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Förderung der Forschung und Behandlung der frontotemporalen Lobärdegeneration (ARTFL) (ARTFL)

18. Mai 2021 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Rare Diseases Clinical Research Network Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration [ARTFL]: Forschungsprojekte 1 & 2

Frontotemporale Lobärdegeneration (FTLD) ist der neuropathologische Begriff für eine Sammlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, die vier sich überschneidenden klinischen Syndromen entsprechen: Frontotemporale Demenz (FTD), primäre progressive Aphasie (PPA), kortikobasales Degenerationssyndrom (CBS) und progressives supranukleäres Lähmungssyndrom (PSPS). Das Ziel dieser Studie ist der Aufbau eines klinischen FTLD-Forschungskonsortiums zur Unterstützung der Entwicklung von FTLD-Therapien für neue klinische Studien. Das Konsortium, das als Advancing Research and Treatment for Frontotemporal Lobar Degeneration (ARTFL) bezeichnet wird, wird seinen Hauptsitz an der UCSF haben und mit sechs Patientenvertretungen zusammenarbeiten, um das Konsortium zu verwalten. Die Teilnehmer werden an 14 klinischen Standorten in ganz Nordamerika evaluiert, und ein genetischer Kern wird alle Personen auf FTLD-assoziierte Gene genotypisieren.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Frontotemporale Lobärdegeneration (FTLD) ist der neuropathologische Begriff für eine Sammlung seltener neurodegenerativer Erkrankungen, die vier sich überschneidenden klinischen Syndromen entsprechen: Frontotemporale Demenz (FTD), primäre progressive Aphasie (PPA), kortikobasales Degenerationssyndrom (CBS) und progressives supranukleäres Lähmungssyndrom (PSPS). Das Ziel dieser Studie ist der Aufbau eines klinischen FTLD-Forschungskonsortiums (FTLD CRC), um die Entwicklung von FTLD-Therapien für neue klinische Studien zu unterstützen. Das FTLD CRC wird seinen Hauptsitz an der UCSF haben und mit sechs Patientenvertretungen zusammenarbeiten, um das Konsortium zu verwalten. Die Patienten werden an 13 klinischen Standorten in ganz Nordamerika evaluiert, und ein genetischer Kern wird alle Personen auf FTLD-assoziierte Gene genotypisieren.

Die Studie wird in 2 Projekte unterteilt. Das erste Projekt wird die Vorbereitung auf sporadische klinische FTLD-Studien sein, und das zweite Projekt wird eine Längsschnittbewertung der familiären FTLD sein. Die Selbstregistrierung für ein Online-Register wird für Patienten und Familien mit jedem FTLD-Syndrom verfügbar sein. Berechtigte Teilnehmer an den Forschungsprojekten 1 und 2 FTLD werden für klinische Bewertungen zu einem CRC-Standort eingeladen. Alle eingeschriebenen Teilnehmer an beiden Forschungsprojekten erhalten einen Besuch vor Ort, der aus einer neurologischen Untersuchung, Anamnese und Familienanamnese, kognitiven Tests und einer Blutabnahme besteht.

Teilnehmer an Projekt 1, bei denen ein progressives supranukleäres Lähmungssyndrom diagnostiziert wurde, werden zwei zusätzlichen Untersuchungen unterzogen. Zur Liquorentnahme wird eine Lumbalpunktion (LP) durchgeführt, und es wird eine MRT-Untersuchung des Gehirns durchgeführt.

Die Teilnehmer an Projekt 2: Längsschnittuntersuchung der familiären FTLD werden in 12 Monaten für einen Folgebesuch zurückkehren; Die Verfahren beim Nachuntersuchungsbesuch sind identisch mit denen zu Studienbeginn. Darüber hinaus werden asymptomatische Teilnehmer bei beiden Besuchen MRT-Scans unterzogen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

1489

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • University of Toronto
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Harvard University Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Case Western Reserve University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4283
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit der Diagnose eines Syndroms der frontotemporalen Lobärdegeneration (FTLD), einschließlich progressiver supranukleärer Lähmung (PSP), semantischer Variante der primär progressiven Aphasie (svPPA) und frontotemporaler Demenz mit amyotropher Lateralsklerose (FTD-ALS). Familienmitglieder von Patienten mit FTLD-Syndromen.

Beschreibung

  1. Einschlusskriterien: Muss eines der folgenden diagnostischen Forschungskriterien für ein Syndrom der frontotemporalen Lobärdegeneration (FTLD) erfüllen: Verhaltensvariante frontotemporale Demenz (bvFTD), primär progressive Aphasie (PPA), semantische Variante primär progressive Aphasie (svPPA), nicht fließende Variante primär progressiv Aphasie (nfvPPA), frontotemporale Demenz mit amyotropher Lateralsklerose (FTD/ALS), amyotrophe Lateralsklerose allein, kortikobasales Syndrom (CBS), progressive supranukleäre Blickparese (PSP) oder oligosymptomatische PSP (oPSP) oder eine starke Familiengeschichte von FTLD-Syndromen haben .
  2. Zwischen 18 und 85 (einschließlich) Jahren.
  3. Zum Zeitpunkt der Einschreibung (mit Hilfe) gehfähig.
  4. Haben Sie einen zuverlässigen Studienpartner, der eine unabhängige Bewertung der Funktionsweise liefern kann.
  5. Sprechen Sie Englisch oder Spanisch
  6. Haben Mini Mental State Exam (MMSE) Ergebnisse zwischen 15 - 30 (einschließlich).

Ausschlusskriterien:

  1. Bekanntes Vorhandensein einer strukturellen Hirnläsion (z. Tumor, kortikaler Infarkt), der die Symptome bei einem symptomatischen Teilnehmer ohne bekannte f-FTLD-verursachende Mutation vernünftig erklären könnte.
  2. Bekanntes Vorhandensein einer Alzheimer-Krankheit verursachenden Mutation in PSEN1, PSEN2 oder APP; oder neuropathologische Beweise für die Alzheimer-Krankheit als Ursache des Syndroms (aus einer Gehirnbiopsie).
  3. Korsakoff-Enzephalopathie in der Vorgeschichte, schwere Alkoholabhängigkeit (innerhalb von 5 Jahren nach Beginn der Demenz), häufige Vergiftung durch Alkohol oder andere Substanzen oder andere neurologische Störungen (wie Multiple Sklerose)
  4. Nachweis durch Anamnese oder Labortests von B12-Mangel (B12 < 95 % des lokalen Labornormalwerts), Hypothyreose (TSH > 150 % des Normalwerts), HIV-positiv, Nierenversagen (Kreatinin > 2), Leberversagen (ALT oder AST > zwei). mal normal), respiratorische Insuffizienz (erfordert Sauerstoff), extraaxialer Hirntumor (mit sichtbarer Kompression des Hirnparenchyms), großer Hirninfarkt, der für das klinische Syndrom verantwortlich sein könnte, große konfluierende Läsionen der weißen Substanz (Grad 3 oder 4, [107] signifikante systemische medizinische Erkrankungen wie sich verschlechternde Herz-Kreislauf-Erkrankungen;
  5. Aktuelle Medikation, die nach Meinung des Standort-PI wahrscheinlich ZNS-Funktionen beeinträchtigt: lang wirkende Benzodiazepine wie Diazepam (kurz wirkende Benzodiazepine sind in Ordnung), Nicht-SSRI-Antidepressiva (SSRI oder Trazodon sind in Ordnung), kein Lithium, typische Neuroleptika wie in aufgeführt das Verfahrenshandbuch, Betäubungsmittel (Codein ist in Ordnung, aber 24 Stunden vor dem neuropsychologischen Test aufbewahren), Antikonvulsiva (außerhalb des therapeutischen Bereichs), Antihistaminika (bei Einnahme von mehr als dreimal pro Woche; 24 Stunden vor dem neuropsychologischen Test aufbewahren).
  6. Nach Ansicht des Standortprüfers kann der Teilnehmer keine ausreichenden Schlüsselstudienverfahren oder eine gleichwertige Bewertung des Beeinträchtigungsgrads abschließen.
  7. Für Gruppen, bei denen MRT-Scans geplant sind, alle Kontraindikationen für MRT-Scans, wie z. B. Herzschrittmacher oder andere implantierte Metalle.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten mit FTLD oder Familienmitglieder
Teilnehmer mit FTLD-Syndrom-Diagnosen und/oder starker Familiengeschichte von FTLD.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ergebnisse von UDS FTLD-Modultests
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate.
Neuropsychologische Testergebnisse aus dem Uniform Data Set FTLD Module werden gesammelt und über Patientenpopulationen hinweg verglichen.
Grundlinie, 12 Monate.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertungsskala für progressive supranukleäre Lähmung (PSPRS)
Zeitfenster: Grundlinie
Die Ergebnisse werden unter den Patientenpopulationen verglichen
Grundlinie
Neuroimaging
Zeitfenster: Grundlinie; 12 Monate
Bei asymptomatischen Familienmitgliedern von FTLD-Patienten werden 12 Monate später Veränderungen gegenüber der Ausgangs-Neurobildgebung beurteilt.
Grundlinie; 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

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