Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Prospektive Biomarker des Knochenstoffwechsels bei Hämophilie A

23. März 2020 aktualisiert von: Oregon Health and Science University
Einer der größten Mängel bei der Untersuchung von Knochenerkrankungen bei Hämophilie ist das Fehlen von Daten zu Frakturergebnissen, die die klinische Bedeutung einer verringerten BMD und veränderter Knochenbiomarker in der Hämophilie-Population belegen. Diese Studie zeigt, dass PmH im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung ein erhöhtes Frakturrisiko haben und dass das Thema Knochengesundheit mit zunehmendem Alter der PmH-Bevölkerung an Bedeutung gewinnen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Pilotstudie zur Bestimmung der Auswirkung einer Faktorsubstitution auf Knochenbiomarker bei bis zu 20 Patienten mit Hämophilie A. Die Probanden werden über 1 Jahr für das 5-Tage-Protokoll rekrutiert.

Nach einer 72-stündigen Auswaschphase werden Faktorspiegel und Knochenbiomarker vor und nach 50 Einheiten/kg Ersatz an Tag 1 und 20 Einheiten/kg Ersatz an Tag 3 verfolgt. Abbildung 4. Frakturraten bei PwH im Vergleich zu historischen Kontrollen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 85 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer mit der Diagnose Hämophilie A mit einem historischen FVIII-Ausgangswert von ≤ 2 %.
  2. Alter > 16 Jahre alt
  3. Verwenden Sie derzeit ADVATE als FVIII-Ersatztherapie

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt oder der Vormund ist nicht willens oder nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und/oder Zustimmung zu erteilen
  2. Gelenk- oder Muskelblutungen innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1
  3. Vorhandensein eines aktuellen Faktor-Inhibitors (>0,6 BU/ml über Nijmegan-modifizierten Bethesda-Assay)
  4. Bekannte kollagene vaskuläre Knochenerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Etikett öffnen
Jeder erhält Advate (antihämophiler Faktor) an Tag 1 und 3.
Arzneimittel: Adv
Patienten, die derzeit Advate als Faktorersatz einnehmen, kommen für die 5-tägige Studie in Frage.
Andere Namen:
  • Antihämophiler Faktor (rekombinant)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Knochen-Biomarkerdichte (BMD)
Zeitfenster: 5 Tage
BMD wurde als Z-Scores/T-Scores unter Verwendung von Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA)-Scannen gemessen; insbesondere unter Berücksichtigung der Wirbelsäulen-, Hüft-/Nacken- und Hüftgesamtwerte. BMD Z-Scores vergleichen, was man von jemandem in Ihrem Alter und Ihrer Körpergröße erwarten würde. Ein Z-Score ist eine Einheit der Standardabweichung, wobei über 0 bedeuten würde, dass die Knochen dichter als erwartet sind, während ein Z-Score unter 0 bedeuten würde, dass die Knochen weniger dicht sind.
5 Tage
Gesundheit der Gelenke
Zeitfenster: 5 Tage
Hämophilie Joint Health Score (HJHS); wobei eine höhere Punktzahl die schlechtesten Ergebnisse darstellt, können die Punktzahlen von 0 (keine Probleme) bis zu einer maximalen Punktzahl von 120 (schwerwiegende Probleme) reichen.
5 Tage
Lebensqualität mit VAS und EQ-5D-3L
Zeitfenster: 5 Tage
Die visuelle Analogskala (VAS) über das EQ-5D-3L wurde verwendet, um die selbstbewertete Gesundheit der Teilnehmer zu melden. EQ-5D-3L-Gesamtpunktzahl reicht von 5 (keine Probleme) bis 15 (erhebliche Probleme). VAS-Werte können von 0 (schlechteste Gesundheit aller Zeiten) bis 100 (beste Gesundheit aller Zeiten) reichen.
5 Tage
Plasma-Zytokin-Konzentrationsunterschiede von 0 Stunden bis 24 Stunden
Zeitfenster: 24 Stunden
Zytokine wurden unter Verwendung von ELISA/Magnetbead-Multiplex-Kits gemessen. Wir haben die Konzentrationsänderung von Stunde 0 bis Stunde 24 berechnet. Zytokine: FGF, C-terminales Telopeptid (CTX-1), Dickkopf-WNT-Signalweg-Inhibitor 1 (DKK1), Eotaxin, Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23), Interferon-Gamma, Interleukin 13, Interleukin 1 Beta, Interleukin-Rezeptor-1-Antagonist, Interleukin 2, Interleukin 4, Interleukin 6, Interleukin 17, Interleukin 8, Interleukin 9 Insulin, Interferon-Gamma-induziertes Protein 10 (IP10), Leptin, Monozyten-Chemoattractant-Protein1, Monozyten-Chemoattractant-Protein1, Makrophagen-Entzündungsprotein 1a (MIP1a), Osteoklasten, Osteoprotegerin, Osteopontin , aus Blutplättchen stammende Wachstumsfaktoren, Nebenschilddrüsenhormon, Rezeptoraktivator des Kernfaktor-Kappa-B-Liganden (RANKL), Chemokin-Ligand 5, Sclerostin, transformierender Wachstumsfaktor Beta 1, transformierender Wachstumsfaktor Beta 2, transformierender Wachstumsfaktor Beta 3, Tumornekrosefaktor alpha, vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor, MIP1b.
24 Stunden

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Medikamentenhaftung
Zeitfenster: 5 Tage
Das VERITAS-Instrument hat die Compliance mit dem Faktor-Ersatz-Regime selbst gemeldet. Der VERITAS besteht aus 6 Unterabschnitten, in denen die Werte von 1 (beste Adhärenz) bis 5 (schlechteste Adhärenz) reichen. Eine Gesamtpunktzahl wurde mit der Mindestpunktzahl von 24 (am meisten haftend) und einer Maximalpunktzahl von 120 (am wenigsten haftend) berechnet.
5 Tage
Hemophilia Activities List (HAL) und das Instrument zur Beurteilung von Blutungen der International Society of Thrombosis and Hemostasis (ISTH-BAT)
Zeitfenster: 5 Tage
Der HAL wird zur Beurteilung der körperlichen Aktivität verwendet; Die Werte reichen von 42 (schwerwiegende Probleme) bis 252 (keine Probleme). Der ISTH-BAT wurde verwendet, um den Blutungsphänotyp zu bewerten. Jeder Abschnitt wurde unter Verwendung einer Skala von 0 bis 4 für jeden der 12 Unterabschnitte bewertet. Eine Gesamtpunktzahl wurde aus der Summe der einzelnen Abschnitte berechnet, was zu einer Reihe von Punktzahlen von 0 (keine Blutungen in der Anamnese) bis 48 (umfassendste klinische Intervention bei Blutungen) führte.
5 Tage
Lebensqualität der Teilnehmer
Zeitfenster: 5 Tage
Haem-A-QoL wurde verwendet, um verschiedene Komponenten zu bewerten, die die Lebensqualität der Teilnehmer anzeigen. Haem-A-QoL besteht aus 10 Unterabschnitten mit jeweils 3-8 Fragen. Die Fragen werden von 1 bis 5 bewertet, wobei 5 der negativste Einfluss auf die Lebensqualität ist. Einige Fragen sind invers formuliert, so dass die 1 der größten Beeinträchtigung der Lebensqualität entspricht. In diesem Fall wird die Punktzahl umgekehrt, um den Rest der Fragen für die statistische Analyse abzugleichen. Für jeden Unterabschnitt und für die Gesamtheit aller Fächer wird eine transformierte Punktzahl berechnet. Die Werte reichen von 0 (beste Lebensqualität) bis 225 (schlechteste Lebensqualität).
5 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Mitarbeiter

Baxter Healthcare Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: Jason Taylor, MD, PhD, Oregon Health and Science

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

16. April 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

16. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

3. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

1. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • e11104

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Adv

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Moldova

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren