Prospektiva biomarkörer för benmetabolism vid hemofili A

EXPERIMENTELL: Öppna etiketten

Alla får Advate (antihemofil faktor) dag 1 och 3.

Läkemedel: Advate

Patienter som för närvarande tar Advate som faktorersättning kommer att vara berättigade till 5-dagarsstudien.

Andra namn:

• Antihemofil faktor (rekombinant)

Benbiomarkördensitet (BMD)

BMD mättes som Z-poäng/T-poäng med användning av Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) skanning; tittar specifikt på totalpoäng för ryggrad, höft/hals och höft. BMD Z-poäng jämför vad som kan förväntas av någon i din ålder och kroppsstorlek. En Z-poäng är en enhet för standardavvikelse, där över 0 skulle indikera att benen är tätare än förväntat, medan en Z-poäng under 0 skulle indikera att benen var mindre täta.

Joint Health

Hemophilia Joint Health Score (HJHS); med en högre poäng som representerar de sämsta resultaten kan poängen variera från 0 (inga problem) till ett maxpoäng på 120 (allvarliga problem).

Livskvalitet med VAS och EQ-5D-3L

Visual Analog Scale (VAS) via EQ-5D-3L användes för att rapportera deltagarnas självskattade hälsa. Totalpoäng för EQ-5D-3L varierar från 5 (inga problem) till 15 (betydande problem). VAS-poäng kan variera från 0 (sämsta hälsa någonsin) till 100 (bästa hälsa någonsin).

Plasmacytokinkoncentrationsskillnader från 0-timmar till 24-timmar

cytokiner mättes med användning av ELISA/magnetiska kulmultiplexsatser. Vi beräknade koncentrationsförändringen från timme 0 till timme 24. Cytokiner: FGF, C-Terminal telopeptid (CTX-1), Dickkopf WNT signalvägshämmare 1(DKK1), Eotaxin, fibroblasttillväxtfaktor 23(FGF23), interferon gamma, interleukin 13, interleukin 1 beta, interleukinreceptor 1 antaginist 2, interleukin 4, interleukin 6, interleukin 17, interleukin 8, interleukin 9 Insulin, interferon gamma-inducerat protein 10 (IP10), Leptin, monocyt kemoattractant protein1, monocyt kemoattractant protein1, makrofaginflammatoriskt protein 1a, osteocprotegerain, osteocprotegera, osteoprotegerin , blodplättshärledda tillväxtfaktorer, bisköldkörtelhoromon, receptoraktivator av nukleär faktor kappa-B-ligand (RANKL), kemokinligand 5, sklerostin, transformerande tillväxtfaktor-beta 1, transformerande tillväxtfaktor beta 2, transformerande tillväxtfaktor beta 3, tumörnekrosfaktor alfa, vaskulär endoteltillväxtfaktor, MIPlb.

Medicinering vidhäftning

VERITAS instrument självrapporterade överensstämmelse med faktorersättningsregimen. VERITAS består av 6 underavdelningar, där poängen varierar från 1 (bästa följsamhet) till 5 (sämsta följsamhet). En totalpoäng beräknades med ett lägsta poäng på 24 (mest följsamt) och ett maximalt betyg på 120 (minst följsamt)

Hemophilia Activities List (HAL) och International Society of Thrombosis and Hemostasis- Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT)

HAL används för att bedöma fysisk aktivitet; poäng varierar från 42 (svåra problem) till 252 (inga problem). ISTH-BAT användes för att utvärdera blödningsfenotyp. Varje avsnitt poängsattes med hjälp av en skala från 0 till 4 för var och en av de 12 undersektionerna. En totalpoäng beräknades genom att ta summan av varje avsnitt, vilket resulterade i ett antal poäng från 0 (ingen blödningshistorik) till 48 (den mest omfattande kliniska interventionen för blödning)

Deltagares livskvalitet

Haem-A-QoL användes för att bedöma olika komponenter som indikerar deltagarnas livskvalitet. Haem-A-QoL består av 10 underavdelningar med 3-8 frågor i varje. Frågorna betygsätts från 1 till 5, där 5 är den mest negativa inverkan på livskvaliteten. Vissa frågor är formulerade i omvänd, så att 1:an motsvarar den största negativa påverkan på livskvalitet. I det här fallet inverteras poängen för att matcha resten av frågorna för statistisk analys. En omvandlad poäng beräknas för varje underavsnitt och för summan av alla subjekt. Poängen sträcker sig från 0 (bästa livskvalitet) till 225 (sämsta livskvalitet).