Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti OMS721 u pacientů s trombotickými mikroangiopatiemi

22. srpna 2024 aktualizováno: Omeros Corporation

Fáze 2, nekontrolovaná, třístupňová kohortová studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenicity a klinické aktivity OMS721 u dospělých s trombotickými mikroangiopatiemi

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, účinnost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a imunogenicitu OMS721 u pacientů s trombotickými mikroangiopatiemi (TMA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 2, nekontrolovaná, 3fázová studie se zvyšující se dávkou u pacientů s 1 ze 3 forem TMA: atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS), trombotickou trombocytopenií (TTP) a transplantací hematopoetických kmenových buněk – související s TMA (HSCT-asociovaný TMA). V 1. stadiu studie byl OMS721 podáván 3 kohortám, s eskalací dávky po kohortě, aby se identifikoval optimální dávkovací režim. Ve 2. stadiu byla dávka vybraná v první fázi podávána rozšířeným kohortám pacientů s odlišnou etiologií (samotný aHUS v 1 kohortě a TTP nebo HSCT-TMA v druhé kohortě). Pacienti, kteří dokončili fázi 2, byli způsobilí pro pokračování v léčbě ve fázi 3, pokud tolerovali léčbu OMS721 a získali klinický přínos. Zápis do studia byl ukončen.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgie
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgie
        • Omeros Investigational Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
        • Omeros Investigational Site
  • Litva
      • Vilnius, Litva
        • Omeros Investigational Site
  • Malajsie
      • Selangan, Malajsie
        • Omeros Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Omeros Investigational Site
  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polsko
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polsko
        • Omeros Investigational Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Omeros Investigational Site
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Tchaj-wan
        • Omeros Investigational Site
  • Thajsko
      • Ban Pathumwan, Thajsko
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thajsko
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thajsko
        • Omeros Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Je vám alespoň 18 let na screeningu (návštěva 1)
  2. Mějte diagnózu primárního aHUS, perzistentní TMA nebo TTP spojené s HSCT
  3. Žádné klinicky zjevné alternativní vysvětlení trombocytopenie a anémie

Kritéria vyloučení:

  1. Během tří měsíců před screeningem podstoupil léčbu eculizumabem
  2. Mají STEC-HUS
  3. Mějte pozitivní přímý Coombsův test
  4. Máte aktivní systémovou bakteriální nebo plísňovou infekci vyžadující antimikrobiální léčbu (profylaktická antimikrobiální léčba podávaná jako standardní péče je povolena)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka OMS721
Podávání OMS721 v nízké dávce
Biologický: OMS721
Experimentální: OMS721 střední dávka
Podávání OMS721 ve střední dávce
Biologický: OMS721
Experimentální: OMS721 vysoká dávka
Podávání OMS721 ve vysoké dávce
Biologický: OMS721

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit bezpečnost a snášenlivost podání více dávek OMS721 u účastníků s TMA
Časové okno: Den 1 až 37 dní po ukončení léčby, přibližně až 31 týdnů.
Výskyt nežádoucích příhod (AE) souvisejících s léčbou: klinicky významné změny vitálních funkcí, EKG a laboratorních testů byly hlášeny jako AE.
Den 1 až 37 dní po ukončení léčby, přibližně až 31 týdnů.
Počet účastníků s HSCT-TMA, kteří reagují na OMS721
Časové okno: Den 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Odpověď definovaná jako: Zlepšení TMA laboratorních markerů počtu krevních destiček a laktátdehydrogenázy (LDH) a zlepšení klinického stavu
Den 1 až 2 roky po první dávce OMS721

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: 100denní přežití
Časové okno: Den studie diagnózy HSCT-TMA o 100 dní později
Počet účastníků žijících od data diagnózy TMA
Den studie diagnózy HSCT-TMA o 100 dní později
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Celkové přežití
Časové okno: Den studie diagnózy HSCT-TMA až 2 roky po první dávce OMS721
Dny přežití ode dne diagnózy TMA
Den studie diagnózy HSCT-TMA až 2 roky po první dávce OMS721
Účastníci s HSCT-TMA ošetřeni OMS721: Doba odezvy
Časové okno: Den studie 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Počet dní od data první odpovědi do data prvního relapsu
Den studie 1 až 2 roky po první dávce OMS721
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: osvobození od transfuze krevních destiček
Časové okno: Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi krevních destiček
Počet účastníků s absencí krevních destiček
Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi krevních destiček
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Transfuze bez červených krvinek (RBC)
Časové okno: Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi červených krvinek
Počet účastníků bez transfuze červených krvinek
Den studie -14 až 4 týdny po poslední transfuzi červených krvinek
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v počtu krevních destiček
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry včetně rychlosti clearance
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA (ADA)
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
Přítomnost reakce ADA. Imunogenicita podávání více dávek OMS721 u subjektů s TMA
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna od základní linie v LDH
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v LDH
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna kreatinu od výchozího stavu
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny kreatinu oproti výchozí hodnotě
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčeni pomocí OMS721: Změna od základní linie v haptoglobinu
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny oproti výchozí hodnotě v haptoglobinu
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA léčení pomocí OMS721: Změna hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Změny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Den studie 1 až den 97, přibližně 13 týdnů
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry Zdánlivý objem centrálního oddílu (V1)
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakokinetika (PK) podávání více dávek OMS721
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
PK parametry Koncentrace OMS721, která dosahuje poloviny maximální rychlosti eliminace (KM) (ug/ml)
Před dávkou a až 204 dní po dávce
Účastníci s HSCT-TMA: Farmakodynamika (PD)
Časové okno: Před dávkou a až 204 dní po dávce
Míra PD je vyjádřena jako procento inhibice C4d pro hodnocení ex vivo aktivace lektinové dráhy
Před dávkou a až 204 dní po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Omeros Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. listopadu 2014

Primární dokončení (Aktuální)

30. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

11. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. srpna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

21. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na OMS721

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit