Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности OMS721 у пациентов с тромботической микроангиопатией

22 августа 2024 г. обновлено: Omeros Corporation

Фаза 2, неконтролируемое, трехэтапное когортное исследование с повышением дозы для оценки безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики, иммуногенности и клинической активности OMS721 у взрослых с тромботическими микроангиопатиями

Целью данного исследования является оценка безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и иммуногенности OMS721 у пациентов с тромботическими микроангиопатиями (ТМА).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это неконтролируемое 3-этапное исследование фазы 2 с возрастающей дозой у пациентов с 1 из 3 форм ТМА: атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС), тромботическая тромбоцитопения (ТТП) и ТМА, связанная с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток. (ТМА, связанная с ТГСК). На этапе 1 исследования OMS721 вводили 3 когортам с повышением дозы по когортам для определения оптимального режима дозирования. На этапе 2 доза, выбранная на первом этапе, вводилась расширенным группам пациентов с различной этиологией (только аГУС в 1 группе и ТТП или ТГСК-ТМА в другой группе). Пациенты, завершившие Стадию 2, имели право на продолжение лечения на Стадии 3, если они переносили лечение OMS721 и получали клиническую пользу. Запись на исследование завершена.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

58

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Omeros Investigational Site
      • Leuven, Бельгия
        • Omeros Investigational Site
      • Liege, Бельгия
        • Omeros Investigational Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Omeros Investigational Site
  • Гонконг
      • Sha Tin, Гонконг
        • Omeros Investigational Site
  • Италия
      • Bergamo, Италия
        • Omeros Investigational Site
  • Литва
      • Vilnius, Литва
        • Omeros Investigational Site
  • Малайзия
      • Selangan, Малайзия
        • Omeros Investigational Site
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Omeros Investigational Site
  • Польша
      • Katowice, Польша
        • Omeros Investigational Site
      • Krakow, Польша
        • Omeros Investigational Site
      • Warsaw, Польша
        • Omeros Investigational Site
      • Łódź, Польша
        • Omeros Investigational Site
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур
        • Omeros Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • Omeros Investigational Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Omeros Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Omeros Investigational Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Omeros Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Omeros Investigational Site
  • Таиланд
      • Ban Pathumwan, Таиланд
        • Omeros Investigational Site
      • Bangkok, Таиланд
        • Omeros Investigational Site
      • Pathum Thani, Таиланд
        • Omeros Investigational Site
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань
        • Omeros Investigational Site
      • Taipei, Тайвань
        • Omeros Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст не менее 18 лет на момент скрининга (посещение 1)
  2. Имеют диагноз первичного аГУС, персистирующей ТМА или ТТП, связанной с ТГСК.
  3. Нет клинически очевидного альтернативного объяснения тромбоцитопении и анемии

Критерий исключения:

  1. Терапия экулизумабом в течение трех месяцев до скрининга
  2. Иметь СТЭК-ХУС
  3. Положительный прямой тест Кумбса
  4. Имеют активную системную бактериальную или грибковую инфекцию, требующую антимикробной терапии (допускается профилактическая антимикробная терапия, назначаемая в качестве стандартного лечения)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: OMS721 низкая доза
Введение OMS721 в низкой дозе
Биологический: ОМС721
Экспериментальный: OMS721 средняя доза
Введение OMS721 в средней дозе
Биологический: ОМС721
Экспериментальный: OMS721 высокая доза
Введение OMS721 в высокой дозе
Биологический: ОМС721

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените безопасность и переносимость многократного введения OMS721 участникам с ТМА.
Временное ограничение: С 1-го дня по 37 дней после окончания лечения, примерно до 31 недели.
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникших во время лечения: клинически значимые изменения жизненно важных показателей, ЭКГ и лабораторных тестов были зарегистрированы как НЯ.
С 1-го дня по 37 дней после окончания лечения, примерно до 31 недели.
Количество участников с ТГСК-ТМА, ответивших на OMS721
Временное ограничение: От 1-го дня до 2 лет после первой дозы OMS721
Ответ определяется как: улучшение лабораторных маркеров ТМА количества тромбоцитов и лактатдегидрогеназы (ЛДГ) и улучшение клинического статуса.
От 1-го дня до 2 лет после первой дозы OMS721

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: 100-дневное выживание
Временное ограничение: От дня исследования диагноза ТГСК-ТМА до 100 дней спустя
Количество участников, живых с момента постановки диагноза ТМА
От дня исследования диагноза ТГСК-ТМА до 100 дней спустя
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: общая выживаемость
Временное ограничение: День исследования диагноза ТГСК-ТМА на срок до 2 лет после первой дозы OMS721
Дни выживания со дня диагностики ТМА
День исследования диагноза ТГСК-ТМА на срок до 2 лет после первой дозы OMS721
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: продолжительность ответа
Временное ограничение: От 1-го дня исследования до 2 лет после первой дозы OMS721
Количество дней от даты первого ответа до даты первого рецидива
От 1-го дня исследования до 2 лет после первой дозы OMS721
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие лечение OMS721: свобода от переливания тромбоцитов
Временное ограничение: День исследования: от 14 до 4 недель после последней переливания тромбоцитов.
Количество участников без переливания тромбоцитов
День исследования: от 14 до 4 недель после последней переливания тромбоцитов.
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: свобода от переливания эритроцитов (RBC)
Временное ограничение: День исследования: от 14 до 4 недель после последнего переливания эритроцитов.
Количество участников без переливания эритроцитов
День исследования: от 14 до 4 недель после последнего переливания эритроцитов.
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Изменения по сравнению с исходным уровнем количества тромбоцитов
Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Участники с ТГСК-ТМА: фармакокинетика (ФК) многократного введения OMS721
Временное ограничение: До введения дозы и в течение 204 дней после приема
PK-параметры, включая скорость выведения
До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Участники с ТГСК-ТМА (ADA)
Временное ограничение: До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Наличие ответа ADA. Иммуногенность многократного введения OMS721 субъектам с ТМА
До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: изменение ЛДГ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Изменения по сравнению с исходным уровнем ЛДГ
Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Участники с HSCT-TMA, получавшие OMS721: изменение уровня креатина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Изменения по сравнению с исходным уровнем креатина
Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: изменение уровня гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Изменения по сравнению с исходным уровнем гаптоглобина
Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Участники с ТГСК-ТМА, получавшие OMS721: изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Изменения по сравнению с исходным уровнем гемоглобина
Учебный день с 1 по 97 день, примерно 13 недель.
Участники с ТГСК-ТМА: фармакокинетика (ФК) многократного введения OMS721
Временное ограничение: До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Параметры РК Видимый объем центрального отсека (V1)
До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Участники с ТГСК-ТМА: фармакокинетика (ФК) многократного введения OMS721
Временное ограничение: До введения дозы и в течение 204 дней после приема
ФК-параметры Концентрация OMS721, обеспечивающая половину максимальной скорости выведения (КМ) (мкг/мл)
До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Участники с ТГСК-ТМА: фармакодинамика (ПД)
Временное ограничение: До введения дозы и в течение 204 дней после приема
Показатель PD выражается как процентное ингибирование C4d для оценки активации лектинового пути ex-vivo.
До введения дозы и в течение 204 дней после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Omeros Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 ноября 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 августа 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 августа 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

21 августа 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • OMS721-TMA-001
  • 2014-001032-11 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться