Potensielle biomarkører for benmetabolisme ved hemofili A

EKSPERIMENTELL: Åpen etikett

Alle får Advate (antihemofil faktor) på dag 1 og 3.

Legemiddel: Advate

Pasienter som for øyeblikket tar Advate som faktorerstatning vil være kvalifisert for den 5-dagers studien.

Andre navn:

• Antihemofil faktor (rekombinant)

Benbiomarkørtetthet (BMD)

BMD ble målt som Z-score/T-score ved bruk av Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) skanning; spesifikt ser på ryggrad, hofte/nakke og hofte totalscore. BMD Z-score sammenligner hva som kan forventes av noen på din alder og kroppsstørrelse. En Z-score er en enhet for standardavvik, der over 0 indikerer at beinene er tettere enn forventet, mens en Z-score under 0 indikerer at beinene var mindre tette.

Felles helse

Hemofili Joint Health Score (HJHS); med en høyere poengsum som representerer verste utfall, kan poengsummen variere fra 0 (ingen problemer) til en maksimal poengsum på 120 (alvorlige problemer).

Livskvalitet ved å bruke VAS og EQ-5D-3L

Visual Analog Scale (VAS) via EQ-5D-3L ble brukt til å rapportere deltakernes egenvurderte helse. Totalpoengsummen for EQ-5D-3L varierer fra 5 (ingen problemer) til 15 (betydelige problemer). VAS-score kan variere fra 0 (dårligste helse noensinne) til 100 (beste helse noensinne).

Plasmacytokinkonsentrasjonsforskjeller fra 0-timer til 24-timer

cytokiner ble målt ved bruk av ELISA/magnetisk perlemultiplekssett. Vi beregnet konsentrasjonsendring fra time 0 til time 24. Cytokiner: FGF, C-Terminal telopeptid (CTX-1), Dickkopf WNT signalvei hemmer 1(DKK1), Eotaxin, fibroblast vekstfaktor 23(FGF23), interferon gamma, interleukin 13, interleukin 1 beta, interleukin reseptor 1 antaginist 2, interleukin 4, interleukin 6, interleukin 17, interleukin 8, interleukin 9 Insulin, interferon gamma-indusert protein 10 (IP10), Leptin, monocytt kjemoattraktant protein1, monocytt kjemoattraktant protein1, makrofag inflammatorisk protein 1a, osteocprotegerain, osteocprotegera, osteocprotegera , blodplateavledede vekstfaktorer, parathyreoideahoromon, Reseptoraktivator av kjernefaktor kappa-B-ligand (RANKL), kjemokinligand 5, sklerostin, transformerende vekstfaktor-beta 1, transformerende vekstfaktor beta 2, transformerende vekstfaktor beta 3, tumornekrosefaktor alfa, vaskulær endotelial vekstfaktor, MIP1b.

Medisinoverholdelse

VERITAS instrument selvrapportert samsvar med faktorerstatningsregime. VERITAS er sammensatt av 6 underseksjoner, hvor poengsummen varierer fra 1 (best etterlevelse) til 5 (dårlig etterlevelse). En total poengsum ble beregnet med minimumspoeng på 24 (mest tilhenger) og en maksimal poengsum på 120 (minst tilhenger)

Hemophilia Activities List (HAL) og International Society of Thrombosis and Hemostasis- Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT)

HAL brukes til å vurdere fysisk aktivitet; score varierer fra 42 (alvorlige problemer) til 252 (ingen problemer). ISTH-BAT ble brukt til å evaluere blødningsfenotype. Hver seksjon ble skåret ved hjelp av en skala fra 0 til 4 for hver av de 12 underseksjonene. En total poengsum ble beregnet ved å ta summen av hver seksjon, noe som resulterte i en rekke skårer fra 0 (ingen blødningshistorie) til 48 (mest omfattende klinisk intervensjon for blødning)

Deltaker livskvalitet

Haem-A-QoL ble brukt til å vurdere ulike komponenter som indikerer deltakernes livskvalitet. Haem-A-QoL er sammensatt av 10 underseksjoner med 3-8 spørsmål i hver. Spørsmål er rangert fra 1 til 5, hvor 5 er den mest negative innvirkningen på livskvalitet. Noen spørsmål er formulert omvendt, slik at 1-en tilsvarer den største negative innvirkningen på livskvaliteten. I dette tilfellet inverteres poengsummen for å matche resten av spørsmålene for statistisk analyse. En transformert poengsum beregnes for hver underseksjon og for summen av alle fagene. Skårene varierer fra 0 (beste livskvalitet) til 225 (dårlig livskvalitet).