Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase I-onderzoek om de veiligheid van Pegcetacoplan (APL-2) te beoordelen als aanvulling op de zorgstandaard bij proefpersonen met PNH

14 december 2020 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label onderzoek met enkelvoudige en meervoudige oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van APL-2 te beoordelen als aanvulling op de zorgstandaard bij proefpersonen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

Deze studie zal de eerste verkenning zijn van peccetacoplan bij patiënten met PNH. De beoordelingen van de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD na toediening van enkelvoudige en meervoudige doses peccetacoplan zullen leidend zijn bij beslissingen om het geneesmiddel verder te ontwikkelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw
  • Minstens 18 jaar oud
  • Weeg >55 kg
  • Gediagnosticeerd met PNH
  • Onder behandeling met eculizumab (Soliris®) gedurende minimaal 3 maanden
  • Hb < 10 g/dL bij screening OF minimaal één transfusie hebben gekregen in de 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Aantal bloedplaatjes van >30.000/mm3
  • Absoluut aantal neutrofielen > 500/mm3
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en moeten ermee instemmen om in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek (zie hieronder)
  • Mannen met vrouwelijke partners die kinderen kunnen krijgen, moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden (zie hieronder) en moeten ermee instemmen geen sperma te doneren voor de duur van het onderzoek
  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve bacteriële infectie
  • Bekende infectie met hepatitis B, C of HIV
  • Erfelijke complementdeficiëntie
  • Geschiedenis van beenmergtransplantatie
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek of blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel, apparaat of procedure binnen 30 dagen
  • Bewijs van QTcF-verlenging gedefinieerd als > 450 ms voor mannen en > 470 ms voor vrouwen bij screening
  • Creatinineklaring (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gault-formule) bij screening
  • Vrouwen die borstvoeding geven
  • Geschiedenis van meningokokkenziekte
  • Geen vaccinatie tegen N. meningitidis type A, C, W, Y en B (toegediend als twee afzonderlijke vaccinaties), pneumokokkenconjugaatvaccin of pneumokokkenpolysaccharidevaccin 23 (respectievelijk PCV13 of PPSV23) en Haemophilus influenzae Type B (Hib)-vaccinatie binnen 2 jaar voorafgaand aan dag 1 (bezoek 2) dosering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Eerste dosis 25 mg, herhaalde dosis 5 mg/dag
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2
Experimenteel: Cohort 2
Eerste dosis 50 mg, herhaalde dosis 30 mg/dag
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2
Experimenteel: Cohort 3
Herhaalde dosis 180 mg/dag
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2
Experimenteel: Cohort 4
Herhaalde dosis 270 mg/dag
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), inclusief naar ernst, tijdens de fase van een enkele dosis
Tijdsspanne: Van een enkele dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot 30 dagen
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) en tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De onderzoeker beoordeelde bijwerkingen op ernst en verband met het onderzoeksgeneesmiddel. AE's werden ingedeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) op basis van: Graad 1: Mild; Graad 2: Matig; Graad 3: ernstig; Graad 4: levensbedreigend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
Van een enkele dosis onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) tot 30 dagen
Aantal proefpersonen met TEAE's, inclusief naar ernst, tijdens fase met meerdere doses
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (cohorten 1-3: tot 58 dagen; cohort 4: tot 759 dagen).
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (dag 1) en tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De onderzoeker beoordeelde bijwerkingen op ernst en verband met het onderzoeksgeneesmiddel. AE's werden beoordeeld volgens CTCAE, v4.03 op basis van: Graad 1: Mild; Graad 2: Matig; Graad 3: ernstig; Graad 4: levensbedreigend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (cohorten 1-3: tot 58 dagen; cohort 4: tot 759 dagen).
Gebied onder de curve (AUC) van tijd 0 tot de laatste meetbare concentratie (AUC0-t) gedurende de meervoudige doseringsfase voor cohort 4
Tijdsspanne: Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordeling werden verzameld vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1 en vóór de dosis (dalpunt) op dag 2 en tot aan dag 785.
Beoordeling van de AUC0-t van pegcetacoplan gedurende de meervoudige doseringsfase, geschat met behulp van een niet-compartimentele benadering en berekend met de lineaire-log trapezoïdale methode. De farmacokinetische (FK) parameters van Pegcetacoplan zijn alleen voor cohort 4 samengevat.
Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordeling werden verzameld vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1 en vóór de dosis (dalpunt) op dag 2 en tot aan dag 785.
Maximale pre-dosis serumconcentratie (Ctrough,Max) gedurende de meervoudige doseringsfase voor cohort 4
Tijdsspanne: Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordeling werden verzameld vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1 en vóór de dosis (dalpunt) op dag 2 en tot aan dag 785.
Beoordeling van Ctrough,max van peccetacoplan gedurende de meervoudige doseringsfase, geschat met behulp van een niet-compartimentele benadering. De farmacokinetische parameters van Pegcetacoplan zijn alleen voor cohort 4 samengevat. Ctrough,max werd berekend voor zowel 270 mg/dag als 360 mg/dag waarbij proefpersonen beide doses kregen. Opmerking: 1 proefpersoon in cohort 4 die 360 ​​mg/dag kreeg, kreeg toestemming van de sponsor en de institutionele beoordelingsraad om de dosis verder te verhogen tot het equivalent van 440 mg/dag en Ctrough,max wordt ook gerapporteerd voor deze dosis.
Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordeling werden verzameld vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1 en vóór de dosis (dalpunt) op dag 2 en tot aan dag 785.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

15 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APL-CP0514

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pegcetacoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren