Frontotemporal Lobar Degeneration (ARTFL)에 대한 연구 및 치료 발전 (ARTFL)
2021년 5월 18일 업데이트: University of California, San Francisco
희귀 질환 임상 연구 네트워크 전측두엽 변성 연구 및 치료 발전[ARTFL]: 연구 프로젝트 1 & 2
전두측두엽 변성(FTLD)은 전두측두엽 치매(FTD), 원발성 진행성 실어증(PPA), 피질기저핵 변성 증후군(CBS) 및 진행성 핵상 마비 증후군의 4가지 주요 중복 임상 증후군에 해당하는 희귀 신경퇴행성 질환 모음에 대한 신경병리학적 용어입니다. (PSPS).
이 연구의 목표는 새로운 임상 시험을 위한 FTLD 치료법 개발을 지원하기 위해 FTLD 임상 연구 컨소시엄을 구축하는 것입니다.
ARTFL(Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration)로 불리는 이 컨소시엄은 UCSF에 본사를 두고 컨소시엄을 관리하기 위해 6개의 환자 옹호 그룹과 협력할 것입니다.
참가자는 북미 전역의 14개 임상 사이트에서 평가되며 유전학 코어는 FTLD 관련 유전자에 대해 모든 개인의 유전자형을 지정합니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
전두측두엽 변성(FTLD)은 전두측두엽 치매(FTD), 원발성 진행성 실어증(PPA), 피질기저핵 변성 증후군(CBS) 및 진행성 핵상 마비 증후군의 4가지 주요 중복 임상 증후군에 해당하는 희귀 신경퇴행성 질환 모음에 대한 신경병리학적 용어입니다. (PSPS). 이 연구의 목표는 새로운 임상 시험을 위한 FTLD 요법의 개발을 지원하기 위해 FTLD 임상 연구 컨소시엄(FTLD CRC)을 구축하는 것입니다. FTLD CRC는 UCSF에 본사를 두고 컨소시엄을 관리하기 위해 6개의 환자 옹호 그룹과 협력할 것입니다. 환자는 북미 전역의 13개 임상 현장에서 평가되며 유전학 코어는 FTLD 관련 유전자에 대해 모든 개인의 유전자형을 결정합니다.
이 연구는 2개의 프로젝트로 나누어질 것입니다. 첫 번째 프로젝트는 산발적 FTLD 임상 시험 준비가 될 것이며 두 번째 프로젝트는 가족성 FTLD의 종단 평가가 될 것입니다. FTLD 증후군이 있는 환자와 가족은 온라인 등록을 위한 자가 등록을 사용할 수 있습니다. 연구 프로젝트 1 및 2 FTLD에 대한 적격 참가자는 임상 평가를 위해 CRC 사이트에 초대됩니다. 두 연구 프로젝트에 등록된 모든 참가자는 신경학적 검사, 의료 및 가족력, 인지 테스트 및 채혈로 구성된 현장 방문을 하게 됩니다.
진행성 핵상 마비 증후군 진단을 받은 프로젝트 1 참가자는 두 가지 추가 평가를 받게 됩니다. CSF 수집을 위해 요추 천자(LP)가 수행되고 뇌의 MRI 스캔이 수행됩니다.
프로젝트 2 참가자: 가족 FTLD의 종단 평가는 12개월 후 후속 방문을 위해 돌아올 것입니다. 후속 방문의 절차는 기준선의 절차와 동일합니다. 또한 무증상 참가자는 두 방문 모두에서 MRI 스캔을 받게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
1489
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles
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San Diego, California, 미국, 92037
- University of California, San Diego
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
- Harvard University Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4283
- University of Pennsylvania
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 2S8
- University of Toronto
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
진행성 핵상 마비(PSP), 의미적 변이 원발성 진행성 실어증(svPPA), 근위축성 측삭 경화증을 동반한 전측두측두엽 치매(FTD-ALS)를 포함한 전측두엽 변성(FTLD) 증후군 진단을 받은 환자.
FTLD 증후군 환자의 가족.
설명
- 포함 기준: 전측두엽 변성(FTLD) 증후군에 대한 다음 연구 진단 기준 중 하나를 충족해야 합니다. 실어증(nfvPPA), 근위축성 측삭 경화증을 동반한 전측두엽 치매(FTD/ALS), 근위축성 측삭 경화증 단독, 피질기저 증후군(CBS), 진행성 핵상 마비(PSP) 또는 과소증성 PSP(oPSP), 또는 FTLD 증후군의 강력한 가족력이 있음 .
- 18세에서 85세(포함) 사이.
- 등록 당시에 (도움을 받아) 걸을 수 있습니다.
- 기능에 대한 독립적인 평가를 제공할 수 있는 신뢰할 수 있는 학습 파트너가 있어야 합니다.
- 영어나 스페인어로 말하세요
- 간이 정신 상태 검사(MMSE) 점수가 15 - 30(포함) 사이여야 합니다.
제외 기준:
- 구조적 뇌 병변(예: 종양, 피질 경색) 돌연변이를 유발하는 알려진 f-FTLD 없이 증상 참가자의 증상을 합리적으로 설명할 수 있습니다.
- PSEN1, PSEN2 또는 APP에서 돌연변이를 유발하는 알츠하이머병의 알려진 존재; 또는 증후군의 원인으로서 알츠하이머병에 대한 신경병리학적 증거(뇌 생검으로부터).
- Korsakoff 뇌병증의 과거력, 심각한 알코올 의존(치매 발병 후 5년 이내), 빈번한 알코올 또는 기타 물질 중독 또는 기타 신경 장애(예: 다발성 경화증)
- B12 결핍(국내 실험실 정상치의 B12 < 95%), 갑상선기능저하증(TSH >150% 정상), HIV 양성, 신부전(크레아티닌 > 2), 간부전(ALT 또는 AST > 2)의 병력 또는 실험실 검사를 통한 증거 호흡 부전(산소 필요), 축외 뇌종양(뇌 실질이 눈에 띄게 압박됨), 임상 증후군을 설명할 수 있는 큰 뇌경색, 큰 합류성 백질 병변(등급 3 또는 4, [107] 심혈관 질환 악화와 같은 중대한 전신 의학적 질병;
- 부위 PI의 의견에 따라 CNS 기능에 영향을 미칠 가능성이 있는 현재 약물: 디아제팜(단기 작용 벤조디아제핀은 괜찮음), 비SSRI 항우울제(SSRI 또는 트라조돈은 괜찮음), 리튬 없음, 절차 설명서, 마취제(코데인은 괜찮지만 신경심리학적 검사 전 24시간 동안 유지), 항경련제(치료 범위를 벗어남), 항히스타민제(주당 3회 이상 복용하는 경우, 신경심리학적 검사 전 24시간 동안 유지).
- 현장 조사관의 의견에 따르면 참가자는 충분한 주요 연구 절차 또는 동등한 손상 수준 평가를 완료할 수 없습니다.
- MRI 스캔이 계획된 절차인 그룹의 경우 심장 박동기 또는 기타 이식된 금속과 같은 MRI 스캔에 대한 금기 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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FTLD 환자 또는 가족
FTLD 증후군 진단 및/또는 FTLD 가족력이 있는 참여자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UDS FTLD 모듈 테스트 점수
기간: 기준선, 12개월
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Uniform Data Set FTLD 모듈의 신경심리학적 검사 점수를 수집하여 환자 모집단 전체에서 비교합니다.
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기준선, 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS)
기간: 기준선
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점수는 환자 모집단 간에 비교됩니다.
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기준선
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신경영상
기간: 기준선 12 개월
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FTLD 환자의 무증상 가족 구성원에서 기본 신경 영상의 변화는 12개월 후에 평가됩니다.
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기준선 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 2월 11일
처음 게시됨 (추정)
2015년 2월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ARTFL8101
- 1U54NS092089-01 (미국 NIH 보조금/계약)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .