혈우병 A에서 뼈 대사의 예상 바이오마커
2020년 3월 23일 업데이트: Oregon Health and Science University
혈우병에서 뼈 질환 연구의 주요 단점 중 하나는 혈우병 인구에서 감소된 BMD 및 변경된 뼈 바이오마커의 임상적 중요성을 보여주는 골절 결과 데이터가 부족하다는 것입니다.
이 연구는 PwH가 일반 인구에 비해 골절 위험이 증가하고 PwH 인구가 고령화됨에 따라 뼈 건강 문제의 중요성이 증가할 것임을 보여줍니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 20명의 혈우병 A 피험자에서 뼈 바이오마커에 대한 인자 대체의 영향을 결정하기 위한 파일럿 연구입니다. 피험자는 5일 프로토콜을 위해 1년에 걸쳐 모집됩니다.
72시간 휴약 기간 후, 1일에 50단위/kg 교체 및 3일에 20단위/kg 교체 전후에 인자 수준 및 뼈 바이오마커를 추적할 것입니다. 각 과목은 자신의 그림 4로 사용할 수 있습니다. 과거 대조군과 비교한 PwH의 골절률.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 역사적 기준 FVIII 수치가 ≤ 2%인 A형 혈우병 진단을 받은 남성.
- 나이 > 16세
- 현재 ADVATE를 FVIII 대체 요법으로 사용 중
제외 기준:
- 피험자 또는 보호자가 서면 동의 및/또는 동의를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없습니다.
- 연구 1일로부터 2주 이내의 관절 또는 근육 출혈
- 현재 인자 억제제의 존재(Nijmegan-modified Bethesda 분석을 통한 >0.6 BU/mL)
- 알려진 콜라겐 혈관성 골질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 라벨
모든 사람은 1일과 3일에 Advate(항혈우병 인자)를 투여받습니다.
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현재 대체 인자로 Advate를 복용 중인 환자는 5일 연구에 참여할 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뼈 바이오마커 밀도(BMD)
기간: 5 일
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BMD는 DEXA(Dual-Energy X-ray Absorptiometry) 스캐닝을 사용하여 Z-점수/T-점수로 측정되었습니다. 특히 척추, 엉덩이/목 및 엉덩이 총 점수를 살펴봅니다.
BMD Z-점수는 귀하의 나이와 신체 크기에 대해 예상되는 수치를 비교합니다.
Z-점수는 표준 편차의 단위로, 0보다 크면 뼈가 예상보다 밀도가 높다는 것을 나타내고 Z-점수가 0 미만이면 뼈가 덜 조밀하다는 것을 나타냅니다.
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5 일
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관절 건강
기간: 5 일
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS); 점수가 높을수록 최악의 결과를 나타내므로 점수 범위는 0(문제 없음)에서 최대 120점(심각한 문제)까지입니다.
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5 일
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VAS 및 EQ-5D-3L을 사용한 삶의 질
기간: 5 일
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EQ-5D-3L을 통한 VAS(Visual Analog Scale)를 사용하여 참가자가 스스로 평가한 건강 상태를 보고했습니다.
EQ-5D-3L 총점 범위는 5(문제 없음)에서 15(중대한 문제)입니다.
VAS 점수의 범위는 0(역대 최악의 건강 상태)에서 100(최고의 건강 상태)까지입니다.
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5 일
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0시간에서 24시간까지의 혈장 사이토카인 농도 차이
기간: 24 시간
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사이토카인은 ELISA/자기 비드 멀티플렉스 키트를 사용하여 측정되었습니다.
0시부터 24시까지의 농도 변화를 계산했습니다.
사이토카인: FGF, C-말단 텔로펩티드(CTX-1), Dickkopf WNT 신호 경로 억제제 1(DKK1), 이오탁신, 섬유아세포 성장 인자 23(FGF23), 인터페론 감마, 인터루킨 13, 인터루킨 1 베타, 인터루킨 수용체 1 길항제, 인터루킨 2, 인터루킨 4, 인터루킨 6, 인터루킨 17, 인터루킨 8, 인터루킨 9 인슐린, 인터페론 감마 유도 단백질 10(IP10), 렙틴, 단핵구 화학유인 단백질1, 단핵구 화학유인 단백질1, 대식세포 염증 단백질 1a(MIP1a), 파골세포, 오스테오프로테게린, 오스테오폰틴 , 혈소판 유래 성장 인자, 부갑상선 호르몬, 핵 인자 카파-B 리간드(RANKL)의 수용체 활성화제, 케모카인 리간드 5, 스클레로스틴, 형질 전환 성장 인자-베타 1, 형질 전환 성장 인자 베타 2, 형질 전환 성장 인자 베타 3, 종양 괴사 인자 알파, 혈관 내피 성장 인자, MIP1b.
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24 시간
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 순응도
기간: 5 일
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VERITAS 기기는 인자 대체 요법에 대한 준수를 자체 보고했습니다.
VERITAS는 6개의 하위 섹션으로 구성되며 점수 범위는 1(최고 준수)에서 5(최악 준수)까지입니다.
총 점수는 최소 24점(가장 잘 붙음)과 최대 120점(가장 적게 붙음)으로 계산되었습니다.
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5 일
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혈우병 활동 목록(HAL) 및 국제 혈전증 및 지혈 협회-출혈 평가 도구(ISTH-BAT)
기간: 5 일
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HAL은 신체 활동을 평가하는 데 사용됩니다. 점수 범위는 42(심각한 문제)에서 252(문제 없음)까지입니다.
ISTH-BAT는 출혈 표현형을 평가하는 데 사용되었습니다.
각 섹션은 12개의 하위 섹션 각각에 대해 0에서 4까지의 척도를 사용하여 점수를 매겼습니다.
각 섹션의 합계를 취하여 총점을 계산하여 점수 범위를 0(출혈 병력 없음)에서 48(출혈에 대한 가장 광범위한 임상 개입)까지 계산했습니다.
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5 일
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참가자 삶의 질
기간: 5 일
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Haem-A-QoL은 참가자의 삶의 질을 나타내는 다양한 구성 요소를 평가하는 데 사용되었습니다.
Haem-A-QoL은 각각 3-8개의 질문이 있는 10개의 하위 섹션으로 구성됩니다.
질문은 1에서 5까지 평가되며 5가 삶의 질에 가장 부정적인 영향을 미칩니다.
일부 질문은 반대로 표현되어 1이 삶의 질에 가장 큰 부정적인 영향을 미칩니다.
이 경우 점수는 통계 분석을 위해 나머지 질문과 일치하도록 반전됩니다.
변환 점수는 각 하위 섹션과 모든 과목의 합계에 대해 계산됩니다.
점수 범위는 0(최고의 삶의 질)에서 225(최악의 삶의 질)까지입니다.
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5 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jason Taylor, MD, PhD, Oregon Health and Science
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Plug I, Van Der Bom JG, Peters M, Mauser-Bunschoten EP, De Goede-Bolder A, Heijnen L, Smit C, Willemse J, Rosendaal FR. Mortality and causes of death in patients with hemophilia, 1992-2001: a prospective cohort study. J Thromb Haemost. 2006 Mar;4(3):510-6. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.01808.x.
- Siboni SM, Mannucci PM, Gringeri A, Franchini M, Tagliaferri A, Ferretti M, Tradati FC, Santagostino E, von Mackensen S; Italian Association of Haemophilia Centres (AICE). Health status and quality of life of elderly persons with severe hemophilia born before the advent of modern replacement therapy. J Thromb Haemost. 2009 May;7(5):780-6. doi: 10.1111/j.1538-7836.2009.03318.x. Epub 2009 Feb 12.
- Gerstner G, Damiano ML, Tom A, Worman C, Schultz W, Recht M, Stopeck AT. Prevalence and risk factors associated with decreased bone mineral density in patients with haemophilia. Haemophilia. 2009 Mar;15(2):559-65. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01963.x. Epub 2009 Feb 1.
- Wallny TA, Scholz DT, Oldenburg J, Nicolay C, Ezziddin S, Pennekamp PH, Stoffel-Wagner B, Kraft CN. Osteoporosis in haemophilia - an underestimated comorbidity? Haemophilia. 2007 Jan;13(1):79-84. doi: 10.1111/j.1365-2516.2006.01405.x.
- Barnes C, Wong P, Egan B, Speller T, Cameron F, Jones G, Ekert H, Monagle P. Reduced bone density among children with severe hemophilia. Pediatrics. 2004 Aug;114(2):e177-81. doi: 10.1542/peds.114.2.e177.
- Gallacher SJ, Deighan C, Wallace AM, Cowan RA, Fraser WD, Fenner JA, Lowe GD, Boyle IT. Association of severe haemophilia A with osteoporosis: a densitometric and biochemical study. Q J Med. 1994 Mar;87(3):181-6.
- Tlacuilo-Parra A, Morales-Zambrano R, Tostado-Rabago N, Esparza-Flores MA, Lopez-Guido B, Orozco-Alcala J. Inactivity is a risk factor for low bone mineral density among haemophilic children. Br J Haematol. 2008 Mar;140(5):562-7. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06972.x.
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- Anagnostis P, Vakalopoulou S, Vyzantiadis TA, Charizopoulou M, Karras S, Goulis DG, Karagiannis A, Gerou S, Garipidou V. The clinical utility of bone turnover markers in the evaluation of bone disease in patients with haemophilia A and B. Haemophilia. 2014 Mar;20(2):268-75. doi: 10.1111/hae.12271. Epub 2013 Oct 7.
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- Kempton CL, Antun A, Antoniucci DM, Carpenter W, Ribeiro M, Stein S, Slovensky L, Elon L. Bone density in haemophilia: a single institutional cross-sectional study. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):121-8. doi: 10.1111/hae.12240. Epub 2013 Aug 1.
- Lee SK, Lorenzo J. Cytokines regulating osteoclast formation and function. Curr Opin Rheumatol. 2006 Jul;18(4):411-8. doi: 10.1097/01.bor.0000231911.42666.78.
- Brinker MR, O'Connor DP. The incidence of fractures and dislocations referred for orthopaedic services in a capitated population. J Bone Joint Surg Am. 2004 Feb;86(2):290-7.
- Roche AF, Roberts J, Hamill PV. Skeletal maturity of youths 12--17 years racial, geographic area, and socioeconomic differentials. United States, 1966-1970. Vital Health Stat 11. 1978 Oct;(167):1-98. No abstract available.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 16일
연구 완료 (실제)
2018년 4월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 1일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
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