Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) (IRHDR)

18. juni 2025 oppdatert av: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children

De sjeldne histiocytiske lidelsene (RHD) er karakterisert ved infiltrasjon av ett eller flere organer av ikke-LCH-histiocytter. De kan variere fra lokalisert sykdom som går over spontant, til progressive spredte former som noen ganger kan være livstruende. Siden de er ekstremt sjeldne, er det begrenset forståelse av deres årsaker og beste behandlingsalternativer. Leger, pasienter og foreldre til barn med RHD konsulterer ofte medlemmer av Histiocyte Society angående den beste behandlingen av disse lidelsene. Svært ofte kan ingen spesifikk anbefaling gis på grunn av mangelen på prospektive utfallsdata, eller til og med store retrospektive saksserier. Opprettelsen av et internasjonalt register for sjeldne histiocytiske lidelser (IRHDR) kan lette en enhetlig diagnose av RHD, samt innsamling og analyse av kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for pasienter med RHD. Registeret kan også føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger, gi et rammeverk for fremtidige kliniske studier og skape utmerkede forskningsmuligheter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Annen: Registerstudie

Detaljert beskrivelse

Histiocytoser er sjeldne sykdommer forårsaket av et overskudd av celler kalt Histiocytter, som kan infiltrere hud, bein, lunger, lever, milt og sentralnervesystemet. Disse lidelsene kan variere fra lokalisert involvering som går over spontant, til progressive spredte former som kan være ødeleggende og noen ganger livstruende. De sjeldne histiocytiske lidelsene (RHD), eller ikke-Langerhans cellelidelser, er en mangfoldig gruppe lidelser definert av akkumulering av histiocytter som ikke oppfyller kriteriene for Langerhans cell histiocytosis (LCH) eller hemofagocytic lymfohistiocytosis (HLH). De inkluderer: Juvenile xanthogranuloma familie, Erdheim-Chester sykdom, multifokal retikulohistiocytose, Rosai-Dorfman sykdom og maligne histiocytoser. Siden de er så sjeldne, er det begrenset forståelse av deres årsaker og behandlinger. Leger, pasienter og foreldre til barn med sjeldne histiocytoser konsulterer ofte medlemmer av Histiocyte Society om behandling av disse lidelsene. Svært ofte kan ingen spesifikk anbefaling om behandling gis på grunn av mangelen på prospektive utfallsdata for disse sjeldne enhetene. Opprettelsen av et International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) vil lette en enhetlig diagnose av RHD, samt innsamling og analyse av kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for pasienter med RHD. Registeret vil også gi ekspertpatologigjennomganger og kan føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger. Videre kan IRHDR gi et rammeverk for fremtidige kliniske studier, og dermed skape utmerkede forskningsmuligheter. Til slutt kan en avidentifisert kobling mellom kliniske data og ledsagende biologistudier potensielt oppnås i fremtiden gjennom IRHDR. Dette kan ytterligere hjelpe til med å forstå etiologien til disse sjeldne sykdommene, samt identifisere potensielle terapeutiske mål.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Oussama Abla, MD
Telefonnummer: 407879 416-813-7879
E-post: oussama.abla@sickkids.ca

Studiesteder

Argentina
- - Buenos Aires, Argentina
    - Rekruttering
    - Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
    - Ta kontakt med:
      
      Guido Felizzia, MD
      
      Telefonnummer: 5411 41226254
      
      E-post: guidofelizzia@gmail.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Guido Felizzia, MD
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - Rekruttering
    - The Hospital for Sick Children
    - Ta kontakt med:
      
      Oussama Abla, MD
      
      Telefonnummer: 416-813-7879
      
      E-post: oussama.abla@sickkids.ca
    - Ta kontakt med:
      
      Arnelle Lardizabal, HBSc
      
      Telefonnummer: 406431 416-813-6431
      
      E-post: arnelle.lardizabal@sickkids.ca
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
    - Aktiv, ikke rekrutterende
    - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater
    - Rekruttering
    - The University of Alabama at Birmingham
    - Hovedetterforsker:
      
      Gaurav Goyal
    - Ta kontakt med:
      
      Gaurav Goyal, MD
      
      E-post: ggoyal@uabmc.edu
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90027
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Hovedetterforsker:
      
      Rima Jubran, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Rima Jubran, MD
      
      Telefonnummer: 323-361-4624
      
      E-post: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Forente stater, 93636
    - Rekruttering
    - Valley Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      Telefonnummer: 559-353-3000
      
      E-post: FRazzaqi@valleychildrens.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Faizal Razzaqi, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
    - Rekruttering
    - Dana-Farber Cancer Institute
    - Hovedetterforsker:
      
      Barbara Degar, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Barbara Degar, MD
      
      E-post: barbara_degar@dfci.harvard.edu
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10022
    - Rekruttering
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Eli Diamond, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Eli Diamond, MD
      
      Telefonnummer: 212-610-0188
      
      E-post: diamone1@mskcc.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
    - Rekruttering
    - University of Pittsburgh Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Steven Allen, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Steven Allen, MD
      
      E-post: steven.allen@chp.edu
Italia
- - Florence, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
    - Ta kontakt med:
      
      Elena Sieni, MD
      
      E-post: elena.sieni@meyer.it
    - Hovedetterforsker:
      
      Elena Sieni, MD
Nederland
- CS
  - Utrecht, CS, Nederland, 3584
    - Rekruttering
    - Prinses Maxima Center
    - Ta kontakt med:
      
      Leonie Naeije, MD
      
      E-post: l.naeije-3@prinsesmaximacentrum.nl
    - Hovedetterforsker:
      
      Leonie Naeije, MD
Polen
- - Warsaw, Polen
    - Rekruttering
    - Children's Memorial Health Institute
    - Ta kontakt med:
      
      Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
      
      E-post: O.Gryniewicz@IPCZD.PL
    - Hovedetterforsker:
      
      Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
Spania
- - Barakaldo, Spania
    - Rekruttering
    - Hospital Universitario Cruces
    - Ta kontakt med:
      
      Itziar Astigarraga, MD
      
      Telefonnummer: 34 946006000
    - Hovedetterforsker:
      
      Itziar Astigarraga, MD
Tsjekkia
- - Brno, Tsjekkia
    - Rekruttering
    - University Hospital Brno
    - Ta kontakt med:
      
      Zdenka Křenová, MD
      
      E-post: Krenova.Z@seznam.cz
    - Hovedetterforsker:
      
      Zdenka Křenová, MD
Tyskland
- - Rostock, Tyskland
    - Rekruttering
    - Rostock University Medical Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Carl Friedrich Classen, MD
      
      E-post: carl-friedrich.classen@med.uni-rostock.de
    - Hovedetterforsker:
      
      Carl Friedrich Classen, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasient med sjelden histiocytisk lidelse.

Sjeldne histiocytiske lidelser inkluderer:

Kutan ikke-LCH: slik som Juvenile Xanthogranuloma (JXG) familien og retikulohistiocytom (epiteloid histiocytoma); kutan Rosai-Dorfman sykdom
Kutan med en hovedsystemisk komponent
- Xanthoma disseminatum (XD)
- Multisentrisk retikulohistiocytose (MRH)
Systemisk ikke-LCH
- Systemisk juvenil xanthogranuloma
- Erdheim-Chester sykdom (ECD)
- Multisystem Rosai-Dorfman sykdom (RDD).
Ondartede histiocytoser
- Histiocytisk sarkom
- Langerhans cell sarkom
- Interdigiterende dendritisk cellesarkom
- Ubestemt dendritisk celletumor
ALK+ Histiocytose

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Enhver alder ved diagnose.
Diagnose av en sjelden histiocytisk lidelse, etablert før eller etter åpningen av registeret.
Tilfeller diagnostisert fra januar - 01- 1995 og frem til i dag og prospektivt.
Egnet patologiprøve tilgjengelig for sentral gjennomgang.
Signert informert samtykke fra en pasient, eller forelder/verge.
Kognitivt svekkede pasienter kan inkluderes etter samtykke fra verge/forelder.
Avdøde pasienter kan inkluderes forutsatt at de kontaktes minst 6 måneder etter barnets død og ikke på barnets fødselsdag eller dødsårsdag.

Ekskluderingskriterier:

Informert samtykke er ikke signert.
Annen diagnose enn RHD.
Pasienter uten patologiprøve tilgjengelig for sentral gjennomgang.
Tilfeller diagnostisert før år 1995

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Samle inn data om sykdomspresentasjon, behandlinger brukt og behandlingsresultater over tid for pasienter diagnostisert med RHD for bedre å forstå sykdommene og optimalisere behandlingene. Tidsramme: Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.	Samle inn data om sykdomspresentasjon, behandlinger brukt og behandlingsresultater over tid for pasienter diagnostisert med RHD for bedre å forstå sykdommene og optimalisere behandlingene. Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.	Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Utvikle behandlingsretningslinjer for RHD basert på solide data fra kliniske studier. Tidsramme: Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.	Utvikle behandlingsretningslinjer for RHD basert på solide data fra kliniske studier. Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.	Data vil bli analysert i gjennomsnitt årlig, registeret vil pågå i 10 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Etterforskere

Hovedetterforsker: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Weitzman S, Jaffe R. Uncommon histiocytic disorders: the non-Langerhans cell histiocytoses. Pediatr Blood Cancer. 2005 Sep;45(3):256-64. doi: 10.1002/pbc.20246.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2014

Først lagt ut (Antatt)

7. november 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

1000045224

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .