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Uno studio di fase I per valutare la sicurezza di Pegcetacoplan (APL-2) come aggiunta allo standard di cura nei soggetti affetti da EPN

14 dicembre 2020 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto, a dose crescente singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'APL-2 come aggiunta allo standard di cura nei soggetti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Questo studio sarà l'esplorazione iniziale di pegcetacoplan in pazienti con EPN. Le valutazioni della sicurezza, tollerabilità, PK e PD dopo la somministrazione di dosi singole e multiple di pegcetacoplan guideranno le decisioni per sviluppare ulteriormente il farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Cure 4 The Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Almeno 18 anni di età
  • Peso >55 kg
  • Diagnosi di EPN
  • In trattamento con eculizumab (Soliris®) per almeno 3 mesi
  • Hb < 10 g/dL allo screening OPPURE aver ricevuto almeno una trasfusione nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Conta piastrinica >30.000/mm3
  • Conta assoluta dei neutrofili > 500/mm3
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio (vedi sotto)
  • I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo (vedi sotto) e accettare di astenersi dal donare sperma per la durata dello studio
  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Infezione batterica attiva
  • Infezione nota da epatite B, C o HIV
  • Deficit ereditario del complemento
  • Storia del trapianto di midollo osseo
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale su farmaci o esposizione ad altri agenti, dispositivi o procedure sperimentali entro 30 giorni
  • Evidenza di prolungamento dell'intervallo QTcF definito come > 450 ms per i maschi e > 470 ms per le femmine allo screening
  • Clearance della creatinina (CrCl) < 50 mL/min (formula di Cockcroft-Gault) allo screening
  • Donne che allattano
  • Storia della malattia meningococcica
  • Nessuna vaccinazione contro N. meningitidis tipi A, C, W, Y e B (somministrato come due vaccinazioni separate), vaccino pneumococcico coniugato o vaccino pneumococcico polisaccaridico 23 (PCV13 o PPSV23, rispettivamente) e vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo B (Hib) entro 2 anni prima della somministrazione del Giorno 1 (Visita 2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Prima dose 25 mg, dose ripetuta 5 mg/giorno
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 2
Prima dose 50 mg, dose ripetuta 30 mg/giorno
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 3
Dose ripetuta 180 mg/die
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 4
Dose ripetuta 270 mg/die
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), anche per gravità, durante la fase a dose singola
Lasso di tempo: Da una singola dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 1) fino a 30 giorni
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Lo sperimentatore ha valutato gli eventi avversi in base alla gravità e alla correlazione con il farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) sulla base di: Grado 1: Lieve; Grado 2: Moderato; Grado 3: grave; Grado 4: pericolo di vita; Grado 5: Morte correlata ad AE.
Da una singola dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 1) fino a 30 giorni
Numero di soggetti con TEAE, anche per gravità, durante la fase a dosi multiple
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (Coorti 1-3: fino a 58 giorni; Coorte 4: fino a 759 giorni).
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Lo sperimentatore ha valutato gli eventi avversi in base alla gravità e alla correlazione con il farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati classificati secondo CTCAE, v4.03 sulla base di: Grado 1: Lieve; Grado 2: Moderato; Grado 3: grave; Grado 4: pericolo di vita; Grado 5: Morte correlata ad AE.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (Coorti 1-3: fino a 58 giorni; Coorte 4: fino a 759 giorni).
Area sotto la curva (AUC) dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t) durante la fase di dosaggio multiplo per la coorte 4
Lasso di tempo: I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Valutazione dell'AUC0-t di pegcetacoplan durante la fase di dosaggio multiplo, stimata utilizzando un approccio non compartimentale e calcolata con il metodo trapezoidale logaritmico lineare. I parametri farmacocinetici (PK) di pegcetacoplan sono stati riassunti solo per la coorte 4.
I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Concentrazione sierica massima pre-dose (Ctrough,Max) durante la fase di dosaggio multiplo per la coorte 4
Lasso di tempo: I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Valutazione di Ctrough,max di pegcetacoplan durante la fase di dosaggio multiplo, stimata utilizzando un approccio non compartimentale. I parametri farmacocinetici di pegcetacoplan sono stati riassunti solo per la coorte 4. Ctrough,max è stato calcolato sia per 270 mg/die che per 360 mg/die in cui i soggetti hanno ricevuto entrambe le dosi. Nota: 1 soggetto nella coorte 4 che stava ricevendo 360 mg/die ha ottenuto l'approvazione dello sponsor e del comitato di revisione istituzionale per aumentare ulteriormente la dose all'equivalente di 440 mg/die e Ctrough,max è riportato anche per questa dose.
I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

22 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

22 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

15 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL-CP0514

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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