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Biomarqueurs prospectifs du métabolisme osseux dans l'hémophilie A

23 mars 2020 mis à jour par: Oregon Health and Science University
L'une des principales lacunes dans l'étude des maladies osseuses chez les hémophiles est le manque de données sur les résultats des fractures démontrant l'importance clinique de la diminution de la DMO et des biomarqueurs osseux altérés dans la population hémophile. Cette étude démontre que les PwH ont un risque accru de fracture par rapport à la population générale et que la question de la santé osseuse prendra de l'importance avec le vieillissement de la population des PwH.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote visant à déterminer l'impact du facteur de remplacement sur les biomarqueurs osseux chez jusqu'à 20 sujets atteints d'hémophilie A. Les sujets seront recrutés sur 1 an pour le protocole de 5 jours.

Après une période de sevrage de 72 heures, les taux de facteur et les biomarqueurs osseux seront suivis avant et après le remplacement de 50 unités/kg le jour 1 et le remplacement de 20 unités/kg le jour 3. Chaque sujet peut leur servir de Figure 4. Taux de fractures chez PwH par rapport aux témoins historiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 85 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A avec un taux de FVIII de base historique ≤ 2 %.
  2. Âge > 16 ans
  3. Utilise actuellement ADVATE comme thérapie de remplacement du FVIII

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet ou le tuteur ne veut pas ou ne peut pas donner son consentement éclairé écrit et/ou son assentiment
  2. Saignements articulaires ou musculaires dans les 2 semaines suivant le jour 1 de l'étude
  3. Présence d'un inhibiteur du facteur actuel (> 0,6 BU/mL via le test Bethesda modifié par Nijmegan)
  4. Maladie osseuse vasculaire du collagène connue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Étiquette ouverte
Tout le monde reçoit Advate (facteur antihémophilique) les jours 1 et 3.
Médicament: Advate
Les patients qui prennent actuellement Advate comme facteur de remplacement seront éligibles pour l'étude de 5 jours.
Autres noms:
  • Facteur antihémophilique (recombinant)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Densité de biomarqueurs osseux (DMO)
Délai: 5 jours
La DMO a été mesurée sous forme de scores Z/scores T à l'aide d'un balayage par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DEXA) ; en regardant spécifiquement les scores totaux de la colonne vertébrale, de la hanche / du cou et de la hanche. Les scores Z de la DMO comparent ce à quoi on pourrait s'attendre chez une personne de votre âge et de votre taille. Un score Z est une unité d'écart type, où au-dessus de 0 indiquerait que les os sont plus denses que prévu, tandis qu'un score Z inférieur à 0 indiquerait que les os étaient moins denses.
5 jours
Santé des articulations
Délai: 5 jours
Score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS); avec un score plus élevé représentant les pires résultats, les scores peuvent aller de 0 (aucun problème) à un score maximum de 120 (problèmes graves).
5 jours
Qualité de vie grâce au VAS et à l'EQ-5D-3L
Délai: 5 jours
L'échelle visuelle analogique (EVA) via l'EQ-5D-3L a été utilisée pour rapporter l'état de santé auto-évalué des participants. Le score total EQ-5D-3L varie de 5 (aucun problème) à 15 (problèmes importants). Les scores VAS peuvent aller de 0 (la pire santé de tous les temps) à 100 (la meilleure santé de tous les temps).
5 jours
Différences de concentration de cytokines plasmatiques de 0 heure à 24 heures
Délai: 24 heures
les cytokines ont été mesurées à l'aide de kits multiplex ELISA/billes magnétiques. Nous avons calculé le changement de concentration de l'heure 0 à l'heure 24. Cytokines : FGF, télopeptide C-terminal (CTX-1), inhibiteur 1 de la voie de signalisation Dickkopf WNT (DKK1), éotaxine, facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23), interféron gamma, interleukine 13, interleukine 1 bêta, antagoniste du récepteur de l'interleukine 1, interleukine 2, interleukine 4, interleukine 6, interleukine 17, interleukine 8, interleukine 9 Insuline, protéine induite par l'interféron gamma 10 (IP10), leptine, protéine chimioattractante des monocytes1, protéine chimioattractante des monocytes1, protéine inflammatoire des macrophages 1a (MIP1a), ostéoclastes, ostéoprotégérine, ostéopontine , facteurs de croissance dérivés des plaquettes, horomone parathyroïdienne, activateur du récepteur du ligand du facteur nucléaire kappa-B (RANKL), ligand de chimiokine 5, sclérostine, facteur de croissance transformant bêta 1, facteur de croissance transformant bêta 2, facteur de croissance transformant bêta 3, facteur de nécrose tumorale alpha, facteur de croissance de l'endothélium vasculaire, MIP1b.
24 heures

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adhésion aux médicaments
Délai: 5 jours
Conformité autodéclarée par l'instrument VERITAS au régime de remplacement des facteurs. Le VERITAS est composé de 6 sous-sections, où les scores vont de 1 (meilleure adhésion) à 5 (moins bonne adhésion). Un score total a été calculé avec un score minimum de 24 (le plus adhérent) et un score maximum de 120 (le moins adhérent)
5 jours
Hemophilia Activities List (HAL) et l'International Society of Thrombosis and Hemostasis - Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT)
Délai: 5 jours
Le HAL est utilisé pour évaluer l'activité physique; les scores vont de 42 (problèmes graves) à 252 (aucun problème). L'ISTH-BAT a été utilisé pour évaluer le phénotype de saignement. Chaque section a été notée sur une échelle de 0 à 4 pour chacune des 12 sous-sections. Un score total a été calculé en prenant la somme de chaque section, résultant en une gamme de scores allant de 0 (aucun antécédent de saignement) à 48 (intervention clinique la plus étendue pour les saignements)
5 jours
Qualité de vie des participants
Délai: 5 jours
Haem-A-QoL a été utilisé pour évaluer divers composants indiquant la qualité de vie des participants. Haem-A-QoL est composé de 10 sous-sections avec 3 à 8 questions chacune. Les questions sont notées de 1 à 5, 5 étant l'influence la plus négative sur la qualité de vie. Certaines questions sont formulées à l'inverse, de sorte que le 1 correspond à l'impact négatif le plus important sur la qualité de vie. Dans ce cas, le score est inversé pour correspondre au reste des questions pour l'analyse statistique. Un score transformé est calculé pour chaque sous-section et pour le total de toutes les sujétions. Les scores vont de 0 (meilleure qualité de vie) à 225 (pire qualité de vie).
5 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Oregon Health and Science University

Collaborateurs

Baxter Healthcare Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jason Taylor, MD, PhD, Oregon Health and Science

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

16 avril 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

16 avril 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 novembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2014

Première publication (ESTIMATION)

3 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

1 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • e11104

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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