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Étude d'innocuité et d'efficacité d'OMS721 chez des patients atteints de microangiopathies thrombotiques

22 août 2024 mis à jour par: Omeros Corporation

Une étude de cohorte de phase 2, non contrôlée, en trois étapes et à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, l'immunogénicité et l'activité clinique d'OMS721 chez les adultes atteints de microangiopathies thrombotiques

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD) et l'immunogénicité d'OMS721 chez les patients atteints de microangiopathies thrombotiques (MAT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2, non contrôlée, en 3 étapes, à dose croissante, chez des patients atteints de l'une des 3 formes de MAT : syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), thrombocytopénie thrombotique (PTT) et greffe de cellules souches hématopoïétiques - MAT associée (TMA associée à la HSCT). Au stade 1 de l'étude, OMS721 a été administré à 3 cohortes, avec une augmentation de la dose par cohorte pour identifier le schéma posologique optimal. Au stade 2, la dose choisie au premier stade a été administrée à des cohortes élargies de patients ayant des étiologies distinctes (SHUa seul dans 1 cohorte et TTP ou HSCT-TMA dans l'autre cohorte). Les patients ayant terminé le stade 2 étaient éligibles pour la poursuite du traitement au stade 3 s'ils toléraient le traitement OMS721 et en tiraient un bénéfice clinique. L'inscription à l'étude est terminée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgique
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgique
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italie
      • Bergamo, Italie
        • Omeros Investigational Site
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie
        • Omeros Investigational Site
  • Malaisie
      • Selangan, Malaisie
        • Omeros Investigational Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Omeros Investigational Site
  • Pologne
      • Katowice, Pologne
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Pologne
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Pologne
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Pologne
        • Omeros Investigational Site
  • Singapour
      • Singapore, Singapour
        • Omeros Investigational Site
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taïwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thaïlande
      • Ban Pathumwan, Thaïlande
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thaïlande
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thaïlande
        • Omeros Investigational Site
  • États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Omeros Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir au moins 18 ans au moment du dépistage (Visite 1)
  2. Avoir un diagnostic de SHUa primaire, de MAT persistante associée à la GCSH ou de PTT
  3. Aucune explication alternative cliniquement apparente pour la thrombocytopénie et l'anémie

Critère d'exclusion:

  1. A reçu un traitement par eculizumab dans les trois mois précédant le dépistage
  2. Avoir STEC-HUS
  3. Avoir un test de Coombs direct positif
  4. Avoir une infection bactérienne ou fongique systémique active nécessitant un traitement antimicrobien (un traitement antimicrobien prophylactique administré comme norme de soins est autorisé)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: OMS721 faible dose
Administration d'OMS721 à faible dose
Biologique: OMS721
Expérimental: OMS721 dose moyenne
Administration d'OMS721 à dose moyenne
Biologique: OMS721
Expérimental: OMS721 haute dose
Administration d'OMS721 à forte dose
Biologique: OMS721

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à doses multiples d'OMS721 chez les participants atteints de MAT
Délai: Jour 1 à 37 jours après la fin du traitement, environ jusqu'à 31 semaines.
Incidence des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement : des modifications cliniquement significatives des signes vitaux, de l'ECG et des tests de laboratoire ont été signalées comme EI.
Jour 1 à 37 jours après la fin du traitement, environ jusqu'à 31 semaines.
Nombre de participants atteints de HSCT-TMA qui répondent à OMS721
Délai: Jour 1 jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721
Réponse définie comme : Amélioration des marqueurs de laboratoire TMA de la numération plaquettaire et de la lactate déshydrogénase (LDH) et amélioration de l'état clinique
Jour 1 jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : survie à 100 jours
Délai: Jour d'étude du diagnostic HSCT-TMA jusqu'à 100 jours plus tard
Nombre de participants en vie à partir de la date du diagnostic de MAT
Jour d'étude du diagnostic HSCT-TMA jusqu'à 100 jours plus tard
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : survie globale
Délai: Journée d'étude du diagnostic HSCT-TMA jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721
Jours de survie à partir du jour du diagnostic de MAT
Journée d'étude du diagnostic HSCT-TMA jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : durée de la réponse
Délai: Jour 1 de l'étude jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721
Nombre de jours entre la première date de réponse et la première date de rechute
Jour 1 de l'étude jusqu'à 2 ans après la première dose d'OMS721
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : absence de transfusion de plaquettes
Délai: Jour d'étude -14 à 4 semaines après la dernière transfusion de plaquettes
Nombre de participants sans transfusion de plaquettes
Jour d'étude -14 à 4 semaines après la dernière transfusion de plaquettes
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : absence de transfusion de globules rouges (RBC)
Délai: Jour d'étude -14 à 4 semaines après la dernière transfusion de globules rouges
Nombre de participants sans transfusion de globules rouges
Jour d'étude -14 à 4 semaines après la dernière transfusion de globules rouges
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : changement par rapport à la valeur initiale de la numération plaquettaire
Délai: Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Modifications par rapport à la valeur initiale de la numération plaquettaire
Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Participants atteints de HSCT-TMA : pharmacocinétique (PK) de l'administration à doses multiples d'OMS721
Délai: Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Paramètres pharmacocinétiques, y compris le taux de clairance
Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Participants atteints de HSCT-TMA (ADA)
Délai: Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Présence de réponse ADA. Immunogénicité de l'administration de doses multiples d'OMS721 chez les sujets atteints de MAT
Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : changement par rapport à la valeur initiale de la LDH
Délai: Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Changements par rapport à la ligne de base dans la LDH
Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : changement par rapport à la valeur initiale de la créatine
Délai: Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Changements par rapport à la valeur initiale de la créatine
Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : changement par rapport à la valeur initiale de l'haptoglobine
Délai: Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Modifications par rapport à la valeur initiale de l'haptoglobine
Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Participants atteints de HSCT-TMA traités avec OMS721 : changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine
Délai: Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Changements par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine
Étude du jour 1 au jour 97, environ 13 semaines
Participants atteints de HSCT-TMA : pharmacocinétique (PK) de l'administration à doses multiples d'OMS721
Délai: Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Paramètres PK Volume apparent du compartiment central (V1)
Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Participants atteints de HSCT-TMA : pharmacocinétique (PK) de l'administration à doses multiples d'OMS721
Délai: Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Paramètres pharmacocinétiques Concentration d'OMS721 qui atteint la moitié du taux d'élimination maximum (KM) (ug/mL)
Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
Participants atteints de HSCT-TMA : pharmacodynamie (PD)
Délai: Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose
La mesure de la PD est exprimée en pourcentage d'inhibition du C4d pour évaluer l'activation de la voie de la lectine ex vivo
Pré-dose et jusqu'à 204 jours après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Omeros Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 novembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

30 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

11 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2014

Première publication (Estimé)

21 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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