Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kansainvälinen harvinaisten histiosyyttisten häiriöiden rekisteri (IRHDR) (IRHDR)

keskiviikko 18. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Harvinaisille histiosyyttisille häiriöille (RHD:t) on tunnusomaista ei-LCH-histiosyyttien tunkeutuminen yhteen tai useampaan elimeen. Ne voivat vaihdella paikallisesta sairaudesta, joka paranee spontaanisti, progressiivisiin levinneisiin muotoihin, jotka voivat joskus olla hengenvaarallisia. Koska ne ovat erittäin harvinaisia, niiden syistä ja parhaista hoitovaihtoehdoista on vain vähän ymmärrystä. Lääkärit, potilaat ja RHD-lasten vanhemmat neuvottelevat usein Histiocyte Societyn jäsenistä näiden sairauksien parhaasta hoidosta. Hyvin usein mitään erityistä suositusta ei voida antaa tulevaisuuden tulostietojen tai jopa suurten retrospektiivisten tapaussarjojen puutteen vuoksi. Kansainvälisen harvinaisten histiosyyttisten häiriöiden rekisterin (IRHDR) luominen voisi helpottaa RHD-sairauksien yhtenäistä diagnoosia sekä kliinisten, epidemiologisten, hoito- ja eloonjäämistietojen keräämistä ja analysointia RHD-potilaista. Rekisteri voi myös johtaa tuleviin hoitosuosituksiin, tarjota puitteet tuleville kliinisille tutkimuksille ja luoda erinomaisia ​​tutkimusmahdollisuuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Histiosytoosit ovat harvinaisia ​​sairauksia, jotka johtuvat histiosyyteiksi kutsuttujen solujen ylimäärästä, joka voi tunkeutua ihoon, luihin, keuhkoihin, maksaan, pernaan ja keskushermostoon. Nämä häiriöt voivat vaihdella paikallisesta osallistumisesta, joka paranee spontaanisti, progressiivisiin levinneisiin muotoihin, jotka voivat olla heikentäviä ja joskus hengenvaarallisia. Harvinaiset histiosyyttiset häiriöt (RHD) tai ei-Langerhansin soluhäiriöt ovat monipuolinen ryhmä sairauksia, jotka määritellään sellaisten histiosyyttien kerääntymisen perusteella, jotka eivät täytä Langerhansin solujen histiosytoosin (LCH) tai hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) kriteerejä. Niihin kuuluvat: Juveniili ksantogranuloomaperhe, Erdheim-Chesterin tauti, multifokaalinen retikulohistiosytoosi, Rosai-Dorfmanin tauti ja pahanlaatuiset histiosytoosit. Koska ne ovat niin harvinaisia, niiden syistä ja hoidoista on vain vähän ymmärrystä. Lääkärit, potilaat ja harvinaisia ​​histiosytoosia sairastavien lasten vanhemmat konsultoivat usein Histiocyte Societyn jäseniä näiden sairauksien hoidosta. Hyvin usein erityisiä hoitosuosituksia ei voida antaa, koska näiden harvinaisten kokonaisuuksien ennustetulosta ei ole saatavilla. Kansainvälisen harvinaisten histiosyyttisten häiriöiden rekisterin (IRHDR) luominen helpottaa RHD-sairauksien yhtenäistä diagnoosia sekä RHD-potilaiden kliinisten, epidemiologisten, hoito- ja eloonjäämistietojen keräämistä ja analysointia. Rekisteri tarjoaa myös asiantuntijapatologisia arvioita ja voi johtaa tuleviin hoitosuosituksiin. Lisäksi IRHDR voi tarjota puitteet tuleville kliinisille tutkimuksille, mikä luo erinomaiset tutkimusmahdollisuudet. Lopuksi, de-identifioitu yhteys kliinisen tiedon ja seurabiologian tutkimusten välillä voidaan mahdollisesti saada aikaan tulevaisuudessa IRHDR:n avulla. Tämä voi edelleen auttaa ymmärtämään näiden harvinaisten sairauksien etiologiaa sekä tunnistamaan mahdollisia hoitokohteita.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

400

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • CS
      • Utrecht, CS, Alankomaat, 3584
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Guido Felizzia, MD
  • Espanja
      • Barakaldo, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Cruces
        • Ottaa yhteyttä:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Puhelinnumero: 34 946006000
        • Päätutkija:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elena Sieni, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Rekrytointi
        • Children's Memorial Health Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Saksa
      • Rostock, Saksa
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Rekrytointi
        • University Hospital Brno
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
        • Rekrytointi
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Gaurav Goyal
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Rima Jubran, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Rekrytointi
        • Valley Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Barbara Degar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10022
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Eli Diamond, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Päätutkija:
          • Steven Allen, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilas, jolla on harvinainen histiosyyttihäiriö.

Harvinaisia ​​histiosyyttisiä häiriöitä ovat:

  1. Ihon ei-LCH: kuten Juvenile Xanthogranuloma (JXG) -perhe ja retikulohistiosytooma (epithelioid histiocytoma); ihon Rosai-Dorfmanin tauti

  2. Iho, jossa on merkittävä systeeminen komponentti

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Monikeskinen retikulohistiosytoosi (MRH)

  3. Systeeminen ei-LCH

    • Systeeminen juveniili ksantogranulooma
    • Erdheim-Chesterin tauti (ECD)
    • Monisysteeminen Rosai-Dorfmanin tauti (RDD).

  4. Pahanlaatuiset histiosytoosit

    • Histiosyyttinen sarkooma
    • Langerhansin solusarkooma
    • Interdigitoiva dendriittisolusarkooma
    • Epämääräinen dendriittisolukasvain
  5. ALK+ histiosytoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mikä tahansa ikä diagnoosin yhteydessä.
  • Harvinaisen histiosyyttisen häiriön diagnoosi, joka on määritetty ennen rekisterin avaamista tai sen jälkeen.
  • Tapaukset, jotka on diagnosoitu tammikuusta - 01-1995 tähän päivään ja tulevaisuuteen.
  • Sopiva patologian näyte saatavilla keskitettyä tarkastusta varten.
  • Potilaan tai vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumus.
  • Kognitiiviset potilaat voidaan ottaa mukaan laillisen huoltajan/vanhemman suostumuksella.
  • Kuolleet potilaat voidaan ottaa mukaan, jos heihin otetaan yhteyttä vähintään 6 kuukautta lapsen kuoleman jälkeen, ei lapsen syntymäpäivänä tai kuolinpäivänä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tietoista suostumusta ei ole allekirjoitettu.
  • Diagnoosi muu kuin RHD.
  • Potilaat, joilla ei ole patologista näytettä saatavilla keskitettyä tarkastusta varten.
  • Ennen vuotta 1995 diagnosoidut tapaukset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Muut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tietojen kerääminen sairauden esittelystä, käytetyistä hoidoista ja hoitotuloksista ajan mittaan potilailta, joilla on diagnosoitu RHD, sairauksien ymmärtämiseksi ja hoitojen optimoimiseksi.
Aikaikkuna: Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.
Tietojen kerääminen sairauden esittelystä, käytetyistä hoidoista ja hoitotuloksista ajan mittaan potilailta, joilla on diagnosoitu RHD, sairauksien ymmärtämiseksi ja hoitojen optimoimiseksi. Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.
Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laadi RHD:n hoitoohjeet vankkojen kliinisten tutkimusten perusteella.
Aikaikkuna: Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.
Laadi RHD:n hoitoohjeet vankkojen kliinisten tutkimusten perusteella. Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.
Tiedot analysoidaan keskimäärin vuosittain, rekisteri on käynnissä 10 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. marraskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. marraskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 7. marraskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000045224

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa