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Studio di sicurezza ed efficacia di OMS721 in pazienti con microangiopatie trombotiche

22 agosto 2024 aggiornato da: Omeros Corporation

Uno studio di coorte di fase 2, non controllato, in tre fasi, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'immunogenicità e l'attività clinica dell'OMS721 negli adulti con microangiopatie trombotiche

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'immunogenicità di OMS721 in pazienti con microangiopatie trombotiche (TMA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 2, non controllato, a 3 stadi, con aumento della dose crescente in pazienti con 1 delle 3 forme di TMA: sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), trombocitopenia trombotica (TTP) e TMA associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TMA associata a HSCT). Nella fase 1 dello studio, OMS721 è stato somministrato a 3 coorti, con aumento della dose per coorte per identificare il regime di dosaggio ottimale. Nella fase 2, la dose selezionata nella prima fase è stata somministrata a coorti ampliate di pazienti con eziologie distinte (aHUS da sola in 1 coorte e TTP o HSCT-TMA nell'altra coorte). I pazienti che hanno completato la Fase 2 erano idonei per il trattamento continuato nella Fase 3 se hanno tollerato il trattamento con OMS721 e ne hanno tratto beneficio clinico. L'arruolamento nello studio è stato completato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgio
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgio
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Omeros Investigational Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Omeros Investigational Site
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polonia
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polonia
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Tailandia
      • Ban Pathumwan, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Tailandia
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere almeno 18 anni allo screening (Visita 1)
  2. Avere una diagnosi di SEUa primaria, TMA persistente associata a HSCT o TTP
  3. Nessuna spiegazione alternativa clinicamente evidente per trombocitopenia e anemia

Criteri di esclusione:

  1. Aveva una terapia con eculizumab entro tre mesi prima dello screening
  2. Avere STEC-HUS
  3. Avere un test di Coombs diretto positivo
  4. Avere un'infezione batterica o fungina sistemica attiva che richiede una terapia antimicrobica (è consentita la terapia antimicrobica profilattica somministrata come standard di cura)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: OMS721 a basso dosaggio
Somministrazione di OMS721 a basso dosaggio
Biologico: OMS721
Sperimentale: OMS721 dose media
Somministrazione di OMS721 a dose media
Biologico: OMS721
Sperimentale: OMS721 dose elevata
Somministrazione di OMS721 ad alte dosi
Biologico: OMS721

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di dosi multiple di OMS721 nei partecipanti con TMA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 a 37 giorni dopo la fine del trattamento, fino a circa 31 settimane.
Incidenza di eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento: cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, nell'ECG e nei test di laboratorio sono stati segnalati come AE.
Dal giorno 1 a 37 giorni dopo la fine del trattamento, fino a circa 31 settimane.
Numero di partecipanti con HSCT-TMA che rispondono a OMS721
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Risposta definita come: miglioramento dei marcatori di laboratorio della TMA della conta piastrinica e della lattato deidrogenasi (LDH) e miglioramento dello stato clinico
Dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: sopravvivenza a 100 giorni
Lasso di tempo: Giornata di studio sulla diagnosi HSCT-TMA a 100 giorni dopo
Numero di partecipanti vivi dalla data della diagnosi di TMA
Giornata di studio sulla diagnosi HSCT-TMA a 100 giorni dopo
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Giornata di studio sulla diagnosi di HSCT-TMA fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Giorni di sopravvivenza dal giorno della diagnosi di TMA
Giornata di studio sulla diagnosi di HSCT-TMA fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: durata della risposta
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Numero di giorni dalla data della prima risposta alla data della prima ricaduta
Studio dal giorno 1 fino a 2 anni dopo la prima dose di OMS721
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: libertà dalla trasfusione di piastrine
Lasso di tempo: Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di piastrine
Numero di partecipanti con assenza di trasfusioni di piastrine
Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di piastrine
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: libertà dalla trasfusione di globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi
Numero di partecipanti con assenza di trasfusioni di globuli rossi
Giorno di studio da -14 a 4 settimane dopo l'ultima trasfusione di globuli rossi
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nella conta piastrinica
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK incluso il tasso di eliminazione
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA (ADA)
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Presenza di risposta ADA. Immunogenicità della somministrazione di dosi multiple di OMS721 in soggetti con TMA
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: cambiamento rispetto al basale in LDH
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale in LDH
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: cambiamento rispetto al basale nella creatina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nella creatina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale dell'aptoglobina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Cambiamenti rispetto al basale nell'aptoglobina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA trattati con OMS721: variazione rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Variazioni rispetto al basale dell'emoglobina
Studio dal giorno 1 al giorno 97, circa 13 settimane
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK Volume apparente del compartimento centrale (V1)
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacocinetica (PK) della somministrazione di dosi multiple di OMS721
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Parametri PK Concentrazione di OMS721 che raggiunge la metà del tasso di eliminazione massimo (KM) (ug/mL)
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
Partecipanti con HSCT-TMA: farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose
La misura della PD è espressa come percentuale di inibizione di C4d per valutare l'attivazione della via della lectina ex vivo
Pre-dose e fino a 204 giorni dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Omeros Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 novembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

30 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

11 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2014

Primo Inserito (Stimato)

21 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su OMS721

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