Biomarcadores prospectivos do metabolismo ósseo na hemofilia A

EXPERIMENTAL: Rótulo aberto

Todos recebem Advate (fator anti-hemofílico) no dia 1 e no dia 3.

Medicamento: Advate

Os pacientes que estão atualmente tomando Advate como fator de reposição serão elegíveis para o estudo de 5 dias.

Outros nomes:

• Fator anti-hemofílico (recombinante)

Densidade de Biomarcador Ósseo (BMD)

A DMO foi medida como Z-scores/T-scores usando varredura de Absorciometria de Raios X de Energia Dupla (DEXA); olhando especificamente para as pontuações totais de coluna, quadril/pescoço e quadril. Os escores Z de BMD comparam o que seria esperado em alguém da sua idade e tamanho corporal. Um escore Z é uma unidade de desvio padrão, onde acima de 0 indicaria que os ossos são mais densos do que o esperado, enquanto um escore Z abaixo de 0 indicaria que os ossos eram menos densos.

A saúde das articulações

Hemofilia Joint Health Score (HJHS); com uma pontuação mais alta representando os piores resultados, as pontuações podem variar de 0 (sem problemas) a uma pontuação máxima de 120 (problemas graves).

Qualidade de vida usando o VAS e EQ-5D-3L

A Escala Visual Analógica (VAS) por meio do EQ-5D-3L foi usada para relatar a autoavaliação da saúde dos participantes. A pontuação total do EQ-5D-3L varia de 5 (sem problemas) a 15 (problemas significativos). Os escores VAS podem variar de 0 (pior saúde de todos os tempos) a 100 (melhor saúde de todos os tempos).

Diferenças de concentração de citocina plasmática de 0 a 24 horas

as citocinas foram medidas usando kits ELISA/magnetic bead multiplex. Calculamos a mudança de concentração da hora 0 até a hora 24. Citocinas: FGF, telopeptídeo C-Terminal (CTX-1), inibidor da via de sinalização Dickkopf WNT 1 (DKK1), eotaxina, fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23), interferon gama, interleucina 13, interleucina 1 beta, antagonista do receptor 1 da interleucina, interleucina 2, interleucina 4, interleucina 6, interleucina 17, interleucina 8, interleucina 9 Insulina, proteína 10 induzida por interferon gama (IP10), leptina, proteína quimioatraente de monócitos1, proteína quimioatraente de monócitos1, proteína inflamatória de macrófagos 1a (MIP1a), osteoclastos, osteoprotegerina, osteopontina , fatores de crescimento derivados de plaquetas, hormônio da paratireoide, ativador do receptor do fator nuclear kappa-B ligante (RANKL), quimiocina ligante 5, esclerostina, fator transformador de crescimento beta 1, fator transformador de crescimento beta 2, fator transformador de crescimento beta 3, fator de necrose tumoral alfa, fator de crescimento endotelial vascular, MIP1b.

Adesão à Medicação

Instrumento VERITAS conformidade autorrelatada com regime de reposição de fator. O VERITAS é composto por 6 subseções, onde os escores variam de 1 (melhor adesão) a 5 (pior adesão). Uma pontuação total foi calculada com a pontuação mínima de 24 (mais aderente) e uma pontuação máxima de 120 (menos aderente)

Lista de Atividades de Hemofilia (HAL) e a Ferramenta de Avaliação de Sangramento da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH-BAT)

O HAL é utilizado para avaliar a atividade física; as pontuações variam de 42 (problemas graves) a 252 (sem problemas). O ISTH-BAT foi usado para avaliar o fenótipo hemorrágico. Cada seção foi pontuada usando uma escala de 0 a 4 para cada uma das 12 subseções. Uma pontuação total foi calculada pela soma de cada seção, resultando em uma faixa de pontuação de 0 (sem histórico de sangramento) a 48 (intervenção clínica mais extensa para sangramento)

Qualidade de Vida do Participante

Haem-A-QoL foi usado para avaliar vários componentes que indicam a qualidade de vida dos participantes. Haem-A-QoL é composto por 10 subseções com 3-8 perguntas em cada. As questões são classificadas de 1 a 5, sendo 5 a influência mais negativa na qualidade de vida. Algumas questões são formuladas de forma inversa, de forma que o 1 corresponde ao maior impacto negativo na qualidade de vida. Nesse caso, a pontuação é invertida para corresponder ao restante das questões para análise estatística. Uma pontuação transformada é calculada para cada subseção e para o total de todas as disciplinas. Os escores variam de 0 (melhor qualidade de vida) a 225 (pior qualidade de vida).