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Registre international des troubles histiocytaires rares (IRHDR) (IRHDR)

18 juin 2025 mis à jour par: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Les troubles histiocytaires rares (RHD) sont caractérisés par l'infiltration d'un ou plusieurs organes par des histiocytes non LCH. Ils peuvent aller d'une maladie localisée qui se résout spontanément à des formes disséminées progressives qui peuvent parfois mettre la vie en danger. Comme ils sont extrêmement rares, la compréhension de leurs causes et des meilleures options de traitement est limitée. Les médecins, les patients et les parents d'enfants atteints de RHD consultent fréquemment les membres de la Société des histiocytes concernant la meilleure prise en charge de ces troubles. Très souvent, aucune recommandation spécifique ne peut être faite en raison du manque de données prospectives sur les résultats, ou même de grandes séries de cas rétrospectives. La création d'un registre international des troubles histiocytaires rares (IRHDR) pourrait faciliter un diagnostic uniforme des RHD, ainsi que la collecte et l'analyse des données cliniques, épidémiologiques, de traitement et de survie des patients atteints de RHD. Le registre peut également conduire à de futures recommandations thérapeutiques, fournir un cadre pour de futurs essais cliniques et créer d'excellentes opportunités de recherche.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les histiocytoses sont des maladies rares causées par un excès de cellules appelées histiocytes, qui peuvent s'infiltrer dans la peau, les os, les poumons, le foie, la rate et le système nerveux central. Ces troubles peuvent aller d'une atteinte localisée qui se résout spontanément à des formes disséminées progressives qui peuvent être invalidantes et parfois mortelles. Les troubles histiocytaires rares (RHD), ou troubles des cellules non-Langerhans, sont un groupe diversifié de troubles définis par l'accumulation d'histiocytes qui ne répondent pas aux critères de l'histiocytose à cellules de Langerhans (LCH) ou de la lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH). Ils comprennent : la famille des xanthogranulomes juvéniles, la maladie d'Erdheim-Chester, la réticulo-histiocytose multifocale, la maladie de Rosai-Dorfman et les histiocytoses malignes. Comme ils sont si rares, la compréhension de leurs causes et de leurs traitements est limitée. Les médecins, les patients et les parents d'enfants atteints d'histiocytoses rares consultent fréquemment les membres de la Société des histiocytes sur la prise en charge de ces troubles. Très souvent, aucune recommandation spécifique sur le traitement ne peut être faite en raison du manque de données prospectives sur les résultats pour ces entités rares. La création d'un registre international des troubles histiocytaires rares (IRHDR) facilitera un diagnostic uniforme des RHD, ainsi que la collecte et l'analyse des données cliniques, épidémiologiques, de traitement et de survie des patients atteints de RHD. Le registre fournira également des examens de pathologie par des experts et pourra conduire à de futures recommandations thérapeutiques. De plus, l'IRHDR peut fournir un cadre pour de futurs essais cliniques, créant ainsi d'excellentes opportunités de recherche. Enfin, un lien anonymisé entre les données cliniques et les études de biologie d'accompagnement peut potentiellement être réalisé à l'avenir grâce à l'IRHDR. Cela peut aider davantage à comprendre l'étiologie de ces maladies rares, ainsi qu'à identifier des cibles thérapeutiques potentielles.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

400

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Guido Felizzia, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Actif, ne recrute pas
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Espagne
      • Barakaldo, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Cruces
        • Contact:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Numéro de téléphone: 34 946006000
        • Chercheur principal:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Italie
      • Florence, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elena Sieni, MD
  • Pays-Bas
    • CS
      • Utrecht, CS, Pays-Bas, 3584
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • Recrutement
        • Children's Memorial Health Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Recrutement
        • University Hospital Brno
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Zdenka Křenová, MD
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
        • Recrutement
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Gaurav Goyal
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Chercheur principal:
          • Rima Jubran, MD
        • Contact:
      • Madera, California, États-Unis, 93636
        • Recrutement
        • Valley Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10022
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Eli Diamond, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Steven Allen, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patient atteint d'un trouble histiocytaire rare.

Les troubles histiocytaires rares comprennent :

  1. Non-LCH cutané : tels que la famille du xanthogranulome juvénile (JXG) et le réticulohistiocytome (histiocytome épithélioïde) ; maladie cutanée de Rosai-Dorfman

  2. Cutané avec une composante systémique majeure

    • Xanthome disséminé (XD)
    • Réticulohistiocytose multicentrique (MRH)

  3. Non-LCH systémique

    • Xanthogranulome juvénile systémique
    • Maladie d'Erdheim-Chester (ECD)
    • Maladie multisystémique de Rosai-Dorfman (RDD).

  4. Histiocytoses malignes

    • Sarcome histiocytaire
    • Sarcome à cellules de Langerhans
    • Sarcome à cellules dendritiques interdigitées
    • Tumeur à cellules dendritiques indéterminée
  5. ALK+ Histiocytose

La description

Critère d'intégration:

  • Tout âge au moment du diagnostic.
  • Diagnostic d'un trouble histiocytaire rare, établi avant ou après l'ouverture du registre.
  • Cas diagnostiqués du 1er janvier 1995 à nos jours et prospectivement.
  • Échantillon de pathologie approprié disponible pour examen central.
  • Consentement éclairé signé par un patient ou un parent/tuteur légal.
  • Les patients atteints de troubles cognitifs peuvent être inclus après le consentement du tuteur légal/parent.
  • Les patients décédés peuvent être inclus à condition qu'ils soient contactés au moins 6 mois après le décès de leur enfant et non le jour de l'anniversaire ou du décès de leur enfant.

Critère d'exclusion:

  • Le consentement éclairé n'a pas été signé.
  • Diagnostic autre que RHD.
  • Patients sans échantillon pathologique disponible pour examen central.
  • Cas diagnostiqués avant l'année 1995

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Autre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Collecte de données sur la présentation de la maladie, les traitements utilisés et les résultats du traitement au fil du temps pour les patients diagnostiqués avec RHD afin de mieux comprendre les maladies et d'optimiser les traitements.
Délai: Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.
Collecte de données sur la présentation de la maladie, les traitements utilisés et les résultats du traitement au fil du temps pour les patients diagnostiqués avec RHD afin de mieux comprendre les maladies et d'optimiser les traitements. Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.
Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Élaborer des directives de traitement pour le RHD basées sur des données solides d’essais cliniques.
Délai: Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.
Élaborer des directives de traitement pour le RHD basées sur des données solides d’essais cliniques. Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.
Les données seront analysées en moyenne chaque année, le registre durera 10 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Hospital for Sick Children

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2014

Première publication (Estimé)

7 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juin 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1000045224

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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