부터의 변화
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연구 1일차 ~ 97일차, 약 13주
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HSCT-TMA 참가자: OMS721의 다회 용량 투여의 약동학(PK)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 204일
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PK 매개변수 중앙 구획의 겉보기 부피(V1)
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투여 전 및 투여 후 최대 204일
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HSCT-TMA 참가자: OMS721의 다회 용량 투여의 약동학(PK)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 204일
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PK 매개변수 최대 제거율(KM)의 절반을 달성하는 OMS721 농도(ug/mL)
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투여 전 및 투여 후 최대 204일
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HSCT-TMA 참가자: 약력학(PD)
기간: 투여 전 및 투여 후 최대 204일
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PD 측정값은 생체외 렉틴 경로 활성화를 평가하기 위해 C4d 억제율로 표현됩니다.
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투여 전 및 투여 후 최대 204일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Pugh D, O'Sullivan ED, Duthie FA, Masson P, Kavanagh D. Interventions for atypical haemolytic uraemic syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Mar 23;3(3):CD012862. doi: 10.1002/14651858.CD012862.pub2.
- Khaled SK, Claes K, Goh YT, Kwong YL, Leung N, Mendrek W, Nakamura R, Sathar J, Ng E, Nangia N, Whitaker S, Rambaldi A; OMS721-TMA-001 Study Group Members. Narsoplimab, a Mannan-Binding Lectin-Associated Serine Protease-2 Inhibitor, for the Treatment of Adult Hematopoietic Stem-Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy. J Clin Oncol. 2022 Aug 1;40(22):2447-2457. doi: 10.1200/JCO.21.02389. Epub 2022 Apr 19.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 11월 2일
기본 완료 (실제)
2020년 1월 30일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 8월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 22일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- OMS721-TMA-001
- 2014-001032-11 (EudraCT 번호)
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