Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

OMS721:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on tromboottinen mikroangiopatia

torstai 22. elokuuta 2024 päivittänyt: Omeros Corporation

Vaihe 2, kontrolloimaton, kolmivaiheinen, annoskorotuskohorttitutkimus OMS721:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, immunogeenisyyttä ja kliinistä aktiivisuutta arvioimiseksi aikuisilla, joilla on tromboottisia mikroangiopatioita

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida OMS721:n turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PD) ja immunogeenisyyttä potilailla, joilla on tromboottinen mikroangiopatia (TMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, kontrolloimaton, 3-vaiheinen, nousevan annoksen eskalaatiotutkimus potilailla, joilla on yksi kolmesta TMA:n muodosta: atyyppinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS), tromboottinen trombosytopenia (TTP) ja hematopoieettinen kantasolusiirto - liittyvä TMA (HSCT:hen liittyvä TMA). Tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa OMS721:tä annettiin 3 kohortille annosta nostettiin kohortti kerrallaan optimaalisen annosteluohjelman tunnistamiseksi. Vaiheessa 2 ensimmäisessä vaiheessa valittu annos annettiin laajennetuille potilasryhmille, joilla oli eri etiologiat (aHUS yksinään yhdessä kohortissa ja TTP tai HSCT-TMA toisessa kohortissa). Vaiheen 2 päätökseen saaneet potilaat olivat oikeutettuja jatkamaan hoitoa vaiheessa 3, jos he kestivät OMS721-hoidon ja saivat kliinistä hyötyä. Ilmoittautuminen tutkimukseen on suoritettu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Belgia
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Belgia
        • Omeros Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Omeros Investigational Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Omeros Investigational Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Omeros Investigational Site
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua
        • Omeros Investigational Site
  • Malesia
      • Selangan, Malesia
        • Omeros Investigational Site
  • Puola
      • Katowice, Puola
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Puola
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Puola
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Puola
        • Omeros Investigational Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore
        • Omeros Investigational Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Taiwan
        • Omeros Investigational Site
  • Thaimaa
      • Ban Pathumwan, Thaimaa
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Thaimaa
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Thaimaa
        • Omeros Investigational Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti
        • Omeros Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Omeros Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. olet vähintään 18-vuotias seulonnassa (käynti 1)
  2. Sinulla on diagnoosi primaarinen aHUS, jatkuva HSCT:hen liittyvä TMA tai TTP
  3. Ei kliinisesti ilmeistä vaihtoehtoista selitystä trombosytopenialle ja anemialle

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hän oli saanut ekulitsumabihoitoa kolmen kuukauden sisällä ennen seulontaa
  2. On STEC-HUS
  3. Tee positiivinen suora Coombs-testi
  4. sinulla on aktiivinen systeeminen bakteeri- tai sieni-infektio, joka vaatii antimikrobista hoitoa (ennaltaehkäisevä antimikrobinen hoito normaalihoidon mukaisesti on sallittu)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OMS721 pieni annos
OMS721:n anto pienellä annoksella
Biologinen: OMS721
Kokeellinen: OMS721 keskimääräinen annos
OMS721:n anto keskisuurella annoksella
Biologinen: OMS721
Kokeellinen: OMS721 suuri annos
OMS721:n anto suurella annoksella
Biologinen: OMS721

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi OMS721:n usean annoksen antamisen turvallisuus ja siedettävyys TMA:ta saaville osallistujille
Aikaikkuna: Päivä 1 - 37 päivää hoidon päättymisen jälkeen, noin 31 viikkoon asti.
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus: kliinisesti merkittävät muutokset elintoiminnoissa, EKG:ssä ja laboratoriotesteissä raportoitiin haittavaikutuksina.
Päivä 1 - 37 päivää hoidon päättymisen jälkeen, noin 31 viikkoon asti.
HSCT-TMA:ta käyttävien osallistujien määrä, jotka vastaavat OMS721:een
Aikaikkuna: Päivä 1 - enintään 2 vuotta ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen
Vaste määritellään seuraavasti: verihiutaleiden määrän ja laktaattidehydrogenaasin (LDH) TMA-laboratoriomarkkerien paraneminen ja kliinisen tilan paraneminen
Päivä 1 - enintään 2 vuotta ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: 100 päivän selviytyminen
Aikaikkuna: HSCT-TMA-diagnoosin tutkimuspäivä 100 päivää myöhemmin
Elossa olevien osallistujien lukumäärä TMA-diagnoosin päivämäärästä
HSCT-TMA-diagnoosin tutkimuspäivä 100 päivää myöhemmin
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: HSCT-TMA-diagnoosin tutkimuspäivä enintään 2 vuoteen ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen
Eloonjäämispäivät TMA-diagnoosin päivästä
HSCT-TMA-diagnoosin tutkimuspäivä enintään 2 vuoteen ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - enintään 2 vuotta ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen
Päivien määrä ensimmäisestä vastauspäivästä ensimmäiseen uusiutumispäivään
Tutkimuspäivä 1 - enintään 2 vuotta ensimmäisen OMS721-annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Vapaus verihiutaleiden siirrosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä -14-4 viikkoa viimeisen verihiutalesiirron jälkeen
Osallistujien määrä, joilta puuttui verihiutaleiden siirto
Tutkimuspäivä -14-4 viikkoa viimeisen verihiutalesiirron jälkeen
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Vapaus punasolujen (RBC) siirrosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä -14-4 viikkoa viimeisen punasolusiirron jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilta ei ole tehty punasolusiirtoja
Tutkimuspäivä -14-4 viikkoa viimeisen punasolusiirron jälkeen
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Muutos verihiutalemäärässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Verihiutaleiden määrän muutokset lähtötilanteesta
Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Osallistujat, joilla on HSCT-TMA: OMS721:n usean annoksen annon farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
PK-parametrit, mukaan lukien puhdistumanopeus
Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on HSCT-TMA (ADA)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
ADA-vasteen läsnäolo. OMS721:n usean annoksen antamisen immunogeenisyys potilailla, joilla on TMA
Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Muutos LDH:n lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
LDH:n muutokset lähtötilanteesta
Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Muutos lähtötasosta kreatiinissa
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Kreatiinin muutokset lähtötasosta
Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Muutos Haptoglobinin lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Muutokset lähtötasosta Haptoglobiinissa
Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Osallistujat, joilla on OMS721:llä hoidettu HSCT-TMA: Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Hemoglobiinin muutokset lähtötasosta
Tutkimuspäivä 1 - päivä 97, noin 13 viikkoa
Osallistujat, joilla on HSCT-TMA: OMS721:n usean annoksen annon farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
PK-parametrit Keskiosaston näennäinen tilavuus (V1)
Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on HSCT-TMA: OMS721:n usean annoksen annon farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
PK-parametrit OMS721:n pitoisuus, joka saavuttaa puolet maksimieliminaationopeudesta (KM) (ug/ml)
Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
Osallistujat, joilla on HSCT-TMA: Farmakodynamiikka (PD)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen
PD-mitta ilmaistaan ​​C4d:n prosentuaalisena estona ex vivo -lektiinireitin aktivaation arvioimiseksi
Ennen annosta ja enintään 204 päivää annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Omeros Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 2. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 30. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 21. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa