Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Avancerad forskning och behandling för frontotemporal lobar degeneration (ARTFL) (ARTFL)

18 maj 2021 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Sällsynta sjukdomar Clinical Research Network Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration [ARTFL]: Forskningsprojekt 1 & 2

Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD) är den neuropatologiska termen för en samling sällsynta neurodegenerativa sjukdomar som motsvarar fyra huvudsakliga överlappande kliniska syndrom: frontotemporal demens (FTD), primär progressiv afasi (PPA), kortikobasalt degenerationssyndrom (CBS) och progressivt supranukleärt paressyndrom (PSPS). Målet med denna studie är att bygga ett kliniskt forskningskonsortium för FTLD för att stödja utvecklingen av FTLD-terapier för nya kliniska prövningar. Konsortiet, kallat Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration (ARTFL), kommer att ha sitt huvudkontor vid UCSF och kommer att samarbeta med sex patientgrupper för att hantera konsortiet. Deltagarna kommer att utvärderas på 14 kliniska platser i hela Nordamerika och en genetikkärna kommer att genotypa alla individer för FTLD-associerade gener.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD) är den neuropatologiska termen för en samling sällsynta neurodegenerativa sjukdomar som motsvarar fyra huvudsakliga överlappande kliniska syndrom: frontotemporal demens (FTD), primär progressiv afasi (PPA), kortikobasalt degenerationssyndrom (CBS) och progressivt supranukleärt paressyndrom (PSPS). Målet med denna studie är att bygga ett FTLD klinisk forskningskonsortium (FTLD CRC) för att stödja utvecklingen av FTLD-terapier för nya kliniska prövningar. FTLD CRC kommer att ha sitt huvudkontor vid UCSF och kommer att samarbeta med sex patientgrupper för att leda konsortiet. Patienterna kommer att utvärderas på 13 kliniska platser i hela Nordamerika och en genetikkärna kommer att genotypa alla individer för FTLD-associerade gener.

Studien kommer att delas upp i 2 projekt. Det första projektet kommer att vara att förbereda för sporadiska FTLD-kliniska prövningar och det andra projektet kommer att vara en longitudinell bedömning av familjär FTLD. Självregistrering för ett onlineregister kommer att vara tillgänglig för patienter och familjer med alla FTLD-syndrom. Berättigade deltagare för forskningsprojekt 1 och 2 FTLD kommer att bjudas in till en CRC-plats för kliniska utvärderingar. Alla inskrivna deltagare i båda forskningsprojekten kommer att ha ett besök på plats som består av en neurologisk undersökning, medicinsk historia och familjehistoria, kognitiva tester och en blodtagning.

Deltagare i Projekt 1 som har diagnosen Progressive Supranuclear Palsy Syndrome kommer att få ytterligare två bedömningar. En lumbalpunktion (LP) kommer att utföras för CSF-uppsamling och en MRT-skanning av hjärnan kommer att göras.

Deltagare i Projekt 2: Longitudinell bedömning av familjär FTLD kommer att återkomma för ett uppföljningsbesök om 12 månader; förfarandena vid uppföljningsbesöket kommer att vara identiska med dem vid baslinjen. Dessutom kommer asymtomatiska deltagare att genomgå MR-undersökningar vid båda besöken.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

1489

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Harvard University Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4283
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • University of Toronto

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med diagnosen frontotemporal lobar degeneration (FTLD) syndrom, inklusive progressiv supranukleär pares (PSP), semantisk variant primär progressiv afasi (svPPA) och frontotemporal demens med amyotrofisk lateralskleros (FTD-ALS). Familjemedlemmar till patienter med FTLD-syndrom.

Beskrivning

  1. Inklusionskriterier: Måste uppfylla ett av följande diagnostiska forskningskriterier för ett frontotemporal lobar degeneration (FTLD) syndrom: beteendevariant frontotemporal demens (bvFTD), primär progressiv afasi (PPA), semantisk variant primär progressiv afasi (svPPA), icke-flytande variant primär progressiv afasi afasi (nfvPPA), frontotemporal demens med amyotrofisk lateralskleros (FTD/ALS), enbart amyotrofisk lateralskleros, kortikobasalt syndrom (CBS), progressiv supranukleär pares (PSP) eller oligosymptomatisk PSP (oPSP), eller har en stark familjehistoria av FTLD-syndrom .
  2. Mellan 18 och 85 (inklusive) år.
  3. Kan gå (med hjälp) vid tidpunkten för inskrivningen.
  4. Ha en pålitlig studiepartner som kan ge en oberoende utvärdering av hur du fungerar.
  5. Talar engelska eller spanska
  6. Ha Mini Mental State Exam (MMSE) poäng mellan 15 och 30 (inklusive).

Exklusions kriterier:

  1. Känd förekomst av en strukturell hjärnskada (t.ex. tumör, kortikal infarkt) som rimligen skulle kunna förklara symtom hos en symtomatisk deltagare utan en känd f-FTLD som orsakar mutation.
  2. Känd förekomst av en Alzheimers sjukdom som orsakar mutation i PSEN1, PSEN2 eller APP; eller neuropatologiska bevis för Alzheimers sjukdom som orsak till syndrom (från hjärnbiopsi).
  3. En tidigare historia av Korsakoff-encefalopati, allvarligt alkoholberoende (inom 5 år efter demens demens), frekvent alkohol- eller andra substansförgiftning eller annan neurologisk störning (som multipel skleros)
  4. Bevis genom historia eller laboratorietester på B12-brist (B12 < 95 % av det lokala laboratoriets normala värde), hypotyreos (TSH >150 % av det normala), HIV-positiv, njursvikt (kreatinin > 2), leversvikt (ALT eller AST > två gånger normalt), andningssvikt (kräver syre), extraaxiell hjärntumör (med synlig kompression av hjärnparenkymet), stor hjärninfarkt som kan förklara kliniskt syndrom, stora sammanflytande vita substanslesioner (grad 3 eller 4, [107] betydande systemiska medicinska sjukdomar såsom försämrad kardiovaskulär sjukdom;
  5. Aktuell medicinering som sannolikt påverkar CNS-funktionerna enligt PI:s åsikt: långtidsverkande bensodiazepiner som diazepam (kortverkande bensodiazepiner är OK), icke-SSRI-antidepressiva medel (SSRI eller trazodon är OK), inget litium, typiska neuroleptika som anges i Procedurmanualen, narkotika (kodein är OK, men hålls 24 timmar före neuropsykologisk testning), antikonvulsiva medel (utanför terapeutiska intervall), antihistaminer (om man tar mer än tre gånger per vecka, hålls 24 timmar före neuropsykologisk testning).
  6. Enligt platsutredarens uppfattning kan deltagaren inte genomföra tillräckliga nyckelstudieprocedurer eller motsvarande bedömning av funktionsnedsättningsnivån.
  7. För grupper där MR-undersökningar är planerade ingrepp, eventuell kontraindikation för MR-skanning, såsom pacemaker eller andra implanterade metaller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter med FTLD eller familjemedlemmar
Deltagare med FTLD-syndromdiagnoser och/eller starka familjehistorier av FTLD.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mängder av UDS FTLD-modultester
Tidsram: Baslinje, 12 mån.
Neuropsykologiska testresultat från Uniform Data Set FTLD-modulen kommer att samlas in och jämföras över patientpopulationer.
Baslinje, 12 mån.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
Tidsram: Baslinje
Poäng kommer att jämföras mellan patientpopulationer
Baslinje
Neuroimaging
Tidsram: Baslinje; 12 månader
Hos asymtomatiska familjemedlemmar till FTLD-patienter kommer förändringar från baslinje neuroimaging att bedömas 12 månader senare.
Baslinje; 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Tau Consortium
The Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia

Utredare

  • Huvudutredare: Adam L Boxer, MD, PhD, Study PI

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2015

Första postat (Uppskatta)

19 februari 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARTFL8101
  • 1U54NS092089-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera