Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av OMS721 hos pasienter med trombotiske mikroangiopatier

22. august 2024 oppdatert av: Omeros Corporation

En fase 2, ukontrollert, tre-trinns, dose-eskalerende kohortstudie for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og den kliniske aktiviteten til OMS721 hos voksne med trombotiske mikroangiopatier

Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og immunogenisiteten til OMS721 hos pasienter med trombotiske mikroangiopatier (TMA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, ukontrollert, 3-trinns, stigende dose-eskaleringsstudie hos pasienter med 1 av 3 former for TMA: atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS), trombotisk trombocytopeni (TTP) og hematopoetisk stamcelletransplantasjon - assosiert TMA (HSCT-assosiert TMA). I trinn 1 av studien ble OMS721 administrert til 3 kohorter, med doseøkning etter kohort for å identifisere det optimale doseringsregimet. I trinn 2 ble dosen valgt i det første trinnet administrert til utvidede kohorter av pasienter med distinkte etiologier (aHUS alene i 1 kohort og TTP eller HSCT-TMA i den andre kohorten). Pasienter som fullførte trinn 2 var kvalifisert for fortsatt behandling i trinn 3 hvis de tolererte OMS721-behandling og oppnådde klinisk fordel. Påmelding til studiet er fullført.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgia
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Omeros Investigational Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Omeros Investigational Site
  • Malaysia
      • Selangan, Malaysia
        • Omeros Investigational Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Omeros Investigational Site
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Polen
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Polen
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thailand
      • Ban Pathumwan, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thailand
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thailand
        • Omeros Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er minst 18 år ved screening (besøk 1)
  2. Har en diagnose av primær aHUS, vedvarende HSCT-assosiert TMA eller TTP
  3. Ingen klinisk åpenbar alternativ forklaring på trombocytopeni og anemi

Ekskluderingskriterier:

  1. Hadde eculizumab-behandling innen tre måneder før screening
  2. Har STEC-HUS
  3. Ha en positiv direkte Coombs-test
  4. Har en aktiv systemisk bakteriell eller soppinfeksjon som krever antimikrobiell behandling (profylaktisk antimikrobiell behandling gitt som standardbehandling er tillatt)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: OMS721 lav dose
Administrering av OMS721 i lav dose
Biologisk: OMS721
Eksperimentell: OMS721 middels dose
Administrering av OMS721 i middels dose
Biologisk: OMS721
Eksperimentell: OMS721 høy dose
Administrering av OMS721 i høy dose
Biologisk: OMS721

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheten og toleransen ved administrering av flere doser av OMS721 hos deltakere med TMA
Tidsramme: Dag 1 til 37 dager etter avsluttet behandling, ca. opptil 31 uker.
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (AE): klinisk signifikante endringer i vitale tegn, EKG og laboratorietester ble rapportert som AE.
Dag 1 til 37 dager etter avsluttet behandling, ca. opptil 31 uker.
Antall deltakere med HSCT-TMA som svarer på OMS721
Tidsramme: Dag 1 til opptil 2 år etter den første dosen av OMS721
Respons definert som: Forbedring av TMA-laboratoriemarkører for antall blodplater og laktatdehydrogenase (LDH) og forbedring i klinisk status
Dag 1 til opptil 2 år etter den første dosen av OMS721

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: 100-dagers overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til 100 dager senere
Antall deltakere i live fra datoen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til 100 dager senere
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Total overlevelse
Tidsramme: Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til opptil 2 år etter første dose av OMS721
Overlevelsesdager fra dagen for TMA-diagnose
Studiedag for HSCT-TMA-diagnose til opptil 2 år etter første dose av OMS721
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Varighet av respons
Tidsramme: Studiedag 1 til opptil 2 år etter første dose av OMS721
Antall dager fra første svardato til første tilbakefallsdato
Studiedag 1 til opptil 2 år etter første dose av OMS721
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Freedom From Platelet Transfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uker etter siste blodplatetransfusjon
Antall deltakere med fravær av blodplatetransfusjoner
Studiedag -14 til 4 uker etter siste blodplatetransfusjon
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Freedom From Red Blood Cell (RBC) Transfusion
Tidsramme: Studiedag -14 til 4 uker etter siste RBC-transfusjon
Antall deltakere med fravær av RBC-transfusjoner
Studiedag -14 til 4 uker etter siste RBC-transfusjon
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Endringer fra baseline i antall blodplater
Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Deltakere med HSCT-TMA: Farmakokinetikk (PK) ved flerdoseadministrasjon av OMS721
Tidsramme: Før dose og opptil 204 dager etter dose
PK parametere inkludert clearance rate
Før dose og opptil 204 dager etter dose
Deltakere med HSCT-TMA (ADA)
Tidsramme: Før dose og opptil 204 dager etter dose
Tilstedeværelse av ADA-respons. Immunogenisitet av administrering av flere doser av OMS721 hos personer med TMA
Før dose og opptil 204 dager etter dose
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Endring fra baseline i LDH
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Endringer fra baseline i LDH
Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Endring fra baseline i kreatin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Endringer fra baseline i kreatin
Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Endring fra baseline i Haptoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Endringer fra baseline i Haptoglobin
Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Deltakere med HSCT-TMA behandlet med OMS721: Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Endringer fra baseline i hemoglobin
Studiedag 1 til dag 97, ca. 13 uker
Deltakere med HSCT-TMA: Farmakokinetikk (PK) ved flerdoseadministrasjon av OMS721
Tidsramme: Før dose og opptil 204 dager etter dose
PK-parametere Tilsynelatende volum av sentralrommet (V1)
Før dose og opptil 204 dager etter dose
Deltakere med HSCT-TMA: Farmakokinetikk (PK) ved flerdoseadministrasjon av OMS721
Tidsramme: Før dose og opptil 204 dager etter dose
PK-parametere Konsentrasjon av OMS721 som oppnår halv maksimal eliminasjonshastighet (KM) (ug/mL)
Før dose og opptil 204 dager etter dose
Deltakere med HSCT-TMA: Farmakodynamikk (PD)
Tidsramme: Før dose og opptil 204 dager etter dose
PD-mål er uttrykt som prosentvis hemming av C4d for å vurdere ex-vivo lektinveiaktivering
Før dose og opptil 204 dager etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Omeros Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2014

Primær fullføring (Faktiske)

30. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

11. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2014

Først lagt ut (Antatt)

21. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere