Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af OMS721 hos patienter med trombotiske mikroangiopatier

22. august 2024 opdateret af: Omeros Corporation

Et fase 2, ukontrolleret, tre-trins, dosis-eskaleringskohortestudie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik, immunogenicitet og klinisk aktivitet af OMS721 hos voksne med trombotiske mikroangiopatier

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, effektiviteten, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og immunogenicitet af OMS721 hos patienter med trombotiske mikroangiopatier (TMA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, ukontrolleret, 3-trins, stigende dosis-eskaleringsstudie i patienter med 1 af 3 former for TMA: atypisk hæmolytisk uremisk syndrom (aHUS), trombotisk trombocytopeni (TTP) og hæmatopoietisk stamcelletransplantation - associeret TMA (HSCT-associeret TMA). I trin 1 af undersøgelsen blev OMS721 administreret til 3 kohorter, med dosiseskalering for kohorte for at identificere det optimale doseringsregime. I trin 2 blev den valgte dosis i det første trin administreret til udvidede kohorter af patienter med forskellige ætiologier (aHUS alene i 1 kohorte og TTP eller HSCT-TMA i den anden kohorte). Patienter, der gennemførte trin 2, var berettiget til fortsat behandling i trin 3, hvis de tolererede OMS721-behandling og opnåede kliniske fordele. Tilmeldingen til studiet er gennemført.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgien
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgien
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Omeros Investigational Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Ban Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er mindst 18 år ved screening (besøg 1)
  2. Har en diagnose af primær aHUS, vedvarende HSCT-associeret TMA eller TTP
  3. Ingen klinisk tilsyneladende alternativ forklaring på trombocytopeni og anæmi

Ekskluderingskriterier:

  1. Fik eculizumab-behandling inden for tre måneder før screening
  2. Har STEC-HUS
  3. Få en positiv direkte Coombs-test
  4. Har en aktiv systemisk bakteriel eller svampeinfektion, der kræver antimikrobiel terapi (profylaktisk antimikrobiel terapi administreret som standardbehandling er tilladt)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: OMS721 lav dosis
Administration af OMS721 i en lav dosis
Biologisk: OMS721
Eksperimentel: OMS721 medium dosis
Administration af OMS721 i en medium dosis
Biologisk: OMS721
Eksperimentel: OMS721 høj dosis
Administration af OMS721 i en høj dosis
Biologisk: OMS721

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​administrering af flere doser af OMS721 hos deltagere med TMA
Tidsramme: Dag 1 til 37 dage efter endt behandling, ca. op til 31 uger.
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er): klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, EKG og laboratorietest blev rapporteret som AE'er.
Dag 1 til 37 dage efter endt behandling, ca. op til 31 uger.
Antal deltagere med HSCT-TMA, der reagerer på OMS721
Tidsramme: Dag 1 til op til 2 år efter den første dosis af OMS721
Respons defineret som: Forbedring i TMA laboratoriemarkører for trombocyttal og lactatdehydrogenase (LDH) og forbedring af klinisk status
Dag 1 til op til 2 år efter den første dosis af OMS721

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: 100-dages overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA diagnose til 100 dage senere
Antal deltagere i live fra datoen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA diagnose til 100 dage senere
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Samlet overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Overlevelsesdage fra dagen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Varighed af respons
Tidsramme: Studiedag 1 til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Antal dage fra første svardato til første tilbagefaldsdato
Studiedag 1 til op til 2 år efter første dosis af OMS721
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Frihed fra blodpladetransfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste blodpladetransfusion
Antal deltagere med fravær af blodpladetransfusioner
Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste blodpladetransfusion
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Freedom From Red Blood Cell (RBC) Transfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste RBC-transfusion
Antal deltagere uden RBC-transfusioner
Studiedag -14 til 4 uger efter den sidste RBC-transfusion
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i trombocyttal
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK parametre inklusive clearance rate
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA (ADA)
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Tilstedeværelse af ADA-svar. Immunogenicitet af multiple-dosis administration af OMS721 hos personer med TMA
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i LDH
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i LDH
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i kreatin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i kreatin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i Haptoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i Haptoglobin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Ændringer fra baseline i hæmoglobin
Studiedag 1 til dag 97, cirka 13 uger
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK-parametre Tilsyneladende volumen af ​​det centrale rum (V1)
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakokinetik (PK) af multiple-dosis administration af OMS721
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PK-parametre Koncentration af OMS721, der opnår halv maksimal eliminationshastighed (KM) (ug/mL)
Før dosis og op til 204 dage efter dosis
Deltagere med HSCT-TMA: Farmakodynamik (PD)
Tidsramme: Før dosis og op til 204 dage efter dosis
PD-mål er udtrykt som procentvis inhibering af C4d for at vurdere ex-vivo lectin pathway-aktivering
Før dosis og op til 204 dage efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Omeros Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

11. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2014

Først opslået (Anslået)

21. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med OMS721

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner