Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr rzadkich zaburzeń histiocytarnych (IRHDR) (IRHDR)

18 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Rzadkie zaburzenia histiocytarne (RHD) charakteryzują się naciekaniem jednego lub więcej narządów przez histiocyty inne niż LCH. Mogą one obejmować zarówno zlokalizowane choroby, które ustępują samoistnie, jak i postępujące formy rozsiane, które czasami mogą zagrażać życiu. Ponieważ są niezwykle rzadkie, zrozumienie ich przyczyn i najlepszych opcji leczenia jest ograniczone. Lekarze, pacjenci i rodzice dzieci z RHD często konsultują się z członkami Towarzystwa Histiocytów w sprawie najlepszego leczenia tych zaburzeń. Bardzo często nie można sformułować żadnych konkretnych zaleceń ze względu na brak prospektywnych danych dotyczących wyników lub nawet dużych retrospektywnych serii przypadków. Utworzenie międzynarodowego rejestru rzadkich zaburzeń histiocytarnych (IRHDR) mogłoby ułatwić jednolitą diagnostykę RHD, a także gromadzenie i analizę danych klinicznych, epidemiologicznych, dotyczących leczenia i przeżycia pacjentów z RHD. Rejestr może również prowadzić do przyszłych zaleceń terapeutycznych, zapewniać ramy dla przyszłych badań klinicznych i stwarzać doskonałe możliwości badawcze.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Histiocytozy to rzadkie choroby spowodowane nadmiarem komórek zwanych histiocytami, które mogą naciekać skórę, kości, płuca, wątrobę, śledzionę i ośrodkowy układ nerwowy. Zaburzenia te mogą wahać się od zlokalizowanego zaangażowania, które ustępuje samoistnie, po postępujące formy rozsiane, które mogą osłabiać, a czasem zagrażać życiu. Rzadkie zaburzenia histiocytarne (RHD) lub zaburzenia komórek innych niż Langerhansa to zróżnicowana grupa zaburzeń definiowanych przez nagromadzenie histiocytów, które nie spełniają kryteriów histiocytozy z komórek Langerhansa (LCH) lub limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH). Należą do nich: rodzina żółtakoziarniniaków młodzieńczych, choroba Erdheima-Chestera, retikulohistiocytoza wieloogniskowa, choroba Rosai-Dorfmana i złośliwe histiocytozy. Ponieważ są tak rzadkie, zrozumienie ich przyczyn i metod leczenia jest ograniczone. Lekarze, pacjenci i rodzice dzieci z rzadkimi histiocytozami często konsultują się z członkami Towarzystwa Histiocytów w sprawie leczenia tych zaburzeń. Bardzo często nie można sformułować żadnych konkretnych zaleceń dotyczących leczenia ze względu na brak prospektywnych danych dotyczących tych rzadkich jednostek. Stworzenie Międzynarodowego Rejestru Rzadkich Zaburzeń Histiocytarnych (IRHDR) ułatwi jednolitą diagnostykę RHD, a także gromadzenie i analizę danych klinicznych, epidemiologicznych, dotyczących leczenia i przeżycia pacjentów z RHD. Rejestr będzie również zawierał ekspertyzy patologiczne i może prowadzić do przyszłych zaleceń terapeutycznych. Ponadto IRHDR może zapewnić ramy dla przyszłych badań klinicznych, tworząc w ten sposób doskonałe możliwości badawcze. Wreszcie, za pomocą IRHDR można potencjalnie osiągnąć w przyszłości zdezidentyfikowane powiązanie między danymi klinicznymi a badaniami biologii towarzyszącej. Może to dodatkowo pomóc w zrozumieniu etiologii tych rzadkich chorób, a także w identyfikacji potencjalnych celów terapeutycznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

400

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Guido Felizzia, MD
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Numer telefonu: 34 946006000
        • Główny śledczy:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Holandia
    • CS
      • Utrecht, CS, Holandia, 3584
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niemcy
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Gaurav Goyal
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Rima Jubran, MD
        • Kontakt:
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Rekrutacyjny
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10022
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Eli Diamond, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Steven Allen, MD
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elena Sieni, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z rzadką chorobą histiocytarną.

Rzadkie zaburzenia histiocytarne obejmują:

  1. Skórne inne niż LCH: takie jak rodzina Xanthogranuloma Juvenile (JXG) i reticulohistiocytoma (epitelioid histiocytoma); skórna choroba Rosai-Dorfmana

  2. Skórny z głównym składnikiem ogólnoustrojowym

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Retikulohistiocytoza wieloośrodkowa (MRH)

  3. Układowe inne niż LCH

    • Układowy młodzieńczy xanthogranuloma
    • Choroba Erdheima-Chestera (ECD)
    • Wieloukładowa choroba Rosai-Dorfmana (RDD).

  4. Złośliwe histiocytozy

    • Mięsak histiocytarny
    • Mięsak z komórek Langerhansa
    • Międzypalcowy mięsak komórek dendrytycznych
    • Nieokreślony guz z komórek dendrytycznych
  5. Histiocytoza ALK+

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W każdym wieku w chwili rozpoznania.
  • Rozpoznanie rzadkiego zaburzenia histiocytarnego ustalone przed lub po otwarciu rejestru.
  • Przypadki zdiagnozowane od stycznia - 01- 1995 do chwili obecnej i prospektywnie.
  • Odpowiednia próbka patologiczna dostępna do centralnego przeglądu.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego.
  • Pacjenci z zaburzeniami poznawczymi mogą być włączeni po wyrażeniu zgody przez opiekuna prawnego/rodzica.
  • Pacjenci zmarli mogą zostać uwzględnieni pod warunkiem, że skontaktują się z nimi co najmniej 6 miesięcy po śmierci dziecka, a nie w dniu urodzin lub rocznicy śmierci dziecka.

Kryteria wyłączenia:

  • Świadoma zgoda nie została podpisana.
  • Diagnoza inna niż RHD.
  • Pacjenci bez próbki patologicznej dostępnej do przeglądu centralnego.
  • Przypadki zdiagnozowane przed 1995 rokiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbieranie danych na temat przebiegu choroby, stosowanych metod leczenia i wyników leczenia na przestrzeni czasu dla pacjentów, u których zdiagnozowano RHD, w celu lepszego zrozumienia chorób i optymalizacji leczenia.
Ramy czasowe: Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Zbieranie danych na temat przebiegu choroby, stosowanych metod leczenia i wyników leczenia na przestrzeni czasu dla pacjentów, u których zdiagnozowano RHD, w celu lepszego zrozumienia chorób i optymalizacji leczenia. Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opracuj wytyczne dotyczące leczenia RHD w oparciu o solidne dane z badań klinicznych.
Ramy czasowe: Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Opracuj wytyczne dotyczące leczenia RHD w oparciu o solidne dane z badań klinicznych. Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

7 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000045224

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj