Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van OMS721 bij patiënten met trombotische microangiopathieën

22 augustus 2024 bijgewerkt door: Omeros Corporation

Een fase 2, ongecontroleerd, drietraps, dosis-escalatie cohortonderzoek om de veiligheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek, immunogeniciteit en klinische activiteit van OMS721 bij volwassenen met trombotische microangiopathie te evalueren

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van OMS721 bij patiënten met trombotische microangiopathieën (TMA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, ongecontroleerd, 3-traps onderzoek met oplopende dosisescalatie bij patiënten met 1 van de 3 vormen van TMA: atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS), trombotische trombocytopenie (TTP) en hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde TMA (HSCT-geassocieerde TMA). In fase 1 van de studie werd OMS721 toegediend aan 3 cohorten, met dosisescalatie per cohort om het optimale doseringsregime te bepalen. In fase 2 werd de in de eerste fase geselecteerde dosis toegediend aan uitgebreide cohorten van patiënten met verschillende etiologieën (aHUS alleen in 1 cohort en TTP of HSCT-TMA in de andere cohort). Patiënten die fase 2 voltooiden, kwamen in aanmerking voor voortgezette behandeling in fase 3 als ze de OMS721-behandeling tolereerden en er klinisch voordeel uithaalden. De inschrijving voor de studie is voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 2

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, België
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, België
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Omeros Investigational Site
  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Omeros Investigational Site
  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • Omeros Investigational Site
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen
        • Omeros Investigational Site
  • Maleisië
      • Selangan, Maleisië
        • Omeros Investigational Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Ban Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Omeros Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Minstens 18 jaar oud zijn bij screening (Bezoek 1)
  2. Een diagnose hebben van primaire aHUS, aanhoudende HSCT-geassocieerde TMA of TTP
  3. Geen klinisch duidelijke alternatieve verklaring voor trombocytopenie en anemie

Uitsluitingscriteria:

  1. Kreeg eculizumab-therapie binnen drie maanden voorafgaand aan screening
  2. Heb STEC-HUS
  3. Heb een positieve directe Coombs-test
  4. Een actieve systemische bacteriële of schimmelinfectie hebben die antimicrobiële therapie vereist (profylactische antimicrobiële therapie toegediend als standaardbehandeling is toegestaan)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: OMS721 lage dosis
Toediening van OMS721 in een lage dosis
Biologisch: OMS721
Experimenteel: OMS721 gemiddelde dosis
Toediening van OMS721 in een gemiddelde dosis
Biologisch: OMS721
Experimenteel: OMS721 hoge dosis
Toediening van OMS721 in een hoge dosis
Biologisch: OMS721

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van toediening van meerdere doses OMS721 bij deelnemers met TMA
Tijdsspanne: Dag 1 tot 37 dagen na het einde van de behandeling, ongeveer tot 31 weken.
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's): klinisch significante veranderingen in vitale functies, ECG en laboratoriumtests werden gerapporteerd als bijwerkingen.
Dag 1 tot 37 dagen na het einde van de behandeling, ongeveer tot 31 weken.
Aantal deelnemers met HSCT-TMA die reageren op OMS721
Tijdsspanne: Dag 1 tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721
Respons gedefinieerd als: Verbetering van TMA-laboratoriummarkers voor het aantal bloedplaatjes en lactaatdehydrogenase (LDH) en verbetering van de klinische status
Dag 1 tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: overleving van 100 dagen
Tijdsspanne: Studiedag van HSCT-TMA-diagnose tot 100 dagen later
Aantal deelnemers dat nog leeft vanaf de datum van TMA-diagnose
Studiedag van HSCT-TMA-diagnose tot 100 dagen later
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: algehele overleving
Tijdsspanne: Studiedag van HSCT-TMA-diagnose tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721
Overlevingsdagen vanaf de dag van TMA-diagnose
Studiedag van HSCT-TMA-diagnose tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: duur van de respons
Tijdsspanne: Onderzoeksdag 1 tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721
Aantal dagen vanaf de eerste responsdatum tot de eerste terugvaldatum
Onderzoeksdag 1 tot maximaal 2 jaar na de eerste dosis OMS721
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: vrijheid van bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: Onderzoeksdag -14 tot 4 weken na de laatste bloedplaatjestransfusie
Aantal deelnemers zonder bloedplaatjestransfusies
Onderzoeksdag -14 tot 4 weken na de laatste bloedplaatjestransfusie
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: vrijheid van transfusie met rode bloedcellen (RBC)
Tijdsspanne: Studiedag -14 tot 4 weken na de laatste RBC-transfusie
Aantal deelnemers zonder erytrocytentransfusies
Studiedag -14 tot 4 weken na de laatste RBC-transfusie
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Deelnemers met HSCT-TMA: farmacokinetiek (PK) van toediening van meerdere doses OMS721
Tijdsspanne: Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
PK-parameters inclusief klaringssnelheid
Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
Deelnemers met HSCT-TMA (ADA)
Tijdsspanne: Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
Aanwezigheid van ADA-reactie. Immunogeniciteit van toediening van meerdere doses OMS721 bij proefpersonen met TMA
Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LDH
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in LDH
Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in creatine
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in Creatine
Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in haptoglobine
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in haptoglobine
Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Deelnemers met HSCT-TMA behandeld met OMS721: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobine
Tijdsspanne: Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in hemoglobine
Studiedag 1 tot dag 97, ongeveer 13 weken
Deelnemers met HSCT-TMA: farmacokinetiek (PK) van toediening van meerdere doses OMS721
Tijdsspanne: Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
PK-parameters Schijnbaar volume van het centrale compartiment (V1)
Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
Deelnemers met HSCT-TMA: farmacokinetiek (PK) van toediening van meerdere doses OMS721
Tijdsspanne: Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
PK-parameters Concentratie van OMS721 waarmee de helft van de maximale eliminatiesnelheid (KM) (ug/ml) wordt bereikt
Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
Deelnemers met HSCT-TMA: farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis
De PD-meting wordt uitgedrukt als percentage remming van C4d om de ex-vivo-lectineroute-activatie te beoordelen
Vóór de dosis en tot 204 dagen na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Omeros Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 november 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

21 augustus 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren