Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase I-studie for å vurdere sikkerheten til Pegcetacoplan (APL-2) som et tillegg til standard for omsorg hos pasienter med PNH

14. desember 2020 oppdatert av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En åpen etikett, enkelt- og multiple stigende dosestudie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til APL-2 som et tillegg til standard for omsorg hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Denne studien vil være den første utforskningen av pegcetacoplan hos pasienter med PNH. Vurderingene av sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD etter administrering av enkelt- og multiple doser av pegcetacoplan vil lede beslutninger om å videreutvikle stoffet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne
  • Minst 18 år
  • Vekt >55 kg
  • Diagnostisert med PNH
  • På behandling med eculizumab (Soliris®) i minst 3 måneder
  • Hb < 10 g/dL ved screening ELLER har mottatt minst én transfusjon innen 12 måneder før screening
  • Blodplateantall på >30 000/mm3
  • Absolutt nøytrofiltall > 500/mm3
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ graviditetstest ved screening og må godta å bruke protokolldefinerte prevensjonsmetoder i løpet av studien (se nedenfor)
  • Menn med kvinnelige partnere i fruktbar alder må godta å bruke protokolldefinerte prevensjonsmetoder (se nedenfor) og samtykke i å avstå fra å donere sæd under hele studien
  • Villig og i stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv bakteriell infeksjon
  • Kjent infeksjon med hepatitt B, C eller HIV
  • Arvelig komplementmangel
  • Historie om benmargstransplantasjon
  • Deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller eksponering for andre undersøkelsesmidler, enheter eller prosedyrer innen 30 dager
  • Bevis for QTcF-forlengelse definert som > 450 ms for menn og > 470 ms for kvinner ved screening
  • Kreatininclearance (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gault formel) ved screening
  • Ammende kvinner
  • Historie med meningokokksykdom
  • Ingen vaksinasjon mot N. meningitidis type A, C, W, Y og B (administrert som to separate vaksinasjoner), pneumokokkkonjugatvaksine eller pneumokokkpolysakkaridvaksine 23 (henholdsvis PCV13 eller PPSV23) og Haemophilus influenzae Type B (Hib) vaksinasjon innen 2 år før dag 1 (besøk 2) dosering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Første dose 25 mg, gjentatt dose 5 mg/dag
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2
Eksperimentell: Kohort 2
Første dose 50 mg, gjentatt dose 30 mg/dag
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2
Eksperimentell: Kohort 3
Gjentatt dose 180 mg/dag
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2
Eksperimentell: Kohort 4
Gjentatt dose 270 mg/dag
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), inkludert etter alvorlighetsgrad, under enkeltdosefase
Tidsramme: Fra enkeltdose av studiemedisin (dag 1) opp til 30 dager
TEAE ble definert som AE som utviklet seg eller forverret seg etter første dose av studiemedikamentet (dag 1), og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Etterforskeren vurderte bivirkningene for alvorlighetsgrad og tilknytning til studiemedikamentet. AE ble gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) basert på: Grad 1: Mild; Karakter 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig; Karakter 4: Livstruende; Grad 5: Død knyttet til AE.
Fra enkeltdose av studiemedisin (dag 1) opp til 30 dager
Antall personer med TEAE, inkludert etter alvorlighetsgrad, under flerdosefase
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (Kohort 1-3: opptil 58 dager; Kohort 4: opptil 759 dager).
TEAE ble definert som AE som utviklet seg eller forverret seg etter første dose av studiemedikamentet (dag 1), og opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Etterforskeren vurderte bivirkningene for alvorlighetsgrad og tilknytning til studiemedikamentet. AE ble gradert i henhold til CTCAE, v4.03 basert på: Grad 1: Mild; Karakter 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig; Karakter 4: Livstruende; Grad 5: Død knyttet til AE.
Fra første dose av studiemedikamentet opptil 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet (Kohort 1-3: opptil 58 dager; Kohort 4: opptil 759 dager).
Areal under kurven (AUC) fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon (AUC0-t) over flerdoseringsfasen for kohort 4
Tidsramme: Blodprøver for PK-vurdering ble tatt før dose og 4 timer etter dose på dag 1 og pre-dose (bunn) på dag 2 og frem til dag 785.
Vurdering av AUC0-t av pegcetacoplan over multippel doseringsfasen, estimert ved bruk av en ikke-kompartmental tilnærming og beregnet ved lineær-log trapesmetoden. Pegcetacoplan farmakokinetiske (PK) parametere ble kun oppsummert for kohort 4.
Blodprøver for PK-vurdering ble tatt før dose og 4 timer etter dose på dag 1 og pre-dose (bunn) på dag 2 og frem til dag 785.
Maksimal pre-dose serumkonsentrasjon (Ctrough, Max) over flerdoseringsfasen for kohort 4
Tidsramme: Blodprøver for PK-vurdering ble tatt før dose og 4 timer etter dose på dag 1 og pre-dose (bunn) på dag 2 og frem til dag 785.
Vurdering av Ctrough,max for pegcetacoplan over multippel doseringsfasen, estimert ved bruk av en ikke-kompartmental tilnærming. Pegcetacoplan PK-parametere ble kun oppsummert for kohort 4. Ctrough,max ble beregnet for både 270 mg/dag og 360 mg/dag der forsøkspersoner fikk begge doser. Merk: 1 forsøksperson i kohort 4 som mottok 360 mg/dag ble gitt sponsor- og institusjonsvurderingskomiteens godkjenning for å øke dosen ytterligere til tilsvarende 440 mg/dag og Ctrough,max er også rapportert for denne dosen.
Blodprøver for PK-vurdering ble tatt før dose og 4 timer etter dose på dag 1 og pre-dose (bunn) på dag 2 og frem til dag 785.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

22. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

22. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2014

Først lagt ut (Anslag)

15. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APL-CP0514

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniske studier på Pegcetacoplan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere