Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр редких гистиоцитарных заболеваний (IRHDR) (IRHDR)

18 июня 2025 г. обновлено: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Редкие гистиоцитарные нарушения (RHD) характеризуются инфильтрацией одного или нескольких органов гистиоцитами, не относящимися к LCH. Они могут варьироваться от локализованного заболевания, которое проходит спонтанно, до прогрессирующих диссеминированных форм, которые иногда могут быть опасными для жизни. Поскольку они встречаются крайне редко, понимание их причин и наилучших вариантов лечения ограничено. Врачи, пациенты и родители детей с RHD часто консультируются с членами Общества гистиоцитов относительно наилучшего лечения этих заболеваний. Очень часто невозможно дать конкретные рекомендации из-за отсутствия проспективных данных об исходах или даже больших ретроспективных серий случаев. Создание международного регистра редких гистиоцитарных заболеваний (ИРРЗ) могло бы способствовать унификации диагностики РБС, а также сбору и анализу клинико-эпидемиологических данных, данных о лечении и выживаемости пациентов с РБС. Реестр может также привести к будущим терапевтическим рекомендациям, обеспечить основу для будущих клинических испытаний и создать отличные возможности для исследований.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гистиоцитозы — это редкие заболевания, вызванные избытком клеток, называемых гистиоцитами, которые могут инфильтрировать кожу, кости, легкие, печень, селезенку и центральную нервную систему. Эти расстройства могут варьироваться от локального вовлечения, которое разрешается спонтанно, до прогрессирующих диссеминированных форм, которые могут быть изнурительными, а иногда и опасными для жизни. Редкие гистиоцитарные расстройства (RHD), или нелангергансоклеточные расстройства, представляют собой разнообразную группу заболеваний, определяемых накоплением гистиоцитов, которые не соответствуют критериям лангергансоклеточного гистиоцитоза (LCH) или гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH). К ним относятся: ювенильная ксантогранулема, болезнь Эрдгейма-Честера, мультифокальный ретикулогистиоцитоз, болезнь Розаи-Дорфмана и злокачественный гистиоцитоз. Поскольку они настолько редки, понимание их причин и методов лечения ограничено. Врачи, пациенты и родители детей с редкими гистиоцитозами часто консультируются с членами Общества гистиоцитов по вопросам лечения этих заболеваний. Очень часто невозможно дать какие-либо конкретные рекомендации по лечению из-за отсутствия проспективных данных об исходах для этих редких состояний. Создание Международного регистра редких гистиоцитарных заболеваний (IRHDR) будет способствовать унификации диагностики РБС, а также сбору и анализу клинических, эпидемиологических данных, данных о лечении и выживаемости пациентов с РБС. Реестр также предоставит экспертные обзоры патологий и может привести к будущим терапевтическим рекомендациям. Кроме того, IRHDR может обеспечить основу для будущих клинических испытаний, тем самым создавая отличные возможности для исследований. Наконец, в будущем с помощью IRHDR потенциально может быть достигнута деидентифицированная связь между клиническими данными и сопутствующими биологическими исследованиями. Это может дополнительно помочь в понимании этиологии этих редких заболеваний, а также в определении потенциальных терапевтических целей.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

400

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Oussama Abla, MD
  • Номер телефона: 407879 416-813-7879
  • Электронная почта: oussama.abla@sickkids.ca

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Контакт:
          • Guido Felizzia, MD
          • Номер телефона: 5411 41226254
          • Электронная почта: guidofelizzia@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Guido Felizzia, MD
  • Германия
      • Rostock, Германия
        • Рекрутинг
        • Rostock University Medical Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Carl Friedrich Classen, MD
  • Испания
      • Barakaldo, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Cruces
        • Контакт:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Номер телефона: 34 946006000
        • Главный следователь:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Elena Sieni, MD
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children
        • Контакт:
          • Oussama Abla, MD
          • Номер телефона: 416-813-7879
          • Электронная почта: oussama.abla@sickkids.ca
        • Контакт:
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Активный, не рекрутирующий
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Нидерланды
    • CS
      • Utrecht, CS, Нидерланды, 3584
        • Рекрутинг
        • Prinses Maxima Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Leonie Naeije, MD
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Children's Memorial Health Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
        • Рекрутинг
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Главный следователь:
          • Gaurav Goyal
        • Контакт:
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Главный следователь:
          • Rima Jubran, MD
        • Контакт:
          • Rima Jubran, MD
          • Номер телефона: 323-361-4624
          • Электронная почта: rjubran@chla.usc.edu
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Рекрутинг
        • Valley Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Главный следователь:
          • Barbara Degar, MD
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10022
        • Рекрутинг
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Eli Diamond, MD
        • Контакт:
          • Eli Diamond, MD
          • Номер телефона: 212-610-0188
          • Электронная почта: diamone1@mskcc.org
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Главный следователь:
          • Steven Allen, MD
        • Контакт:
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Рекрутинг
        • University Hospital Brno
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Zdenka Křenová, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент с редким гистиоцитарным расстройством.

К редким гистиоцитарным нарушениям относятся:

  1. Кожные не-LCH: такие как ювенильная ксантогранулема (JXG) и ретикулогистиоцитома (эпителиоидная гистиоцитома); кожная болезнь Розаи-Дорфмана

  2. Кожный с основным системным компонентом

    • Диссеминированная ксантома (XD)
    • Мультицентрический ретикулогистиоцитоз (MRH)

  3. Системный не-LCH

    • Системная ювенильная ксантогранулема
    • Болезнь Эрдгейма-Честера (ECD)
    • Мультисистемная болезнь Розаи-Дорфмана (РДР).

  4. Злокачественные гистиоцитозы

    • Гистиоцитарная саркома
    • Саркома из клеток Лангерганса
    • Межпальцевая дендритно-клеточная саркома
    • Неопределенная дендритно-клеточная опухоль
  5. ALK+ Гистиоцитоз

Описание

Критерии включения:

  • Любой возраст на момент постановки диагноза.
  • Диагноз редкого гистиоцитарного расстройства, установленный до или после открытия регистра.
  • Случаи, диагностированные с 01 января 1995 г. по настоящее время и проспективно.
  • Подходящий образец патологии доступен для центрального обзора.
  • Подписанное информированное согласие пациента или родителя/законного опекуна.
  • Пациенты с когнитивными нарушениями могут быть включены после согласия законного опекуна/родителя.
  • Умершие пациенты могут быть включены при условии, что с ними связались по крайней мере через 6 месяцев после смерти их ребенка, а не в день рождения или годовщину смерти их ребенка.

Критерий исключения:

  • Информированное согласие не подписано.
  • Диагноз, отличный от RHD.
  • Пациенты без образца патологии доступны для централизованного обзора.
  • Случаи, диагностированные до 1995 года

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сбор данных о проявлениях заболевания, используемых методах лечения и результатах лечения с течением времени для пациентов с диагнозом РБС, чтобы лучше понять заболевания и оптимизировать лечение.
Временное ограничение: Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Сбор данных о проявлениях заболевания, используемых методах лечения и результатах лечения с течением времени для пациентов с диагнозом РБС, чтобы лучше понять заболевания и оптимизировать лечение. Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разработать рекомендации по лечению РБС на основе надежных данных клинических исследований.
Временное ограничение: Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Разработать рекомендации по лечению РБС на основе надежных данных клинических исследований. Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Hospital for Sick Children

Следователи

  • Главный следователь: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

7 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1000045224

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться