- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02365922
Förderung der Forschung und Behandlung der frontotemporalen Lobärdegeneration (ARTFL) (ARTFL)
Rare Diseases Clinical Research Network Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration [ARTFL]: Forschungsprojekte 1 & 2
Studienübersicht
Status
Bedingungen
- Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
- Progressive supranukleäre Lähmung (PSP)
- Corticobasale Degeneration (CBD)
- FTLD
- Frontotemporale Demenz (FTD)
- PPA-Syndrom
- Verhaltensvariante Frontotemporale Demenz (bvFTD)
- Semantische Variante Primäre Progressive Aphasie (svPPA)
- Nichtfließende Variante Primäre Progressive Aphasie (nfvPPA)
- FTD mit Amyotropher Lateralsklerose (FTD/ALS)
- Oligosymptomatische PSP (oPSP)
- Corticobasal-Syndrom (CBS)
Detaillierte Beschreibung
Frontotemporale Lobärdegeneration (FTLD) ist der neuropathologische Begriff für eine Sammlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, die vier sich überschneidenden klinischen Syndromen entsprechen: Frontotemporale Demenz (FTD), primäre progressive Aphasie (PPA), kortikobasales Degenerationssyndrom (CBS) und progressives supranukleäres Lähmungssyndrom (PSPS). Das Ziel dieser Studie ist der Aufbau eines klinischen FTLD-Forschungskonsortiums (FTLD CRC), um die Entwicklung von FTLD-Therapien für neue klinische Studien zu unterstützen. Das FTLD CRC wird seinen Hauptsitz an der UCSF haben und mit sechs Patientenvertretungen zusammenarbeiten, um das Konsortium zu verwalten. Die Patienten werden an 13 klinischen Standorten in ganz Nordamerika evaluiert, und ein genetischer Kern wird alle Personen auf FTLD-assoziierte Gene genotypisieren.
Die Studie wird in 2 Projekte unterteilt. Das erste Projekt wird die Vorbereitung auf sporadische klinische FTLD-Studien sein, und das zweite Projekt wird eine Längsschnittbewertung der familiären FTLD sein. Die Selbstregistrierung für ein Online-Register wird für Patienten und Familien mit jedem FTLD-Syndrom verfügbar sein. Berechtigte Teilnehmer an den Forschungsprojekten 1 und 2 FTLD werden für klinische Bewertungen zu einem CRC-Standort eingeladen. Alle eingeschriebenen Teilnehmer an beiden Forschungsprojekten erhalten einen Besuch vor Ort, der aus einer neurologischen Untersuchung, Anamnese und Familienanamnese, kognitiven Tests und einer Blutabnahme besteht.
Teilnehmer an Projekt 1, bei denen ein progressives supranukleäres Lähmungssyndrom diagnostiziert wurde, werden zwei zusätzlichen Untersuchungen unterzogen. Zur Liquorentnahme wird eine Lumbalpunktion (LP) durchgeführt, und es wird eine MRT-Untersuchung des Gehirns durchgeführt.
Die Teilnehmer an Projekt 2: Längsschnittuntersuchung der familiären FTLD werden in 12 Monaten für einen Folgebesuch zurückkehren; Die Verfahren beim Nachuntersuchungsbesuch sind identisch mit denen zu Studienbeginn. Darüber hinaus werden asymptomatische Teilnehmer bei beiden Besuchen MRT-Scans unterzogen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University of Toronto
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- University of California, Los Angeles
-
San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
- University of California, San Diego
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
- Harvard University Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4283
- University of Pennsylvania
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
- Einschlusskriterien: Muss eines der folgenden diagnostischen Forschungskriterien für ein Syndrom der frontotemporalen Lobärdegeneration (FTLD) erfüllen: Verhaltensvariante frontotemporale Demenz (bvFTD), primär progressive Aphasie (PPA), semantische Variante primär progressive Aphasie (svPPA), nicht fließende Variante primär progressiv Aphasie (nfvPPA), frontotemporale Demenz mit amyotropher Lateralsklerose (FTD/ALS), amyotrophe Lateralsklerose allein, kortikobasales Syndrom (CBS), progressive supranukleäre Blickparese (PSP) oder oligosymptomatische PSP (oPSP) oder eine starke Familiengeschichte von FTLD-Syndromen haben .
- Zwischen 18 und 85 (einschließlich) Jahren.
- Zum Zeitpunkt der Einschreibung (mit Hilfe) gehfähig.
- Haben Sie einen zuverlässigen Studienpartner, der eine unabhängige Bewertung der Funktionsweise liefern kann.
- Sprechen Sie Englisch oder Spanisch
- Haben Mini Mental State Exam (MMSE) Ergebnisse zwischen 15 - 30 (einschließlich).
Ausschlusskriterien:
- Bekanntes Vorhandensein einer strukturellen Hirnläsion (z. Tumor, kortikaler Infarkt), der die Symptome bei einem symptomatischen Teilnehmer ohne bekannte f-FTLD-verursachende Mutation vernünftig erklären könnte.
- Bekanntes Vorhandensein einer Alzheimer-Krankheit verursachenden Mutation in PSEN1, PSEN2 oder APP; oder neuropathologische Beweise für die Alzheimer-Krankheit als Ursache des Syndroms (aus einer Gehirnbiopsie).
- Korsakoff-Enzephalopathie in der Vorgeschichte, schwere Alkoholabhängigkeit (innerhalb von 5 Jahren nach Beginn der Demenz), häufige Vergiftung durch Alkohol oder andere Substanzen oder andere neurologische Störungen (wie Multiple Sklerose)
- Nachweis durch Anamnese oder Labortests von B12-Mangel (B12 < 95 % des lokalen Labornormalwerts), Hypothyreose (TSH > 150 % des Normalwerts), HIV-positiv, Nierenversagen (Kreatinin > 2), Leberversagen (ALT oder AST > zwei). mal normal), respiratorische Insuffizienz (erfordert Sauerstoff), extraaxialer Hirntumor (mit sichtbarer Kompression des Hirnparenchyms), großer Hirninfarkt, der für das klinische Syndrom verantwortlich sein könnte, große konfluierende Läsionen der weißen Substanz (Grad 3 oder 4, [107] signifikante systemische medizinische Erkrankungen wie sich verschlechternde Herz-Kreislauf-Erkrankungen;
- Aktuelle Medikation, die nach Meinung des Standort-PI wahrscheinlich ZNS-Funktionen beeinträchtigt: lang wirkende Benzodiazepine wie Diazepam (kurz wirkende Benzodiazepine sind in Ordnung), Nicht-SSRI-Antidepressiva (SSRI oder Trazodon sind in Ordnung), kein Lithium, typische Neuroleptika wie in aufgeführt das Verfahrenshandbuch, Betäubungsmittel (Codein ist in Ordnung, aber 24 Stunden vor dem neuropsychologischen Test aufbewahren), Antikonvulsiva (außerhalb des therapeutischen Bereichs), Antihistaminika (bei Einnahme von mehr als dreimal pro Woche; 24 Stunden vor dem neuropsychologischen Test aufbewahren).
- Nach Ansicht des Standortprüfers kann der Teilnehmer keine ausreichenden Schlüsselstudienverfahren oder eine gleichwertige Bewertung des Beeinträchtigungsgrads abschließen.
- Für Gruppen, bei denen MRT-Scans geplant sind, alle Kontraindikationen für MRT-Scans, wie z. B. Herzschrittmacher oder andere implantierte Metalle.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
---|
Patienten mit FTLD oder Familienmitglieder
Teilnehmer mit FTLD-Syndrom-Diagnosen und/oder starker Familiengeschichte von FTLD.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Ergebnisse von UDS FTLD-Modultests
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate.
|
Neuropsychologische Testergebnisse aus dem Uniform Data Set FTLD Module werden gesammelt und über Patientenpopulationen hinweg verglichen.
|
Grundlinie, 12 Monate.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Bewertungsskala für progressive supranukleäre Lähmung (PSPRS)
Zeitfenster: Grundlinie
|
Die Ergebnisse werden unter den Patientenpopulationen verglichen
|
Grundlinie
|
Neuroimaging
Zeitfenster: Grundlinie; 12 Monate
|
Bei asymptomatischen Familienmitgliedern von FTLD-Patienten werden 12 Monate später Veränderungen gegenüber der Ausgangs-Neurobildgebung beurteilt.
|
Grundlinie; 12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Adam L Boxer, MD, PhD, Study PI
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Boeve BF. The multiple phenotypes of corticobasal syndrome and corticobasal degeneration: implications for further study. J Mol Neurosci. 2011 Nov;45(3):350-3. doi: 10.1007/s12031-011-9624-1. Epub 2011 Aug 19.
- Boxer AL, Knopman DS, Kaufer DI, Grossman M, Onyike C, Graf-Radford N, Mendez M, Kerwin D, Lerner A, Wu CK, Koestler M, Shapira J, Sullivan K, Klepac K, Lipowski K, Ullah J, Fields S, Kramer JH, Merrilees J, Neuhaus J, Mesulam MM, Miller BL. Memantine in patients with frontotemporal lobar degeneration: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2013 Feb;12(2):149-56. doi: 10.1016/S1474-4422(12)70320-4. Epub 2013 Jan 2.
- Boxer AL, Garbutt S, Seeley WW, Jafari A, Heuer HW, Mirsky J, Hellmuth J, Trojanowski JQ, Huang E, DeArmond S, Neuhaus J, Miller BL. Saccade abnormalities in autopsy-confirmed frontotemporal lobar degeneration and Alzheimer disease. Arch Neurol. 2012 Apr;69(4):509-17. doi: 10.1001/archneurol.2011.1021.
- Boxer AL, Lang AE, Grossman M, Knopman DS, Miller BL, Schneider LS, Doody RS, Lees A, Golbe LI, Williams DR, Corvol JC, Ludolph A, Burn D, Lorenzl S, Litvan I, Roberson ED, Hoglinger GU, Koestler M, Jack CR Jr, Van Deerlin V, Randolph C, Lobach IV, Heuer HW, Gozes I, Parker L, Whitaker S, Hirman J, Stewart AJ, Gold M, Morimoto BH; AL-108-231 Investigators. Davunetide in patients with progressive supranuclear palsy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Neurol. 2014 Jul;13(7):676-85. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70088-2. Epub 2014 May 27.
- Rosen HJ, Alcantar O, Zakrzewski J, Shimamura AP, Neuhaus J, Miller BL. Metacognition in the behavioral variant of frontotemporal dementia and Alzheimer's disease. Neuropsychology. 2014 May;28(3):436-47. doi: 10.1037/neu0000012. Epub 2014 Feb 17.
- Rosen HJ, Alcantar O, Rothlind J, Sturm V, Kramer JH, Weiner M, Miller BL. Neuroanatomical correlates of cognitive self-appraisal in neurodegenerative disease. Neuroimage. 2010 Feb 15;49(4):3358-64. doi: 10.1016/j.neuroimage.2009.11.041. Epub 2009 Dec 1.
- Rohrer JD, Rosen HJ. Neuroimaging in frontotemporal dementia. Int Rev Psychiatry. 2013 Apr;25(2):221-9. doi: 10.3109/09540261.2013.778822.
- Boeve BF. Progressive supranuclear palsy. Parkinsonism Relat Disord. 2012 Jan;18 Suppl 1:S192-4. doi: 10.1016/S1353-8020(11)70060-8.
- Tipton PW, Deutschlaender AB, Savica R, Heckman MG, Brushaber DE, Dickerson BC, Gavrilova RH, Geschwind DH, Ghoshal N, Graff-Radford J, Graff-Radford NR, Grossman M, Hsiung GR, Huey ED, Irwin DJ, Jones DT, Knopman DS, McGinnis SM, Rademakers R, Ramos EM, Forsberg LK, Heuer HW, Onyike C, Tartaglia C, Domoto-Reilly K, Roberson ED, Mendez MF, Litvan I, Appleby BS, Grant I, Kaufer D, Boxer AL, Rosen HJ, Boeve BF, Wszolek ZK; ALLFTD Consortium. Differences in Motor Features of <i>C9orf72</i>, <i>MAPT</i>, or <i>GRN</i> Variant Carriers With Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2022 Sep 13;99(11):e1154-e1167. doi: 10.1212/WNL.0000000000200860. Epub 2022 Jul 5.
- Gendron TF, Heckman MG, White LJ, Veire AM, Pedraza O, Burch AR, Bozoki AC, Dickerson BC, Domoto-Reilly K, Foroud T, Forsberg LK, Galasko DR, Ghoshal N, Graff-Radford NR, Grossman M, Heuer HW, Huey ED, Hsiung GR, Irwin DJ, Kaufer DI, Leger GC, Litvan I, Masdeu JC, Mendez MF, Onyike CU, Pascual B, Ritter A, Roberson ED, Rojas JC, Tartaglia MC, Wszolek ZK, Rosen H, Boeve BF, Boxer AL; ALLFTD consortium, Petrucelli L. Comprehensive cross-sectional and longitudinal analyses of plasma neurofilament light across FTD spectrum disorders. Cell Rep Med. 2022 Apr 19;3(4):100607. doi: 10.1016/j.xcrm.2022.100607. eCollection 2022 Apr 19.
- Rojas JC, Wang P, Staffaroni AM, Heller C, Cobigo Y, Wolf A, Goh SM, Ljubenkov PA, Heuer HW, Fong JC, Taylor JB, Veras E, Song L, Jeromin A, Hanlon D, Yu L, Khinikar A, Sivasankaran R, Kieloch A, Valentin MA, Karydas AM, Mitic LL, Pearlman R, Kornak J, Kramer JH, Miller BL, Kantarci K, Knopman DS, Graff-Radford N, Petrucelli L, Rademakers R, Irwin DJ, Grossman M, Ramos EM, Coppola G, Mendez MF, Bordelon Y, Dickerson BC, Ghoshal N, Huey ED, Mackenzie IR, Appleby BS, Domoto-Reilly K, Hsiung GR, Toga AW, Weintraub S, Kaufer DI, Kerwin D, Litvan I, Onyike CU, Pantelyat A, Roberson ED, Tartaglia MC, Foroud T, Chen W, Czerkowicz J, Graham DL, van Swieten JC, Borroni B, Sanchez-Valle R, Moreno F, Laforce R, Graff C, Synofzik M, Galimberti D, Rowe JB, Masellis M, Finger E, Vandenberghe R, de Mendonca A, Tagliavini F, Santana I, Ducharme S, Butler CR, Gerhard A, Levin J, Danek A, Otto M, Sorbi S, Cash DM, Convery RS, Bocchetta M, Foiani M, Greaves CV, Peakman G, Russell L, Swift I, Todd E, Rohrer JD, Boeve BF, Rosen HJ, Boxer AL; ALLFTD and GENFI consortia. Plasma Neurofilament Light for Prediction of Disease Progression in Familial Frontotemporal Lobar Degeneration. Neurology. 2021 May 4;96(18):e2296-e2312. doi: 10.1212/WNL.0000000000011848. Epub 2021 Apr 7.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Augenkrankheiten
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Neurokognitive Störungen
- Erkrankung
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Erkrankungen der Basalganglien
- Bewegungsstörungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Tauopathien
- Erkrankungen der Hirnnerven
- Augenmotilitätsstörungen
- Sprachstörungen
- Kommunikationsstörungen
- Lähmung
- Sprachstörungen
- Ophthalmoplegie
- Sklerose
- Syndrom
- Motoneuron-Krankheit
- Amyotrophe Lateralsklerose
- Demenz
- Aphasie
- Frontotemporale Demenz
- Aphasie, primär progressiv
- Wählen Sie Krankheit des Gehirns
- Supranukleäre Lähmung, progressiv
- Frontotemporale Lobärdegeneration
Andere Studien-ID-Nummern
- ARTFL8101
- 1U54NS092089-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
-
Spital Limmattal SchlierenAbgeschlossenKnöchelbruch - Lateral Malleolus | Knöchelbruch, Trimalleolar | Knöchelbruch, BimalleolarSchweiz
-
Ostfold Hospital TrustRekrutierungKnöchelbrüche | Knöchelbruch - Lateral Malleolus | Deltoideusband; Verstauchung (Zerrung) (Knöchel)Norwegen
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandAbgeschlossenKnöchelbruch - Lateral MalleolusSchweiz
-
Oslo University HospitalAbgeschlossenPostoperative Komplikationen | Knöchelbruch - Lateral Malleolus
-
Oregon Health and Science UniversityRekrutierungKnöchelbrüche | Knöchelbruch - Lateral Malleolus | Syndesmotische Verletzungen | Knöchelbruch, Trimalleolar | Knöchelbruch, Bimalleolar | Fibulafraktur | Knöchelbruch - medialer Malleolus | Maisonneuve-FrakturVereinigte Staaten
-
Alexandria UniversityUnbekanntEkg Veränderung Ischämie LateralÄgypten
-
Alder Hey Children's NHS Foundation TrustAbgeschlossenCovid19 | Dies ist eine Pilotstudie, die darauf abzielt, die Gültigkeit und Anwendbarkeit von Lateral Flow Assays (LFAs) zu bewerten, die als Point-of-Care-Test für COVID-19 verwendet werden könnenVereinigtes Königreich