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국제 희귀 조직구성 장애 등록부(IRHDR) (IRHDR)

2025년 6월 18일 업데이트: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
희귀 조직구성 장애(RHD)는 LCH가 아닌 조직구에 의한 하나 이상의 기관 침윤을 특징으로 합니다. 자발적으로 해결되는 국부적 질병에서 때때로 생명을 위협할 수 있는 진행성 파종 형태까지 다양할 수 있습니다. 극히 드물기 때문에 원인과 최상의 치료 옵션에 대한 이해가 제한적입니다. RHD가 있는 아동의 의사, 환자 및 부모는 이러한 장애의 최상의 관리에 관해 Histiocyte Society 회원과 자주 상의합니다. 매우 자주, 전향적 결과 데이터의 부족 또는 대규모 회고 사례 시리즈로 인해 특정 권장 사항을 만들 수 없습니다. 국제 희귀 조직구성 장애 등록(IRHDR)의 생성은 RHD의 균일한 진단뿐만 아니라 RHD 환자의 임상, 역학, 치료 및 생존 데이터의 수집 및 분석을 용이하게 할 수 있습니다. 레지스트리는 또한 향후 치료 권장 사항으로 이어지고 향후 임상 시험을 위한 프레임워크를 제공하며 훌륭한 연구 기회를 창출할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

조직구증은 피부, 뼈, 폐, 간, 비장 및 중추신경계에 침투할 수 있는 조직구라고 하는 세포의 과잉으로 인해 발생하는 희귀 질환입니다. 이러한 장애는 자발적으로 해결되는 국소적 침범에서부터 쇠약해지고 때로는 생명을 위협할 수 있는 진행성 파종 형태까지 다양할 수 있습니다. 희귀 조직구 장애(RHD) 또는 비-랑게르한스 세포 장애는 랑게르한스 세포 조직구증(LCH) 또는 혈구식세포 림프조직구증(HLH)의 기준을 충족하지 않는 조직구의 축적으로 정의되는 다양한 장애 그룹입니다. 그들은 다음을 포함합니다: 청소년 황색육아종 가족, Erdheim-Chester병, 다발성 망상조직구증, Rosai-Dorfman병 및 악성 조직구증. 매우 드물기 때문에 원인과 치료법에 대한 이해가 제한적입니다. 희귀 조직구증이 있는 소아의 의사, 환자 및 부모는 이러한 장애 관리에 대해 조직구 학회 회원과 자주 상의합니다. 종종 이러한 희귀 개체에 대한 예상 결과 데이터가 부족하여 치료에 대한 특정 권장 사항을 만들 수 없습니다. IRHDR(International Rare Histiocytic Disorders Registry)의 생성은 RHD의 균일한 진단뿐만 아니라 RHD 환자의 임상, 역학, 치료 및 생존 데이터의 수집 및 분석을 용이하게 할 것입니다. 레지스트리는 또한 전문적인 병리학 검토를 제공하고 향후 치료 권장 사항으로 이어질 수 있습니다. 또한 IRHDR은 향후 임상 시험을 위한 프레임워크를 제공하여 우수한 연구 기회를 창출할 수 있습니다. 마지막으로, 향후 IRHDR을 통해 임상 데이터와 동반 생물학 연구 사이의 비식별 링크를 잠재적으로 달성할 수 있습니다. 이것은 이러한 희귀 질환의 병인을 이해하고 잠재적인 치료 대상을 식별하는 데 추가로 도움이 될 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

400

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
    • CS
      • Utrecht, CS, 네덜란드, 3584
  • 독일
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
        • 모병
        • The University of Alabama at Birmingham
        • 수석 연구원:
          • Gaurav Goyal
        • 연락하다:
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 수석 연구원:
          • Rima Jubran, MD
        • 연락하다:
      • Madera, California, 미국, 93636
        • 모병
        • Valley Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10022
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Eli Diamond, MD
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Steven Allen, MD
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barakaldo, 스페인
        • 모병
        • Hospital Universitario Cruces
        • 연락하다:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • 전화번호: 34 946006000
        • 수석 연구원:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나
        • 모병
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Guido Felizzia, MD
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elena Sieni, MD
  • 체코
      • Brno, 체코
        • 모병
        • University Hospital Brno
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Zdenka Křenová, MD
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드
        • 모병
        • Children's Memorial Health Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

희귀 조직구성 장애 환자.

희귀 조직구성 장애에는 다음이 포함됩니다.

  1. 피부 비-LCH: Juvenile Xanthogranuloma (JXG) 계열 및 세망조직구종 (상피양 조직구종)과 같은; 피부 Rosai-Dorfman 질병

  2. 주요 전신 구성 요소가 있는 피부

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • 다심성 세망조직구증(MRH)

  3. 전신성 비LCH

    • 전신성 소아 황색육아종
    • 에드하임-체스터병(ECD)
    • 다중 시스템 Rosai-Dorfman 질병(RDD).

  4. 악성 조직구증

    • 조직구육종
    • 랑게르한스 세포 육종
    • 깍지 끼는 수지상 세포 육종
    • 불확정 수지상 세포 종양
  5. ALK+ 조직구증

설명

포함 기준:

  • 진단 시 모든 연령.
  • 레지스트리를 열기 전이나 후에 확립된 희귀 조직구성 장애의 진단.
  • 1995년 1월 - 01일부터 현재까지 및 전향적으로 진단된 사례.
  • 중앙 검토에 사용할 수 있는 적합한 병리학 샘플.
  • 환자 또는 부모/법적 보호자가 동의서에 서명했습니다.
  • 인지 장애가 있는 환자는 법적 보호자/부모의 동의 후 포함될 수 있습니다.
  • 사망한 환자는 자녀의 생일이나 사망 기념일이 아닌 자녀 사망 후 최소 6개월 후에 연락을 받은 경우에 포함될 수 있습니다.

제외 기준:

  • 사전 동의가 서명되지 않았습니다.
  • RHD 이외의 진단.
  • 중앙 검토에 사용할 수 있는 병리학 샘플이 없는 환자.
  • 1995년 이전에 진단된 사례

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 다른

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RHD로 진단된 환자의 질병 발현, 사용된 치료법 및 시간 경과에 따른 치료 결과에 대한 데이터를 수집하여 질병을 더 잘 이해하고 치료법을 최적화합니다.
기간: 데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.
RHD로 진단된 환자의 질병 발현, 사용된 치료법 및 시간 경과에 따른 치료 결과에 대한 데이터를 수집하여 질병을 더 잘 이해하고 치료법을 최적화합니다. 데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.
데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
탄탄한 임상시험 데이터를 바탕으로 RHD 치료 가이드라인을 개발합니다.
기간: 데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.
탄탄한 임상시험 데이터를 바탕으로 RHD 치료 가이드라인을 개발합니다. 데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.
데이터는 매년 평균적으로 분석되며, 등록은 10년 동안 진행됩니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Hospital for Sick Children

수사관

  • 수석 연구원: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 10월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 11월 4일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 11월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1000045224

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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