Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nemzetközi ritka hisztiocitikus rendellenességek nyilvántartása (IRHDR) (IRHDR)

2022. december 13. frissítette: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
A ritka hisztiocitás rendellenességeket (RHD-k) egy vagy több szerv nem LCH hisztiociták általi beszűrődése jellemzi. Ezek a lokalizált, spontán módon megszűnő betegségektől a progresszív disszeminált formákig terjedhetnek, amelyek néha életveszélyesek lehetnek. Mivel rendkívül ritkák, okairól és a legjobb kezelési lehetőségekről korlátozott az ismerete. Az orvosok, a betegek és az RHD-s gyermekek szülei gyakran konzultálnak a Histiocyte Society tagjaival e rendellenességek legjobb kezeléséről. Nagyon gyakran nem lehet konkrét ajánlást tenni a prospektív eredményadatok, vagy akár a nagy retrospektív esetsorozatok hiánya miatt. Egy nemzetközi ritka hisztiocitikus rendellenességek regiszter (IRHDR) létrehozása elősegítheti az RHD-k egységes diagnózisát, valamint az RHD-s betegek klinikai, epidemiológiai, kezelési és túlélési adatainak összegyűjtését és elemzését. A regiszter jövőbeli terápiás ajánlásokhoz is vezethet, keretet biztosíthat a jövőbeni klinikai vizsgálatokhoz, és kiváló kutatási lehetőségeket teremthet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hisztiocitózisok ritka betegségek, amelyeket a hisztiocitáknak nevezett sejttöbblet okoz, amely beszivároghat a bőrbe, a csontokba, a tüdőbe, a májba, a lépbe és a központi idegrendszerbe. Ezek a rendellenességek a lokális érintettségtől, amely spontán megszűnik, a progresszív disszeminált formákig terjedhetnek, amelyek legyengíthetnek és néha életveszélyesek is lehetnek. A ritka hisztiocitás rendellenességek (RHD) vagy nem-Langerhans-sejtes rendellenességek a rendellenességek sokféle csoportját alkotják, amelyeket a hisztiociták felhalmozódása határoz meg, és amelyek nem felelnek meg a Langerhans-sejt hisztiocitózis (LCH) vagy a hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) kritériumainak. Ide tartoznak: Juvenilis xanthogranuloma család, Erdheim-Chester-kór, Multifokális retikulohisztiocitózis, Rosai-Dorfman-kór és a rosszindulatú hisztiocitózisok. Mivel nagyon ritkák, okaikról és kezelésükről korlátozott a tudás. Az orvosok, a betegek és a ritka hisztiocitózisban szenvedő gyermekek szülei gyakran konzultálnak a Histiocyte Society tagjaival ezen rendellenességek kezeléséről. Nagyon gyakran nem lehet konkrét ajánlást tenni a kezelésre vonatkozóan, mivel ezekre a ritka entitásokra vonatkozóan hiányoznak a várható kimenetelre vonatkozó adatok. Az International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) létrehozása megkönnyíti az RHD-k egységes diagnosztizálását, valamint az RHD-s betegek klinikai, epidemiológiai, kezelési és túlélési adatainak összegyűjtését és elemzését. A regiszter szakértői patológiai áttekintést is nyújt, és jövőbeli terápiás ajánlásokhoz vezethet. Továbbá az IRHDR keretet biztosíthat a jövőbeni klinikai vizsgálatokhoz, kiváló kutatási lehetőségeket teremtve ezzel. Végül, az IRHDR révén a jövőben potenciálisan megvalósítható az azonosítatlan kapcsolat a klinikai adatok és a társbiológiai vizsgálatok között. Ez tovább segítheti e ritka betegségek etiológiájának megértését, valamint a lehetséges terápiás célpontok azonosítását.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

169

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
  • Ausztria
      • Linz, Ausztria
        • Elisabethinen hospital Linz GmbH
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • University Hospital Brno
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Madera, California, Egyesült Államok, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10022
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10305
        • Staten Island University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország
        • Children's Memorial Health Institute
  • Németország
      • Rostock, Németország
        • University Children's Hospital Rostock
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Morozov Children's Hospital
  • Spanyolország
      • Barakaldo, Spanyolország
        • Hospital Universitario Cruces

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ritka hisztiocitás rendellenességben szenvedő beteg.

A ritka hisztiocitás rendellenességek a következők:

  1. Bőr nem LCH: például a Juvenile Xanthogranuloma (JXG) család és a reticulohistiocytoma (epithelioid histiocytoma); bőr Rosai-Dorfman-kór

  2. Bőr, fő szisztémás komponenssel

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Multicentrikus retikulohisztiocitózis (MRH)

  3. Szisztémás nem LCH

    • Szisztémás juvenilis xanthogranuloma
    • Erdheim-Chester-kór (ECD)
    • Többrendszerű Rosai-Dorfman-kór (RDD).

  4. Rosszindulatú hisztiocitózisok

    • Histiocitás szarkóma
    • Langerhans-sejtes szarkóma
    • Interdigitáló dendritesejtes szarkóma
    • Meghatározatlan dendritesejtes daganat
  5. ALK+ hisztiocitózis

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen életkorban a diagnóziskor.
  • Ritka hisztiocitás rendellenesség diagnózisa, amelyet a regiszter megnyitása előtt vagy után állapítottak meg.
  • 1995. január 1-től diagnosztizált esetek napjainkig és jövőre.
  • Megfelelő patológiai minta áll rendelkezésre központi felülvizsgálatra.
  • A beteg vagy szülő/törvényes gyám által aláírt, tájékozott beleegyezés.
  • Kognitívan sérült betegek a törvényes gyám/szülő beleegyezése után vehetők fel.
  • Az elhunyt betegek is beszámíthatók, amennyiben gyermekük halála után legalább 6 hónappal, nem pedig gyermekük születésnapján vagy halálának évfordulóján lépnek kapcsolatba velük.

Kizárási kritériumok:

  • A tájékozott hozzájárulást nem írták alá.
  • Az RHD-n kívüli diagnózis.
  • Olyan betegek, akiknél nem áll rendelkezésre patológiai minta központi felülvizsgálatra.
  • 1995 előtt diagnosztizált esetek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Egyéb

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Adatok gyűjtése a betegség megjelenéséről, az alkalmazott kezelésekről és a kezelés eredményeiről az RHD-vel diagnosztizált betegeknél a betegségek jobb megértése és a kezelések optimalizálása érdekében
Időkeret: Az adatok elemzése átlagosan évente történik, a nyilvántartás 10 évig tart
Az adatok elemzése átlagosan évente történik, a nyilvántartás 10 évig tart

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az RHD kezelési irányelveinek kidolgozása szilárd klinikai vizsgálati adatok alapján
Időkeret: Az adatok elemzése átlagosan évente történik, a nyilvántartás 10 évig tart
Az adatok elemzése átlagosan évente történik, a nyilvántartás 10 évig tart

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Hospital for Sick Children

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. október 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. november 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. november 4.

Első közzététel (Becslés)

2014. november 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 13.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1000045224

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nyilvántartási tanulmány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel