Przyszłe biomarkery metabolizmu kostnego w hemofilii A

EKSPERYMENTALNY: Otwórz etykietę

Wszyscy otrzymują Advate (czynnik antyhemofilowy) w 1. i 3. dniu.

Lek: Rzecznik

Pacjenci, którzy obecnie przyjmują Advate jako substytut czynnika, będą kwalifikować się do 5-dniowego badania.

Inne nazwy:

• Czynnik przeciwhemofilowy (rekombinowany)

Gęstość biomarkerów kości (BMD)

BMD mierzono jako Z-score/T-score przy użyciu skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA); szczególnie biorąc pod uwagę łączne wyniki kręgosłupa, biodra/szyi i biodra. BMD Z-score porównuje, czego można by się spodziewać po osobie w twoim wieku i masie ciała. Z-score to jednostka odchylenia standardowego, gdzie powyżej 0 oznaczałoby to, że kości są bardziej gęste niż oczekiwano, podczas gdy Z-score poniżej 0 wskazywałoby, że kości były mniej gęste.

Wspólne zdrowie

Ocena wspólnego zdrowia hemofilii (HJHS); z wyższym wynikiem reprezentującym najgorsze wyniki, wyniki mogą wahać się od 0 (brak problemów) do maksymalnego wyniku 120 (poważne problemy).

Jakość życia przy użyciu VAS i EQ-5D-3L

Wizualna skala analogowa (VAS) za pośrednictwem EQ-5D-3L została wykorzystana do zgłoszenia samooceny stanu zdrowia uczestników. Całkowity wynik EQ-5D-3L waha się od 5 (brak problemów) do 15 (znaczące problemy). Wyniki VAS mogą wahać się od 0 (najgorszy stan zdrowia w historii) do 100 (najlepszy stan zdrowia w historii).

Różnice stężenia cytokin w osoczu od 0 do 24 godzin

cytokiny mierzono przy użyciu zestawów ELISA/multiplex z kulkami magnetycznymi. Obliczyliśmy zmianę stężenia od godziny 0 do godziny 24. Cytokiny: FGF, telopeptyd C-końcowy (CTX-1), inhibitor szlaku sygnałowego Dickkopf WNT 1 (DKK1), eotaksyna, czynnik wzrostu fibroblastów 23 (FGF23), interferon gamma, interleukina 13, interleukina 1 beta, antagonista receptora interleukiny 1, interleukina 2, interleukina 4, interleukina 6, interleukina 17, interleukina 8, interleukina 9 Insulina, białko indukowane interferonem gamma 10 (IP10), leptyna, białko chemotaktyczne monocytów1, białko chemotaktyczne monocytów1, białko zapalne makrofagów 1a (MIP1a), osteoklasty, osteoprotegeryna, osteopontyna , płytkowe czynniki wzrostu, horomon przytarczyc, aktywator receptora ligandu jądrowego czynnika kappa-B (RANKL), ligand chemokiny 5, sklerostyna, transformujący czynnik wzrostu beta 1, transformujący czynnik wzrostu beta 2, transformujący czynnik wzrostu beta 3, czynnik martwicy nowotworów alfa, czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego, MIP1b.

Przestrzeganie leków

VERITAS zgłosiło samodzielnie przestrzeganie schematu wymiany czynnika. VERITAS składa się z 6 podsekcji, w których wyniki wahają się od 1 (najlepsze przestrzeganie) do 5 (najgorsze przestrzeganie). Całkowity wynik został obliczony przy minimalnym wyniku 24 (najbardziej przestrzegający) i maksymalnym wyniku 120 (najmniej przestrzegający)

Lista czynności związanych z hemofilią (HAL) oraz narzędzie Międzynarodowego Towarzystwa ds. Zakrzepicy i Hemostazy — Ocena Krwawienia (ISTH-BAT)

HAL służy do oceny aktywności fizycznej; wyniki wahają się od 42 (poważne problemy) do 252 (brak problemów). ISTH-BAT zastosowano do oceny fenotypu krwawienia. Każda sekcja została oceniona przy użyciu skali od 0 do 4 dla każdej z 12 podsekcji. Całkowity wynik obliczono, biorąc pod uwagę sumę każdej sekcji, co dało zakres wyników od 0 (brak krwawienia w historii) do 48 (najszersza interwencja kliniczna w przypadku krwawienia)

Jakość życia uczestnika

Skala Haem-A-QoL została wykorzystana do oceny różnych składowych wskazujących na jakość życia uczestników. Haem-A-QoL składa się z 10 podsekcji z 3-8 pytaniami w każdej. Pytania są oceniane w skali od 1 do 5, gdzie 5 oznacza najbardziej negatywny wpływ na jakość życia. Niektóre pytania są sformułowane odwrotnie, tak że 1 odpowiada największemu negatywnemu wpływowi na jakość życia. W takim przypadku wynik jest odwracany, aby dopasować pozostałe pytania do analizy statystycznej. Przekształcone wyniki są obliczane dla każdej podsekcji i dla sumy wszystkich poddani. Wyniki wahają się od 0 (najlepsza jakość życia) do 225 (najgorsza jakość życia).