Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av OMS721 hos patienter med trombotiska mikroangiopatier

1 juli 2021 uppdaterad av: Omeros Corporation

En fas 2, okontrollerad, trestegs, dosökningskohortstudie för att utvärdera säkerhet, farmakokinetik, farmakodynamik, immunogenicitet och klinisk aktivitet hos OMS721 hos vuxna med trombotiska mikroangiopatier

Syftet med denna studie är att bedöma säkerhet, effekt, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) och immunogenicitet hos OMS721 hos patienter med trombotiska mikroangiopatier (TMA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, okontrollerad, 3-stegs, stigande dosupptrappningsstudie på patienter med 1 av 3 former av TMA: atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS), trombotisk trombocytopeni (TTP) och hematopoetisk stamcellstransplantation - associerad TMA (HSCT-associerad TMA). I steg 1 av studien administrerades OMS721 till 3 kohorter, med dosökning efter kohort för att identifiera den optimala doseringsregimen. I steg 2 administrerades den dos som valdes i det första steget till utökade kohorter av patienter med distinkta etiologier (enbart aHUS i en kohort och TTP eller HSCT-TMA i den andra kohorten). Patienter som fullföljde steg 2 var berättigade till fortsatt behandling i steg 3 om de tolererade OMS721-behandling och fick klinisk nytta. Anmälan till studien är klar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgien
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Omeros Investigational Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • PokFuLam, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangor, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Är minst 18 år vid screening (besök 1)
  2. Har diagnosen primär aHUS, persistent HSCT-associerad TMA eller TTP
  3. Ingen kliniskt uppenbar alternativ förklaring till trombocytopeni och anemi

Exklusions kriterier:

  1. Hade eculizumabbehandling inom tre månader före screening
  2. Har STEC-HUS
  3. Ha ett positivt direkt Coombs-test
  4. Har en aktiv systemisk bakteriell eller svampinfektion som kräver antimikrobiell terapi (profylaktisk antimikrobiell terapi administrerad som standardvård är tillåten)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: OMS721 låg dos
Administrering av OMS721 i låg dos
Biologisk: OMS721
Experimentell: OMS721 medeldos
Administrering av OMS721 i en medeldos
Biologisk: OMS721
Experimentell: OMS721 hög dos
Administrering av OMS721 i hög dos
Biologisk: OMS721

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedöm säkerheten och tolerabiliteten för administrering av flera doser av OMS721 hos patienter med TMA
Tidsram: 4 till 24 veckor
Förekomst av biverkningar, vitala tecken, EKG och kliniska laboratorietester
4 till 24 veckor
Utvärdera svarsfrekvensen på OMS721 hos patienter med HSCT-TMA
Tidsram: 4 till 24 veckor
Förbättring av TMA laboratoriemarkörer för trombocytantal och laktatdehydrogenas (LDH) och förbättring av klinisk status
4 till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: 100-dagars överlevnad
Tidsram: Studiedag 1 till 100 dagar senare
Vitalstatus
Studiedag 1 till 100 dagar senare
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: Total överlevnad
Tidsram: Studiedag 1 till upp till 2 år efter första dosen av OMS721
Vitalstatus
Studiedag 1 till upp till 2 år efter första dosen av OMS721
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: Varaktighet av svar
Tidsram: Studiedag 1 till upp till 2 år efter första dosen av OMS721
Antal dagar från första svarsdatum till första återfallsdatum
Studiedag 1 till upp till 2 år efter första dosen av OMS721
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: Frihet från blodplättstransfusion
Tidsram: Studiedag -14 till 4 veckor efter den sista blodplättstransfusionen
Frånvaro av blodplättstransfusioner
Studiedag -14 till 4 veckor efter den sista blodplättstransfusionen
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: Frihet från transfusion av röda blodkroppar (RBC)
Tidsram: Studiedag -14 till 4 veckor efter den sista RBC-transfusionen
Frånvaro av RBC-transfusioner
Studiedag -14 till 4 veckor efter den sista RBC-transfusionen
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA behandlade med OMS721: Förändring från baslinjen i trombocytantal, LDH, haptoglobin, hemoglobin (Hgb), kreatinin
Tidsram: Studiedag 1 till upp till 2 år efter den första dosen av OMS721
Trombocytantal, LDH, haptoglobin, Hgb, kreatinin
Studiedag 1 till upp till 2 år efter den första dosen av OMS721
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA, aHUS och TTP: Farmakokinetik (PK) för administrering av flera doser av OMS721
Tidsram: Före dos och upp till 204 dagar efter dos
PK-parametrar inklusive maximal koncentration, tid till maximal koncentration, eliminationshalveringstid, area under tidskoncentrationskurva, clearance och distributionsvolym
Före dos och upp till 204 dagar efter dos
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA, aHUS och TTP: Farmakodynamik (PD) för administrering av flera doser av OMS721 hos patienter med TMA
Tidsram: Före dos och upp till 204 dagar efter dos
PD-mått vid hämning av ex vivo-aktivering av lektinvägar
Före dos och upp till 204 dagar efter dos
Utvärdera följande hos patienter med HSCT-TMA, aHUS och TTP: Immunogenicitet av administrering av flera doser av OMS721 hos patienter med TMA
Tidsram: Före dos och upp till 204 dagar efter dos
Närvaro av ADA-svar
Före dos och upp till 204 dagar efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Omeros Corporation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 november 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

30 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

11 augusti 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2014

Första postat (Uppskatta)

21 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på OMS721

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera