PNH 피험자에서 치료 표준에 대한 추가 기능으로서 Pegcetacoplan(APL-2)의 안전성을 평가하기 위한 1상 연구
2020년 12월 14일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 피험자에서 치료 표준에 추가되는 APL-2의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 오픈 라벨, 단일 및 다중 상승 용량 연구.
이 연구는 PNH 환자에서 페그세타코플란의 초기 탐구가 될 것입니다.
페그세타코플란의 단일 및 다중 용량 투여 후 안전성, 내약성, PK 및 PD 평가는 약물 추가 개발 결정을 안내할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
- Lakes Research
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Lousiville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- John Hopkins Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, 미국, 89135
- Cure 4 The Kids Foundation
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 만 18세 이상
- 체중 >55kg
- PNH 진단
- 최소 3개월 동안 에쿨리주맙(Soliris®)으로 치료 중
- 스크리닝 시 Hb < 10g/dL이거나 스크리닝 전 12개월 이내에 최소 1회 수혈을 받았습니다.
- 혈소판 수 >30,000/mm3
- 절대 호중구 수 > 500/mm3
- 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다(아래 참조).
- 가임 여성 파트너가 있는 남성은 프로토콜에서 정의한 피임 방법(아래 참조)을 사용하고 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력
제외 기준:
- 활성 세균 감염
- B형, C형 간염 또는 HIV로 알려진 감염
- 유전성 보체 결핍
- 골수 이식의 역사
- 30일 이내에 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 물질, 장치 또는 절차에 노출
- 스크리닝 시 남성의 경우 > 450 ms 및 여성의 경우 > 470 ms로 정의되는 QTcF 연장의 증거
- 스크리닝 시 크레아티닌 청소율(CrCl) < 50 mL/min(Cockcroft-Gault 공식)
- 모유 수유 여성
- 수막구균성 질병의 병력
- N. meningitidis type A, C, W, Y, B(2개의 개별 백신으로 투여), Pneumococcal conjugate vaccine 또는 Pneumococcal polysaccharide vaccine 23(각각 PCV13 또는 PPSV23) 및 B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 백신에 대한 백신 접종 없음 1일(방문 2) 투약 1년 전.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 1
초회 투여량 25mg, 반복 투여량 5mg/일
|
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 2
초회 투여량 50mg, 반복 투여량 30mg/일
|
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 3
반복 투여량 180mg/일
|
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 4
반복 투여량 270mg/일
|
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
단일 투여 단계 동안 중증도를 포함하여 치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 피험자 수
기간: 연구 약물의 단일 용량(제1일)부터 최대 30일까지
|
TEAE는 연구 약물의 첫 투여 후(제1일) 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다.
연구자는 중증도 및 연구 약물과의 관련성에 대해 AE를 평가했습니다.
AE는 다음에 기초하여 유해 사례에 대한 공통 용어 기준(CTCAE, v4.03)에 따라 등급이 매겨졌다: 등급 1: 약함; 2등급: 보통; 3등급: 심함; 4등급: 생명을 위협함; 등급 5: AE와 관련된 사망.
|
연구 약물의 단일 용량(제1일)부터 최대 30일까지
|
|
다회 투여 단계 동안 중증도를 포함하여 TEAE가 있는 피험자의 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지(코호트 1-3: 최대 58일; 코호트 4: 최대 759일).
|
TEAE는 연구 약물의 첫 투여 후(제1일) 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다.
연구자는 중증도 및 연구 약물과의 관련성에 대해 AE를 평가했습니다.
AE는 다음을 기준으로 CTCAE, v4.03에 따라 등급이 매겨졌습니다. 등급 1: 약함; 2등급: 보통; 3등급: 심함; 4등급: 생명을 위협함; 등급 5: AE와 관련된 사망.
|
연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일까지(코호트 1-3: 최대 58일; 코호트 4: 최대 759일).
|
|
코호트 4에 대한 다중 투여 단계에 걸쳐 시간 0부터 마지막 측정 가능 농도(AUC0-t)까지 곡선 아래 면적(AUC)
기간: PK 평가를 위한 혈액 샘플을 제1일에 투여 전 및 투여 후 4시간에 수집하고, 제2일 및 최대 785일에 투여 전(최저점)을 수집하였다.
|
비구획 접근법을 사용하여 추정하고 선형 로그 사다리꼴 방법으로 계산한 다중 투여 단계에 걸친 페그세타코플란의 AUC0-t 평가.
Pegcetacoplan 약동학(PK) 매개변수는 코호트 4에 대해서만 요약되었습니다.
|
PK 평가를 위한 혈액 샘플을 제1일에 투여 전 및 투여 후 4시간에 수집하고, 제2일 및 최대 785일에 투여 전(최저점)을 수집하였다.
|
|
코호트 4에 대한 다중 투약 단계에 걸친 최대 투약 전 혈청 농도(Ctrough, Max)
기간: PK 평가를 위한 혈액 샘플을 제1일에 투여 전 및 투여 후 4시간에 수집하고, 제2일 및 최대 785일에 투여 전(최저점)을 수집하였다.
|
비구획 접근법을 사용하여 추정된 다중 투여 단계에 걸친 페그세타코플란의 Ctrough,max 평가.
Pegcetacoplan PK 매개변수는 코호트 4에 대해서만 요약되었습니다.
Ctrough,max는 270 mg/일 및 360 mg/일 모두에 대해 계산되었으며 피험자는 두 용량을 모두 받았습니다.
참고: 코호트 4에서 360mg/일을 받고 있던 1명의 피험자는 용량을 440mg/일과 동일하게 추가로 증가시키기 위해 스폰서 및 기관 검토 위원회 승인을 받았으며 Ctrough,max도 이 용량에 대해 보고되었습니다.
|
PK 평가를 위한 혈액 샘플을 제1일에 투여 전 및 투여 후 4시간에 수집하고, 제2일 및 최대 785일에 투여 전(최저점)을 수집하였다.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 23일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 22일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 10월 10일
처음 게시됨 (추정)
2014년 10월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- APL-CP0514
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .