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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von OMS721 bei Patienten mit thrombotischen Mikroangiopathien

22. August 2024 aktualisiert von: Omeros Corporation

Eine Phase-2-Kohortenstudie mit unkontrollierter, dreistufiger Dosiseskalation zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Immunogenität und klinischen Aktivität von OMS721 bei Erwachsenen mit thrombotischen Mikroangiopathien

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Immunogenität von OMS721 bei Patienten mit thrombotischen Mikroangiopathien (TMA).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine unkontrollierte, 3-stufige Phase-2-Studie mit aufsteigender Dosiseskalation bei Patienten mit 1 von 3 Formen von TMA: atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), thrombotische Thrombozytopenie (TTP) und hämatopoetische Stammzelltransplantation - assoziierte TMA (HSCT-assoziierte TMA). In Phase 1 der Studie wurde OMS721 an 3 Kohorten verabreicht, wobei die Dosis je nach Kohorte gesteigert wurde, um das optimale Dosierungsschema zu ermitteln. In Stufe 2 wurde die in der ersten Stufe ausgewählte Dosis erweiterten Kohorten von Patienten mit unterschiedlichen Ätiologien (aHUS allein in einer Kohorte und TTP oder HSCT-TMA in der anderen Kohorte) verabreicht. Patienten, die Phase 2 abschlossen, kamen für eine Fortsetzung der Behandlung in Phase 3 in Frage, wenn sie die Behandlung mit OMS721 vertrugen und einen klinischen Nutzen daraus zogen. Die Einschreibung in die Studie ist abgeschlossen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

58

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgien
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Ban Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Omeros Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sie sind beim Screening mindestens 18 Jahre alt (Besuch 1)
  2. Haben Sie eine Diagnose von primärem aHUS, persistierender HSCT-assoziierter TMA oder TTP
  3. Keine klinisch offensichtliche alternative Erklärung für Thrombozytopenie und Anämie

Ausschlusskriterien:

  1. Hatte eine Eculizumab-Therapie innerhalb von drei Monaten vor dem Screening
  2. Habe STEC-HUS
  3. Haben Sie einen positiven direkten Coombs-Test
  4. Haben Sie eine aktive systemische bakterielle oder Pilzinfektion, die eine antimikrobielle Therapie erfordert (eine prophylaktische antimikrobielle Therapie, die als Standardtherapie verabreicht wird, ist zulässig)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: OMS721 niedrig dosiert
Verabreichung von OMS721 in niedriger Dosis
Biologisch: OMS721
Experimental: OMS721 mittlere Dosis
Verabreichung von OMS721 in mittlerer Dosis
Biologisch: OMS721
Experimental: OMS721 hochdosiert
Verabreichung von OMS721 in hoher Dosis
Biologisch: OMS721

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit der Mehrfachdosis-Verabreichung von OMS721 bei Teilnehmern mit TMA
Zeitfenster: Tag 1 bis 37 Tage nach Ende der Behandlung, etwa bis zu 31 Wochen.
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE): Als UE wurden klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, des EKG und der Labortests gemeldet.
Tag 1 bis 37 Tage nach Ende der Behandlung, etwa bis zu 31 Wochen.
Anzahl der Teilnehmer mit HSCT-TMA, die auf OMS721 reagieren
Zeitfenster: Tag 1 bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721
Reaktion definiert als: Verbesserung der TMA-Labormarker der Thrombozytenzahl und Laktatdehydrogenase (LDH) und Verbesserung des klinischen Status
Tag 1 bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnehmer mit HSCT-TMA, behandelt mit OMS721: 100-Tage-Überleben
Zeitfenster: Studientag der HSCT-TMA-Diagnose bis 100 Tage später
Anzahl der Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der TMA-Diagnose am Leben waren
Studientag der HSCT-TMA-Diagnose bis 100 Tage später
Mit OMS721 behandelte Teilnehmer mit HSCT-TMA: Gesamtüberleben
Zeitfenster: Studientag der HSCT-TMA-Diagnose bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721
Überlebenstage ab dem Tag der TMA-Diagnose
Studientag der HSCT-TMA-Diagnose bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Dauer der Reaktion
Zeitfenster: Studientag 1 bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721
Anzahl der Tage vom Datum der ersten Reaktion bis zum Datum des ersten Rückfalls
Studientag 1 bis zu 2 Jahre nach der ersten Dosis von OMS721
Mit OMS721 behandelte Teilnehmer mit HSCT-TMA: Freiheit von Thrombozytentransfusionen
Zeitfenster: Studientag – 14 bis 4 Wochen nach der letzten Blutplättchentransfusion
Anzahl der Teilnehmer ohne Thrombozytentransfusionen
Studientag – 14 bis 4 Wochen nach der letzten Blutplättchentransfusion
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Freiheit von der Transfusion roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Studientag – 14 bis 4 Wochen nach der letzten Erythrozytentransfusion
Anzahl der Teilnehmer ohne Erythrozytentransfusionen
Studientag – 14 bis 4 Wochen nach der letzten Erythrozytentransfusion
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Veränderungen der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Teilnehmer mit HSCT-TMA: Pharmakokinetik (PK) der Mehrfachdosis-Verabreichung von OMS721
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
PK-Parameter einschließlich Clearance-Rate
Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Teilnehmer mit HSCT-TMA (ADA)
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Vorhandensein einer ADA-Reaktion. Immunogenität der Mehrfachdosis-Verabreichung von OMS721 bei Patienten mit TMA
Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Änderung der LDH gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in LDH
Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Kreatin
Zeitfenster: Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Kreatin
Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Änderung des Haptoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Haptoglobin
Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Teilnehmer mit HSCT-TMA, die mit OMS721 behandelt wurden: Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Veränderungen des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Studientag 1 bis Tag 97, ungefähr 13 Wochen
Teilnehmer mit HSCT-TMA: Pharmakokinetik (PK) der Mehrfachdosis-Verabreichung von OMS721
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
PK-Parameter Scheinbares Volumen des zentralen Kompartiments (V1)
Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Teilnehmer mit HSCT-TMA: Pharmakokinetik (PK) der Mehrfachdosis-Verabreichung von OMS721
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
PK-Parameter Konzentration von OMS721, die die halbe maximale Eliminationsrate (KM) erreicht (ug/ml)
Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Teilnehmer mit HSCT-TMA: Pharmakodynamik (PD)
Zeitfenster: Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme
Das PD-Maß wird als prozentuale Hemmung von C4d ausgedrückt, um die Aktivierung des Lektinwegs ex vivo zu beurteilen
Vor der Einnahme und bis zu 204 Tage nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Omeros Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

21. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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