Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Международный регистр редких гистиоцитарных заболеваний (IRHDR) (IRHDR)

13 декабря 2022 г. обновлено: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Редкие гистиоцитарные нарушения (RHD) характеризуются инфильтрацией одного или нескольких органов гистиоцитами, не относящимися к LCH. Они могут варьироваться от локализованного заболевания, которое проходит спонтанно, до прогрессирующих диссеминированных форм, которые иногда могут быть опасными для жизни. Поскольку они встречаются крайне редко, понимание их причин и наилучших вариантов лечения ограничено. Врачи, пациенты и родители детей с RHD часто консультируются с членами Общества гистиоцитов относительно наилучшего лечения этих заболеваний. Очень часто невозможно дать конкретные рекомендации из-за отсутствия проспективных данных об исходах или даже больших ретроспективных серий случаев. Создание международного регистра редких гистиоцитарных заболеваний (ИРРЗ) могло бы способствовать унификации диагностики РБС, а также сбору и анализу клинико-эпидемиологических данных, данных о лечении и выживаемости пациентов с РБС. Реестр может также привести к будущим терапевтическим рекомендациям, обеспечить основу для будущих клинических испытаний и создать отличные возможности для исследований.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гистиоцитозы — это редкие заболевания, вызванные избытком клеток, называемых гистиоцитами, которые могут инфильтрировать кожу, кости, легкие, печень, селезенку и центральную нервную систему. Эти расстройства могут варьироваться от локального вовлечения, которое разрешается спонтанно, до прогрессирующих диссеминированных форм, которые могут быть изнурительными, а иногда и опасными для жизни. Редкие гистиоцитарные расстройства (RHD), или нелангергансоклеточные расстройства, представляют собой разнообразную группу заболеваний, определяемых накоплением гистиоцитов, которые не соответствуют критериям лангергансоклеточного гистиоцитоза (LCH) или гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH). К ним относятся: ювенильная ксантогранулема, болезнь Эрдгейма-Честера, мультифокальный ретикулогистиоцитоз, болезнь Розаи-Дорфмана и злокачественный гистиоцитоз. Поскольку они настолько редки, понимание их причин и методов лечения ограничено. Врачи, пациенты и родители детей с редкими гистиоцитозами часто консультируются с членами Общества гистиоцитов по вопросам лечения этих заболеваний. Очень часто невозможно дать какие-либо конкретные рекомендации по лечению из-за отсутствия проспективных данных об исходах для этих редких состояний. Создание Международного регистра редких гистиоцитарных заболеваний (IRHDR) будет способствовать унификации диагностики РБС, а также сбору и анализу клинических, эпидемиологических данных, данных о лечении и выживаемости пациентов с РБС. Реестр также предоставит экспертные обзоры патологий и может привести к будущим терапевтическим рекомендациям. Кроме того, IRHDR может обеспечить основу для будущих клинических испытаний, тем самым создавая отличные возможности для исследований. Наконец, в будущем с помощью IRHDR потенциально может быть достигнута деидентифицированная связь между клиническими данными и сопутствующими биологическими исследованиями. Это может дополнительно помочь в понимании этиологии этих редких заболеваний, а также в определении потенциальных терапевтических целей.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

169

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Linz, Австрия
        • Elisabethinen hospital Linz GmbH
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
  • Германия
      • Rostock, Германия
        • University Children's Hospital Rostock
  • Испания
      • Barakaldo, Испания
        • Hospital Universitario Cruces
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • Children's Memorial Health Institute
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация
        • Morozov Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Madera, California, Соединенные Штаты, 93636
        • Valley Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10022
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10305
        • Staten Island University Hospital
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • University Hospital Brno

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациент с редким гистиоцитарным расстройством.

К редким гистиоцитарным нарушениям относятся:

  1. Кожные не-LCH: такие как ювенильная ксантогранулема (JXG) и ретикулогистиоцитома (эпителиоидная гистиоцитома); кожная болезнь Розаи-Дорфмана

  2. Кожный с основным системным компонентом

    • Диссеминированная ксантома (XD)
    • Мультицентрический ретикулогистиоцитоз (MRH)

  3. Системный не-LCH

    • Системная ювенильная ксантогранулема
    • Болезнь Эрдгейма-Честера (ECD)
    • Мультисистемная болезнь Розаи-Дорфмана (РДР).

  4. Злокачественные гистиоцитозы

    • Гистиоцитарная саркома
    • Саркома из клеток Лангерганса
    • Межпальцевая дендритно-клеточная саркома
    • Неопределенная дендритно-клеточная опухоль
  5. ALK+ Гистиоцитоз

Описание

Критерии включения:

  • Любой возраст на момент постановки диагноза.
  • Диагноз редкого гистиоцитарного расстройства, установленный до или после открытия регистра.
  • Случаи, диагностированные с 01 января 1995 г. по настоящее время и проспективно.
  • Подходящий образец патологии доступен для центрального обзора.
  • Подписанное информированное согласие пациента или родителя/законного опекуна.
  • Пациенты с когнитивными нарушениями могут быть включены после согласия законного опекуна/родителя.
  • Умершие пациенты могут быть включены при условии, что с ними связались по крайней мере через 6 месяцев после смерти их ребенка, а не в день рождения или годовщину смерти их ребенка.

Критерий исключения:

  • Информированное согласие не подписано.
  • Диагноз, отличный от RHD.
  • Пациенты без образца патологии доступны для централизованного обзора.
  • Случаи, диагностированные до 1995 года

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Сбор данных о проявлениях заболевания, используемых методах лечения и результатах лечения с течением времени для пациентов с диагнозом RHD, чтобы лучше понять заболевания и оптимизировать лечение.
Временное ограничение: Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Разработать рекомендации по лечению RHD на основе достоверных данных клинических испытаний.
Временное ограничение: Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.
Данные будут анализироваться в среднем ежегодно, реестр будет вестись в течение 10 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Hospital for Sick Children

Следователи

  • Главный следователь: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1000045224

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Исследование реестра

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cambodia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться