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血栓性微小血管障害患者におけるOMS721の安全性と有効性の研究

2024年8月22日 更新者：Omeros Corporation

血栓性微小血管症の成人におけるOMS721の安全性、薬物動態、薬力学、免疫原性、および臨床活性を評価するためのフェーズ2、非制御、3段階、用量漸増コホート研究

この研究の目的は、血栓性微小血管障害 (TMA) 患者における OMS721 の安全性、有効性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、および免疫原性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、非定型溶血性尿毒症症候群 (aHUS)、血栓性血小板減少症 (TTP)、および造血幹細胞移植関連 TMA の 3 つの形態の TMA の患者を対象とした第 2 相、非制御、3 段階、用量漸増試験です。 （HSCT関連TMA）。 試験のステージ 1 では、OMS721 が 3 つのコホートに投与され、コホートごとに用量を段階的に増やして最適な投与計画を特定しました。 第 2 段階では、第 1 段階で選択された用量が、病因が異なる患者の拡張コホートに投与されました (1 つのコホートでは aHUS のみ、もう 1 つのコホートでは TTP または HSCT-TMA)。 ステージ 2 を完了した患者は、OMS721 治療に耐え、臨床的利益を得た場合、ステージ 3 での継続治療に適格でした。 研究への登録が完了しました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • Omeros Investigational Site
  • イタリア
      • Bergamo、イタリア
        • Omeros Investigational Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール
        • Omeros Investigational Site
  • タイ
      • Ban Pathumwan、タイ
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok、タイ
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani、タイ
        • Omeros Investigational Site
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド
        • Omeros Investigational Site
  • ブルガリア
      • Sofia、ブルガリア
        • Omeros Investigational Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven、ベルギー
        • Omeros Investigational Site
      • Liege、ベルギー
        • Omeros Investigational Site
  • ポーランド
      • Katowice、ポーランド
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow、ポーランド
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw、ポーランド
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź、ポーランド
        • Omeros Investigational Site
  • マレーシア
      • Selangan、マレーシア
        • Omeros Investigational Site
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア
        • Omeros Investigational Site
  • 台湾
      • Taichung、台湾
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei、台湾
        • Omeros Investigational Site
  • 香港
      • Sha Tin、香港
        • Omeros Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -スクリーニング時に少なくとも18歳です（訪問1）
  2. -原発性aHUS、持続性HSCT関連TMAまたはTTPの診断を受けている
  3. 血小板減少症と貧血について、臨床的に明らかな別の説明はない

除外基準:

  1. スクリーニング前の 3 か月以内にエクリズマブ治療を受けていた
  2. STEC-HUSを持っている
  3. 直接クームステストが陽性である
  4. -抗菌療法を必要とする活動的な全身性細菌または真菌感染症がある（標準治療として投与される予防的抗菌療法は許可されています）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：OMS721 低用量
OMS721の低用量投与
生物学的：OMS721
実験的：OMS721中用量
OMS721の中用量投与
生物学的：OMS721
実験的：OMS721 高用量
OMS721の高用量投与
生物学的：OMS721

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
TMA 患者における OMS721 の複数回投与の安全性と忍容性を評価する
時間枠：治療終了後 1 日目から 37 日目まで、約 31 週間まで。
治療中に発生した有害事象 (AE) の発生率: バイタルサイン、ECG、臨床検査における臨床的に重大な変化が AE として報告されました。
治療終了後 1 日目から 37 日目まで、約 31 週間まで。
OMS721 に応答した HSCT-TMA の参加者の数
時間枠：OMS721の初回投与後1日目から最長2年間
反応は次のように定義されます: 血小板数および乳酸デヒドロゲナーゼ (LDH) の TMA 検査マーカーの改善および臨床状態の改善
OMS721の初回投与後1日目から最長2年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者: 100日生存
時間枠：HSCT-TMA 診断日から 100 日後までの調査
TMA 診断日から生存している参加者の数
HSCT-TMA 診断日から 100 日後までの調査
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：全生存率
時間枠：OMS721の初回投与後最長2年間のHSCT-TMA診断の研究日
TMAと診断された日からの生存日数
OMS721の初回投与後最長2年間のHSCT-TMA診断の研究日
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：奏効期間
時間枠：研究1日目からOMS721の初回投与後最長2年間
最初の反応日から最初の再発日までの日数
研究1日目からOMS721の初回投与後最長2年間
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：血小板輸血からの解放
時間枠：研究日 - 最後の血小板輸血後 14 ～ 4 週間
血小板輸血を受けていない参加者の数
研究日 - 最後の血小板輸血後 14 ～ 4 週間
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：赤血球（RBC）輸血からの解放
時間枠：研究日 - 最後の赤血球輸血から 14 ～ 4 週間後
赤血球輸血を受けていない参加者の数
研究日 - 最後の赤血球輸血から 14 ～ 4 週間後
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：血小板数のベースラインからの変化
時間枠：研究1日目から97日目まで、約13週間
血小板数のベースラインからの変化
研究1日目から97日目まで、約13週間
HSCT-TMA の参加者: OMS721 の複数回投与の薬物動態 (PK)
時間枠：投与前および投与後204日まで
クリアランス率を含むPKパラメータ
投与前および投与後204日まで
HSCT-TMA (ADA) の参加者
時間枠：投与前および投与後204日まで
ADA 応答の存在。 TMA 患者における OMS721 の複数回投与の免疫原性
投与前および投与後204日まで
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：LDHのベースラインからの変化
時間枠：研究1日目から97日目まで、約13週間
LDHのベースラインからの変化
研究1日目から97日目まで、約13週間
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：クレアチンのベースラインからの変化
時間枠：研究1日目から97日目まで、約13週間
クレアチンのベースラインからの変化
研究1日目から97日目まで、約13週間
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：ハプトグロビンのベースラインからの変化
時間枠：研究1日目から97日目まで、約13週間
ハプトグロビンのベースラインからの変化
研究1日目から97日目まで、約13週間
OMS721で治療されたHSCT-TMAの参加者：ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：研究1日目から97日目まで、約13週間
ヘモグロビンのベースラインからの変化
研究1日目から97日目まで、約13週間
HSCT-TMA の参加者: OMS721 の複数回投与の薬物動態 (PK)
時間枠：投与前および投与後204日まで
PK パラメータ 中央コンパートメントの見かけの容積 (V1)
投与前および投与後204日まで
HSCT-TMA の参加者: OMS721 の複数回投与の薬物動態 (PK)
時間枠：投与前および投与後204日まで
PK パラメーター 最大除去率の半分を達成する OMS721 の濃度 (KM) (ug/mL)
投与前および投与後204日まで
HSCT-TMA の参加者: 薬力学 (PD)
時間枠：投与前および投与後204日まで
PD 測定は、ex vivo レクチン経路活性化を評価するための C4d 阻害率として表されます。
投与前および投与後204日まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Omeros Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年11月2日

一次修了 (実際)

2020年1月30日

研究の完了 (実際)

2020年8月11日

試験登録日

最初に提出

2014年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年8月20日

最初の投稿 (推定)

2014年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月22日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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