Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas I-studie för att bedöma säkerheten av Pegcetacoplan (APL-2) som ett tillägg till standarden för vård hos patienter med PNH

14 december 2020 uppdaterad av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En studie med öppen etikett, enstaka och flera stigande doser för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för APL-2 som ett tillägg till standarden för vård hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Denna studie kommer att vara den första utforskningen av pegcetacoplan hos patienter med PNH. Bedömningarna av säkerhet, tolerabilitet, PK och PD efter administrering av enstaka och multipla doser av pegcetacoplan kommer att vägleda beslut om att vidareutveckla läkemedlet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna
  • Minst 18 år
  • Vikt >55 kg
  • Diagnostiserats med PNH
  • Vid behandling med eculizumab (Soliris®) i minst 3 månader
  • Hb < 10 g/dL vid screening ELLER har fått minst en transfusion inom 12 månader före screening
  • Trombocytantal >30 000/mm3
  • Absolut neutrofilantal > 500/mm3
  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och måste gå med på att använda protokolldefinierade preventivmetoder under hela studien (se nedan)
  • Män med kvinnliga partner i fertil ålder måste gå med på att använda protokolldefinierade preventivmetoder (se nedan) och samtycka till att avstå från att donera spermier under hela studien
  • Vill och kan ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Aktiv bakteriell infektion
  • Känd infektion med hepatit B, C eller HIV
  • Ärftlig komplementbrist
  • Historik av benmärgstransplantation
  • Deltagande i någon annan prövning av läkemedel eller exponering för andra prövningsmedel, anordningar eller förfaranden inom 30 dagar
  • Bevis på QTcF-förlängning definierad som > 450 ms för män och > 470 ms för kvinnor vid screening
  • Kreatininclearance (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gault formel) vid screening
  • Ammande kvinnor
  • Historik av meningokocksjukdom
  • Ingen vaccination mot N. meningitidis typ A, C, W, Y och B (administreras som två separata vaccinationer), pneumokockkonjugatvaccin eller pneumokockpolysackaridvaccin 23 (PCV13 respektive PPSV23) och Haemophilus influenzae typ B (Hib) vaccination inom 2 år före dag 1 (besök 2) dosering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Första dosen 25 mg, upprepad dos 5 mg/dag
Läkemedel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hämmare
Andra namn:
  • APL-2
Experimentell: Kohort 2
Första dosen 50 mg, upprepad dos 30 mg/dag
Läkemedel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hämmare
Andra namn:
  • APL-2
Experimentell: Kohort 3
Upprepad dos 180 mg/dag
Läkemedel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hämmare
Andra namn:
  • APL-2
Experimentell: Kohort 4
Upprepad dos 270 mg/dag
Läkemedel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hämmare
Andra namn:
  • APL-2

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), inklusive efter svårighetsgrad, under singeldosfas
Tidsram: Från engångsdos av studieläkemedlet (dag 1) upp till 30 dagar
TEAE definierades som biverkningar som utvecklades eller förvärrades efter den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Utredaren bedömde biverkningar för svårighetsgrad och samband med studieläkemedlet. AE graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) baserat på: Grad 1: Mild; Betyg 2: Måttlig; Grad 3: Svår; Betyg 4: Livshotande; Grad 5: Död relaterad till AE.
Från engångsdos av studieläkemedlet (dag 1) upp till 30 dagar
Antal försökspersoner med TEAE, inklusive efter svårighetsgrad, under flerdosfas
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (Kohort 1-3: upp till 58 dagar; Kohort 4: upp till 759 dagar).
TEAE definierades som biverkningar som utvecklades eller förvärrades efter den första dosen av studieläkemedlet (dag 1) och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Utredaren bedömde biverkningar för svårighetsgrad och samband med studieläkemedlet. AE graderades enligt CTCAE, v4.03 baserat på: Grad 1: Mild; Betyg 2: Måttlig; Grad 3: Svår; Betyg 4: Livshotande; Grad 5: Död relaterad till AE.
Från den första dosen av studieläkemedlet upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (Kohort 1-3: upp till 58 dagar; Kohort 4: upp till 759 dagar).
Area Under the Curve (AUC) från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-t) över multipeldoseringsfasen för kohort 4
Tidsram: Blodprover för PK-bedömning togs före dos och 4 timmar efter dos på dag 1 och före dos (dalgång) på dag 2 och fram till dag 785.
Bedömning av AUC0-t för pegcetakoplan över multipeldoseringsfasen, uppskattad med en icke-kompartmentell metod och beräknad med linjär-log trapetsmetoden. Pegcetacoplans farmakokinetiska (PK) parametrar sammanfattades endast för kohort 4.
Blodprover för PK-bedömning togs före dos och 4 timmar efter dos på dag 1 och före dos (dalgång) på dag 2 och fram till dag 785.
Maximal pre-dos serumkoncentration (Ctrough, Max) över multipeldoseringsfasen för Cohort 4
Tidsram: Blodprover för PK-bedömning togs före dos och 4 timmar efter dos på dag 1 och före dos (dalgång) på dag 2 och fram till dag 785.
Bedömning av Ctrough,max för pegcetacoplan under multipeldoseringsfasen, uppskattad med en icke-kompartmentell metod. Pegcetacoplan PK-parametrar sammanfattades endast för kohort 4. Ctrough,max beräknades för både 270 mg/dag och 360 mg/dag där försökspersonerna fick båda doserna. Notera: 1 försöksperson i kohort 4 som fick 360 mg/dag beviljades sponsor- och institutionell granskningsnämnds godkännande att öka dosen ytterligare till motsvarande 440 mg/dag och Ctrough,max rapporteras också för denna dos.
Blodprover för PK-bedömning togs före dos och 4 timmar efter dos på dag 1 och före dos (dalgång) på dag 2 och fram till dag 785.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 februari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

22 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

22 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

15 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • APL-CP0514

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på Pegcetacoplan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera