Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności OMS721 u pacjentów z mikroangiopatiami zakrzepowymi

22 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Omeros Corporation

Faza 2, niekontrolowane, trzyetapowe badanie kohortowe ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki, immunogenności i aktywności klinicznej OMS721 u dorosłych z mikroangiopatiami zakrzepowymi

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) i immunogenności OMS721 u pacjentów z mikroangiopatiami zakrzepowymi (TMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to niekontrolowane, 3-etapowe badanie fazy II z rosnącą eskalacją dawki u pacjentów z 1 z 3 postaci TMA: atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS), małopłytkowość zakrzepowa (TTP) i TMA związana z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (TMA związana z HSCT). W etapie 1 badania OMS721 podano trzem kohortom, ze zwiększaniem dawki w poszczególnych kohortach w celu określenia optymalnego schematu dawkowania. W etapie 2 dawkę wybraną w pierwszym etapie podawano rozszerzonym kohortom pacjentów o odmiennej etiologii (sam aHUS w 1 kohorcie i TTP lub HSCT-TMA w drugiej kohorcie). Pacjenci, którzy ukończyli Etap 2, kwalifikowali się do kontynuacji leczenia w Etapie 3, jeśli tolerowali leczenie OMS721 i odnieśli korzyść kliniczną. Rejestracja na studia została zakończona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgia
        • Omeros Investigational Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa
        • Omeros Investigational Site
  • Malezja
      • Selangan, Malezja
        • Omeros Investigational Site
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Omeros Investigational Site
  • Polska
      • Katowice, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polska
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polska
        • Omeros Investigational Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Omeros Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tajlandia
      • Ban Pathumwan, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Tajlandia
        • Omeros Investigational Site
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Tajwan
        • Omeros Investigational Site
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Omeros Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mają co najmniej 18 lat podczas badania przesiewowego (wizyta 1)
  2. Mieć rozpoznanie pierwotnego aHUS, uporczywego TMA lub TTP związanego z HSCT
  3. Brak klinicznie widocznego alternatywnego wyjaśnienia małopłytkowości i niedokrwistości

Kryteria wyłączenia:

  1. Miał terapię ekulizumabem w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym
  2. Miej STEC-HUS
  3. Miej pozytywny bezpośredni test Coombsa
  4. Mają czynną ogólnoustrojową infekcję bakteryjną lub grzybiczą wymagającą leczenia przeciwbakteryjnego (dozwolona jest profilaktyczna terapia przeciwdrobnoustrojowa podawana jako standardowa opieka)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka OMS721
Podawanie OMS721 w małej dawce
Biologiczny: OMS721
Eksperymentalny: Średnia dawka OMS721
Podawanie OMS721 w średniej dawce
Biologiczny: OMS721
Eksperymentalny: Wysoka dawka OMS721
Podawanie OMS721 w wysokiej dawce
Biologiczny: OMS721

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji podawania wielokrotnych dawek OMS721 uczestnikom z TMA
Ramy czasowe: Dzień 1 do 37 dni po zakończeniu leczenia, w przybliżeniu do 31 tygodni.
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem: jako zdarzenia niepożądane zgłaszano klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych, EKG i wynikach badań laboratoryjnych.
Dzień 1 do 37 dni po zakończeniu leczenia, w przybliżeniu do 31 tygodni.
Liczba uczestników z HSCT-TMA, którzy odpowiedzieli na OMS721
Ramy czasowe: Dzień 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Odpowiedź zdefiniowana jako: poprawa wskaźników laboratoryjnych TMA, liczby płytek krwi i dehydrogenazy mleczanowej (LDH) oraz poprawa stanu klinicznego
Dzień 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: 100-dniowe przeżycie
Ramy czasowe: Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do 100 dni później
Liczba uczestników żyjących od daty rozpoznania TMA
Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do 100 dni później
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Dni przeżycia od dnia rozpoznania TMA
Dzień badania dotyczący diagnozy HSCT-TMA do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Liczba dni od daty pierwszej odpowiedzi do daty pierwszego nawrotu choroby
Dzień badania 1 do maksymalnie 2 lat po pierwszej dawce OMS721
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: brak transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji płytek krwi
Liczba uczestników, u których nie wykonano transfuzji płytek krwi
Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji płytek krwi
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: brak transfuzji czerwonych krwinek (RBC)
Ramy czasowe: Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Liczba uczestników, u których nie wykonano transfuzji czerwonych krwinek
Dzień badania -14 do 4 tygodni po ostatniej transfuzji czerwonych krwinek
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany liczby płytek krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK, w tym szybkość usuwania
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA (ADA)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Obecność reakcji ADA. Immunogenność podawania wielokrotnych dawek OMS721 u pacjentów z TMA
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w LDH
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w LDH
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w kreatynie
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w kreatynie
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana w haptoglobinie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w Haptoglobinie
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA leczeni OMS721: zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Zmiany stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień badania 1 do dnia 97, około 13 tygodni
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK Objętość pozorna przedziału centralnego (V1)
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakokinetyka (PK) podawania wielokrotnych dawek OMS721
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Parametry PK Stężenie OMS721, przy którym osiąga się połowę maksymalnego współczynnika eliminacji (KM) (ug/ml)
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Uczestnicy z HSCT-TMA: Farmakodynamika (PD)
Ramy czasowe: Przed podaniem i do 204 dni po podaniu
Miarę PD wyraża się jako procent hamowania C4d w celu oceny aktywacji szlaku lektynowego ex vivo
Przed podaniem i do 204 dni po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Omeros Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

21 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj