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Registro Internacional de Distúrbios Histiocíticos Raros (IRHDR) (IRHDR)

18 de junho de 2025 atualizado por: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children

Os distúrbios histiocíticos raros (RHDs) são caracterizados pela infiltração de um ou mais órgãos por histiócitos não LCH. Eles podem variar de doença localizada que se resolve espontaneamente, a formas disseminadas progressivas que às vezes podem ser fatais. Como são extremamente raros, há uma compreensão limitada de suas causas e melhores opções de tratamento. Médicos, pacientes e pais de crianças com CR frequentemente consultam os membros da Histiocyte Society sobre o melhor manejo desses distúrbios. Muitas vezes, nenhuma recomendação específica pode ser feita devido à falta de dados de resultados prospectivos ou mesmo de grandes séries de casos retrospectivos. A criação de um registro internacional de distúrbios histiocíticos raros (IRHDR) poderia facilitar um diagnóstico uniforme das CR, bem como a coleta e análise de dados clínicos, epidemiológicos, de tratamento e sobrevida de pacientes com CR. O registro também pode levar a futuras recomendações terapêuticas, fornecer uma estrutura para futuros ensaios clínicos e criar excelentes oportunidades de pesquisa.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Outro: Estudo de registro

Descrição detalhada

As histiocitoses são doenças raras causadas por um excesso de células chamadas histiócitos, que podem se infiltrar na pele, ossos, pulmões, fígado, baço e sistema nervoso central. Esses distúrbios podem variar de envolvimento localizado que se resolve espontaneamente, a formas disseminadas progressivas que podem ser debilitantes e, às vezes, fatais. Os distúrbios histiocíticos raros (RHD), ou distúrbios das células não-Langerhans, são um grupo diverso de distúrbios definidos pelo acúmulo de histiócitos que não atendem aos critérios para histiocitose de células de Langerhans (LCH) ou linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH). Incluem: família dos xantogranulomas juvenis, doença de Erdheim-Chester, reticulo-histiocitose multifocal, doença de Rosai-Dorfman e as histiocitoses malignas. Por serem tão raros, há uma compreensão limitada de suas causas e tratamentos. Médicos, pacientes e pais de crianças com histiocitose rara frequentemente consultam membros da Histiocyte Society sobre o manejo desses distúrbios. Muitas vezes, nenhuma recomendação específica sobre o tratamento pode ser feita devido à falta de dados de resultados prospectivos para essas entidades raras. A criação de um Registro Internacional de Distúrbios Histiocíticos Raros (IRHDR) facilitará um diagnóstico uniforme das CR, bem como a coleta e análise de dados clínicos, epidemiológicos, de tratamento e sobrevida de pacientes com CR. O registro também fornecerá revisões especializadas em patologia e poderá levar a futuras recomendações terapêuticas. Além disso, o IRHDR pode fornecer uma estrutura para futuros ensaios clínicos, criando assim excelentes oportunidades de pesquisa. Por fim, uma ligação não identificada entre dados clínicos e estudos de biologia complementar pode ser realizada no futuro por meio do IRHDR. Isso pode ajudar ainda mais na compreensão da etiologia dessas doenças raras, bem como na identificação de possíveis alvos terapêuticos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

400

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Oussama Abla, MD
Número de telefone: 407879 416-813-7879
E-mail: oussama.abla@sickkids.ca

Locais de estudo

Alemanha
- - Rostock, Alemanha
    - Recrutamento
    - Rostock University Medical Hospital
    - Contato:
      
      Carl Friedrich Classen, MD
      
      E-mail: carl-friedrich.classen@med.uni-rostock.de
    - Investigador principal:
      
      Carl Friedrich Classen, MD
Argentina
- - Buenos Aires, Argentina
    - Recrutamento
    - Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
    - Contato:
      
      Guido Felizzia, MD
      
      Número de telefone: 5411 41226254
      
      E-mail: guidofelizzia@gmail.com
    - Investigador principal:
      
      Guido Felizzia, MD
Canadá
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    - Recrutamento
    - The Hospital for Sick Children
    - Contato:
      
      Oussama Abla, MD
      
      Número de telefone: 416-813-7879
      
      E-mail: oussama.abla@sickkids.ca
    - Contato:
      
      Arnelle Lardizabal, HBSc
      
      Número de telefone: 406431 416-813-6431
      
      E-mail: arnelle.lardizabal@sickkids.ca
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
    - Ativo, não recrutando
    - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
Espanha
- - Barakaldo, Espanha
    - Recrutamento
    - Hospital Universitario Cruces
    - Contato:
      
      Itziar Astigarraga, MD
      
      Número de telefone: 34 946006000
    - Investigador principal:
      
      Itziar Astigarraga, MD
Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    - Recrutamento
    - The University of Alabama at Birmingham
    - Investigador principal:
      
      Gaurav Goyal
    - Contato:
      
      Gaurav Goyal, MD
      
      E-mail: ggoyal@uabmc.edu
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Investigador principal:
      
      Rima Jubran, MD
    - Contato:
      
      Rima Jubran, MD
      
      Número de telefone: 323-361-4624
      
      E-mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Estados Unidos, 93636
    - Recrutamento
    - Valley Children's Hospital
    - Contato:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      Número de telefone: 559-353-3000
      
      E-mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
    - Investigador principal:
      
      Faizal Razzaqi, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Recrutamento
    - Dana-Farber Cancer Institute
    - Investigador principal:
      
      Barbara Degar, MD
    - Contato:
      
      Barbara Degar, MD
      
      E-mail: barbara_degar@dfci.harvard.edu
- New York
  - New York, New York, Estados Unidos, 10022
    - Recrutamento
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Investigador principal:
      
      Eli Diamond, MD
    - Contato:
      
      Eli Diamond, MD
      
      Número de telefone: 212-610-0188
      
      E-mail: diamone1@mskcc.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
    - Recrutamento
    - University of Pittsburgh Medical Center
    - Investigador principal:
      
      Steven Allen, MD
    - Contato:
      
      Steven Allen, MD
      
      E-mail: steven.allen@chp.edu
Holanda
- CS
  - Utrecht, CS, Holanda, 3584
    - Recrutamento
    - Prinses Maxima Center
    - Contato:
      
      Leonie Naeije, MD
      
      E-mail: l.naeije-3@prinsesmaximacentrum.nl
    - Investigador principal:
      
      Leonie Naeije, MD
Itália
- - Florence, Itália
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
    - Contato:
      
      Elena Sieni, MD
      
      E-mail: elena.sieni@meyer.it
    - Investigador principal:
      
      Elena Sieni, MD
Polônia
- - Warsaw, Polônia
    - Recrutamento
    - Children's Memorial Health Institute
    - Contato:
      
      Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
      
      E-mail: O.Gryniewicz@IPCZD.PL
    - Investigador principal:
      
      Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
Tcheca
- - Brno, Tcheca
    - Recrutamento
    - University Hospital Brno
    - Contato:
      
      Zdenka Křenová, MD
      
      E-mail: Krenova.Z@seznam.cz
    - Investigador principal:
      
      Zdenka Křenová, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Paciente com distúrbio histiocítico raro.

Distúrbios histiocíticos raros incluem:

Cutâneo não-LCH: como a família Xantogranuloma Juvenil (JXG) e reticulo-histiocitoma (histiocitoma epitelioide); doença cutânea de Rosai-Dorfman
Cutâneo com um componente sistêmico importante
- Xantoma disseminado (XD)
- Retículo-histiocitose multicêntrica (MRH)
Sistêmico não LCH
- Xantogranuloma juvenil sistêmico
- Doença de Erdheim-Chester (ECD)
- Doença multissistêmica de Rosai-Dorfman (RDD).
Histiocitose maligna
- sarcoma histiocítico
- Sarcoma de células de Langerhans
- Sarcoma de células dendríticas interdigitantes
- Tumor de células dendríticas indeterminado
ALK+ Histiocitose

Descrição

Critério de inclusão:

Qualquer idade no momento do diagnóstico.
Diagnóstico de distúrbio histiocítico raro, estabelecido antes ou depois da abertura do registro.
Casos diagnosticados de 01 de janeiro de 1995 até o presente momento e prospectivamente.
Amostra de patologia adequada disponível para revisão central.
Consentimento informado assinado por um paciente ou pai/responsável legal.
Pacientes com deficiência cognitiva podem ser incluídos após consentimento do responsável legal/pai.
Pacientes falecidos podem ser incluídos desde que sejam contatados pelo menos 6 meses após a morte de seu filho e não no aniversário de seu filho ou aniversário de morte.

Critério de exclusão:

O consentimento informado não foi assinado.
Diagnóstico diferente de RHD.
Pacientes sem amostra de patologia disponível para revisão central.
Casos diagnosticados antes do ano de 1995

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Modelos de observação: Caso-somente
Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Coletar dados sobre a apresentação da doença, tratamentos utilizados e resultados do tratamento ao longo do tempo para pacientes diagnosticados com DCR para melhor compreender as doenças e otimizar os tratamentos. Prazo: Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.	Coletar dados sobre a apresentação da doença, tratamentos utilizados e resultados do tratamento ao longo do tempo para pacientes diagnosticados com DCR para melhor compreender as doenças e otimizar os tratamentos. Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.	Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Desenvolva diretrizes de tratamento para DCR com base em dados sólidos de ensaios clínicos. Prazo: Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.	Desenvolva diretrizes de tratamento para DCR com base em dados sólidos de ensaios clínicos. Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.	Os dados serão analisados em média anualmente, o registro estará em andamento por 10 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The Hospital for Sick Children

Investigadores

Investigador principal: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Weitzman S, Jaffe R. Uncommon histiocytic disorders: the non-Langerhans cell histiocytoses. Pediatr Blood Cancer. 2005 Sep;45(3):256-64. doi: 10.1002/pbc.20246.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2014

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

7 de novembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

1000045224

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .